Maal Patisiran: Fayyadamni, Qusannaa, Dhibeewwan Bal'inaa fi Dabalataa

Patisiran qoricha addaa kan dhibee maatii dhifamaa kan jedhamu amyloidosis kan transthyretin-mediated (hATTR) yaaluuf kan qophaa'edha. Dhibeen kun sirna narvii keessan irratti kan dhufu yoo proteeniin dogoggoraa qaama keessanitti walitti qabamee narvii keessan miidhuudha.

Yoo isin ykn namni isin beektan hATTR'n qabame ta'e, jechoota yaala fayyaa fi filannoowwan yaalaan kan wal xaxaa ta'uu dandeessu. Qajeelchi kun patisiran akka salphaatti akka hubattan isin gargaara, kanaaf murteewwan yaala fayyaa keessan irratti amantaa caalmaa akka qabaattan isin gargaara.

Maal Patisiran?

Patisiran qoricha oggaa kan ta'e kan garee qorichoota RNA interference (RNAi) therapeutics jedhamu keessa jiruudha. Kunis akka tirriin keessan proteeniin dogoggoraa kan amyloidosis hATTR fidu akka hin oomishne ittisa.

Patisiran akka ergamaa molekulaarii kan seelota addaa tiruu keessanitti proteeniin rakkisaa akka hin oomishne itti himu yaadaa. Kunis miidhaa narvii dabalataa ittisuu fi guddina mallattoowwan keessanii suuta akka deemtu gochuu danda'a.

Qorichi kun furmaata bishaanii kan ta'e kan karaa IV infusion dhiiga keessanitti kallattiin kennamuudha. Yaala kana mana yaalaa keessatti argattu, yeroo baay'ee torban sadii keessatti.

Patisiran Maaliif Fayyadamama?

Patisiran addatti kan hayyamamee kan yaaluuf amyloidosis kan transthyretin-mediated (hATTR) kan guddattoota keessatti. Kunis dhibee maatii dhifamaa kan qaamni keessan proteeniin transthyretin kan hin baratamne walitti qabamee narvii keessan miidhuudha.

Namoonni hATTR qaban yeroo baay'ee miidhaa narvii kan itti fufaa ta'e kan dandeettii isaan miillaa fi harka keessatti miira qabaachuu, fi hojii guyyaa guyyaa hojjechuu irratti dhiibbaa geessisu ni muudatu. Dhibeen kunis yeroo booda onnee, sirna nyaata, fi qaamota biroo irratti dhiibbaa geessisuu danda'a.

Doktorri kee patisiran kan siif kennu qorannoo geneetikii fi qorannoowwan addaa biroo fayyadamuun yoo hATTR qabda jedhamee siif mirkanaa'e qofa. Gosa amiloyidosisii fi haala narvii biroo keessatti hin fayyadamu.

Patisiran Akkamitti Hojjeta?

Patisiran hojii qaamaa baayoloojikaalii cimaa RNA interfeerensii jedhamu fayyadamuun oomisha pirootiinii traans-tiireetiin dogoggoraa tiruu kee keessatti hir'isa. Kunis hATTRf yaala baay'ee xiyyeeffannaa qabu fi bu'a qabeessa ta'ee ilaallama.

Tiruu kee yeroo hundumaa pirootiinii traans-tiireetiin ni hojjeta, garuu namoota hATTR qaban keessatti, pirootiinonni kunniin bifa hin qabne waan ta'aniif walitti maxxanuu qabu. Itti aansuudhaan, walitti qabamni pirootiinii kun dhiiga kee keessa deemee narvii, onnee, fi qaamota biroo keessatti kuufama, kunis miidhaa ni geessisa.

Patisiran wantoota xixiqqaa meeshaa geneetikii kan akkaataa seelota tiruu kee traans-tiireetiin hojjechuu itti fayyadamaniif xiyyeeffannaa kennu qaba. Patisiran yeroo tiruu kee ga'u, seelota akka isaan akkaataa dogoggoraa kana hordofuu dhiisan ni hima.

Qorichi kun sadarkaa traans-tiireetiin hir'isuu keessatti baay'ee humna qabeessa. Qorannoowwan agarsiisu akka pirootiinonni miidhaa geessisan kunniin namoota yaala argatan hedduu keessatti %80 ykn isaa olitti hir'isuu danda'a.

Akkamitti Patisiran Fayyadamuu Qaba?

Patisiran daqiiqaa 80 keessatti qaama fayyaa keessatti walitti makamni dhiigaa (IV) torban sadii keessatti kennama. Qoricha kana mana keessatti fudhachuu hin dandeessu, kunis to'annaa ga'aa fi qophii addaa waan barbaaduuf.

Walitti makamni dhiigaa hunda dura, mala yaala dhukkuba alerjii ittisuuf gargaaru ni argatta. Kunis kan of keessatti qabatu antihistamiinii, kortikostirooyidii, fi qoricha dhukkubbii. Gareen fayyaa kee qoricha kana patisiran walitti makamni dhiigaa kee dura daqiiqaa 60 siif kenna.

Walitti makamni dhiigaa patisiran dhugumaa xumuramuuf daqiiqaa 80 fudhata. Yeroo kanatti, mallattoowwan walitti makamni dhiigaa, kan akka gubachuu, hargansuu gabaabaa, ykn miira qoma keessaa kamiyyuu yoo qabaatte ni to'atamta.

Yaada nyaata addaa hordofuu hin qabdu dura yaala kee. Haa ta'u malee, bishaan ga'aa dhuguu fi dura walgahii itti fayyadamaa hunda dura boqonnaa ga'aa argachuun barbaachisaa dha.

Yeroo Dheeraa Patisiran Fayyadamuun Qaba?

Patisiran yaala yeroo dheeraa kan yeroo dheeraa itti fufaa turtu yeroo mallattoowwan hATTR kee to'achuu fi qaamni kee gaarii ta'uu itti fufaa. Namoonni hedduun bu'aa argachuuf yaala itti fufaa barbaadu.

Doktarri kee karaa qorannoo dhiigaa yeroo hundaa, madaallii hojii narvii fi madaallii jireenya qulqullinaa keessatti jijjirama kee ni hordofa. Qorannoon kun patisiran siif hojjechaa jiraachuu isaa murteessuuf gargaara.

Namoonni tokko tokko yaala jalqabuu isaanii ji'oota muraasa keessatti jijjirama mallattoowwan isaanii irratti hubachuu jalqabu, kan biraan immoo bu'aa argachuuf yeroo dheeraa fudhachuu danda'u. Qorichi suuta suutaan hojjeta, kanaaf yeroo jalqabaa yaala keessatti obsaan ta'uun barbaachisaa dha.

Gareen yaala fayyaa kee kaayyoo yaala si waliin ni mari'ata, akkasumas akkaataa qorichaaf deebii kennituu fi dhiibbaa gama tokkoo tokkoo kan argachuu dandeessu irratti hundaa'uun karoora kunuunsa kee ni sirreessa.

Dhiibbaan Gama Tokkoo Patisiran Maal Fa'i?

Akkuma qorichoota hundaa, patisiran dhiibbaa gama tokkoo geessisuu danda'a, garuu namni hundumtuu isaan hin argatu. Dhiibbaan gama tokkoo hedduun to'atamuu danda'a, gareen yaala fayyaa kee yaala keessatti si hordofa.

Dhiibbaan gama tokkoo kan ati argachuu dandeessu keessaa kan baay'ee beekamoo ta'an keessaa tokkoon ykn booda itti fayyadamaa kee keessatti. Kun yaaddessaa ta'uu danda'a, garuu gareen yaala kee yoo ta'e isaan to'achuuf ga'ee qophaa'eera.

Dhiibbaan gama tokkoo kan waliigala ta'an:

• Miilla ykn harka kee keessatti walnyaatinsa (peripheral edema)
• Deebiiwwan itti fayyadamaa wajjin walqabatan akka gubachuu, dhukkubbii dugdaa, ykn qufa'uu
• Infekshinii karaa hafuuraa ol'aanaa
• Spasm ykn kireemii maashaalee
• Dhukkubbii waljijjiirraa
• Dadhabuu ykn akkuma waan hin taane caalaa dhaga'amuu
• Dizziness ykn salphina
• Diima'uu ykn gogaa irratti rifaayii

Miidhaa gama tokkotti argaman kun yeroo baay'ee salphaa hanga giddu galeessaatti kan ta'an yoo ta'u, yeroo baay'ee qaamni keessan yaala sanaaf yeroo of tolchutti fooyya'u. Gareen fayyaa keessanii mallattoowwan kana to'achuuf gargaaruuf tarsiimoo kennuu danda'u.

Miidhaan gama tokkotti argaman kanneen daran hamaa ta'an garuu kan hin argamne, dhukkuba qaamaa cimaa yeroo yaala keessatti, dhiigni baay'ee gadi bu'uu, ykn dhiigni hin baratamne dabalachuu danda'u. Kun kan hin baratamne ta'us, gareen yaalaa keessanii yaala hunda irratti isaan to'ata.

Baay'ee yeroo muraasaaf, namoonni tokko tokko dhiiga isaanii keessatti vitamin A xiqqachuu danda'u, kunis mul'ata halkanii irratti dhiibbaa geessisuu danda'a. Doktarri keessan sadarkaa vitamin A keessanii ni to'ata, akkasumas yoo barbaachisa ta'e dabalata akka fudhattan isiniif gorsuu danda'a.

Eenyutu Patisiran hin fudhanne?

Patisiran nama hundumaaf hin malu, kanneen hATTR amyloidosis qaban illee. Doktarri keessan qorannaa gaarii gochuun qoricha kana haala keessaniif sirrii ta'uu isaa ni ilaala.

Patisiran hin fudhattan ta'uu qabdu yoo dhukkuba qaamaa cimaa qoricha sana ykn wantoota itti fayyadamuu keessatti argaman keessatti yeroo darbe qabaattan. Kunis mallattoowwan akka hargansuu rakkisaa, qaamni baay'ee itituu, ykn dhiigni balaa qabu gadi bu'uu dabalata.

Namoonni haala fayyaa tokko tokko qaban to'annaa addaa barbaachisuu danda'u ykn yaala patisiran fudhachuu hin danda'an. Doktarri keessan yaala jalqabuu keessan dura seenaa fayyaa keessanii guutuu beekuu qaba.

Haalli xiyyeeffannaa barbaadu:

• Rakkoowwan onnee cimaa ykn onnee yeroo dhihoo keessatti dhukkubsate
• Dhibeewwan ho'aa ykn sirna ittisa qaamaa dadhabaa
• Dhukkuba tiruu hATTR irraa kan hin dhufne
• Rakkoowwan dhiigaa ykn yeroo ammaa qoricha dhiiga qoraa fayyadamu
• Ulfa ykn ulfa ta'uuf karoora qabaachuu
• Harmeessuu

Yoo ulfa taatan ykn ulfa ta'uuf karoora qabaattan, kana doktaroota keessan waliin mari'adhaa. Bu'aan patisiran ulfaa irratti qabu guutummaatti hin beekamu, kanaaf xiyyeeffannaan gaariin barbaachisa.

Maqaa Brand Patisiran

Patisiran maqaa gabaa Onpattro jalatti argama. Kun biyyoota hedduu keessatti, kanneen akka Ameerikaa fi Awurooppaa keessatti, maqaa gabaa qoricha kanaa kan eeyyamame qofa.

Yeroo yaala kee argattu, qorichi vi'aaliin Onpattro jedhamee mallatteeffama, kunis maqaa rekordii fayyaa kee fi sanadoota isuraansii irratti argitu dha. Yeroo ammaa kana patisiran kan argamu gosa walii galaa hin qabu.

Yoo imalaa jirtu ykn bakka adda addaa yaala argachaa jirtu ta'e, akkaataa walitti dhufeenya fayyaa keessan ifa gochuuf, maqaa walii galaa (patisiran) fi maqaa gabaa (Onpattro) lamaanuu dubbachuu qabdu.

Filannoowwan Patisiran

Yoo patisiran hATTR amyloidosis'f baay'ee bu'a qabeessa ta'eyyuu, filannoowwan yaala biraa ni jiru. Doktarri kee mallattoowwan kee addaa, adeemsa dhukkubaa, fi haala kee dhuunfaa irratti hundaa'uun filannoowwan ilaaluu danda'a.

Inotersen qoricha RNA irratti hundaa'e kan torbanitti al tokko gogaa jalaatti sirnaan kennamu dha. Patisiran wajjin wal fakkaata garuu dhiibbaa gama tokkoo adda ta'ee fi sagantaa bulchiinsa adda qaba.

Tafamidis qoricha afaaniin fudhatamu kan pirootiiniiwwan transthyretin tasgabbeessuun, akka hin qabamne ittisu dha. Namoota hATTR irraa hirmaannaa onnee qabaniif baay'ee fayyada.

Yaalawwan deeggarsa biraa kanneen armaan gadii dabalata:

• Qorichoota dhukkubbii narvii fi mallattoowwaniif
• Fizikaal terapii fi terapiin hojii
• Deeggarsa nyaataa fi dabalata nyaataa
• Qorichoota onnee yoo hirmaannaan onnee jiraate
• Kirurgii tiruu yeroo baay'ee hamaa ta'etti

Gareen fayyaa kee gosa hATTR kee addaa, hamaa mallattoowwanii, fi sadarkaa fayyaa waliigalaa irratti hundaa'uun akkaataa yaala gaarii ta'e siif murteessuuf si waliin hojjeta.

Patisiran Inotersen Caalaa Gaarii Dhaa?

Patisiran fi inotersen lamaanuu yaala bu'a qabeessa ta'an hATTR amyloidosisf, garuu faayidaa fi wantoota adda addaa qabu. Filannoon "irra caalaa" haala keessan fi fedhii keessan irratti hundaa'a.

Patisiran torban sadii keessatti walitti aansee karaa IV infusioniif bakka yaala fayyaatti kennama. Kunis waggaatti guyyoota yaala muraasa jechuudha, garuu doosii hundaaf kilinika daawwachuun si barbaachisa. Qorichi kun qorannoo kilinikaa keessatti bu'aa gaarii agarsiiseera, kunis guddina dhukkubaa hir'isuu guddaa qabaachuu agarsiiseera.

Inotersen immoo talaalli torbanitti al tokko gogaa jala kennamu kan mana keessatti ofii keessanii kennuu barachuu dandeessanidha. Kunis salphinaa fi jijjiramaa ni kennama, garuu doosii yeroo baay'ee kennuu fi hordoffii dhiigaa yeroo hundaa ni barbaachisa sababa dhiibbaa dhiigaa fi hojii kalee irratti qabuuf.

Bu'aa qabeessummaa ilaalchisee, qorichoonni lamaanuu oomisha pirootiinii transthyretin miidhaa qabu ni hir'isu. Qorannoowwan akka agarsiisanitti lamaanuu baay'ee bu'a qabeessadha, garuu qorannoowwan wal bira qabuun ni daangeffama.

Doktorri keessan karaa adda addaa itti kennamanitti, barbaachisummaa imalaatti, sagantaa hojii, fi wantoota balaa dhiibbaa gama tokkoo filannoo gidduutti yeroo filattan isin gargaara.

Gaaffiiwwan Yeroo Baay'ee Patisiran Irratti Gaafatamaniin

Patisiran Namoota Rakkoo Onnee Qabaniif Nageenyaa Qabaa?

Patisiran namoota hATTR amyloidosis irraa qabamanii, garuu hordoffii ga'aa ni barbaachisa. Namoonni hedduun hATTR qaban rakkoo onnee akka kutaa haala isaanii keessatti ni qabu, kanaaf kun yaaddoo walii galaati.

Kardiyooloojistii fi ogeessi hATTR keessan walitti dhufee yaala keessatti hojii onnee keessan ni hordofu. Isaanis qorannoo akka echocardiograms fi mallattoowwan dhiigaa fayyadamuun akkaataa onneen keessan yaalaaf deebii kennu ni hordofu.

Namoonni tokko tokko dhugumatti eegala patisiran booda fooyya'iinsa hojii onnee isaanii ni argan, kunis sadarkaa pirootiinii miidhaa qabu hir'isuun miidhaa onnee dabalataa suuta jechuu waan danda'uuf. Haa ta'u malee, miidhaan onnee duraan jiru hin deebi'u.

Maal godhuun qaba yoo tasa Patisiraan baay'ee argadhe?

Daa'ima Patisiraan baay'ee argachuun hin eegamu sababiin isaa qorichi kun qophaa'ee kan kennamu ogeeyyii fayyaa leenji'aniin bakka to'atamaa keessatti. Dosiin sirriitti kan lakkaa'amu ulfaatina qaama keessanii irratti hundaa'ee, dafee dafee daqiiqaa 80 keessatti kennama.

Yoo waa'ee doosii keessanii yaaddessitan ykn erga infuuzinii fudhatanii booda mallattoolee hin baratamne argitan, dafanii garee fayyaa keessan qunnamaa. Isaan haala keessan sakatta'uu fi yoo barbaachise to'annaa ykn yaala sirrii kennuu danda'u.

Bakki yaala itti argattan qoricha dogoggoraan kennuu ykn miidhaa infuuzinii keessan irratti uumamuu danda'u to'achuuf tooftaalee qaba.

Maal godhuun qaba yoo doosii Patisiraan tokko dabsise?

Yoo infuuzinii patisiraan kan karoorfattan dabsitan, akkaataa itti deebisanii karoorfatan irratti garee fayyaa keessan dafanii qunnamaa. Yeroo danda'ametti walitti fufiinsaan yaala eeguun barbaachisaa dha, kunis sadarkaa proteeniin trastiyireetiin akka hin dabneef.

Doktarri keessan doosii dabsistan akkaataa yaala keessan xiqqoo jijjiruu danda'a, garuu yeroo sadii torbanitti kan walitti fufiinsaan kennamu eeguuf yaalaa. Yeroo tokko tokko dhukkubsachuun ykn haala biraatiin doosii dabsisuun isin hin yaaddessin.

Yoo yeroo baay'ee walitti bu'iinsa karoorfachuutiin ykn rakkoolee biroon doosii dabsisaa jirtan, garee fayyaa keessan waliin mari'adhaa. Isaan furmaata argachuu ykn filannoowwan yaala biraa ilaaluu isin gargaaruu danda'u.

Yoom Patisiraan fudhachuu dhaabuu nan danda'a?

Murtiin patisiraan dhaabuu yeroo hundumaa doktaroota keessan kan amiloidoosisii hATTR irratti xiyyeeffatan waliin mari'achuun kennamuu qaba. Namoonni hedduun faayidaa isaa eeguufi dhukkubsichi akka hin babal'anneef yeroo dheeraaf yaala itti fufuun isaan barbaachisa.

Doktarri kee yeroo hunda deebii yaala keetii qorannoowwan hojii narvii, madaallii qulqullina jireenyaa, fi hordoffii sadarkaa pirootiinii transthyretin keetii fayyadamuun ni ilaala. Madaalliin kunniin itti fufiinsa yaala fayyaduu isaa murteessuuf gargaaru.

Sababoota patisiran dhaabuu dandeessu keessaa tokko tokko dhibeewwan gamaa hamaa kan to'annaan hin fooyyessine, yeroo yaalii gahaa booda faayidaa dhabuu, ykn yoo haalli fayyaa kee guutumaan guutuutti jijjiirame dha.

Yoo patisiran dhaabde, sadarkaan pirootiinii transthyretin keetii ji'oota muraasa keessatti sadarkaa duraan turetti deebi'a, akkasumas mallattooleen kee hATTR deebi'anii jalqabuu danda'u.

Patisiran Fayyadamuun Yeroo Imaluu Danda'aa?

Eeyyee, yaala patisiran argachaa yeroo jirtu imaluu ni dandeessa, garuu qindoomina tokko tokko barbaada. Infuuziyoona torban sadii sadiitti waan barbaadduuf, sagantaa imala keetii walitti qabamuu yaala keetii wajjin qindeessuu qabda.

Yoo imala dheeraa karoorsaa jirtu ta'e, kana garee fayyaa kee wajjin duraan mari'adhu. Isaan iddoo itti yaala yeroo gabaabaa bakka deemtuutti siif qindeessuu danda'u, kun garuu amaloota qoricha kanaa addaa ta'uu irraa kan ka'e rakkisaa ta'uu danda'a.

Imala gabaabaa irratti, sagantaa yaala keetii xiqqoo jijjiiruu dandeessa akkaataa karoora imala keetii eeguuf. Yeroo imaltu, keessumaa daangaa addunyaa yoo ceetu, ragaa haala keetii fi yaala keetii yeroo hunda ofii wajjin qabadhu.

Patisiran qabbaneessuu fi too'annaa addaa akka barbaadu yaadadhu, kanaaf ofii keetii geessuu hin dandeessu. Qindoominni hundinuu dhaabbata fayyaa eeyyamamaa ta'een gochuu qaba.