

Health Library
October 10, 2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
Eplontersen qoricha oggaa dhukkubsattootaa kan gargaaruu dhukkuba maatii transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis), haala dhukkuba maatii kan dhifamaa ta'ee fi bakka proteeniin hin baratamne qaama kee keessatti qaamotaa fi tishuwwan keessatti walitti qabamuudha. Qorichi kun kan hojjetu proteenii addaa kan namoota dhukkuba maatii kana qaban keessatti rakkoo fidu hir'isuudhaanidha.
Yoo ati ykn namni ati beektu hATTR amyloidosis'n qabame ta'e, odeeffannoo wal'aansaa hundumaa kan siif dhufuun ni rifatta ta'a. Qorichi kun filannoo wal'aansaa barbaachisaa kan dhukkuba kana saffisaan akka hin babal'anne gochuu fi jireenya gaarii dhukkubsattoota hedduu akka fooyyessu gargaaruudha.
Eplontersen gosa qorichaa kan antisense oligonucleotide jedhamu yoo ta'u, kan ajaja maatii qaamni kee proteenii transthyretin akka hojjetu itti fayyadamu irratti xiyyeeffata. Akka editaara molekulaarii kan tiruu kee proteenii rakkoo fiduu kan hATTR amyloidosis fiduu xiqqeessu akka hojjetu itti himu yaadi.
Qorichi kun gosa qorichoota sirrii kan gosa haaraa kan sadarkaa maatii irratti hojjetu keessatti argama. Qorichoota aadaa kan mallattoowwan yeroo mul'atan wal'aanan irraa adda ta'ee, eplontersen rakkoo jalqabaa dura qaamota kee miidhuu danda'u hir'isuuf hojjeta.
Qorichi kun sirinjiin dura guutamee kan ji'a tokko keessatti yeroo tokko gogaa kee jalatti itti fayyadamtuun dhufa. Tooftaan ofiin wal'aanuu kun leenjii sirrii garee fayyaa kee irraa argattee booda mana kee keessatti wal'aansa akka argattu siif hayyama.
Eplontersen addatti kan eeyyamamee dhukkuba maatii transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis), dhukkuba maatii dhifamaa kan qaamota kee hedduu irratti dhiibbaa geessisu wal'aanuufidha. Dhukkubni kun kan uumamu yeroo tiruun kee gosa proteenii transthyretin kan hin baratamne oomishuudha, kan booda walitti qabamee onnee, narviiwwan, fi tishuwwan biroo keessatti kuufamuudha.
Qorichi kun namoota dhukkuba polyneuropathy hATTR amyloidosis jedhamuun miidhaman, kanneen keessumaa ujummoowwan dhiigaa qaama keessanii miidhuuf gargaara. Kun ujummoowwan dhiigaa sammuu fi lafee dugdaa keessan gidduutti ergaa dabarsanii qaama keessanitti dabarsan, kan miiraa fi sochii harka fi miilla keessanii to'atan dha.
Doktarri keessan eplontersen akka fayyadamtan isiniif gorsuu danda'a yoo dhukkuba hATTR amyloidosis polyneuropathy qabaachuu keessan mirkaneessitan, akkasumas mallattoowwan akka qufa'uu, qorqorroo, dhukkubbii, ykn dadhabbii harka fi miilla keessanii keessatti mul'atan qabaattan. Qorichi kun adeemsa mallattoowwan ujummoowwan dhiigaa kanaa suuta jechuu fi miidhaa dabalataa ujummoowwan dhiigaa ittisuu danda'a.
Eplontersen karaa molakiyuulaa cimaa fayyadamuun baay'ina pirootiinii transthyretin tiruu keessan oomishu hir'isa. Qorichi kun qajeelfama geneetikii addatti qophaa'e kan RNA ergaa pirootiinii transthyretin hojjechuuf itti gaafatamummaa qabu waliin wal qabatu qaba, bu'uuraan oomisha pirootiinii ni uggura.
Kun yaala cimaa fi xiyyeeffannaa guddaa qabu jedhamee ilaallama, sababiin isaas sababa dhukkuba hATTR amyloidosis kan hundee irratti xiyyeeffata malee mallattoowwan qofa to'achuu miti. Oomisha pirootiinii transthyretin gara %80-90 hir'isuun, qorichi kun baay'ina pirootiinii hin eegamne qaamota keessan keessatti kuufamuuf jiru baay'ee hir'isuu danda'a.
Bu'aaleen eplontersen yeroo keessa dabruun ni dabalu, yeroo kuufamni pirootiinii qaama keessanii suuta suutaan qulqullaa'u, yeroo wal fakkaatutti kuufamni haaraan miidhaa qabu akka hin uumamne ittisa. Namoonni baay'een yaala jalqabuu isaanii ji'a 6 hanga 12 keessatti fooyya'iinsa mul'atu arguu jalqabu, garuu deebiin namootaa adda adda ta'uu danda'a.
Eplontersen akka injikshinii subcutaneousitti kennama, kunis ji'a ji'aan yeroo tokko qoricha kana ujummoo dhiigaa gubbaa gogaa keessanii keessatti ofitti fiduu jechuudha. Gareen fayyaa keessanii isin ykn miseensa maatii keessanii akkaataa injikshiniiwwan kana mana keessatti nageenyaan qopheessitanii itti kennitan isin barsiisu.
Dawaa kana nyaata waliin ykn malee fudhachuu dandeessa sababa inni liqimfamuu osoo hin taane sirratti waan itti fayyadamaniif. Haa ta'u malee, yeroo itti fayyadamaa akka hin dabarsineef, yeroo itti fayyadamuu qopheessuun gargaaraa dha. Namoonni baay'een ji'atti yeroo tokko itti fayyadamuu guyyaa tokko irratti qopheessuun salphaa akka ta'e ni hubatu.
Yeroo itti fayyadamuu hundumaa dura, sirinjii duraan guutame qabbaneessaa keessaa baasii, daqiiqaa 30f ho'a manaatti akka ga'u godhi. Bakki itti fayyadamni itti godhamu, akka hin jeeqamneef, teessoo kee, harka olka'aa ykn garaa kee gidduutti jijjiramaa ta'uu qaba. Yeroo hundumaa dawaa itti fayyadamuu dura alkoolii fayyadamuun bakka sana qulqulleessi.
Eplontersen qaama kee keessatti vitaamin A hir'isuu waan danda'uuf, ogeessi fayyaa kee yeroo yerootti sadarkaa vitaamin A kee ni hordofa. Sadarkaa fayyaa eeguuf, akka ogeessi kee si ajajetti, vitaamin A dabalataa fudhachuu qabda.
Eplontersen, yeroo dheeraaf kan fayyadamu yoo ta'u, yeroo fayyidaa qabuufi gaarii ta'ee itti fufta. HATTR amyloidosis dhibee dhalaataa waan ta'eef, dawaa dhaabun dhukkubichi akka adeemsa uumamaa isaa itti fufu godha.
Doktorri kee qorannoowwaniifi madaallii adda addaa fayyadamuun, dawaan sun akkamitti akka siif hojjetu yeroo yerootti ni ilaala. Kunis qorannoo ujummoo narvii, qorannoo hojii onnee, gochaalee guyyaa guyyaa keetii fi qulqullina jireenyaa keetii ni dabalata. Bu'aa kana irratti hundaa'uun, gareen fayyaa keetii itti fufiinsa yaala sanaa murteessa.
Namoonni tokko tokko, yoo miidhaa guddaa irra ga'e ykn haalli fayyaa biraa kan yaala itti fufuu hin barbaachifne yoo uumame, yeroof eplontersen dhaabuu qabu. Doktorri kee haala kee dhuunfaa irratti hundaa'uun, faayidaa fi balaa yaala itti fufuu madaaluuf si waliin ni hojjeta.
Akkuma qorichoota hundaa, eplontersen dhiibbaa gama tokkoon dhufu ni qabaachuu danda'a, garuu namoonni hundumtuu isaan hin muudatan. Dhibbaan gama tokkoon dhufan hedduun to'atamoo dha, qaamni keessan yaala kanaaf yeroo ji'oota muraasaa jalqabaa keessatti yeroo of qopheessu fooyya'uu ni qabu.
Dhibbaan gama tokkoon dhufan baay'ee baramoo ta'an isaan muudachuu dandeessan keessaa tokkoon tokkoon bakka itti sirriitti qorichi itti kennamutti kanneen akka diiminaa, of-dursuu, ykn laafinaa dha. Dhibbaan naannawaa kun yeroo baay'ee salphaa dha, guyyoota muraasaa keessatti ofumaa ni fooyya'u.
Kunooti dhibbaan gama tokkoon dhufan yeroo baay'ee namoonni muudatan:
Dhibbaan gama tokkoon dhufan kun yeroo baay'ee salphaa hanga giddu-galeessaa dha, qoricha dhaabuu hin barbaachisan. Gareen fayyaa keessanii mallattoolee kana to'achuuf tooftaalee kennuu danda'u yoo isaan isin rakkisan.
Dhibbaan gama tokkoon dhufan cimaan garuu kan hin baratamne yeroo tokko tokko ni muudachuu danda'u, kunis xiyyeeffannaa fayyaa hatattamaa ni barbaada. Kun yoo hin baratamne ta'e iyyuu, yoo barbaachisaa ta'e dafanii gargaarsa argachuuf isaan beekuu barbaachisa.
Kunooti dhibbaan gama tokkoon dhufan cimaan xiyyeeffannaa fayyaa hatattamaa barbaadan:
Yoo miidhaa gama qaamaa cimaa kana argattan, dafanii ogeessa fayyaa keessan quunnamaa ykn yaala hatattamaa barbaadaa. Deebiin kun, kan baay'ee hin argamne ta'us, sakatta'insaafi yaala ariifataa barbaada.
Eplontersen nama hundumaaf hin ta'u, akkasumas ogeessi fayyaa keessan qorannaa seenaa fayyaa keessanii erga godhee booda qoricha kana isiniif kenna. Sababni guddaan namni tokko eplontersen fayyadamuu hin dandeenye yoo qoricha kana ykn wantoota itti fayyadamuun walqabatee dhukkubsataa cimaa ta'e dha.
Dubartoonni ulfaa eplontersen fayyadamuu hin qaban yoo bu'aan isaa kan danda'amu haadhaa fi daa'imaaf balaa irra caaluu baate malee. Qorichi kun qaama ulfaa keessa darbuu danda'a, akkasumas guddina daa'imaa irratti dhiibbaa geessisuu danda'a, kanaaf yaala jalqabuu keessan dura karoora ulfaa ogeessa fayyaa keessan waliin mari'achuun barbaachisaa dha.
Namoonni dhukkuba tiruu cimaa qaban to'annaa addaa barbaachisuu danda'u ykn eplontersenif hin ta'an, sababiin isaas qorichi kun hojii tiruu irratti dhiibbaa waan qabuuf. Ogeessi fayyaa keessan yaala jalqabuu keessan dura qorannaa dhiigaa fayyaa tiruu keessanii ni ilaala, akkasumas yeroo yeroon booda ni hordofa.
Kunis gareewwan gurguddoo namoota of eeggannoo dabalataa gochuu ykn eplontersen irraa fagaachuu qaban:
Ogeessi fayyaa keessan wantoota kana hundumaa waliin haala fayyaa keessanii waliin ilaaluun eplontersen isiniif ta'uu ykn hin taane murteessa. Haala fayyaa keessan irratti hundaa'uun to'annaa ykn of eeggannoo dabalataa ni gorsuu danda'u.
Eplonterseniin maqaa gabaa Wainua jedhamuun Yuunaayitid Istetisii fi biyyoota biraa eeyyamamaa ta'anitti gurgurama. Maqaan gabaa kun kan isin waraqaa qoricha keessanii fi meeshaalee qorichaa irratti argitanidha.
Wainua kan oomishamu Ionis Pharmaceuticals jedhamuun yoo ta'u, mana qorichaa addaa kan qoricha gosa kana too'achuu fi raabsuu irratti muuxannoo qabu qofaan argama. Gareen fayyaa keessanii akkaataa sirrii ta'een qoricha akka argattan mirkaneessuuf mana qorichaa sirrii ta'e waliin ni hojjeta.
Kun qoricha haaraa waan ta'eef, gosa walii galaa hin argamu. Gosa maqaa gabaa fayyadamuun isin barbaachisa, akkasumas kompaniin inshuraansii keessanii baasii yaalaaf akka isinif kafalu dura hayyama barbaachisa.
Namoota amiloidosis hATTR qabaniif filannoowwan yaalaa biroo hedduun ni jiru, garuu tokkoon tokkoon isaanii karaa adda addaatiin hojjeta, akkasumas dhukkubsattoota adda addaatiif ni mijata. Doktarri keessan haala keessaniif yaala sirrii ta'e akka filattan isin gargaara.
Patisiran (Onpattro) qoricha RNA irratti xiyyeeffatu kan eplontersenii wajjin wal fakkaatu yoo ta'u, garuu kan kennamu walitti aansuun veeniidhaan torban sadii keessatti yoo ta'u, bakka talaalli ji'a ji'aatti kennamuuti. Dhukkubsattoota tokko tokkoon karaa IV filatu, kan biraan immoo talaalli manaatti kennamu akka salphaatti argatu.
Inotersen (Tegsedi) qoricha talaallii gogaa jala kennamu kan oomisha transthyretin irratti xiyyeeffatu yoo ta'u, garuu dhiiga yeroo baay'ee hordofuu barbaada sababa dhiibbaa plateletii fi hojii kalee irratti qabuuti. Qorichi kun torbanitti kennama malee ji'atti miti.
Kunooti yaalawwan filannoo gurguddoo amiloidosis hATTR:
Yaaliiwwan kunniin hundi faayidaa, balaa, fi barbaachisummaa bulchiinsa adda addaa qabu. Gareen yaalaa fayyaa keessanii wantoota akka cimaa dhukkuba keessanii, haala fayyaa biraa, filannoo jireenyaa, fi haguuggii inshuraansii yaada keessa galcha yeroo filannoo yaalaa isiniif gargaaru.
Eplontersenii fi inotersenii lamaanuu yaala hATTR amyloidosis bu'a qabeessa ta'anidha, garuu faayidaa fi hanqina adda addaa qabu kan tokko namoota adda addaatiif kan biraa caalaa akka ta'u godhu. Qorichi tokkollee guutummaatti "caalaa" miti - filannoon barbaachisummaa fi haala keessan irratti hundaa'a.
Eplontersen injekshinii ji'atti tokko kennuun salphina kennu, kunis kan inotersen injekshinii torbanitti kennuun wal bira qabamee ilaalamu, kunis namoota hedduun yeroo dheeraaf akka to'atamuu danda'uutti argatu. Dabalataanis, eplontersen hordoffii dhiigaa yeroo xiqqaatti barbaada, sababiin isaas lakkoofsa piileetii ykn hojii kalee akka inotersenitti hin miidhu.
Haa ta'u malee, inotersen yeroo dheeraaf argamaa tureera, muuxannoo dhugaa adda addaa qaba, kunis namoota tokkoon tokkoo fi doktarootaaf kan filatamu. Namoonni tokkoon tokkoon qoricha tokkoon kan biraa caalaa gaarii ta'anii deebii kennu, isaan gidduutti jijjiruun filannoo ta'uu danda'a yoo filannoon jalqabaa bu'aa ga'aa hin kennine.
Akkuma kana qorichi kunniin bakka barbaachisoo ta'anitti wal bira qabamanii ilaalamu:
Doktorri keessan wantoota kana fedhii keessanii, jireenya keessanii fi yaada fayyaa kan biroo waliin madaaluun qorichi isiniif sirrii ta'e akka filattan isin gargaara.
Eplontersen namoota hATTR amyloidosis irraa kan ka'e onneen isaanii miidhametti fayyadamuu ni danda'a, garuu garee yaala fayyaa keessaniin hordoffii ga'aa barbaada. Akkuma hATTR amyloidosis yeroo baay'ee onnee irratti dhiibbaa geessisu, namoonni baay'een eplontersen fudhatan tokko tokkoon onneen isaanii ni miidhamu.
Doktorri keessan eplontersen jalqabuu dura hojii onnee keessanii ni ilaala, yeroo yaalaas yeroo hordofaa. Kunis kan fakkeenyaaf echocardiograms fi EKGs fayyadamuun, akkamitti akka onneen keessan hojjetaa jirtuu fi qorichi mallattoowwan onnee wajjin walqabatan akka suphu hordofuu dabalata.
Qorichi kun yeroo booda oomisha pirootiinii transthyretin kan qaama onnee keessatti kuufamu hir'isuun onnee keessan eeguu danda'a. Haa ta'u malee, yoo dadhabbii onnee cimaa ykn rakkoowwan onnee kan biroo qabaattan, doktorri keessan faayidaa fi balaa yaala sanaa walitti madaaluu qaba.
Yoo akka kumaan eplontersen baay'ee injikshinii gootan, hatattamaan ogeessa fayyaa keessan qunnamaa, yoo fayyaa taatanis. Miidhaan overdose cimaan qoricha kana wajjin hin argamu, garuu dogoggora qoricha kennuu kamiyyuu gabaasuun gareen yaalaa keessan akka isin hordofuu danda'u barbaachisaa dha.
Dosii itti aanu dabarsuuf yaaluu hin qabdu. Kanaa mannaa, qajeelfama doktarri kee yeroo dosii itti aanu fudhattu kennu hordofi. Dabalataan to'annaa ykn qorannaa dhiigaa gochuun miidhaa kamiyyuu akka hin qabne mirkaneessuuf si ilaaluu barbaadu.
Paakeejii qorichaa fi sirinjiiwwan hin fayyadamne bakka eegametti kaa'i, achitti dosii dabalataa akka hin fudhanne. Yoo yeroo qoricha fudhatte yaadachuu rakkisaa ta'e, kalandaara qorichaa ykn appii bilbilaa fayyadamuun injekshinii kee hordofuu yaadi.
Yoo injekshinii eplontersen ji'a tokkoon tokkoon dabarsite, akkuma yaadattetti fudhadhu, yeroo qoricha fudhattu karoorfame keessaa torban lama keessatti yoo ta'e. Yoo torban lamaa ol darbe, yeroo karoorri kee itti aanu eegaluuf qajeelfamaaf ogeessa fayyaa kee qunnamu.
Dosii dabarsite fudhattee booda, yeroo karoorri ji'a tokkoon tokkoon itti aanu itti fufi. Dosiiwwan walitti dhiyeessuun yeroo jalqabaa deebi'uuf hin yaalin, kun immoo balaa miidhaa dabaluu danda'a.
Yeroo itti aanu dosii dabarsuu ittisuuf, bilbila kee ykn kalandaara irratti yeroo yaadachiisaa ji'a tokkoon tokkoon kaa'uu yaadi. Namoonni tokko tokko injekshinii isaanii guyyaa ji'a tokkoon tokkoon, fakkeenyaaf Sanbata jalqabaa ji'a tokkoon tokkoon, akka yaadachuu salphaa ta'uuf karoorfachuun gargaaraa akka ta'e ni hubatu.
Eplontersen fudhachuu kan dhaabdu qajeelfama ogeessa fayyaa keetii jalatti qofa, kunis yeroo baay'ee wal'aansa yeroo dheeraa dhibee dhalaataa itti fufaa waan ta'eef. Qoricha to'annaa ogeessa fayyaa malee dhaabun hATTR amyloidosis kee saffisaan akka itti fufu gochuu danda'a.
Doktarri kee yoo miidhaa cimaa kan too'annaa hin fooyyessine, yoo qorichi siif hojjechuu dhaabe, ykn fayyaan kee guutumaa guutuutti jijjiramee wal'aansi itti fufuu akka hin barbaachifne ta'e, eplontersen dhaabuu siif gorsuu danda'a.
Yoo yaala dhaabuu yaaddan sababa miidhaa qaamaa ykn yaaddoo biroo, dhimmoota kana dura garee fayyaa keessan waliin mari'adhaa. Isaanis karoora yaala keessan sirreessuu ykn deeggarsa dabalataa kennuu danda'u, akka isin fayyadamuu qoricha kanaa itti fufuu dandeessan.
Eeyyee, eplontersen fudhachaa yeroo jirtan deemuu ni dandeessu, garuu qophii duraa barbaada, akka qoricha keessan argattanii fi sagantaa sirna injikshinii keessan eeggattaniif. Qorichi kun qorra keessa eegamuu waan qabuuf, yeroo deemtanitti bakka itti eegamu sirnaan qopheessuu qabdu.
Imala gabaabaaf, eplontersen konkolaataa qorraa xiqqaatti paakeetii bishaanii qorraa waliin geejjibuu dandeessu, garuu injikshinii gootan dura ho'a manaatti akka deebi'u gochuu mirkaneeffadhaa. Imala dheeraa ykn biyya alaa yoo deemtan, garee fayyaa keessanii fi mana farmaasii addaa waliin hojjechuun qorichi akka iddoo deemtanitti isiniif ergame qopheessaa.
Yeroo hundaa xalayaa ogeessa fayyaa keessanii kan haala fayyaa keessanii fi barbaachisummaa qorichaa ibsu qabadhaa, keessumaa yeroo biyya alaa deemtan. Kunis yeroo sirna eegumsa buufata xayyaaraa ykn bakka to'annoo aadaa keessatti sirinjiifi qoricha qabattanii deemtan rakkoo akka hin uumamne gargaara.
Get clear medical guidance
on symptoms, medications, and lab reports.