Maal akka Lumasiran ta'e: Fayyadamni, Qusannaa, Dhiibbaa Gamaa fi Isaa Ol

Lumasiran qoricha addaa kan namoota dhukkuba maatii baay'ee hin argamne kan jedhamu hyperoxaluria gosa 1 jalqabaa (PH1) qaban gargaaruuf kan qophaa'edha. Qorichi kun kan itti fayyadamuun kan itti fayyadamuun qaama keessan oksaleetii hammam akka oomishu hir'isuun dhagaa kalee kan nama dhukkubsu ittisuu fi kaleewwan keessan miidhaa irraa eeguu danda'a.

Yoo ati ykn namni ati itti yaaddutu PH1n qabamee jira ta'e, gaaffilee fi yaaddoo hedduu qabda ta'a. Dhukkubni kun akka qaamni keessan wantoota tokko tokko itti fayyadamuun oksaleetii walitti qabuun rakkoo kalee hamaa fiduu danda'a. Misiraachoon gaariin lumasiran dhukkuba kana kan nama rakkisu kana wal'aansaa keessatti jijjiirama guddaa kan agarsiisuu fi namoota baay'eef abdii fi jireenya gaarii kan kennu ta'uu isaati.

Maal akka Lumasiran ta'e?

Lumasiran qoricha odoo hin baratamini kan garee qorichoota RNA interference (RNAi) therapeutics jedhamu keessatti argamudha. Kunis liver keessan keessatti gene addaa kan oksaleetii baay'ee oomishu PH1 qaban keessatti “calisanii” hojjeta.

Lumasiran akka meeshaa molekulaarii sirrii kan sababa dhukkuba keessanii irratti xiyyeeffatu malee mallattoolee qofa kan wal'aansaa hin taane yaadaa. Qorichi kun akka injikshinii subcutaneous, jechuunis gogaa jala kan itti fayyadamu, akka namoonni dhukkuba sukkaaraa qaban ofii isaaniitiin injikshinii insuliinii akka kennanitti kennama. Tooftaan kun qaamni keessan oksaleetii xiqqaa akka oomishu gargaara, kunis dhagaa kalee uumamuu fi miidhaa kalee hir'isa.

Qorichi kun addatti kan qophaa'e namoota hyperoxaluria gosa 1 jalqabaa, dhukkuba maatii baay'ee hin argamne kan addunyaa irratti namoota miliyoona tokko keessaa namoota 3 gadi qabuuf. Wal'aansi akkasii kan argamuun kun kunuunsa namoota dhukkuba kana qabaniif jijjiirama guddaa kan agarsiisudha.

Lumasiran Maaliif Itti Fayyadamama?

Lumasiraan kun keessumaa dhukkuba hayparooksaaluriyaa jalqabaa gosa 1 (PH1) kan dargaggootaa fi daa'immaniif akka yaalaatti kan eeyyamameedha. PH1n dhukkuba maatii kan yeroo baay'ee hin argamne yoo ta'u, qaamni keessan oksaleetii baay'ee, wanta dhagaa kalee nama mi'eessuu fi yeroo booda kalee keessan miidhu uumu danda'u oomisha.

Namoota PH1 qaban keessatti, jijjiiramni geneetikii tirisaan oksaleetii baay'ee akka oomishu waan godhuuf sababni isaas enzayimii barbaachisaa ta'e kan alaaniin-giliyooxilaat aminotiraansiferaas (AGT) jedhamu waan hin qabneef. Enzayimiin kun sirnaan hojjechuu yoo baate, wantoonni sirnaan qabamuu qaban bakka bu'uudhaan oksaleetitti jijjiramu. Oksaleetiin dabalaa kunis dhiiga keessan keessa darbuudhaan gara kalee keessaniitti kan imalu yoo ta'u, achittis kiristaalaawaa'ee dhagaa uumuu danda'a.

Dhukkubichi yoo hin yaalamin rakkoolee gurguddoo geessisuu danda'a. Isaanis dhagaa kalee irra deddeebi'u, miidhaa kalee, dadhabbii kalee, fi yeroo garmalee hamaa ta'etti, dhukkuba oksaalosii sisteemikii jedhamu kan kiristaalli oksaleetii qaamolee biroo akka onnee, lafee, fi ijaatti kuufamu dabalata. Lumasiraan rakkoolee kana ittisuuf kan gargaaru yoo ta'u, sababa bu'uuraa oomisha oksaleetii dabalaa ta'e ni furata.

Lumasiraan Akkamitti Hojjeta?

Lumasiraan adeemsa cimaa kan RNA interfeereensii jedhamuun hojjeta, kunis bu'uuraan seelota tiruu keessanii akka oksaleetii baay'ee hin oomishne itti hima. Qorichi kun geeni LDHA kan enzayimii oksaleetii uumuu gargaaru oomishu irratti xiyyeeffata.

Yeroo talaalli lumasiraan fudhattan, qorichi sun gara tiruu keessaniitti kan imalu yoo ta'u, achittis molekuloota RNA ergaa adda ta'anitti ni hidhama. Molekuloonni kunniinis yeroo baay'ee qajeelfama pirootiinii oksaleetii uumuu geessisan qabu. Ergaawwan kanneen irratti walitti bu'uudhaan, lumasiraan baay'ina oksaleetii qaamni keessan uumu hanga %65 ykn isaa olitti hir'isa.

Kun qoricha humnaan giddu-galeessa ta'ee ilaallama, garuu xiyyeeffannoon isaa ol'aanaadha. Qorichoota qaama keessaa heddu irratti dhiibbaa qaban tokko tokko irraa adda ta'ee, lumasiraan keessumaa seelota tiruu kan oksiileetii baay'ee oomishan irratti xiyyeeffata. Bu'uurri sirna wal'aansaa kanaa ji'oota hedduuf turuu danda'a, kanaaf qorichoota biroo hedduu akka guyyaa guyyaatti fudhattanitti guyyaa guyyaatti fudhachuu hin qabdan.

Lumasiraan Akkamitti Fudhadha?

Lumasiraan akka sirna wal'aansaa gogaa jalaatti kennama, kunis gogaa keessan jala, tishuu furdaa keessatti akka kennamu jechuudha. Eeggaltuun fayyaa keessanii isin ykn maatii keessan akkaataa itti mana keessatti sirna wal'aansaa kana nageenyaan kennitan isin barsiisa, garuu namoonni tokko tokko mana yaalaa keessatti akka godhamu filatu.

Sirni wal'aansaa kun bakka furdaan gogaa gahaa itti qabattanitti, akka qaama miillaa, harka ol'aanaa ykn garaa keessanitti kennama. Bakka sirna wal'aansaa itti kennitan jijjirta, kunis bakka tokkotti bifa miidhaa ykn miidhaa uumuu ittisuuf. Qorichi sirna wal'aansaa duraan guutame ykn vaayilaa keessatti argama, kunis hanga itti fayyadamtanitti qabbana godhamuu qaba.

Qorichoota afaaniitiin fudhataman irraa adda ta'ee, lumasiraan nyaata waliin ykn garaa duwwaa fudhachuu hin qabdan waan ta'eef isaan sirna wal'aansaa kennamaniidha. Haa ta'u malee, akka salphaatti isinitti dhaga'amuuf qorichi sirna wal'aansaa kun daqiiqaa 30f ho'a manaatti akka dhufu gochuu qabdu. Doktarri keessan akkaataa sirna wal'aansaa sirrii, kuufamuu, fi cirracha fi sirinjiiwwan itti fayyadamanii gatuu irratti qajeelfama bal'aa isiniif kenna.

Lumasiraan Yeroo Meqaaf Fudhadhu?

Lumasiraan wal'aansa yeroo dheeraa kan isin yeroo hundumaa itti fufuu qabdanidha. PH1 dhibee geneetikaa waan ta'eef, qaamni keessan wal'aansa itti fufiinsa qabu malee oksiileetii baay'ee oomishuu itti fufa.

Qorichi jalqabaa yeroo baay'ee sirna itti fayyadamaa baay'ee yeroo yerootti sirna itti fayyadamaa keessatti akka saffisaan sadarkaa oksaleetii keessanii hir'isuuf, itti aansuudhaan ji'a sadii sadiitti qoricha eegumsaatiif kennamu dabalata. Doktarri keessan qorichi akka gaariitti hojjechaa jiraachuu isaa mirkaneessuuf yeroo yerootti sadarkaa oksaleetii fincaanii keessanii ni hordofa, akkasumas deebii keessan dhuunfaa irratti hundaa'uun sirna itti fayyadamaa keessanii ni jijjiiruu danda'a.

Namoonni baay'een ji'a jalqabaa qoricha itti fayyadamuu keessatti hir'ina sadarkaa oksaleetii fincaanii isaanii ni argan, bu'aawwan guddaan yeroo baay'ee ji'oota muraasa booda qoricha itti fayyadamuu walitti fufiinsaan argamu. Gareen fayyaa keessan isiniin hojjechuun karoora wal'aansaa yeroo dheeraa kan jireenya keessanitti wal simu, yeroo wal fakkaatutti too'annaa dhukkuba gaarii ta'e ni kennu.

Bu'uurri Lumasiraan Maal Fa'iidaa?

Akkuma qorichoota hundaa, lumasiraan faayidaa hin qabne geessisuu danda'a, garuu namoonni baay'een gaarii itti danda'u. Faayidaan hin qabne baay'inaan kan argaman salphaa dha, kan walumaa galatti sirna qaama keessan keessatti osoo hin taane, itti fayyadamaa ofii isaatiin wal qabatu.

Faayidaan hin qabne baay'inaan gabaafaman keessaa kanneen armaan gadii ni dabalata: bakka itti fayyadamaa irratti deebii kennuu, akka diimuu, goguu, itituu, ykn bakka cirracha itti galfame keessatti miira salphaa. Deebiin kun yeroo baay'ee yeroo gabaabaa dha, guyyoota muraasa keessatti ofumaa ni fooyya. Namoonni tokko tokko mallattoowwan salphaa kan dhukkuba fluu fakkaatan, kan akka dadhabbii, mataa dhukkessuu, ykn qaama dhukkessuu, keessumaa itti fayyadamaa jalqabaa isaanii booda ni muudatu.

Faayidaan hin qabne kan baay'ee hin argamne garuu kan yaaddessan deebii alerjii ni dabalata, kun garuu baay'ee hin argamu. Mallattoon deebii alerjii cimaa akka hargansuu rakkisaa, fuula ykn qoonqoo keessanii garmalee gogu, ykn rifeensa bal'aa ni dabalata. Yoo mallattoowwan kana keessaa tokko yoo isin mudate, dafanii yaala fayyaa barbaadaa.

Namoonni tokko tokko qorannoo hojii tiruu isaanii irratti jijjiirama ni muudata, kanaafuu doktarri keessan yeroo hunda sadarkaa kana ni hordofa. Yeroo muraasa, namoonni rakkoo kaleessaa ni qabaachuu danda'u, kun garuu baay'inaan kan walqabatu dhibee PH1 jalatti kan argamu osoo hin taane qoricha mataa isaa wajjin. Gareen fayyaa keessanii qorannoo kaleessaa keessan kan yaala keessatti sirriitti ni hordofa.

Eenyutu Lumasiran hin fudhanne?

Lumasiran keessumaa namoota hyperoxaluria gosa 1 jalatti argamaniif kan qophaa'e waan ta'eef, gosa dhagaa kaleessaa kan biroo ykn haala hyperoxaluriaaf hin ta'u. Doktarri keessan qorannoo geneetikii fayyadamuun qoricha kana duraa PH1 keessan ni mirkaneessa.

Namoonni Lumasiran ykn wantoota isaa kamiyyuu irratti dhukkubsataa cimaa qaban qoricha kana hin fayyadamuu qaban. Yoo dhukkubsataa cimaa qoricha itti fufiinsa qabu irratti seenaa qabaattan, yaala jalqabuu keessan dura ogeessa fayyaa keessan wajjin kana sirriitti mari'achuu mirkaneeffadhaa.

Yoo dhibee tiruu cimaa ykn hojii tiruu kan miidhame qabaattan, doktarri keessan sirriitti ilaaluu qaba ta'uu danda'a, Lumasiran isiniif ta'uu danda'a, qorichi kun keessumaa tiruutti waan hojjetuuf. Haaluma wal fakkaatuun, yoo dhibee kaleessaa cimaa qabaattan ykn dialyisis irratti argamtan, karoora yaala keessanii yaada addaa barbaachisa.

Dubartoonni ulfaa ykn harma hoosisan ogeessa fayyaa isaanii wajjin balaa fi faayidaa Lumasiran mari'achuu qabu, sababiin isaas nageenya isaa ulfaa fi harma hoosisuu keessatti odeeffannoon xiqqaan jira. Doktarri keessan faayidaa danda'amuu fi balaa danda'amuu isiniifis ta'e daa'ima keessaniif jiru walitti madaaluu ni gargaara.

Maqaa Brand Lumasiran

Lumasiran Ameerikaa fi biyyoota biroo hedduu keessatti maqaa brand Oxlumo jalatti gabaatti dhiyaata. Maqaan brand kun kan filatame kaayyoo qorichichaa sadarkaa oxalate namoota hyperoxaluria jalatti argaman keessatti hir'isuu agarsiisuufi.

Oxlumo kan oomishamu Alnylam Pharmaceuticals, dhaabbata yaala fayyaa RNA waliin wal-qabate irratti xiyyeeffatudha. Qorichi kun bara 2020 keessa hayyama FDA argate, kunis yaala jalqabaa kan sababa PH1 irratti xiyyeeffatu ta'ee kan mallattoolee isaa qofa to'atu osoo hin taane.

Yeroo yaala keessan ogeeyyii fayya ykn dhaabbata inshuraansii waliin mari'attan, qoricha kana maqaa waliigalaa (lumasiran) ykn maqaa gosaa (Oxlumo) fayyadamuun isin waamuu danda'u. Maqaa lamaan lamaanuu qoricha tokko irratti kan xiyyeeffatan waan ta'eef, yoo jechoota adda addaa waljijjiiraa dhageessan hin na'inaa.

Filannoowwan Lumasiran

Lumasiran osoo hin argamiin dura, filannoowwan yaala PH1 muraasa turan, kanneenis mallattoolee to'achuu irratti xiyyeeffatan malee sababa isaa irratti hin xiyyeeffatan. To'annoon durii bishaan hedduu dhuguu, nyaata oksaleetii hir'isuu, fi qorichoota akka potaasiyeem sitireetii dhagaa uumamu ittisuu gargaaran dabalata.

Namoota PH1 cimaa qaban kanneen dadhabbii kalee qabanif, traansipilaantii tiruu yeroo baay'ee filannoo yaala murteessaa ture. Traansipilaantiin tiruu PH1 fayyisuu danda'a sababiin isaas seelota tiruu dogoggora qaban kan enzaayimii dhabame oomishan seelota fayyaatiin bakka buusa. Haa ta'u malee, traansipilaantiin balaa guddaa qaba, qorichoota ittisa qaamaa jireenya guutuu barbaada.

Namoonni tokko tokko PH1 qabanis traansipilaantii tiruu-kalee walitti makame fayyadamuu danda'u yoo dhukkuba tiruufi dadhabbii kalee qaban ta'e. Haa ta'u malee, adeemsi kun walxaxaa dha, namoota hundumaaf hin ta'u. Argamni lumasiran baay'ee jijjirama yaala fayyaa keessatti uumeera, filannoo hin weerarree kan baay'ee keessatti traansipilaantii akka hin barbaachifne gochuu danda'u kenna.

Yaalawwan deeggarsa akka bishaan hedduu dhuguu, jijjiirama nyaataa, fi qorichoota fincila alkalaayizii gochuu danda'an lumasiran waliin fayyadamuun kunuunsa guutuu namoota PH1 qabaniif kennuu danda'a.

Lumasiran Yaala PH1 Biraa Caalaa Gaarii Dhaa?

Lumasiraan daa'ima PH1 durii irraa jijjirama guddaa kan agarsiisu waan qoricha jalqabaa sababa dhukkuba kanaa kallattiin qabu ta'ee, mallattoolee isaa qofa to'achuu osoo hin taane. Akkaataa nyaata jijjiruu fi bishaan baay'ee dhuguun faayidaa xiqqaa kennuun wal bira qabamee, lumasiraan oomisha oksalaayitiin %65 ykn isaa ol hir'isuu danda'a.

Walumaa galatti, lumasiraan baqaala tiruu wal bira qabamee, filannoo yaala baay'ee hin weerarree kan qabu yoo ta'u, kan balaa fi rakkoo xiqqaa qabu. Baqaalli tiruu PH1 fayyisuu kan danda'u yoo ta'u, garuu suukoo guddaa, qorichoota ittisa qaamaa jireenya guutuu barbaada, akkasumas balaa diddaa fi rakkoolee biroo hamaa qaba. Lumasiraan namoonni akkaataa jireenya isaanii eeggatanii haala isaanii bu'a qabeessummaan akka to'atan ni taasisa.

Qorichi kunis yaala mallattoolee irratti hundaa'an kan akka potaasiyeem sitireetii ykn bishaan baay'ee dhuguu irraa faayidaa ni qaba. To'annoonni kunniin hamma tokkoon uumamni dhagaa akka hin uumamne gargaaruu kan danda'an yoo ta'u, garuu sababa hundee oomisha oksalaayitiin dabalaa ta'e hin ilaalan. Lumasiraan qaamni keessan jalqaba irraa oksalaayitiin baay'ee akka hin oomishne hir'isuun to'annoo dhukkuba bal'aa ni kenna.

Haa ta'u malee, karaa yaala gaariin haala keessan dhuunfaa irratti hundaa'a, kan akka hammina haala keessanii, fayyaa keessan waliigalaa, fi fedhii keessan dhuunfaa. Gareen fayyaa keessanii haala keessaniif sagantaa yaalaa sirrii ta'e murteessuuf isinii wajjin ni hojjeta.

Gaaffiiwwan Yeroo Baay'ee Lumasiraan Irratti Gaafatamaniif

Lumasiraan Daaimmaniif Nageenyaa?

Eeyyee, lumasiraan daa'immaniif fayyadamuun kan eeyyamame yoo ta'u, daa'imman PH1 qaban irratti nageenyaa fi bu'a qabeessa ta'uu isaa kan agarsiiseedha. Qorichi kun daa'imman umuriin isaanii waggaa 6 ta'an irratti qoratameera, akkasumas qorichi kun sadarkaa yaalaa sirrii ta'e mirkaneessuuf ulfaatina qaamaa irratti hundaa'ee ni jijjirama.

Daa'imman yeroo baay'ee yaala lumasiraanitti gaarii deebisu, hir'ina guddaa sadarkaa oksalaayitii fincaanii kan dhagaa kalee ittisuu fi kalee isaanii guddachaa jiru eeguu danda'u argisiisu. Teeknikiin sirna sirnaan itti kennuu daa'imman xixiqqoof jijjiramuu qaba, warreen ykn eegdonni maatii akkaataa qoricha nageenyaan kennan irratti leenjii guutuu ni argatu.

Namoonni daa'immanii yaala keessatti eeggannoo cimaa barbaadu, kanneen akka qorannoo fincaanii yeroo yeroon oksalaayitii fi qorannoo dhiigaa sadarkaa kalee fi dalagaa tiruu ilaaluu. Gareen fayyaa daa'ima keetii akka isaan guddachaa fi guddatanitti karoora yaalaa ni sirreessa, bu'aa qabeessummaa fi nageenya itti fufiinsa qabu mirkaneessuuf.

Maal gochuu qaba yoo tasa lumasiraan baay'ee fayyadame?

Yoo tasa lumasiraan caalaa akka kennametti kennite, dafii fayyaa keessan waliin wal qunnamaa ykn to'annoo summii bilbilaan bilbilaa. Yeroo baay'ee lumasiraan waliin dhimmota baay'ee kennamuu hin jiru, dogoggora kennuu kamiyyuu gabaasuun barbaachisaa dha gareen yaalaa keessan akka isin sirnaan to'atuuf.

Yoo akka isinitti himametti hin taane ta'e, kenni itti aanu akka hin kennine yaalii hin godhinaa, fayyaa keessan irraa. Isaan qorannoo dalagaa tiruu ykn oksalaayitii baay'ee kennuu booda akka isin to'atan barbaaduu danda'u, nageenya keessan mirkaneessuuf.

Kenni tasaa ittisuuf, yeroo hundumaa kenni keessan dura kennuu keessan mirkaneessaa, qoricha keessan sirnaan mallatteessaa fi kuusa. Yoo sirna kennuu keessan irratti hin beektan ykn hammam kennuu akka qabdan irratti gaaffii qabaattan, dura kennuu dura fayyaa keessan waliin wal qunnamaa.

Maal gochuu qaba yoo kenni lumasiraan na darbe?

Yoo kenni lumasiraan akka kennametti darbe, dafii fayyaa keessan waliin wal qunnamaa, tarkaanfii gaarii ta'e murteessuuf. Waliigala, kenni darbe akka yaadattanitti kennuu qabdu, sana booda sirna kennuu keessan itti fufuu.

Doosiiwwan lama hin fudhatinaa akka isin injikshinii dhabdeef, kunis balaa dhibeewwan keessan dabaluu danda'a. Doktarri keessan yeroo itti aanuuf qophii doosii keessanii akkaataa yaala keessanitti isin deebisuuf yeroo qophii keessan jijjiru danda'a.

Doosii tokko dhabuun rakkoo yeroodhaan dhufu hin uumu, garuu akkaataa injikshinii keessanii yeroo hundaa eeguun akka danda'ametti, kunis yaala dhukkuba keessaniif gaarii dha. Bilbila keessanirratti ykn kalendaararratti yaadachiisaa kaa'uun akkaataa yaala keessanirratti isin eeguu ni gargaara.

Yoom Lumasiran fudhachuu dhaabaa?

Lumasiran fudhachuu dura, duraan dursinee ogeessa fayyaa keessan waliin mari'achuu qabdu. PH1 dhibee geneetiksii waan ta'eef, qaamni keessan oksaleetii baay'ee oomishuu itti fufa yoo yaala dhaabdan, kunis dhagaa kalee fi miidhaa kalee fiduu danda'a.

Doktarri keessan yoo yaala irratti gaarii taatan, akkaataa doosii keessanii jijjiru danda'a, garuu guutummaatti dhaabuun baay'ee hin gorfamu. Yoo dhibeewwan isin rakkisan ykn yaala itti fufuuf yaaddoo qabaattan, garee fayyaa keessan waliin filannoowwan keessan irratti walitti dhufeenya qabaa.

Yeroo tokko tokko, yoo tiruu jijjiruu barbaaddan, doktarri keessan yeroo yaala lumasiran akkaataa adeemsa sanaa irratti mari'achuu danda'a. Haa ta'u malee, murtoonni kun yeroo hundaa garee jijjiruu keessanii fi ogeessota PH1 waliin mari'achuun gochuu qabu.

Lumasiran waliin imaluu nan danda'aa?

Eeyyee, lumasiran waliin imaluu ni dandeessu, garuu qophii barbaada sababiin isaas qorichi kun qabbana keessa eegamuu qaba. Yeroo imaltan, qoricha keessan qabbana keessa baay'ee qabbanaa'aa ta'een walitti qabaa, akkasumas xalayaa doktarri keessan qoricha kana akka barbaaddan ibsu qabaadhaa.

Yoo balaliin deemtan, lumasiran keessan meeshaa keessan keessatti kaa'aa, bakka meeshaa keessatti hin kaa'inaa akka hin qorraamneef. Emni eegumsa buufata xiyyaaraa qoricha keessan sakatta'uu barbaachisa, kanaaf yeroo dabalataa sakatta'uuf kennuun, ragaa qoricha keessanii fiduu.

Imala dheeraadhaaf, bakka deemtanitti buufata yaalaa qoradhaa yoo isin gargaarsa sirna talaallii keessanii yookiin yaaddoo fayyaa qabaattan. Yeroo turuuf wantoota dabalataa fudhachuu yaadaa, akkasumas daqiiqaa muraasaa dabalataan imala keessan guutuu akka isiniif ta'u qoricha ga'aa qabaachuu mirkaneeffadhaa.