

Health Library
October 10, 2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
Nusinersen qoricha jijjiramaa ta'ee namoota dhukkuba maashaa dugdaarraa dhufuu (SMA), dhukkuba geneetikii humna maashaa fi sochii irratti dhiibbaa qabuuf abdii kenna. Qorichi kun hojii irra kan oolu seelota narvii pirootinii sirnaan hojjechuuf isaan barbaachisuu dabalataan oomishuun, kunis dadhabbii maashaa suuta jechuu fi tooftaalee motoraa tokko tokko keessatti fooyyessuu danda'a.
Yoo ati ykn jaalalli kee SMA'n qabamte ta'e, gaaffilee waa'ee filannoowwan yaala irratti walitti makamuu ni dhageessa. Akkaataa nusinersen itti hojjetu fi maal akka eegamu hubachuun, karaa kana garee fayyaa kee waliin deemtu keessatti qophaa'aa fi amansiisaa akka taatu si gargaara.
Nusinersen qoricha antisense oligonucleotide kan dhukkuba maashaa dugdaarraa dhufuu yaaluuf qophaa'edha. Kunis yaala jalqabaa FDA'n eeyyamameef dhukkuba kanaaf, bara 2016 eeyyamamuunsaa jijjirama guddaa kunuunsa SMA keessatti argisiisa.
Qorichi kun sadarkaa geneetikiitti kan hojjetu sababa dhukkuba SMA irratti xiyyeeffachuun. Namoonni SMA qaban gene dhukkubsataa kan pirootinii SMN (pirootinii narvii motoraa jiraachisaa) gahaa hin oomishne qabu. Nusinersen qaamni pirootinii barbaachisaa kanaa akka dabalatu gargaara, kunis seelota narvii fayyaa ta'anii fi sirnaan hojjechuuf isaan barbaachisa.
Yaalli kun kallattiidhaan bishaan dugdaa keessatti adeemsa tokkoon kan kennamu yoo ta'u, kunis injikshinii intrathecal jedhama. Kun sodaachisaa fakkaachuu danda'a, garuu qorichi dugda fi sammuu bakka inni itti hojii isaa baay'ee bu'a qabeessa ta'een ga'uun barbaachisaa dha.
Nusinersen gosa dhukkuba maashaa dugdaarraa dhufuu hundumaa yaaluuf fayyadamu, kanneen akka gosa daa'immanii cimaa ta'anii fi gosa guddaa salphaa ta'an. SMA dhukkuba geneetikii kan dadhabbii maashaa fi dhabamuu sochii itti fufiinsaan fidu waan ta'eef, seeloti narvii dugda keessatti argaman pirootinii isaan jiraachuuf barbaachisan hin argatan.
Qorichi kun bu'aa ajaa'ibaa gosa SMA adda addaa irratti argisiiseera. Daaimman gosa hamaa qaban irratti, hojiiwwan bu'uuraa akka liqimsuu, hafuura baafachuu, fi milkiwwan motoraa kanneen bira hin geenye argachuuf gargaara. Ijoollee fi namoota guddaa gosa salphaa qaban irratti, dandeettii amma qaban eeguu fi yeroo tokko tokko humnaa fi hojii fooyyessuuf gargaara.
Doktarri keessan nusinersen haala keessaniif sirrii ta'uu isaa gosa SMA keessan, mallattoowwan amma jiran, fi fayyaa waliigalaa irratti hundaa'uun murteessa. Yaalli kun bal'inaan qoratameera, akkasumas namoota marsaa adda addaa keessa jiranitti abdii ni kenna.
Nusinersen qaamni keessan seelotaaf qajeelfama haaraa proteeni barbaachisaa tokko akka oomishan ni kenna. Kunis yeroo qajeelfamni jeneetikii jalqabaa sirriitti hin hojjenne akkaataa deeggarsa kennuutti yaadaa.
Namoonni SMA qaban geeni SMN1 dogoggora qaba, garuu geeni deeggarsa SMN2 jedhamu ni qabu. Rakkinni garuu SMN2 ofumaa proteeni hojii qabu gahaa hin oomishu. Nusinersen akka editara molekulaa tokkootti hojjeta, geeni SMN2 proteeni guutuu, hojii qabu kan seelonni narvii baay'ee barbaadan akka oomishu gargaara.
Kun yaala xiyyeeffannoo qabu jedhamee ilaallama, sababiin isaas sababa jeneetikii SMA irratti xiyyeeffata malee mallattoowwan qofa hin yaalu. Fayyisuu miti yoo ta'u illee, saffisa dhukkubsichaa ni suusessa, yeroo baay'ee keessatti namoonni hojii motoraa isaanii akka eeganii fi akka fooyyessan gargaara. Qorichi kun humna guddaa qaba, akkasumas yaala jeneetikii har'a argamuu keessaa tokko dha.
Nusinersen akka injikshinii tokkootti qajeelfama gara bishaan lafee dugdaa keessaatti kennama, adeemsa kun injikshinii intrathecal jedhama. Kun wanta mana keessatti gochuu dandeessan miti – ogeessa fayyaa, kan akka niwirooloojistii ykn ogeessa biroo kan adeemsa kana irratti muuxannoo qabu barbaada.
Injekshiniin kun yeroo baay'ee mana yaalaa ykn kilinikii keessatti raawwatama. Gama keessaniin ciiftu, doktarichi sirna akka tapii ispaayinaalitti fayyadamuun, qoricha sunniin qoree xiqqaa fayyadamuun bakka ispaayinaal kooordii keessatti sunna. Adeemsichi kun yeroo baay'ee daqiiqaa 30 kan fudhatu yoo ta'u, garuu booda ilaalamuu dandeessu.
Injekshinii dura, yoo doktarichi akka hin goone si hin ajajin ta'e malee nyaata ykn bishaan irraa of qusachuu hin qabdu. Namoonni tokko tokko adeemsicha dura bishaan hedduu dhuguun gargaaraa akka ta'e ni hubatu. Injekshinii booda, dhukkuba mataa hir'isuuf yeroo muraasaaf lafa irratti ciisuun si gaafatamuu danda'a.
Gareen fayyaa kee barbaachisummaa fi seenaa fayyaa kee irratti hundaa'uun qajeelfama addaa ni kennu. Wanta eeggachuu qabdu ilaalchisee gaaffii gaafachuu hin shakkamniin - akka isin mijataa fi qophaa'oo taatan barbaadu.
Nusinersen yeroo baay'ee yaala yeroo dheeraa kan yeroo hundumaa itti fufaa jirtu dha. Qorichi kun sagantaa addaa kan dooziiwwan yeroo baay'ee kennaman irraa jalqabee yeroo booda babal'atu hordofa.
Jalqaba irratti, ji'a lama keessatti dooziiwwan fe'umsaa afur ni argattu. Dooziiwwan jalqabaa sadii guyyaa 14 hunda kennamu, doozichi afraffaan guyyaa 30 booda isa sadaffaa dhufa. Dooziiwwan fe'umsaa kana booda, yeroo isin fi doktarri keessan yaalli kun faayidaa qaba jedhanii murteessanitti, ji'a afuritti dooziiwwan eegumsaa ni argattu.
Murtoon yaala itti fufuu irratti kan hundaa'u akkaataa itti gaaffii keessaniif deebii kennitan fi dhiibbaa gama tokkoon ta'uun isin mudatu irratti hundaa'a. Namoonni hedduun waggoota hedduudhaaf nusinersen itti fufu, sababiin isaas qoricha dhaabun dhukkubsichi akka itti fufu gochuu danda'a. Doktarri keessan qorannoo qaamaa, qorannoo hojii motoraa, fi mariiwwan qulqullina jireenya keessanii irratti hundaa'uun yeroo hunda adeemsa keessan ni ilaala.
Maatiin tokko tokko waadaa yeroo dheeraa irratti yaaddessu, garuu yaadaa qabaachuun yaalaan kun namoota hedduuf faayidaa itti fufiinsa qabu akka agarsiise yaadadhaa. Gareen yaala keessanii akkaataa yaala keessaniif sirrii ta'uu isaa mirkaneessuuf isiniin hojjata.
Namoonni hedduun nusinersen gaarii akka ta'etti fudhatu, garuu akka qoricha kamiiyyuu, dhiibbaa gamaa geessisuu danda'a. Misiraachoon dhiibbaan gamaa cimaan baay'ee hin argamne, namoonni hedduun mallattoowwan salphaa fi yeroo gabaabaaf qofa ni muudatu.
Dhiibbaan gamaa baay'ee argamu adeemsa sirna itti fayyadama ofii isaa wajjin wal qabata. Kun mataa dhukkessuu, dugda dhukkessuu, ykn quufuu dhabuu dabalata, kunis guyyaa tokko ykn lama keessatti ni fooyya. Namoonni tokko tokko qorqorroo salphaa ykn dadhabbii itti fayyadama booda ni muudatu, kunis yeroo baay'ee qaamni keessanii deebii sirnaa isaa dha.
Kun dhiibbaa gamaa baay'ee argamuu danda'u:
Mallattoowwan kunniin hedduun to'atamoo dha, qaamni keessan sagantaa yaalaatti yeroo baratu ni fooyya.
Baay'ee kan hin argamne ta'us, dhiibbaan gamaa cimaan yaala hatattamaa barbaadu jira. Kun mataa dhukkessuu cimaa kan boqonnaa ykn qoricha dhukkubbii irratti hin fooyyessine, mallattoowwan dhukkuba akka qorqorroo itti fufiinsa qabu ykn dadhabbii hin baratamne, ykn deebii alerjii cimaa kamiyyuu dabalata.
Kun dhiibbaa gamaa kan hin argamne garuu cimaa ta'e kan eegamuu qabu:
Gareen yaala keessanii isin irratti dhiibbaa kanaaf xiyyeeffannaa ni kennu, akkasumas mallattoowwan mana keessatti ilaalluu qabdan isin barsiisu. Yaadaa, bu'aan nusinersen namoota SMA qaban hedduuf balaa irra akka caalu ni agarsiifame.
Nusinersen waliigalaan namoota SMA qaban hedduuf nagaa dha, garuu haalota tokko tokko keessatti, doktarri keessan filannoowwan ilaaluu ykn tarkaanfiiwwan dabalataa fudhachuu qaba ta'a. Murtoon yeroo hundumaa haala fayyaa keessanii fi haala addaa irratti hundaa'a.
Namoonni dhukkuba dhiiga itisuu qaban ykn kanneen qoricha dhiiga itisuu fudhatan to'annaa addaa ykn sirreeffama doosii barbaachisuu danda'u. Kunis, adeemsa sirna injikshinii balaa xiqqaa dhiiguu waan qabuuf, doktarri keessanis rakkoowwan kamiyyuu xiqqeessuu barbaada.
Doktarri keessan nusinersen kan ilaalu yoo infekshiniiwwan hojjetan qabaattan, keessumaa naannoo lafee dugdaa ykn sirna narvii keessan giddugaleessaa keessatti. Haalota kanneen keessatti, duraan dursanii infekshinii sana yaaluu barbaaduu danda'u, duraan dursanii injikshinii nusinersen itti fufuun dura.
Kunis haalota ilaallamuu qaban tokko tokko dha:
Yoo haala kana keessaa tokko qabaattan illee, kana jechuun otomaatikii ta'ee nusinersen hin argattan jechuu miti. Doktarri keessan bu'aa danda'amuu balaa wajjin wal bira qaba, akkasumas karoora yaalaa keessan jijjiruun isiniif nagaa gochuu danda'a.
Nusinersen maqaa brand Spinraza jedhamuun Biogen, kampanii baayoo-teeknooloojii yaala kana kan uumeen gabaatti dhiyaata. Maqaa lamaanuu barreeffama wal'aansa keessatti fi garee yaala keessan waliin yeroo haasaa gootan waljijjiiramaa akka ta'an ni argitu.
Spinraza maqaa ati baay'inaan walitti dhufeenya dhaabbata inshuraansii, mana qorichaafi giddugala wal'aansaa wajjin qabduudha. Qorichi maqaa ittiin beekamu kun yeroo ammaa kanatti qoricha nusinersen kan FDA-n hayyamame qofa waan ta'eef, yeroo kanatti filannoowwan wal fakkaatan hin jiran.
Qorichi kun qoricha tokkoof qofa kan ta'an, qoricha sirrii ta'e qaba. Giddugalli wal'aansaa keessanii Spinraza qoricha wal'aansa keessaniif addatti ni ajaja, kunis humna isaa eeguuf too'annaaafi kuusaawwan addaa barbaada.
Nusinersen wal'aansa SMA kan jalqabaa kan hayyamame yoo ta'u, garuu wal'aansi SMA baay'ee bal'ateera. Amma filannoowwan biroo kan FDA-n hayyamaman kanneen karaa adda addaatiin hojjetan jiru, kunis maatiiwwan filannoo caalaa akka qabaatan godha.
Wal'aansi geeniin onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) qoricha haarawaa kan SMN1 geeniin kan hojjetuudha. Nusinersen irraa adda ta'ee, kun yeroo baay'ee akka infusion tokkoo kan kennamu yoo ta'u, garuu daa'imman xixiqqoo irratti baay'inaan fayyadamu.
Akkasumas risdiplam (Evrysdi) jira, qoricha afaaniin fudhatamu kan akka nusinersen kan SMN2 geeniin pirootiinii hojii qabu akka oomishu gargaaru. Qorichi bishaan qabu guyyaa guyyaatti fudhatamu kun manaatti fudhatamuu danda'a, kunis maatiiwwan tokko tokkoof salphaa ta'uu danda'a.
Kunis filannoowwan gurguddoo yaaduu qabdan:
Doktarri keessan umrii keessan, gosa SMA, mallattoowwan yeroo ammaa,fi fedhii dhuunfaa keessan irratti hundaa'uun filannoon kam akka isiniif wayyu akka hubattan isin gargaara. Namoonni tokko tokko tooftaalee kana walitti makuun to'annaa fayyaa jalatti fayyadamu.
Nusinersenii fi risdiplam lamaanuu yaala SMAaf bu'a qabeessa dha, garuu tokkoon tokkoon isaanii faayidaa addaa qabu kan tokko haala keessaniif sirrii godhuu danda'u. Filannoo 'wayyuu' addunyaa guutuun hin jiru - kun dhugumaan haala fi fedhii keessan irratti hundaa'a.
Nusinersen yeroo dheeraaf argamaa tureera, akkasumas waggoota hedduuf bu'aa itti fufiinsa qabu agarsiisuu qaba. Gosa SMA hundumaa irratti bu'a qabeessa ta'uun isaa mirkanaa'ee jira, akkasumas namoota hedduu hojii motoraa isaanii eeguu ykn fooyyessuu gargaareera. Haa ta'u malee, ji'a afur afuriin sirna walnyaatii duguggaa keessatti sirna walnyaatii sirnaan hojjechuu barbaada.
Risdiplam mana keessatti guyyaa guyyaatti afaaniin qoricha fudhachuun salphaa ta'uu kan kennu yoo ta'u, kunis maatii hedduu adeemsa isaanii irratti akka hin gufanne godha. Akkasumas namoota qaama duguggaa irratti hanqina qaban, kanneen sirna walnyaatii keessatti qoricha fudhachuu irratti rakkina qabanif salphaa dha. Haa ta'u malee, qoricha haaraa yoo ta'u, odeeffannoo yeroo dheeraa xiqqaa qaba.
Kunis akkaataa isaan wantoota murteessoo irratti wal bira qabaman:
Ogeessi sammuu keessanii umrii keessan, gosa SMA keessanii, sadarkaa hojii ammaa, fi fedhii dhuunfaa keessan yeroo isin gargaaruu filachuu keessatti ni ilaala. Namoonni tokko tokko haalli isaanii yoo jijjiramu yaala gidduutti jijjiiru.
Amala nageenyaa nusinersen ulfaarraa bal'inaan hin qoratamin, kanaafuu yoo ulfa ta'uu yaaddu ykn yoo ulfa taate garee fayyaa kee waliin mari'achuun barbaachisaa dha. Doktarri kee faayidaa itti fufiinsa yaala kanaa kan hin beekamne balaa kamiyyuu waliin madaala.
Dubartoonni SMA qaban hedduun ulfa fayyaa qabaachuu danda'aniiru, tokko tokkos eegumsa fayyaa cimaa jalatti yaala nusinersen ulfaarraa itti fufaniiru. Murtoon kun fayyaa kee dhuunfaa, akkamitti yaalaaf akka deebistu, fi wantoota balaa ulfaa kee hundaa irratti hundaa'a.
Yoo umuriin kee daa'ima godhachuu kan dandeessu ta'e, yeroo ulfa ta'uuf qophooftuun dura garee kunuunsa SMA kee waliin karoora maatii irratti mari'achuun barbaachisaa dha. Filannoowwan kee hubachuu fi karoora siifi daa'ima kee fuulduraa akka fayyaa qabaattan gargaaruu danda'u.
Yoo talaalli nusinersen karoorfame tokko dhabde, hin rifatin - kun yeroo tokko tokko dhukkuba, walitti bu'iinsa yeroo, ykn wantoota jireenyaa biroo irraa kan ka'e ni ta'a. Wantoonni baay'ee barbaachisaan yeroo dhihootti walgahii kee haaromsuu fi karoora yaala kee irratti deebi'uudha.
Yeroo walgahii haaromsuu irratti mari'achuuf hatattamaan walgahii keessan qunnamu. Yeroo walgahii argamuu danda'u argachuuf si waliin hojjetu, akkasumas yeroo itti aanu doozii gidduutti yeroo sirrii ta'e eeguuf karoora kee xiqqoo jijjiru danda'u. Doozii tokko dhabuun yeroo baay'ee rakkoo yeroodhaan hin uumu, garuu yeroo dheeraaf hin turuu barbaaddu.
Gareen fayyaa kee jireenyi akka ta'u ni hubatu, akkasumas rakkina yeroo too'achuu irratti gargaaruu keessatti muuxannoo qabu. Isaanis doozii dhabuu booda karoora hordoffii kee irratti jijjirama barbaachisaa ta'uu fi dhiisuu irratti qajeelfama kennuu danda'u.
Murtoon nuusinersen dhaabuu walxaxaa dha, yeroo hundumaa garee fayyaa keessaniin walitti dhufeenya qabaachuu qaba. Namoonni baay'een yaala yeroo dheeraaf itti fufu, sababiin isaas dhaabuun adeemsa dhukkubaa deebi'uu geessuu danda'a, bu'aa isin argattan tokko tokko akka hin hojjanne gochuu danda'a.
Haa ta'u malee, haalli dhaabuu itti yaadamu jira, fakkeenyaaf yoo miidhaa gama tokkoo cimaa ta'e kan bu'aa caalu, yoo haalli keessan yaalaan osoo jiruu guddate, ykn yoo yaala addaatiif jijjiramaa jirtan.
Doktorri keessan yeroo hundumaa akkaataa nuusinersen isiniif hojjetu qorannaa qaamaa, qorannaa hojii motoraa, fi marii qulqullina jireenyaa fayyadamuun ni ilaala. Qorannoowwan kun itti fufiinsi yaalaa haala keessaniif barbaachisaa ta'uu isaa murteessuuf gargaaru.
Yoo yaala dhaabuu yaaddan, yaaddoo fi kaayyoo keessan irratti garee kunuunsa keessaniin marii banaa godhaa. Isaan bu'aa danda'amuu hubachuu fi rakkoowwan isin mudatan furuuf karaa jiru qorachuu keessatti isin gargaaru.
Yeroon bu'aa nuusinersen arguu nama tokko irraa gara nama biraatti baay'ee adda, jijjirama meeqa akka ta'uu danda'u fi yoom akka ta'u ilaalchisee eeggachuu dhugaa qabaachuun barbaachisaa dha. Namoonni tokko tokko ji'oota muraasa jalqabaa keessatti fooyya'iinsa ni hubatu, kan biroon garuu jijjirama barbaachisaa argachuuf yeroo dheeraa fudhachuu danda'u.
Qorannaa klinikaa keessatti, hirmaattota tokko tokko yaala jalqabuu isaanii ji'oota 2-3 keessatti fooyya'iinsa hojii motoraa agarsiisan, garuu jijjirama guddaan yeroo baay'ee ji'oota 6-12 ykn dheeraa fudhata. Gosa fooyya'iinsa arguu dandeessan umrii keessan, gosa SMA, fi sadarkaa hojii yeroo yaala jalqabdan irratti hundaa'a.
Daa'imman SMA cimaa qabanif, fooyya'insiwwan liqimfamuu gaarii, dammaqina dabaluu, ykn milkiwwan motoraa argachuu dabalata. Ijoollee fi namoota guddaa kanneen gosa salphaa qabanif, faayidaan salphaa ta'uu danda'a, akka humna eegamuu, dandeettii fooyya'aa, ykn dadhabina suuta jedhee itti fufuu.
Gareen yaala keessanii gorsa keessan sirnaan hordofuuf qorannoowwan istaandaardii ni fayyadamu, garuu jijjiirama guyyaa guyyaatti hojiiwwanii fi qulqullina jireenyaa keessatti hubattan dhaga'uu barbaadu. Mallattoowwan tasgabbeessuun – hin hamaachuu – faayidaa yaala keessaa barbaachisaa ta'uu isaa hin dagatinaa.
Karoorri inshuraansii baay'een, kanneen akka Medicare fi Medicaid, yaala nusinersen ni uwwisu, garuu adeemsi eeyyamaa yeroo tokko tokko walxaxaa ta'uu danda'a. Kun qoricha gatii guddaa qabu waan ta'eef, dhaabbileen inshuraansii yeroo baay'ee hayyama duraa fi ragaa yaalli kun fayyaa akka barbaachisu ni barbaadu.
Gareen yaala keessanii fi giddugalli yaalaa yeroo baay'ee hojjettoota addaa kanneen dhaabbilee inshuraansii waliin hojjechuun uwwisa argachuuf gargaaran qabu. Isaan ragaa barbaachisaa walitti qabu, gaaffii hayyama duraa dhiheessuu, fi eeyyama yaala keessaniif ni falmu.
Yoo rakkoo inshuraansii isin mudate, hin abdinaa. Yeroo baay'ee adeemsa iyyannaa ni jira, fi dhaabbileen farmaasiitikaalii yeroo tokko tokko namoota ulaagaa tokko tokko guutanif sagantaa gargaarsaa maamiltootaa ni kennu. Giddugalli yaala keessanii isin maddaalee fi deeggarsa kanneen rakkoolee kanneen keessa darbuuf isin gargaaruu danda'a.
Adeemsa eeyyama inshuraansii yeroo jalqabaa danda'ametti jalqabaa, kunis wantoota hundaa sirreessuun torbanoota hedduu ykn dheeraa fudhachuu danda'a. Qorannoo bal'aa walitti dhufeenya keessan dhaabbata inshuraansii keessanii waliin qabaa, fi gargaarsa ogeessota inshuraansii garee yaala keessanii gaafachuuf hin shakkinaa.
Get clear medical guidance
on symptoms, medications, and lab reports.