Czym jest adrenoleukodystrofia? Objawy, przyczyny i leczenie

Adrenoleukodystrofia (ALD) to rzadka, genetyczna choroba, która wpływa na układ nerwowy i nadnercza. To dziedziczne zaburzenie występuje, gdy organizm nie potrafi prawidłowo rozkładać niektórych tłuszczów, zwanych bardzo długimi kwasami tłuszczowymi, co prowadzi do ich gromadzenia się i uszkadzania ważnych części ciała. Chociaż ALD wpływa na różne osoby na różne sposoby, zrozumienie tej choroby może pomóc w wczesnym rozpoznaniu objawów i znalezieniu opcji leczenia, które mogą spowolnić jej postęp.

Czym jest adrenoleukodystrofia?

Adrenoleukodystrofia jest spowodowana zmianami w genie ABCD1, który normalnie pomaga organizmowi przetwarzać specyficzne rodzaje tłuszczów. Kiedy ten gen nie działa prawidłowo, tłuszczowe substancje gromadzą się w mózgu, rdzeniu kręgowym i nadnerczach.

Nazwa choroby pochodzi od obszarów, na które najbardziej wpływa. „Adreno” odnosi się do nadnerczy, które znajdują się na szczycie nerek, „leuko” oznacza białą materię w mózgu, a „dystrofia” opisuje postępujące pogorszenie.

ALD jest chorobą sprzężoną z chromosomem X, co oznacza, że odpowiedzialny gen znajduje się na chromosomie X. Ten wzorzec dziedziczenia wyjaśnia, dlaczego choroba dotyka mężczyzn bardziej niż kobiety, ponieważ mężczyźni mają tylko jeden chromosom X, podczas gdy kobiety mają dwa.

Jakie są rodzaje adrenoleukodystrofii?

ALD występuje w kilku różnych postaciach, z których każda ma swój własny przebieg i nasilenie. Rodzaj, który możesz rozwinąć, często zależy od wieku, w którym pojawiają się pierwsze objawy, oraz od tego, które części ciała są najbardziej dotknięte.

Dziecięca postać mózgowa ALD jest najpoważniejszą formą, zwykle zaczynającą się między 4 a 10 rokiem życia. Ten typ szybko postępuje i wpływa na białą materię mózgu, prowadząc do poważnych problemów neurologicznych. Chłopcy z tą formą mogą początkowo wydawać się całkowicie zdrowi, zanim pojawią się objawy.

Adrenomieloneuropatia (AMN) zwykle rozwija się w wieku dorosłym, często w wieku 20 lub 30 lat. Ta forma postępuje wolniej i głównie wpływa na rdzeń kręgowy i nerwy obwodowe. Wiele osób z AMN może przez lata prowadzić stosunkowo normalne życie przy odpowiednim leczeniu.

Choroba Addisona dotyczy tylko nadnerczy, bez wpływu na układ nerwowy. Osoby z tą formą mogą odczuwać niedobory hormonalne, ale nie rozwijają objawów neurologicznych obserwowanych w innych typach.

Niektóre osoby pozostają bezobjawowymi nosicielami, szczególnie kobiety, które mogą nigdy nie rozwinąć zauważalnych objawów, ale mogą przekazać chorobę swoim dzieciom.

Jakie są objawy adrenoleukodystrofii?

Objawy ALD mogą się znacznie różnić w zależności od rodzaju choroby i wieku, w którym pojawiają się po raz pierwszy. Wczesne rozpoznanie tych objawów może mieć znaczący wpływ na uzyskanie terminowej opieki i wsparcia.

W dziecięcej postaci mózgowej ALD możesz najpierw zauważyć zmiany w zachowaniu lub w nauce. Te wczesne objawy mogą być subtelne i mogą obejmować:

• Trudności z koncentracją lub uwagą w szkole
• Zmiany w piśmie odręcznym lub koordynacji
• Problemy z widzeniem lub słuchem
• Zwiększona nadpobudliwość lub problemy z zachowaniem
• Trudności ze zrozumieniem lub wykonywaniem instrukcji

W miarę postępu dziecięcej postaci mózgowej ALD, zwykle rozwijają się poważniejsze objawy neurologiczne. Mogą one obejmować drgawki, trudności z połykaniem, utratę mowy i problemy z ruchem i równowagą.

AMN u osób dorosłych ma tendencję do występowania z innymi objawami, które rozwijają się stopniowo w czasie. Możesz odczuwać:

• Sztywność i osłabienie nóg
• Trudności z chodzeniem lub utrzymaniem równowagi
• Problemy z kontrolą pęcherza lub jelit
• Drętwienie lub mrowienie w dłoniach i stopach
• Dysfunkcje seksualne

Objawy niewydolności nadnerczy mogą wystąpić w każdej postaci ALD i mogą być pierwszymi zauważonymi objawami. Obejmują one przewlekłe zmęczenie, utratę wagi, ciemnienie skóry, niskie ciśnienie krwi i pragnienie słonych potraw.

Kobiety, które są nosicielkami genu ALD, mogą rozwinąć łagodne objawy w późniejszym życiu, zwykle obejmujące pewną sztywność nóg lub drobne zmiany neurologiczne, chociaż wiele z nich pozostaje całkowicie bezobjawowych.

Co powoduje adrenoleukodystrofię?

ALD jest spowodowana mutacjami w genie ABCD1, który dostarcza instrukcji dotyczących wytwarzania białka, które pomaga transportować kwasy tłuszczowe do struktur komórkowych zwanych peroksysomami. Kiedy ten gen nie działa prawidłowo, organizm nie może skutecznie rozkładać bardzo długich kwasów tłuszczowych.

Kwasy tłuszczowe gromadzą się następnie w różnych tkankach w całym ciele, szczególnie w białej materii mózgu i nadnerczach. Można to porównać do systemu recyklingu, który jest zepsuty – produkty odpadowe, które powinny być przetwarzane i usuwane, zamiast tego gromadzą się i powodują uszkodzenia.

Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny, sprzężony z chromosomem X. Oznacza to, że gen znajduje się na chromosomie X, a ponieważ mężczyźni mają tylko jeden chromosom X, są bardziej narażeni na zachorowanie, jeśli odziedziczą zmutowany gen.

Kobiety mają dwa chromosomy X, więc zazwyczaj potrzebują mutacji w obu kopiach, aby być poważnie dotknięte. Jednak kobiety z jedną zmutowaną kopią są nosicielkami i mogą rozwinąć łagodne objawy w późniejszym życiu z powodu procesu zwanego inaktywacją chromosomu X.

Nasilenie i rodzaj ALD mogą się różnić nawet w obrębie tej samej rodziny, co sugeruje, że inne czynniki genetyczne lub środowiskowe mogą wpływać na to, jak choroba się rozwija i postępuje.

Kiedy należy zgłosić się do lekarza w przypadku adrenoleukodystrofii?

Należy zwrócić się o pomoc medyczną, jeśli zauważysz uporczywe objawy neurologiczne lub oznaki niewydolności nadnerczy, zwłaszcza jeśli masz w rodzinie ALD. Wczesna ocena może pomóc w zidentyfikowaniu choroby, zanim znacznie postąpi.

W przypadku dzieci skontaktuj się z pediatrą, jeśli zaobserwujesz niewyjaśnione zmiany w zachowaniu, pogorszenie wyników w nauce, problemy z widzeniem lub słuchem lub trudności z koordynacją. Te objawy mogą wydawać się niepowiązane na początku, ale razem mogą wskazywać na chorobę neurologiczną.

Osoby dorosłe powinny udać się do lekarza w przypadku postępującego osłabienia nóg, trudności z chodzeniem, problemów z kontrolą pęcherza lub jelit lub objawów niewydolności nadnerczy, takich jak niewyjaśnione zmęczenie i utrata wagi. Nie czekaj, aż objawy staną się poważne, zanim zwrócisz się o pomoc.

Jeśli planujesz mieć dzieci i masz w rodzinie ALD, porada genetyczna może pomóc Ci zrozumieć ryzyko i możliwości. Dostępne są badania mające na celu ustalenie, czy jesteś nosicielem mutacji genu.

Kobiety, które są nosicielkami, powinny omówić opcje monitorowania ze swoimi lekarzami, nawet jeśli czują się całkowicie zdrowe, ponieważ objawy mogą rozwinąć się w późniejszym życiu.

Jakie są czynniki ryzyka adrenoleukodystrofii?

Głównym czynnikiem ryzyka rozwoju ALD jest występowanie choroby w rodzinie, ponieważ jest to dziedziczne zaburzenie genetyczne. Zrozumienie historii medycznej rodziny może pomóc w wczesnym zidentyfikowaniu potencjalnych zagrożeń.

Bycie mężczyzną znacznie zwiększa ryzyko rozwoju ciężkich postaci ALD ze względu na sprzężenie z chromosomem X. Mężczyźni, którzy odziedziczą zmutowany gen, prawie na pewno rozwiną jakąś postać choroby, chociaż nasilenie i czas wystąpienia mogą się różnić.

Posiadanie matki, która jest nosicielką genu ALD, zwiększa ryzyko, ponieważ matki mogą przekazać chorobę swoim dzieciom. Każde dziecko matki nosicielki ma 50% szansy na odziedziczenie mutacji genu.

Wiek może wpływać na to, jaki rodzaj ALD możesz rozwinąć. Dziecięca postać mózgowa ALD zwykle pojawia się między 4 a 10 rokiem życia, podczas gdy AMN zwykle pojawia się w wieku dorosłym. Jednak te wzorce nie są absolutne, a objawy mogą czasami pojawiać się poza tymi typowymi przedziałami wiekowymi.

Niektóre rzadkie warianty genetyczne mogą wpływać na to, jak silnie ALD na ciebie wpływa, chociaż naukowcy nadal badają te czynniki. Czynniki środowiskowe nie zostały jednoznacznie zidentyfikowane, co czyni dziedziczenie genetyczne najistotniejszym znanym czynnikiem ryzyka.

Jakie są możliwe powikłania adrenoleukodystrofii?

ALD może prowadzić do poważnych powikłań, które wpływają na wiele układów organizmu, chociaż konkretne powikłania, z którymi możesz się zmierzyć, zależą od rodzaju ALD i szybkości jego postępu. Zrozumienie tych możliwości może pomóc Ci przygotować się do kompleksowej opieki.

Powikłania neurologiczne są często najbardziej niepokojącym aspektem ALD. W dziecięcej postaci mózgowej ALD mogą one obejmować:

• Postępującą utratę zdolności poznawczych i pamięci
• Drgawki, które mogą być trudne do kontrolowania
• Utratę wzroku i słuchu
• Trudności z połykaniem, co może prowadzić do problemów z odżywianiem
• Całkowitą utratę funkcji motorycznych i ruchliwości

Te poważne powikłania zwykle rozwijają się szybko w dziecięcej postaci mózgowej ALD, często w ciągu miesięcy lub kilku lat, co sprawia, że wczesna interwencja jest kluczowa.

W AMN powikłania mają tendencję do rozwijania się wolniej, ale nadal mogą znacząco wpływać na jakość życia. Możesz odczuwać postępujące trudności z chodzeniem, ostatecznie wymagając pomocy w poruszaniu się lub wózka inwalidzkiego. Dysfunkcja pęcherza i jelit może wpływać na codzienne czynności i wymagać ciągłego leczenia.

Niewydolność nadnerczy jest poważnym powikłaniem, które może wystąpić w każdej postaci ALD. Bez odpowiedniej terapii hormonalnej może to prowadzić do zagrażającego życiu kryzysu nadnerczowego, charakteryzującego się ciężkim spadkiem ciśnienia krwi, odwodnieniem i wstrząsem.

Powikłania psychologiczne i społeczne są również ważne do rozważenia. Radzenie sobie z postępującą chorobą neurologiczną może prowadzić do depresji, lęku i izolacji społecznej zarówno u pacjentów, jak i rodzin. Te wyzwania emocjonalne są normalną reakcją, która zasługuje na uwagę i wsparcie.

W rzadkich przypadkach niektóre osoby z ALD mogą rozwinąć dodatkowe powikłania, takie jak objawy psychiatryczne lub reakcje zapalne w mózgu, chociaż są one mniej powszechne niż główne skutki neurologiczne i hormonalne.

Jak diagnozuje się adrenoleukodystrofię?

Diagnoza ALD zwykle zaczyna się od rozpoznania objawów i zrozumienia historii rodzinnej, a następnie przeprowadzenia specjalistycznych badań krwi i obrazowania. Lekarz prawdopodobnie zacznie od szczegółowego wywiadu medycznego i badania fizykalnego, aby ocenić funkcje neurologiczne i szukać oznak problemów z nadnerczami.

Najważniejszym początkowym badaniem jest pomiar bardzo długich kwasów tłuszczowych we krwi. Podwyższone poziomy tych substancji silnie sugerują ALD, ponieważ organizm nie może ich prawidłowo rozkładać, gdy gen ABCD1 nie działa prawidłowo.

Badania genetyczne mogą potwierdzić diagnozę poprzez identyfikację mutacji w genie ABCD1. To badanie jest szczególnie cenne dla członków rodziny, którzy chcą wiedzieć, czy są nosicielami genu, nawet jeśli jeszcze nie mają objawów.

Badania MRI mózgu pomagają lekarzom zobaczyć zmiany w białej materii, które są charakterystyczne dla ALD. Obrazy te mogą pokazać zakres zaangażowania mózgu i pomóc w określeniu, jaki rodzaj ALD możesz mieć. Wzorzec zmian na MRI może również pomóc w przewidywaniu, jak choroba może postępować.

Badania czynności nadnerczy sprawdzają poziom hormonów, aby określić, czy nadnercza działają prawidłowo. Badania te mogą obejmować pomiar kortyzolu, ACTH i innych hormonów, które wskazują na zdrowie nadnerczy.

Dodatkowe badania mogą obejmować badania przewodnictwa nerwowego w celu oceny funkcji nerwów obwodowych, zwłaszcza jeśli masz objawy AMN. Lekarz może również zalecić regularne badania kontrolne w celu śledzenia postępu choroby w czasie.

Jakie jest leczenie adrenoleukodystrofii?

Leczenie ALD koncentruje się na łagodzeniu objawów, spowalnianiu postępu, jeśli to możliwe, i utrzymaniu jakości życia. Chociaż na razie nie ma lekarstwa, kilka podejść może pomóc Ci lepiej żyć z tą chorobą i potencjalnie spowolnić jej postęp.

Terapia hormonalna jest niezbędna, jeśli masz niewydolność nadnerczy. Przyjmowanie syntetycznego kortyzolu, a czasem innych hormonów, może skutecznie zastąpić to, czego nadnercza nie mogą produkować. To leczenie jest zwykle dożywotnie, ale może znacznie poprawić energię, apetyt i ogólne samopoczucie.

W przypadku dziecięcej postaci mózgowej ALD przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego) może być opcją we wczesnych stadiach. To leczenie może potencjalnie zatrzymać postęp choroby mózgu, chociaż niesie ze sobą znaczne ryzyko i wymaga starannej oceny, aby określić, czy jesteś dobrym kandydatem.

Olejek Lorenzo, mieszanka specyficznych kwasów tłuszczowych, był kiedyś uważany za pomocny w leczeniu ALD, ale badania wykazały ograniczone korzyści dla większości osób. Niektórzy lekarze mogą nadal omawiać go jako podejście uzupełniające, chociaż nie jest on uważany za główne leczenie.

Terapia genowa to nowe leczenie, które obiecuje w badaniach klinicznych. To podejście polega na wprowadzeniu działającej kopii genu ABCD1 do komórek, potencjalnie pozwalając im ponownie prawidłowo przetwarzać kwasy tłuszczowe.

Opieka wspomagająca odgrywa kluczową rolę w łagodzeniu objawów ALD. Może to obejmować fizjoterapię w celu utrzymania sprawności ruchowej, terapię zajęciową w celu dostosowania codziennych czynności, logopedię w przypadku problemów z komunikacją i wsparcie żywieniowe, jeśli połykanie stanie się trudne.

Leki mogą pomóc w łagodzeniu specyficznych objawów, takich jak drgawki, sztywność mięśni lub ból. Zespół opieki zdrowotnej będzie współpracował z Tobą, aby znaleźć odpowiednią kombinację metod leczenia dla Twojej konkretnej sytuacji.

Jak radzić sobie z adrenoleukodystrofią w domu?

Radzenie sobie z ALD w domu polega na stworzeniu wspierającego środowiska, które dostosowuje się do zmieniających się potrzeb, jednocześnie zachowując jak największą niezależność i komfort. Twoje podejście będzie zależeć od tego, jakie objawy odczuwasz i jak choroba postępuje.

Jeśli przyjmujesz terapię hormonalną z powodu niewydolności nadnerczy, konsekwencja jest kluczowa. Przyjmuj leki dokładnie zgodnie z zaleceniami i zawsze noś ze sobą hydrokortyzon w nagłych wypadkach. Naucz się rozpoznawać oznaki kryzysu nadnerczowego i wiedzieć, kiedy użyć leków awaryjnych lub zwrócić się o natychmiastową pomoc medyczną.

Aktywność fizyczna w granicach możliwości może pomóc w utrzymaniu siły i sprawności ruchowej. Współpracuj z fizjoterapeutą, aby opracować program ćwiczeń odpowiedni dla Twojej choroby. Nawet łagodne ćwiczenia, takie jak rozciąganie lub ćwiczenia w wodzie, mogą być korzystne.

Bezpieczeństwo w domu staje się coraz ważniejsze wraz ze zmianami w sprawności ruchowej. Rozważ zainstalowanie poręczy w łazienkach, usunięcie zagrożeń potknięcia i zapewnienie dobrego oświetlenia w całym domu. Terapeuci zajęciowi mogą zasugerować konkretne modyfikacje, które mogą pomóc Ci łatwiej poruszać się w codziennych czynnościach.

Wsparcie żywieniowe może być konieczne, jeśli połykanie stanie się trudne. Współpracuj z dietetykiem, aby upewnić się, że otrzymujesz odpowiednie odżywianie, i dowiedz się o modyfikacjach konsystencji lub alternatywnych metodach żywienia, jeśli to konieczne. Utrzymywanie odpowiedniego nawodnienia jest szczególnie ważne, jeśli masz niewydolność nadnerczy.

Wsparcie emocjonalne jest tak samo ważne, jak opieka fizyczna. Nawiąż kontakt z grupami wsparcia, osobiście lub online, gdzie możesz dzielić się doświadczeniami z innymi, którzy rozumieją, przez co przechodzisz. Nie wahaj się szukać porady, jeśli zmagasz się z emocjonalnymi aspektami życia z ALD.

Prowadź szczegółowe zapiski swoich objawów, leków i wszelkich zauważonych zmian. Te informacje pomagają zespołowi opieki zdrowotnej podejmować świadome decyzje dotyczące Twojej opieki i mogą być cenne do śledzenia postępu choroby.

Jak przygotować się do wizyty u lekarza?

Dobre przygotowanie do wizyt u lekarza może pomóc Ci jak najlepiej wykorzystać czas spędzony razem i zapewnić, że otrzymasz potrzebne informacje i opiekę. Zacznij od zapisania wszystkich swoich pytań i obaw przed wizytą, aby niczego nie zapomnieć podczas wizyty.

Prowadź dziennik objawów przez kilka tygodni przed wizytą, notując wszelkie zmiany w swoim stanie, nowe objawy lub obawy dotyczące obecnego leczenia. Dołącz szczegóły dotyczące tego, kiedy występują objawy, jak silne są i co wydaje się im pomagać lub pogarszać.

Przygotuj kompletną listę wszystkich przyjmowanych leków, w tym dawek, suplementów i leków bez recepty. Jeśli przyjmujesz hydrokortyzon w nagłych wypadkach, upewnij się, że lekarz wie o wszelkich ostatnich epizodach, w których musiałeś go użyć.

Zbierz wszystkie istotne dokumentacje medyczne, wyniki badań lub raporty od innych lekarzy, których odwiedziłeś od ostatniej wizyty. Jeśli miałeś przeprowadzone badania obrazowe lub badania krwi gdzie indziej, przynieś kopie lub upewnij się, że lekarz ma dostęp do wyników.

Rozważ zabranie ze sobą członka rodziny lub przyjaciela na wizytę, zwłaszcza jeśli omawiasz złożone decyzje dotyczące leczenia lub jeśli problemy z pamięcią lub koncentracją utrudniają zapamiętywanie informacji. Mogą oni pomóc Ci w obronie i zapamiętać ważne szczegóły z rozmowy.

Przygotuj konkretne pytania dotyczące Twojej choroby, takie jak to, jak może postępować, na jakie nowe objawy zwracać uwagę lub jak działają Twoje obecne metody leczenia. Nie bój się prosić o wyjaśnienie, jeśli czegoś nie rozumiesz, co wyjaśnia lekarz.

Podsumowanie informacji o adrenoleukodystrofii

Najważniejsze jest, aby zrozumieć, że chociaż ALD jest poważną chorobą genetyczną, wczesna diagnoza i odpowiednie leczenie mogą znacząco wpłynąć na jakość życia i potencjalnie spowolnić postęp. Doświadczenie każdej osoby z ALD jest wyjątkowe, a posiadanie tej choroby nie oznacza rezygnacji z nadziei na sensowne życie.

Niewydolność nadnerczy, która może wystąpić przy każdym rodzaju ALD, jest całkowicie leczona terapią hormonalną. Skuteczne leczenie tego aspektu choroby może pomóc Ci poczuć się znacznie lepiej i uniknąć poważnych powikłań.

Dla rodzin dotkniętych ALD porada genetyczna i badania mogą dostarczyć cennych informacji na temat planowania rodziny i wczesnego wykrywania u innych członków rodziny. Wiedza o statusie nosiciela może pomóc kobietom w podejmowaniu świadomych decyzji dotyczących monitorowania ich zdrowia.

Badania nad nowymi metodami leczenia ALD nadal postępują, a terapia genowa wykazuje szczególne nadzieje w ostatnich badaniach klinicznych. Utrzymywanie kontaktu ze specjalistycznymi ośrodkami leczenia ALD może pomóc Ci uzyskać dostęp do najnowszych osiągnięć i badań klinicznych.

Zbudowanie silnej sieci wsparcia, w tym lekarzy, którzy rozumieją ALD, wspierającej rodziny i przyjaciół oraz kontaktów z innymi rodzinami dotkniętymi tą chorobą, może mieć ogromne znaczenie w radzeniu sobie z wyzwaniami, jakie stwarza ALD.

Często zadawane pytania dotyczące adrenoleukodystrofii

P.1: Czy kobiety mogą rozwinąć objawy ALD?

Tak, kobiety, które są nosicielkami genu ALD, mogą rozwinąć objawy, chociaż są one zwykle łagodniejsze niż u mężczyzn. Około 20% kobiet nosicielek rozwija pewne objawy, zwykle obejmujące łagodną sztywność nóg lub trudności z chodzeniem, które pojawiają się w późniejszym życiu, często po 40 roku życia. Objawy te mają tendencję do bardzo powolnego postępu i rzadko stają się tak poważne, jak problemy neurologiczne obserwowane u mężczyzn z ALD.

P.2: Czy istnieje lekarstwo na ALD?

Obecnie nie ma lekarstwa na ALD, ale leczenie może pomóc w łagodzeniu objawów i potencjalnie spowolnić postęp. Przeszczep szpiku kostnego może zatrzymać postęp choroby mózgu u niektórych dzieci z wczesną postacią mózgową ALD, chociaż niesie ze sobą znaczne ryzyko. Terapia genowa wykazuje obiecujące wyniki w badaniach klinicznych i może stać się ważną opcją leczenia w przyszłości.

P.3: Czym ALD różni się od innych genetycznych chorób neurologicznych?

ALD jest wyjątkowa, ponieważ wpływa zarówno na układ nerwowy, jak i na produkujące hormony nadnercza z powodu problemów z przetwarzaniem specyficznych rodzajów tłuszczów. W przeciwieństwie do wielu chorób neurologicznych, składnik nadnerczy ALD jest całkowicie leczony terapią hormonalną. Sprzężenie z chromosomem X również różni ją od wielu innych genetycznych chorób neurologicznych.

P.4: Czy zmiany diety mogą pomóc w ALD?

Chociaż kiedyś uważano, że olejek Lorenzo jest korzystny, badania wykazały ograniczone działanie u większości osób z ALD. Obecnie nie ma żadnej diety, która udowodniła, że znacząco wpływa na postęp ALD. Jednak utrzymywanie dobrego ogólnego odżywiania jest ważne, zwłaszcza jeśli masz trudności z połykaniem lub przyjmujesz terapię hormonalną.

P.5: Jaka jest długość życia osoby z ALD?

Długość życia znacznie się różni w zależności od rodzaju ALD. Osoby z chorobą Addisona lub łagodną AMN mogą mieć normalną długość życia przy odpowiednim leczeniu. Osoby z powoli postępującą AMN mogą mieć nieco zmniejszoną długość życia, ale często mogą żyć przez wiele lat z dobrą jakością życia. Dziecięca postać mózgowa ALD ma tendencję do szybszego postępu, chociaż wczesna interwencja z przeszczepem szpiku kostnego może znacznie poprawić wyniki.