Ce este Peginesatide: Utilizări, dozaj, efecte secundare și altele

Peginesatide este un medicament sintetic care a fost conceput pentru a trata anemia la persoanele cu boală cronică de rinichi care fac dializă. Acesta acționează prin stimularea măduvei osoase pentru a produce mai multe globule roșii, similar cu modul în care funcționează hormonul natural al organismului, eritropoietina. Cu toate acestea, acest medicament a fost retras de pe piață în 2013 din cauza unor probleme grave de siguranță, inclusiv reacții alergice severe care au dus la spitalizări și decese.

Ce este Peginesatide?

Peginesatide a fost un medicament proteic fabricat de om care imita acțiunea eritropoietinei în corpul dumneavoastră. Eritropoietina este un hormon pe care rinichii dumneavoastră îl produc în mod natural pentru a semnala măduvei osoase să creeze globule roșii. Când rinichii sunt afectați de o boală cronică, aceștia nu pot produce suficient din acest hormon, ceea ce duce la anemie.

Medicamentul a fost dezvoltat special pentru persoanele cu boală cronică de rinichi care primeau tratament de dializă. Acesta era administrat ca injecție o dată pe lună, ceea ce era mai convenabil decât alte medicamente similare care necesitau o dozare mai frecventă. Din păcate, peginesatide nu mai este disponibil pentru utilizare din cauza problemelor de siguranță care au apărut după aprobarea sa.

Pentru ce era utilizat Peginesatide?

Peginesatide era utilizat pentru tratarea anemiei la adulții cu boală cronică de rinichi care făceau dializă. Anemia apare atunci când nu aveți suficiente globule roșii sănătoase pentru a transporta oxigenul în tot corpul, ceea ce vă face să vă simțiți obosiți, slabi și cu dificultăți de respirație.

Persoanele cu boală de rinichi dezvoltă adesea anemie, deoarece rinichii lor afectați nu pot produce suficientă eritropoietină. Acest lucru creează un ciclu în care corpul dumneavoastră se luptă să producă globulele roșii de care are nevoie. Peginesatide a fost conceput pentru a interveni și a furniza acel semnal lipsă măduvei osoase.

Medicamentul a fost aprobat doar pentru pacienții care primeau deja tratament de dializă. Nu a fost destinat persoanelor cu afecțiuni renale mai ușoare sau celor care nu erau încă sub dializă. Medicul dumneavoastră ar fi luat în considerare această opțiune dacă alte tratamente nu funcționau suficient de bine pentru a gestiona simptomele anemiei.

Cum funcționa Peginesatide?

Peginesatide funcționa prin legarea de aceiași receptori din măduva osoasă care răspund la eritropoietina naturală. Gândiți-vă la asta ca la utilizarea unei chei care se potrivește cu aceeași încuietoare pe care ar folosi-o hormonul natural al corpului dumneavoastră. Odată atașat, a declanșat măduva osoasă să înceapă să producă mai multe globule roșii.

Medicamentul a fost considerat o opțiune de tratament puternică, deoarece putea crește semnificativ producția de globule roșii. Cu toate acestea, această putere a însemnat, de asemenea, că a necesitat o monitorizare atentă pentru a preveni creșterea prea rapidă sau prea mare a nivelului de globule roșii, ceea ce ar putea provoca complicații periculoase.

Corpul dumneavoastră ar fi început de obicei să răspundă la peginesatide în câteva săptămâni, deși ar putea dura până la trei luni pentru a vedea efectul complet. Medicamentul a rămas activ în sistemul dumneavoastră timp de aproximativ o lună, motiv pentru care a trebuit administrat doar o dată pe lună.

Cum ar fi trebuit administrat Peginesatide?

Peginesatide a fost administrat sub formă de injecție, fie într-o venă (intravenos), fie sub piele (subcutanat) o dată pe lună. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală ar fi administrat acest medicament în timpul sesiunii de dializă sau într-o unitate medicală. Nu era ceva ce puteai lua acasă, singur.

Injecția nu necesita nicio pregătire specială în ceea ce privește alimentele sau băuturile. Puteați mânca normal înainte și după primirea medicamentului. Medicul dumneavoastră ar fi determinat doza corectă pe baza greutății dumneavoastră, a nivelului actual de globule roșii și a modului în care răspundeți la tratament.

Înainte de fiecare injecție, echipa dumneavoastră medicală v-ar fi verificat tensiunea arterială și v-ar fi revizuit rezultatele recente ale analizelor de laborator. De asemenea, v-ar fi supravegheat cu atenție pentru orice semne de reacții alergice, în special în timpul primelor câteva doze, când reacțiile erau cele mai susceptibile să apară.

Cât timp ar fi trebuit să se ia Peginesatide?

Durata tratamentului cu peginesatide ar fi variat în funcție de răspunsul dumneavoastră individual și de toleranța la medicament. Majoritatea oamenilor ar fi continuat tratamentul atâta timp cât anemia lor a persistat și medicamentul ajuta fără a provoca efecte secundare semnificative.

Medicul dumneavoastră v-ar fi monitorizat îndeaproape nivelurile de globule roșii, verificându-le de obicei la fiecare câteva săptămâni inițial, apoi lunar, odată ce nivelurile s-au stabilizat. Dacă anemia dumneavoastră s-a îmbunătățit semnificativ sau dacă ați experimentat efecte secundare îngrijorătoare, medicul dumneavoastră ar fi putut ajusta doza sau ar fi putut lua în considerare trecerea la un tratament diferit.

Deoarece peginesatide a fost retras de pe piață, oricine îl lua ar fi fost trecut la tratamente alternative pentru anemie. Echipa dumneavoastră medicală ar fi lucrat cu dumneavoastră pentru a găsi cea mai bună terapie de înlocuire pentru situația dumneavoastră specifică.

Care au fost efectele secundare ale Peginesatide?

Peginesatide a avut mai multe efecte secundare potențiale, variind de la ușoare la care pun viața în pericol. Cea mai gravă preocupare au fost reacțiile alergice severe, care au dus la retragerea medicamentului de pe piață. Aceste reacții ar putea fi imediate și periculoase, necesitând tratament medical de urgență.

Efectele secundare frecvente pe care le-au experimentat oamenii au inclus:

• Spasme musculare și dureri
• Dureri de spate
• Tuse
• Tensiune arterială crescută
• Diaree
• Greață
• Umflarea brațelor sau picioarelor

Aceste efecte secundare de zi cu zi au fost, în general, gestionabile și adesea s-au îmbunătățit pe măsură ce corpul dumneavoastră s-a adaptat la medicament. Cu toate acestea, ele trebuiau încă raportate echipei dumneavoastră medicale.

Efectele secundare grave care au dus în cele din urmă la retragerea peginesatidei au fost reacții alergice severe numite anafilaxie. Aceste reacții ar putea provoca dificultăți de respirație, scăderea severă a tensiunii arteriale, umflarea feței și a gâtului și ar putea fi fatale dacă nu sunt tratate imediat. Unele persoane au prezentat, de asemenea, probleme cardiovasculare grave, inclusiv atacuri de cord și accidente vasculare cerebrale.

Cheagurile de sânge au reprezentat o altă preocupare semnificativă, în special în locurile de acces utilizate pentru dializă. Medicamentul ar putea, de asemenea, să determine creșterea prea rapidă a nivelului de globule roșii, ceea ce duce la tensiune arterială periculos de mare și alte complicații.

Cine nu ar fi trebuit să ia Peginesatide?

Mai multe grupuri de persoane nu ar fi trebuit să ia peginesatide, chiar și atunci când era disponibil. Oricine cu o alergie cunoscută la peginesatide sau la oricare dintre componentele sale ar fi trebuit să evite complet acest medicament. Persoanele cu hipertensiune arterială necontrolată nu erau, de asemenea, candidați buni pentru tratament.

Femeile însărcinate și cele care alăptează au fost sfătuite să nu utilizeze peginesatide din cauza datelor insuficiente privind siguranța. Efectele medicamentului asupra bebelușilor în curs de dezvoltare nu au fost pe deplin înțelese, ceea ce a făcut ca acesta să fie prea riscant pentru utilizare în timpul sarcinii sau în timpul alăptării.

Persoanele cu anumite tipuri de cancer, în special cele care afectează sângele sau măduva osoasă, nu ar fi trebuit să utilizeze peginesatide. Medicamentul ar putea stimula potențial creșterea celulelor canceroase în aceste cazuri. În plus, oricine cu antecedente de reacții alergice severe la medicamente similare ar fi fost expus unui risc ridicat.

Cei cu infecții active sau afecțiuni inflamatorii ar fi putut avea nevoie să aștepte până când aceste probleme au fost rezolvate înainte de a începe tratamentul. Răspunsul sistemului imunitar la peginesatide ar putea fi imprevizibil atunci când se confruntă simultan cu alte probleme de sănătate.

Numele de marcă Peginesatide

Peginesatida a fost vândută sub numele de marcă Omontys în Statele Unite. Acesta a fost singurul nume de marcă sub care medicamentul a fost comercializat înainte de retragerea sa de pe piață în 2013.

Medicamentul a fost dezvoltat de Affymax și comercializat în parteneriat cu Takeda Pharmaceuticals. A primit aprobarea FDA în martie 2012, dar a fost retras voluntar de producători în februarie 2013 din cauza unor probleme serioase de siguranță.

Alternative la Peginesatidă

Mai multe alternative la peginesatidă sunt disponibile pentru tratarea anemiei la persoanele cu boală cronică de rinichi. Aceste medicamente funcționează similar prin stimularea producției de globule roșii, dar au profiluri de siguranță și programe de dozare diferite.

Alternativele cele mai frecvent utilizate includ:

• Epoetin alfa (Epogen, Procrit) - administrat de 1-3 ori pe săptămână
• Darbepoetin alfa (Aranesp) - administrat săptămânal sau o dată la două săptămâni
• Metoxi polietilen glicol-epoetin beta (Mircera) - administrat lunar

Aceste medicamente au fost utilizate mai mult timp decât peginesatida și au înregistrări de siguranță mai bine stabilite. Medicul dumneavoastră va alege cea mai bună opțiune în funcție de nevoile dumneavoastră specifice, de cât de des puteți veni pentru injecții și de modul în care tolerați fiecare medicament.

Suplimentele de fier sunt adesea utilizate împreună cu aceste medicamente pentru a vă asigura că organismul dumneavoastră are suficient fier pentru a produce globule roșii sănătoase. Unele persoane pot beneficia, de asemenea, de transfuzii de sânge în anumite situații, deși aceasta este de obicei rezervată cazurilor severe.

A fost Peginesatida mai bună decât Epoetin alfa?

Peginesatida și epoetin alfa au fost ambele eficiente în tratarea anemiei la persoanele cu boală cronică de rinichi, dar au avut avantaje și dezavantaje diferite. Principalul avantaj al peginesatidei a fost programul său de dozare o dată pe lună, comparativ cu necesitatea epoetin alfa de 1-3 injecții pe săptămână.

În ceea ce privește eficacitatea, studiile au arătat că peginesatida a fost capabilă să mențină nivelurile de hemoglobină la fel de bine ca epoetin alfa. Ambele medicamente au putut trata cu succes anemia și reduce nevoia de transfuzii de sânge la majoritatea pacienților.

Cu toate acestea, profilul de siguranță al peginesatidei s-a dovedit a fi semnificativ mai rău decât cel al epoetin alfa. Reacțiile alergice severe care au dus la retragerea peginesatidei nu au fost observate în mod obișnuit cu epoetin alfa, care a fost utilizat în siguranță de mulți ani. Acest lucru face ca epoetin alfa să fie o alegere mai bună în general, în ciuda faptului că necesită injecții mai frecvente.

Astăzi, epoetin alfa rămâne o opțiune de tratament standard cu o evidență de siguranță bine stabilită. Deși comoditatea administrării lunare a fost atractivă, riscurile grave asociate cu peginesatida au făcut-o în cele din urmă nepotrivită pentru utilizare continuă.

Întrebări frecvente despre Peginesatidă

Î1. Este peginesatida sigură pentru persoanele cu diabet?

Când peginesatida era disponibilă, persoanele cu diabet care aveau, de asemenea, boală cronică de rinichi puteau utiliza potențial acest medicament, dar necesita o atenție suplimentară. Diabetul cauzează adesea boli de rinichi, iar mulți oameni cu ambele afecțiuni dezvoltă anemie care necesită tratament.

Cu toate acestea, persoanele cu diabet au tendința de a avea riscuri mai mari de probleme cardiovasculare, care ar putea fi agravate de efectele secundare ale peginesatidei. Tendința medicamentului de a crește tensiunea arterială și de a crește riscul de coagulare a sângelui a făcut-o deosebit de îngrijorătoare pentru pacienții diabetici. Medicul dumneavoastră ar fi cântărit cu atenție aceste riscuri înainte de a prescrie peginesatida cuiva cu diabet.

Î2. Ce ar trebui să fac dacă folosesc accidental prea multă peginesatidă?

O supradoză de peginesatidă ar fi fost o urgență medicală gravă care ar fi necesitat îngrijire medicală imediată. Prea mult din acest medicament ar putea provoca creșterea periculos de mare a nivelului de globule roșii, ceea ce duce la hipertensiune arterială severă, cheaguri de sânge, probleme cardiace și accident vascular cerebral.

Deoarece peginesatida era administrată doar de către furnizorii de servicii medicale în cadrul unităților medicale, supradozele accidentale ar fi fost rare. Cu toate acestea, în cazul în care ar fi apărut o supradoză, tratamentul s-ar fi concentrat pe gestionarea complicațiilor, cum ar fi controlul tensiunii arteriale și prevenirea cheagurilor de sânge. Nu exista un antidot specific pentru supradozajul de peginesatidă.

Î3. Ce ar trebui să fac dacă omit o doză de Peginesatidă?

Dacă ați omis o injecție programată cu peginesatidă, ar fi trebuit să contactați imediat furnizorul de servicii medicale pentru a reprograma. Omiterea dozelor ar putea agrava anemia, ducând la oboseală, slăbiciune și revenirea altor simptome.

Medicul dumneavoastră ar fi determinat cel mai bun moment pentru doza de înlocuire, în funcție de momentul în care ați omis injecția și de nivelul actual al globulelor roșii. Acesta ar fi putut ajusta următoarele câteva doze pentru a reveni la programul de tratament. Era important să nu încercați să compensați dozele omise pe cont propriu.

Î4. Când aș putea opri administrarea de Peginesatidă?

Decizia de a opri administrarea de peginesatidă ar fi fost luată de medicul dumneavoastră, pe baza mai multor factori. Dacă funcția renală s-ar fi îmbunătățit semnificativ, corpul dumneavoastră ar fi putut începe să producă din nou suficientă eritropoietină naturală, ceea ce ar face ca medicamentul să nu mai fie necesar.

De asemenea, ați fi oprit administrarea de peginesatidă dacă ați fi experimentat reacții adverse grave sau reacții alergice. În majoritatea cazurilor, totuși, persoanele cu boală cronică de rinichi care fac dializă ar fi avut nevoie să continue o formă de tratament pentru anemie pe termen lung. Când peginesatida a fost retrasă, pacienții au fost trecuți la medicamente alternative, mai degrabă decât să oprească complet tratamentul pentru anemie.

Î5. De ce a fost retrasă Peginesatida de pe piață?

Peginesatida a fost retrasă de pe piață în februarie 2013 din cauza rapoartelor de reacții alergice grave și uneori fatale. După ce medicamentul a fost aprobat și utilizat pe scară mai largă, furnizorii de asistență medicală au început să raporteze cazuri de anafilaxie severă care au necesitat tratament de urgență.

FDA și producătorii au determinat că riscul acestor reacții care pun viața în pericol era prea mare pentru a continua comercializarea medicamentului. S-a luat decizia de a retrage voluntar toate produsele pe bază de peginesatidă și de a întrerupe utilizarea acestora. Pacienții care luau peginesatidă au fost trecuți la tratamente alternative mai sigure pentru anemia lor.