Что такое лумакафтор и ивакафтор: применение, дозировка, побочные эффекты и многое другое

Лумакафтор и ивакафтор — это комбинированный препарат, специально разработанный для лечения муковисцидоза у людей с определенными генетическими мутациями. Это двустороннее лечение помогает дефектным белкам в ваших клетках лучше функционировать, что может улучшить функцию легких и уменьшить некоторые осложнения муковисцидоза.

Если вам или вашему близкому человеку прописали это лекарство, вы, вероятно, имеете дело с муковисцидозом и ищете четкую и полезную информацию о том, чего ожидать. Давайте рассмотрим все, что вам нужно знать об этом специализированном лечении, простыми словами.

Что такое лумакафтор и ивакафтор?

Лумакафтор и ивакафтор — это рецептурный препарат, который сочетает в себе два лекарства для лечения муковисцидоза. Фирменное наименование этой комбинации — Оркамби, и она специально разработана для людей, у которых есть две копии мутации F508del в гене CFTR.

Представьте себе это лекарство как команду из двух частей, работающую вместе в вашем организме. Лумакафтор помогает перемещать дефектные белки CFTR в нужное место в ваших клетках, а ивакафтор помогает этим белкам лучше работать, когда они там находятся. Белок CFTR имеет решающее значение для правильного перемещения соли и воды внутрь и наружу ваших клеток.

Это не лекарство от муковисцидоза, но оно может помочь улучшить работу ваших легких и может уменьшить некоторые из испытываемых вами осложнений. Ваш врач проверит ваши гены, чтобы подтвердить, что у вас правильная мутация, прежде чем назначить это лекарство.

Для чего используется лумакафтор и ивакафтор?

Это лекарство используется для лечения муковисцидоза у людей, у которых есть две копии мутации F508del в гене CFTR. Он одобрен для пациентов в возрасте от 2 лет и старше с этим конкретным генетическим составом.

Муковисцидоз влияет на то, как ваше тело производит слизь и пот, что приводит к густой, липкой слизи, которая может забивать ваши легкие и пищеварительную систему. Мутация F508del является наиболее распространенной генетической причиной муковисцидоза, поражая около 70% людей с этим заболеванием.

Ваш врач прописал это лекарство, потому что генетическое тестирование показало, что у вас есть подходящая мутация, чтобы это лечение потенциально помогло. Цель состоит в том, чтобы улучшить функцию легких, уменьшить респираторные симптомы и помочь вам почувствовать себя лучше в целом.

Как работают лумакафтор и ивакафтор?

Это комбинированное лекарство действует, воздействуя на дефектный белок CFTR, который вызывает симптомы муковисцидоза. Оно считается умеренно сильным лечением, которое устраняет основную причину заболевания, а не просто управляет симптомами.

Вот как каждая часть работает в вашем организме. Лумакафтор действует как помощник, который направляет дефектные белки CFTR к поверхности ваших клеток, где они должны находиться. У многих людей с мутацией F508del белки застревают внутри клетки и никогда не достигают места, где они должны работать.

Тем временем ивакафтор действует как ключ, который помогает этим белкам лучше функционировать, как только они достигают поверхности клетки. Он помогает белковым каналам правильно открываться и закрываться, позволяя соли и воде более нормально перемещаться через ваши клетки.

Вместе эти два лекарства могут помочь улучшить поток соли и воды в ваших легких и других органах. Это может привести к более тонкой слизи, которую легче выводить из легких, и к улучшению общей функции органов.

Как следует принимать лумакафтор и ивакафтор?

Принимайте это лекарство точно так, как прописал ваш врач, обычно два раза в день с интервалом примерно в 12 часов. Вы всегда должны принимать его с пищей, содержащей жир, такой как сливочное масло, сыр, орехи или цельное молоко, потому что это помогает вашему организму правильно усваивать лекарство.

Проглатывайте таблетки целиком, запивая полным стаканом воды. Не измельчайте, не разжевывайте и не ломайте таблетки, так как это может повлиять на то, как лекарство действует в вашем организме. Если вам трудно глотать таблетки, поговорите со своим врачом о возможных вариантах.

Старайтесь принимать дозы в одно и то же время каждый день, чтобы вам было легче запоминать и поддерживать стабильный уровень лекарства в вашей системе. Многие люди считают полезным принимать одну дозу во время завтрака, а другую — во время ужина.

Содержание жира в вашей пище имеет большее значение, чем вы думаете. Старайтесь употреблять пищу или перекусы, содержащие не менее 20 граммов жира, когда принимаете лекарство. Это может включать такие продукты, как авокадо, яйца, приготовленные на сливочном масле, или горсть орехов.

Как долго следует принимать лумакафтор и ивакафтор?

Обычно это долгосрочное лечение, которое вы будете продолжать принимать до тех пор, пока оно помогает вам и не вызывает серьезных побочных эффектов. Большинству людей с муковисцидозом необходимо принимать это лекарство бессрочно для поддержания пользы.

Ваш врач будет регулярно контролировать ваше состояние с помощью тестов функции легких и других осмотров, чтобы убедиться, что лекарство работает для вас. Некоторые люди замечают улучшения в дыхании и уровне энергии в течение нескольких недель, в то время как другим может потребоваться несколько месяцев, чтобы увидеть значительные изменения.

Никогда не прекращайте прием этого лекарства внезапно, не посоветовавшись сначала со своим врачом. Если вам нужно прекратить прием по какой-либо причине, ваш врач безопасно проведет вас через этот процесс. Польза от лекарства может пройти относительно быстро, как только вы прекратите его прием.

Какие побочные эффекты лумакафтора и ивакафтора?

Как и все лекарства, лумакафтор и ивакафтор могут вызывать побочные эффекты, хотя не у всех они проявляются. Большинство побочных эффектов поддаются контролю, и многие люди считают, что польза перевешивает эти временные неудобства.

Вот наиболее распространенные побочные эффекты, которые вы можете испытать, особенно в первые несколько недель лечения:

• Сдавленность в груди или затрудненное дыхание
• Кашель или усиленное выделение слизи
• Заложенность носа или насморк
• Тошнота или расстройство желудка
• Диарея или изменения в работе кишечника
• Головные боли
• Головокружение
• Усталость или ощущение большей утомляемости, чем обычно

Эти распространенные побочные эффекты часто проходят по мере того, как ваш организм адаптируется к лекарству. Если они сохраняются или становятся неприятными, не стесняйтесь обсудить их со своей командой медицинских работников.

У некоторых людей возникают более серьезные побочные эффекты, требующие немедленной медицинской помощи. Хотя они встречаются реже, важно знать о них:

• Серьезные проблемы с дыханием или ухудшение функции легких
• Проблемы с печенью (пожелтение кожи или глаз, темная моча, сильная боль в животе)
• Высокое кровяное давление
• Катаракта или другие изменения зрения
• Тяжелые аллергические реакции

Немедленно свяжитесь со своим врачом, если у вас возникнут какие-либо из этих серьезных побочных эффектов. Ваша команда медицинских работников будет регулярно контролировать функцию вашей печени и артериальное давление во время приема этого лекарства.

Кому не следует принимать лумакафтор и ивакафтор?

Это лекарство подходит не всем, даже среди людей с муковисцидозом. Ваш врач тщательно оценит, безопасно ли и целесообразно ли оно в вашей конкретной ситуации.

Вам не следует принимать это лекарство, если у вас аллергия на лумакафтор, ивакафтор или любой из других ингредиентов таблеток. Ваш врач проверит вашу историю аллергии, прежде чем назначить это лечение.

Людям с определенными заболеваниями может потребоваться специальный мониторинг или они могут быть не в состоянии безопасно принимать это лекарство. К этим состояниям относятся:

• Тяжелое заболевание печени или проблемы с печенью
• Тяжелое заболевание почек
• Наличие катаракты в анамнезе
• Высокое кровяное давление, которое трудно контролировать

Если вы беременны или планируете забеременеть, обсудите это со своим врачом. Хотя исследования на животных не показали вреда для развивающихся детенышей, недостаточно информации о безопасности во время беременности у людей.

Это лекарство может взаимодействовать со многими другими препаратами, поэтому убедитесь, что ваш врач знает обо всех лекарствах, добавках и растительных продуктах, которые вы принимаете. Некоторые взаимодействия могут быть серьезными и могут потребовать корректировки дозы или альтернативного лечения.

Торговые наименования лумакафтора и ивакафтора

Торговое наименование этой комбинированной лекарственной формы — Orkambi. Это название вы увидите на флаконе с рецептом и упаковке лекарства.

Orkambi производится компанией Vertex Pharmaceuticals и является единственным брендом, доступным в настоящее время для этой конкретной комбинации лумакафтора и ивакафтора. В настоящее время нет доступных дженериков.

При разговоре с вашей командой медицинских работников или фармацевтом вы можете называть свое лекарство либо «лумакафтор и ивакафтор», либо «Orkambi», и они будут точно знать, о чем вы говорите.

Альтернативы лумакафтору и ивакафтору

Если лумакафтор и ивакафтор вам не подходят, существуют другие модуляторы CFTR, доступные для людей с муковисцидозом, в зависимости от ваших конкретных генетических мутаций.

Trikafta (элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор) — это новая трехкомпонентная комбинация, которая подходит людям как минимум с одной мутацией F508del. Многие врачи сейчас предпочитают Trikafta, потому что она часто дает лучшие результаты с меньшим количеством побочных эффектов, чем Orkambi.

Другие альтернативы включают Kalydeco (только ивакафтор) для людей с определенными мутациями ворот, и Symdeko (тезакафтор и ивакафтор) для людей с определенными мутациями. Ваш врач определит, какое лекарство лучше всего подходит, основываясь на результатах вашего генетического тестирования.

Традиционные методы лечения муковисцидоза, такие как методы очистки дыхательных путей, ингаляционные препараты и ферменты поджелудочной железы, остаются важными частями вашего плана лечения, независимо от того, какой модулятор CFTR вы принимаете.

Является ли лумакафтор и ивакафтор лучше, чем трикафта?

Трикафта, как правило, считается более эффективной, чем лумакафтор и ивакафтор, для большинства людей, которые имеют право на оба препарата. Клинические исследования показали, что трикафта обычно обеспечивает большее улучшение функции легких и качества жизни.

Многие люди, которые переходят с Оркамби на Трикафту, испытывают лучшие результаты с меньшим количеством побочных эффектов. Трикафта работает для людей, имеющих хотя бы одну мутацию F508del, в то время как Оркамби требует две копии этой мутации.

Однако, «лучшее» лекарство зависит от вашей индивидуальной ситуации, включая ваши конкретные генетические мутации, насколько хорошо вы переносите каждый препарат и ваше страховое покрытие. Некоторые люди очень хорошо себя чувствуют на Оркамби и не нуждаются в переходе.

Ваш врач поможет вам определить, какой препарат наиболее подходит для вашего конкретного генетического профиля и медицинских потребностей. Если вы в настоящее время принимаете Оркамби и задаетесь вопросом о Трикафте, это определенно стоит обсудить на следующем приеме.

Часто задаваемые вопросы о лумакафторе и ивакафторе

Безопасен ли лумакафтор и ивакафтор для людей с диабетом?

Да, этот препарат, как правило, безопасен для людей с диабетом, включая диабет, связанный с муковисцидозом, который развивается у многих пациентов. Ваш врач будет регулярно контролировать уровень сахара в крови, так как и муковисцидоз, и некоторые лекарства могут влиять на контроль сахара в крови.

Вы должны продолжать принимать лекарства от диабета в соответствии с предписаниями и контролировать уровень сахара в крови, как обычно. Сообщите своей команде медицинских работников, если вы заметили какие-либо существенные изменения в показателях сахара в крови после начала приема этого лекарства.

Что делать, если я случайно принял слишком много лумакафтора и ивакафтора?

Если вы случайно приняли дозу, превышающую предписанную, немедленно свяжитесь со своим врачом или токсикологическим центром. Не ждите, чтобы посмотреть, как вы себя чувствуете, так как некоторые эффекты передозировки могут появиться не сразу.

Пока вы ждете медицинского совета, выпейте много воды и избегайте приема каких-либо лекарств. Если у вас затруднено дыхание, боль в груди или другие серьезные симптомы, немедленно позвоните по номеру 911 или обратитесь в ближайшее отделение неотложной помощи.

Что делать, если я пропустил дозу лумакафтора и ивакафтора?

Если вы пропустили дозу, и прошло менее 6 часов с тех пор, как вы должны были ее принять, примите пропущенную дозу с пищей, содержащей жиры, как только вспомните. Если прошло более 6 часов, пропустите пропущенную дозу и примите следующую дозу в обычное время.

Никогда не принимайте две дозы одновременно, чтобы восполнить пропущенную дозу, так как это может увеличить риск побочных эффектов. Если вы часто забываете принимать дозы, подумайте о том, чтобы настроить напоминания на телефоне или использовать органайзер для таблеток, чтобы помочь вам не сбиться с графика.

Когда я могу прекратить прием лумакафтора и ивакафтора?

Вы должны прекратить прием этого лекарства только под руководством врача. Обычно это долгосрочное лечение, и его прекращение может привести к относительно быстрому возвращению симптомов муковисцидоза.

Ваш врач может порекомендовать прекратить прием, если у вас возникнут серьезные побочные эффекты, если лекарство вам не помогает или если вы переходите на другой модулятор CFTR. Они разработают план безопасного прекращения приема и мониторинга вашего здоровья во время перехода.

Могу ли я принимать лумакафтор и ивакафтор с другими лекарствами от муковисцидоза?

Да, вы, вероятно, будете продолжать принимать другие лекарства от муковисцидоза вместе с лумакафтором и ивакафтором. Это включает в себя такие вещи, как ферменты поджелудочной железы, ингаляционные препараты и витамины.

Однако некоторые лекарства могут взаимодействовать с лумакафтором и ивакафтором, потенциально снижая их эффективность или усиливая побочные эффекты. Всегда сообщайте своему врачу обо всех лекарствах и добавках, которые вы принимаете, чтобы он мог проверить наличие взаимодействий и при необходимости скорректировать дозы.