Čo je Peginesatid: Použitie, dávkovanie, vedľajšie účinky a ďalšie

Peginesatid je syntetický liek, ktorý bol navrhnutý na liečbu anémie u ľudí s chronickým ochorením obličiek, ktorí sú na dialýze. Funguje tak, že stimuluje vašu kostnú dreň, aby produkovala viac červených krviniek, podobne ako funguje prirodzený hormón erytropoetín vo vašom tele. Tento liek však bol stiahnutý z trhu v roku 2013 z dôvodu vážnych bezpečnostných obáv, vrátane závažných alergických reakcií, ktoré viedli k hospitalizáciám a úmrtiam.

Čo je Peginesatid?

Peginesatid bol umelo vyrobený proteínový liek, ktorý napodobňoval účinok erytropoetínu vo vašom tele. Erytropoetín je hormón, ktorý vaše obličky prirodzene produkujú, aby signalizovali vašej kostnej dreni, aby vytvárala červené krvinky. Keď sú vaše obličky poškodené chronickým ochorením, nemôžu vyrobiť dostatok tohto hormónu, čo vedie k anémii.

Liečivo bolo špeciálne vyvinuté pre ľudí s chronickým ochorením obličiek, ktorí dostávali dialyzačnú liečbu. Podávalo sa ako injekcia raz za mesiac, čo bolo pohodlnejšie ako iné podobné lieky, ktoré vyžadovali častejšie dávkovanie. Peginesatid bohužiaľ už nie je dostupný na použitie z dôvodu bezpečnostných problémov, ktoré sa objavili po jeho schválení.

Na čo sa Peginesatid používal?

Peginesatid sa používal na liečbu anémie u dospelých s chronickým ochorením obličiek, ktorí boli na dialýze. Anémia sa vyskytuje, keď nemáte dostatok zdravých červených krviniek na prenos kyslíka v celom tele, čo spôsobuje, že sa cítite unavení, slabí a zadýchaní.

Ľudia s ochorením obličiek často trpia anémiou, pretože ich poškodené obličky nemôžu produkovať dostatok erytropoetínu. To vytvára cyklus, v ktorom sa vaše telo snaží vyrobiť červené krvinky, ktoré potrebuje. Peginesatid bol navrhnutý tak, aby zasiahol a poskytol tento chýbajúci signál vašej kostnej dreni.

Liečba bola schválená iba pre pacientov, ktorí už dostávajú dialyzačnú liečbu. Nebola určená pre ľudí s miernejším ochorením obličiek alebo pre tých, ktorí ešte nie sú na dialýze. Váš lekár by zvážil túto možnosť, ak by iné liečby nefungovali dostatočne dobre na zvládnutie príznakov anémie.

Ako peginesatid fungoval?

Peginesatid fungoval tak, že sa viazal na rovnaké receptory v kostnej dreni, ktoré reagujú na prirodzený erytropoetín. Predstavte si to ako použitie kľúča, ktorý pasuje do rovnakého zámku, ktorý by použil prirodzený hormón vášho tela. Po pripojení spustil vašu kostnú dreň, aby začala produkovať viac červených krviniek.

Liečba bola považovaná za silnú možnosť liečby, pretože mohla výrazne zvýšiť produkciu červených krviniek. Táto sila však tiež znamenala, že si vyžadovala starostlivé monitorovanie, aby sa zabránilo príliš rýchlemu alebo príliš vysokému zvýšeniu hladiny červených krviniek, čo by mohlo spôsobiť nebezpečné komplikácie.

Vaše telo by zvyčajne začalo reagovať na peginesatid v priebehu niekoľkých týždňov, hoci dosiahnutie plného účinku by mohlo trvať až tri mesiace. Liečivo zostalo aktívne vo vašom systéme približne mesiac, a preto sa muselo podávať iba raz mesačne.

Ako sa mal peginesatid užívať?

Peginesatid sa podával ako injekcia buď do žily (intravenózne) alebo pod kožu (subkutánne) raz za mesiac. Váš poskytovateľ zdravotnej starostlivosti by podával tento liek počas dialyzačnej procedúry alebo v zdravotníckom zariadení. Nebolo to niečo, čo by ste si mohli vziať sami doma.

Injekcia si nevyžadovala žiadnu špeciálnu prípravu týkajúcu sa jedla alebo pitia. Pred a po podaní lieku ste mohli jesť normálne. Váš lekár by určil správnu dávku na základe vašej hmotnosti, aktuálnej hladiny červených krviniek a toho, ako dobre ste reagovali na liečbu.

Pred každou injekciou by váš zdravotnícky tím skontroloval váš krvný tlak a preskúmal vaše nedávne laboratórne výsledky. Tiež by vás starostlivo sledovali na akékoľvek príznaky alergických reakcií, najmä počas prvých niekoľkých dávok, kedy sa reakcie vyskytovali najpravdepodobnejšie.

Ako dlho sa mal Peginesatid užívať?

Dĺžka liečby peginesatidom by sa líšila v závislosti od vašej individuálnej odpovede a tolerancie lieku. Väčšina ľudí by pokračovala v liečbe tak dlho, ako by pretrvávala ich anémia a liek by pomáhal bez toho, aby spôsoboval významné vedľajšie účinky.

Váš lekár by starostlivo sledoval hladinu vašich červených krviniek, spočiatku ich zvyčajne kontroloval každých pár týždňov, potom mesačne, keď sa vaše hladiny stabilizovali. Ak sa vaša anémia výrazne zlepšila alebo ak ste zaznamenali znepokojujúce vedľajšie účinky, váš lekár by mohol upraviť dávku alebo zvážiť prechod na inú liečbu.

Keďže bol peginesatid stiahnutý z trhu, každý, kto ho užíval, by bol prešiel na alternatívne liečby anémie. Váš zdravotnícky tím by s vami spolupracoval, aby našiel najlepšiu náhradnú terapiu pre vašu konkrétnu situáciu.

Aké boli vedľajšie účinky Peginesatidu?

Peginesatid mal niekoľko potenciálnych vedľajších účinkov, od miernych až po život ohrozujúce. Najzávažnejším problémom boli závažné alergické reakcie, ktoré viedli k stiahnutiu lieku z trhu. Tieto reakcie mohli byť okamžité a nebezpečné, vyžadujúce si pohotovostnú lekársku starostlivosť.

Medzi bežné vedľajšie účinky, ktoré ľudia zaznamenali, patrili:

• Svalové kŕče a bolesť
• Bolesť chrbta
• Kašeľ
• Vysoký krvný tlak
• Hnačka
• Nevoľnosť
• Opuch rúk alebo nôh

Tieto každodenné vedľajšie účinky boli vo všeobecnosti zvládnuteľné a často sa zlepšili, keď si vaše telo zvyklo na liek. Stále ich však bolo potrebné nahlásiť vášmu zdravotníckemu tímu.

Závažné vedľajšie účinky, ktoré nakoniec viedli k stiahnutiu peginesatidu, boli závažné alergické reakcie nazývané anafylaxia. Tieto reakcie mohli spôsobiť ťažkosti s dýchaním, prudký pokles krvného tlaku, opuch tváre a hrdla a mohli byť smrteľné, ak sa neliečili okamžite. Niektorí ľudia tiež zaznamenali závažné kardiovaskulárne problémy, vrátane infarktov a mozgových príhod.

Krvné zrazeniny boli ďalším významným problémom, najmä v prístupových miestach používaných na dialýzu. Liek mohol tiež spôsobiť príliš rýchle zvýšenie hladiny červených krviniek, čo vedie k nebezpečne vysokému krvnému tlaku a ďalším komplikáciám.

Kto nemal užívať Peginesatid?

Niekoľko skupín ľudí nemalo užívať peginesatid, a to ani vtedy, keď bol dostupný. Každý, kto mal známu alergiu na peginesatid alebo na ktorúkoľvek z jeho zložiek, sa mal tomuto lieku úplne vyhnúť. Ľudia s nekontrolovaným vysokým krvným tlakom tiež neboli vhodnými kandidátmi na liečbu.

Tehotným a dojčiacim ženám sa neodporúčalo používať peginesatid z dôvodu nedostatočných údajov o bezpečnosti. Účinky lieku na vyvíjajúce sa deti neboli plne pochopené, čo ho robilo príliš riskantným na použitie počas tehotenstva alebo dojčenia.

Ľudia s určitými typmi rakoviny, najmä tých, ktoré postihujú krv alebo kostnú dreň, nemali používať peginesatid. Liek by mohol potenciálne stimulovať rast rakovinových buniek v týchto prípadoch. Okrem toho by každý, kto mal v anamnéze závažné alergické reakcie na podobné lieky, bol vo vysokom riziku.

Tí, ktorí mali aktívne infekcie alebo zápalové stavy, si možno museli počkať, kým sa tieto problémy nevyriešia, pred začatím liečby. Reakcia vášho imunitného systému na peginesatid by mohla byť nepredvídateľná pri súčasnom riešení iných zdravotných problémov.

Značka lieku Peginesatid

Peginesatid sa predával pod obchodným názvom Omontys v Spojených štátoch. Išlo o jediný obchodný názov, pod ktorým sa liek uvádzal na trh pred jeho stiahnutím z trhu v roku 2013.

Liečivo vyvinula spoločnosť Affymax a uvádzala sa na trh v partnerstve so spoločnosťou Takeda Pharmaceuticals. V marci 2012 získal súhlas FDA, ale výrobcovia ho v februári 2013 dobrovoľne stiahli z dôvodu vážnych bezpečnostných obáv.

Alternatívy peginesatidu

Na liečbu anémie u ľudí s chronickým ochorením obličiek je k dispozícii niekoľko alternatív peginesatidu. Tieto lieky fungujú podobne, stimuláciou tvorby červených krviniek, ale majú rôzne bezpečnostné profily a dávkovacie schémy.

Medzi najčastejšie používané alternatívy patria:

• Epoetín alfa (Epogen, Procrit) - podáva sa 1-3 krát týždenne
• Darbepoetín alfa (Aranesp) - podáva sa týždenne alebo každý druhý týždeň
• Metoxypolyetylénglykol-epoetín beta (Mircera) - podáva sa mesačne

Tieto lieky sa používajú dlhšie ako peginesatid a majú zavedenejšie záznamy o bezpečnosti. Váš lekár si vyberie najlepšiu možnosť na základe vašich špecifických potrieb, ako často môžete prísť na injekcie a ako dobre znášate každý liek.

Doplnky železa sa často používajú spolu s týmito liekmi, aby sa zabezpečilo, že vaše telo má dostatok železa na tvorbu zdravých červených krviniek. Niektorí ľudia môžu mať v určitých situáciách prospech aj z transfúzií krvi, hoci to je zvyčajne vyhradené pre závažné prípady.

Bol peginesatid lepší ako epoetín alfa?

Peginesatid a epoetín alfa boli obidva účinné pri liečbe anémie u ľudí s chronickým ochorením obličiek, ale mali rôzne výhody a nevýhody. Hlavnou výhodou peginesatidu bolo jeho mesačné dávkovanie v porovnaní s potrebou epoetínu alfa pre 1-3 injekcie týždenne.

Pokiaľ ide o účinnosť, štúdie ukázali, že peginesatid bol schopný udržiavať hladinu hemoglobínu rovnako dobre ako epoetín alfa. Oba lieky dokázali úspešne liečiť anémiu a znížiť potrebu krvných transfúzií u väčšiny pacientov.

Bezpečnostný profil peginesatidu sa však ukázal byť výrazne horší ako profil epoetínu alfa. Závažné alergické reakcie, ktoré viedli k stiahnutiu peginesatidu, sa bežne nevyskytovali pri epoetíne alfa, ktorý sa bezpečne používa už mnoho rokov. Vďaka tomu je epoetín alfa celkovo lepšou voľbou, napriek tomu, že si vyžaduje častejšie injekcie.

Epoetín alfa je dnes štandardnou možnosťou liečby s dobre zavedenou bezpečnostnou históriou. Zatiaľ čo pohodlie mesačného dávkovania bolo lákavé, vážne riziká spojené s peginesatidom ho nakoniec urobili nevhodným na ďalšie používanie.

Často kladené otázky o peginesatide

Q1. Je peginesatid bezpečný pre ľudí s cukrovkou?

Keď bol peginesatid dostupný, ľudia s cukrovkou, ktorí mali aj chronické ochorenie obličiek, mohli potenciálne používať tento liek, ale vyžadovalo si to zvýšenú opatrnosť. Cukrovka často spôsobuje ochorenie obličiek a u mnohých ľudí s oboma ochoreniami sa vyvinie anémia, ktorá si vyžaduje liečbu.

Ľudia s cukrovkou však majú tendenciu mať vyššie riziká kardiovaskulárnych problémov, ktoré sa mohli zhoršiť vedľajšími účinkami peginesatidu. Sklon lieku zvyšovať krvný tlak a zvyšovať riziko zrážania ho robil obzvlášť znepokojujúcim pre diabetických pacientov. Váš lekár by tieto riziká veľmi starostlivo zvážil pred predpísaním peginesatidu niekomu s cukrovkou.

Q2. Čo mám robiť, ak náhodou použijem príliš veľa peginesatidu?

Predávkovanie peginesatidom by bolo vážnou lekárskou pohotovosťou vyžadujúcou okamžitú nemocničnú starostlivosť. Príliš veľa tohto lieku by mohlo spôsobiť nebezpečné zvýšenie hladiny červených krviniek, čo by viedlo k závažnému vysokému krvnému tlaku, krvným zrazeninám, problémom so srdcom a mŕtvici.

Keďže peginesatid podávali iba zdravotnícki pracovníci v zdravotníckych zariadeniach, k náhodnému predávkovaniu by došlo len zriedkavo. Ak by však k predávkovaniu došlo, liečba by sa zamerala na zvládnutie komplikácií, ako je kontrola krvného tlaku a prevencia krvných zrazenín. Neexistovalo žiadne špecifické antidotum na predávkovanie peginesatidom.

Q3. Čo mám robiť, ak vynechám dávku peginesatidu?

Ak ste vynechali plánovanú injekciu peginesatidu, museli by ste okamžite kontaktovať svojho poskytovateľa zdravotnej starostlivosti, aby ste si ju preplánovali. Vynechanie dávok by mohlo spôsobiť zhoršenie vašej anémie, čo by viedlo k únave, slabosti a návratu ďalších príznakov.

Váš lekár by určil najlepší čas na náhradnú dávku na základe toho, kedy ste vynechali injekciu a vašej aktuálnej hladiny červených krviniek. Mohol by upraviť vaše ďalšie dávky, aby ste sa vrátili k liečebnému plánu. Bolo dôležité, aby ste sa nepokúšali nahradiť vynechané dávky sami.

Q4. Kedy by som mohol prestať užívať peginesatid?

Rozhodnutie o zastavení peginesatidu by urobil váš lekár na základe niekoľkých faktorov. Ak by sa vaša funkcia obličiek výrazne zlepšila, vaše telo by mohlo začať opäť produkovať dostatok prirodzeného erytropoetínu, vďaka čomu by liek nebol potrebný.

Užívanie peginesatidu by ste tiež zastavili, ak by ste zaznamenali závažné vedľajšie účinky alebo alergické reakcie. Vo väčšine prípadov by však ľudia s chronickým ochorením obličiek na dialýze museli pokračovať v nejakej forme liečby anémie dlhodobo. Keď bol peginesatid stiahnutý, pacienti boli prevedení na alternatívne lieky, namiesto toho, aby sa liečba anémie úplne zastavila.

Q5. Prečo bol peginesatid stiahnutý z trhu?

Peginesatid bol stiahnutý z trhu vo februári 2013 z dôvodu hlásení o závažných a niekedy smrteľných alergických reakciách. Po schválení lieku a jeho rozsiahlejšom používaní začali zdravotnícki pracovníci hlásiť prípady ťažkej anafylaxie, ktoré si vyžadovali urgentnú liečbu.

FDA a výrobcovia rozhodli, že riziko týchto život ohrozujúcich reakcií je príliš vysoké na to, aby sa v uvádzaní lieku na trh pokračovalo. Rozhodlo sa o dobrovoľnom stiahnutí všetkých produktov s peginesatidom a o ukončení jeho používania. Pacienti, ktorí užívali peginesatid, boli pre ich anémiu prehodení na bezpečnejšie alternatívne liečby.