Created at:1/13/2025
Efgartigimod alfa in hialuronidaza je zdravilo na recept, ki pomaga pri zdravljenju določenih avtoimunskih bolezni, kjer vaš imunski sistem pomotoma napada vaše lastno telo. To kombinirano zdravilo deluje tako, da zmanjšuje škodljiva protitelesa, ki povzročajo mišično oslabelost in druge simptome pri stanjih, kot je miastenija gravis.
Zdravilo je na voljo v obliki subkutane injekcije, kar pomeni, da se daje pod kožo in ne v veno. Pomislite na to kot na ciljno usmerjeno zdravljenje, ki pomaga obnoviti ravnovesje vašega imunskega sistema, ko deluje proti vam.
Efgartigimod alfa in hialuronidaza je kombinirano imunoterapevtsko zdravilo, namenjeno zdravljenju generalizirane miastenije gravis pri odraslih. Prva komponenta, efgartigimod alfa, opravlja glavno terapevtsko delo z blokiranjem določenih receptorjev, ki reciklirajo škodljiva protitelesa v vašem telesu.
Druga komponenta, hialuronidaza, deluje kot pomočnik, ki omogoča, da se zdravilo lažje razširi pod kožo ob injiciranju. Ta kombinacija omogoča prejemanje zdravljenja doma, namesto da bi zahtevala pogoste obiske bolnišnice za intravenske infuzije.
Vaš zdravnik vam lahko predpiše to zdravilo, če imate pozitivne krvne teste za specifična protitelesa, imenovana protitelesa proti receptorjem za acetilholin. Ta protitelesa ovirajo normalno komunikacijo med živci in mišicami, kar vodi do oslabelosti in utrujenosti, značilnih za miastenijo gravis.
To zdravilo je posebej odobreno za zdravljenje generalizirane miastenije gravis pri odraslih, ki so pozitivni na protitelesa proti receptorjem za acetilholin. Miastenija gravis je kronično avtoimunsko stanje, ki povzroča mišično oslabelost, zlasti pri mišicah, ki jih uporabljate za govorjenje, žvečenje, požiranje in dihanje.
Zdravljenje pomaga zmanjšati resnost epizod mišične oslabelosti in lahko izboljša vašo splošno kakovost življenja. Mnogi bolniki opazijo izboljšave v svoji sposobnosti opravljanja vsakodnevnih dejavnosti, čeprav zdravilo ne pozdravi osnovnega stanja.
Vaš zdravstveni delavec bo to zdravljenje običajno upošteval, kadar konvencionalne terapije ne zagotavljajo ustreznega nadzora simptomov. Pogosto se uporablja skupaj z drugimi zdravili za miastenijo gravis in ne kot popolna zamenjava za vaš trenutni načrt zdravljenja.
To zdravilo deluje tako, da cilja na specifičen protein v vašem telesu, imenovan neonatalni Fc receptor, ki običajno pomaga pri recikliranju protiteles. Pri miasteniji gravis vaš imunski sistem proizvaja škodljiva protitelesa, ki napadajo povezave med vašimi živci in mišicami.
Z blokiranjem neonatalnega Fc receptorja efgartigimod alfa preprečuje, da bi se ta škodljiva protitelesa reciklirala nazaj v vaš krvni obtok. Namesto tega se razgradijo in hitreje izločijo iz vašega telesa, kar zmanjšuje njihov škodljiv vpliv na vaše mišice.
To se šteje za zmerno močno imunoterapijo, ki specifično cilja na proces bolezni in ne široko zatira celoten vaš imunski sistem. Učinki so začasni, zato potrebujete redne injekcije, da ohranite koristi.
To zdravilo se daje kot subkutana injekcija, običajno enkrat tedensko štiri zaporedne tedne, čemur sledi obdobje brez zdravljenja. Vaš zdravstveni delavec ali usposobljen družinski član vam bo injiciral pod kožo stegna, nadlakti ali trebuha.
Tega zdravila vam ni treba jemati s hrano, saj se injicira in ne jemlje peroralno. Vendar pa morate ostati dobro hidrirani in ohraniti svoj redni urnik prehranjevanja, da podprete svoje splošno zdravje med zdravljenjem.
Pred vsako injekcijo mora zdravilo doseči sobno temperaturo, kar običajno traja približno 30 minut po odstranitvi iz hladilnika. Nikoli ne pretresite viale ali jo segrevajte z viri toplote, kot so mikrovalovne pečice ali vroča voda.
Vaš zdravnik bo vas ali vašega negovalca naučil pravilne tehnike injiciranja, vključno z menjavanjem mest injiciranja, da bi preprečili draženje kože. Vodite evidenco o tem, kam injicirate vsak odmerek, da zagotovite pravilno menjavanje mest.
Trajanje zdravljenja se zelo razlikuje od osebe do osebe, odvisno od tega, kako dobro se odzivate na zdravilo in od poteka vaše bolezni. Večina bolnikov prejme cikle zdravljenja, ki so sestavljeni iz štirih tedenskih injekcij, ki jim sledi obdobje premora, ki lahko traja več tednov do mesecev.
Vaš zdravnik bo spremljal vaše simptome in ravni protiteles, da bi ugotovil, kdaj potrebujete naslednji cikel zdravljenja. Nekateri bolniki bodo morda potrebovali cikle zdravljenja vsakih 8–12 tednov, medtem ko bodo drugi morda imeli daljše intervale med cikli.
To običajno ni zdravilo, ki bi ga jemali neprekinjeno vse življenje, kot nekatera druga zdravljenja. Namesto tega se uporablja ciklično za zmanjšanje škodljivih protiteles, ko se ponovno naberejo v vašem sistemu.
Večina ljudi dobro prenaša to zdravilo, čeprav lahko, tako kot vsa zdravila, povzroči stranske učinke. Najpogostejši stranski učinki so običajno blagi in povezani z mestom injiciranja ali odzivom vašega telesa na zdravljenje.
Tukaj so stranski učinki, ki jih boste najverjetneje izkusili, pri čemer upoštevajte, da ima veliko ljudi malo težav ali jih sploh nima s tem zdravilom:
Večina teh učinkov je začasnih in se izboljša v enem ali dveh dneh po injekciji. Reakcije na mestu injiciranja se običajno umirijo v 24-48 urah.
Manj pogosti, a resnejši neželeni učinki se lahko pojavijo, čeprav so pri tem zdravilu razmeroma redki:
Čeprav so ti resni učinki redki, je pomembno, da se nemudoma obrnete na svojega zdravstvenega delavca, če opazite kakršne koli zaskrbljujoče simptome, zlasti težave z dihanjem ali znake hude okužbe.
To zdravilo ni primerno za vsakogar in vaš zdravnik bo skrbno ocenil, ali je primerno za vašo specifično situacijo. Ljudje z določenimi zdravstvenimi stanji ali okoliščinami se morajo tej terapiji izogniti ali jo uporabljati z dodatno previdnostjo.
Tega zdravila ne smete prejemati, če imate znano hudo alergijsko reakcijo na efgartigimod alfa, hialuronidazo ali katero koli drugo sestavino v formulaciji. Vaš zdravnik bo z vami pregledal celoten seznam sestavin, preden začnete z zdravljenjem.
Ljudje z aktivnimi resnimi okužbami bi morali običajno počakati, da je okužba popolnoma ozdravljena, preden začnejo jemati to zdravilo. Ker vpliva na vaš imunski sistem, bi lahko potencialno poslabšalo okužbe ali otežilo boj proti njim.
Nosečnice ali doječe matere potrebujejo posebno pozornost, saj so podatki o varnosti tega zdravila med nosečnostjo in dojenjem omejeni. Vaš zdravnik bo pretehtal potencialne koristi v primerjavi z možnimi tveganji za vas in vašega otroka.
Ljudje z določenimi vrstami motenj imunskega sistema, ki niso miastenija gravis, bodo morda prav tako potrebovali skrbno oceno pred začetkom zdravljenja. Vaša popolna zdravstvena anamneza pomaga vašemu zdravniku ugotoviti, ali je to zdravilo primerno za vas.
To zdravilo se trži pod blagovno znamko Vyvgart Hytrulo. Proizvaja ga argenx in predstavlja subkutano formulacijo prvotnega intravenskega zdravila efgartigimod alfa.
Blagovna znamka pomaga razlikovati to subkutano kombinacijo od različice samo za intravensko uporabo, imenovane Vyvgart, ki vsebuje samo efgartigimod alfa brez komponente hialuronidaze. Obe različici zdravita isto stanje, vendar se dajeta drugače.
Ko se pogovarjate o tem zdravilu s svojimi zdravstvenimi delavci ali farmacevtom, uporaba blagovne znamke Vyvgart Hytrulo pomaga zagotoviti, da vsi razumejo, da se nanašate na subkutano injekcijo in ne na intravensko formulacijo.
Obstaja več drugih možnosti zdravljenja miastenije gravis, čeprav je najboljša izbira odvisna od vaših specifičnih simptomov, vrste protiteles in tega, kako dobro ste se odzvali na prejšnja zdravljenja. Vaš zdravnik bo pri raziskovanju alternativ upošteval vašo individualno situacijo.
Tradicionalna imunosupresivna zdravila, kot so prednizon, azatioprin ali mikofenolat mofetil, se pogosto uporabljajo kot zdravljenje prve izbire. Ta zdravila delujejo drugače, tako da na splošno zavirajo aktivnost imunskega sistema in ne ciljajo posebej na recikliranje protiteles.
Druge ciljno usmerjene terapije vključujejo rituksimab, ki izčrpava določene imunske celice, ali ekulizumab, ki blokira drugačen del imunskega sistema, imenovan aktivacija komplementa. Izmenjava plazme in intravenski imunoglobulin sta prav tako možnosti za obvladovanje hudih simptomov.
Nekaterim bolnikom koristijo zaviralci holinesteraze, kot je piridostigmin, ki pomagajo izboljšati komunikacijo med živci in mišicami, ne da bi neposredno vplivali na imunski sistem. Ta zdravila se lahko uporabljajo samostojno ali v kombinaciji z drugimi zdravljenji.
Primerjava teh dveh zdravil ni preprosta, ker delujeta prek različnih mehanizmov in se pogosto uporabljata v različnih situacijah. Oba sta lahko učinkovita pri miasteniji gravis, vendar imata različne prednosti in pomisleke.
Efgartigimod alfa in hialuronidaza ponujata bolj predvidljive, kratkoročnejše učinke z manjšim tveganjem dolgotrajne imunske supresije. Rezultate boste običajno videli v nekaj tednih, učinki pa postopoma izzvenijo, kar omogoča prilagodljivo načrtovanje zdravljenja.
Rituksimab pa zagotavlja dolgotrajnejše učinke, vendar traja več mesecev, da pokaže polne koristi, in lahko za daljše obdobje zavre vaš imunski sistem. Zaradi tega je potencialno bolj primeren za bolnike, ki potrebujejo trajno nadzorovanje simptomov.
Vaš zdravnik bo upošteval dejavnike, kot so resnost vaših simptomov, odzivi na prejšnja zdravljenja, želje glede življenjskega sloga in toleranca za različne vrste neželenih učinkov, ko bo ugotavljal, katero zdravilo bi lahko bolje delovalo za vašo specifično situacijo.
To zdravilo se lahko na splošno varno uporablja pri ljudeh s sladkorno boleznijo, čeprav bo morda treba med zdravljenjem natančneje spremljati raven sladkorja v krvi. Zdravilo samo po sebi ne vpliva neposredno na glukozo v krvi, vendar lahko stres zaradi obvladovanja kroničnega stanja in morebitni neželeni učinki, kot je slabost, vplivajo na obvladovanje sladkorne bolezni.
Vaša zdravstvena ekipa bo želela uskladiti oskrbo sladkorne bolezni z zdravljenjem miastenije gravis, da bi zagotovili dobro nadzor obeh stanj. To lahko vključuje prilagoditev zdravil za sladkorno bolezen ali urnika spremljanja med cikli zdravljenja.
Če po nesreči injicirate več kot predpisani odmerek, se takoj obrnite na svojega zdravstvenega delavca za nasvet. Čeprav ni specifičnega protistrupa za prevelik odmerek, vas lahko zdravnik spremlja glede morebitnih nenavadnih simptomov in po potrebi zagotovi podporno oskrbo.
Ne poskušajte nadomestiti s preskakovanjem naslednjega predpisanega odmerka ali injiciranjem manj kot je predpisano. Vaš zdravnik vam bo svetoval, kako nadaljevati z urnikom zdravljenja in ali je potrebno dodatno spremljanje.
Če izpustite odmerek v štiritedenskem ciklu zdravljenja, se obrnite na svojega zdravstvenega delavca za specifične napotke glede časovnega razporeda. Na splošno morate izpuščeni odmerek vzeti takoj, ko se spomnite, vendar boste morda morali prilagoditi razmik med preostalimi odmerki v vašem ciklu.
Ne podvajajte odmerkov, da bi nadomestili izpuščeno injekcijo. Vaš zdravnik vam bo pomagal določiti najboljši način za dokončanje cikla zdravljenja ob ohranjanju ustreznih intervalov med odmerki.
Tega zdravila nikoli ne smete prenehati jemati, ne da bi se najprej posvetovali s svojim zdravstvenim delavcem. Odločitev o prekinitvi zdravljenja je odvisna od tega, kako dobro so vaši simptomi nadzorovani, morebitnih stranskih učinkov, ki jih doživljate, in vaših splošnih ciljev zdravljenja.
Ker se to zdravilo daje v ciklih in ne neprekinjeno, bo vaš zdravnik redno ocenjeval, ali potrebujete dodatne cikle zdravljenja. Nekateri bolniki bodo morda lahko podaljšali čas med cikli ali sčasoma prekinili zdravljenje, če njihovo stanje ostane stabilno.
Na splošno lahko potujete med prejemanjem tega zdravljenja, vendar zahteva skrbno načrtovanje, da zagotovite pravilno hlajenje zdravila in ohranite urnik injiciranja. Obrnite se na svojega zdravstvenega delavca precej pred načrtovanim potovanjem, da se pogovorite o logistiki.
Zdravilo boste morali nositi v posodi s nadzorovano temperaturo in morda potrebujete pismo svojega zdravnika, ki pojasnjuje vašo medicinsko potrebo po pripomočkih za injiciranje. Razmislite o tem, da bi potovali v obdobjih med cikli, ko zdravljenja ni, kadar je to mogoče, da bi se izognili zapletom.