Chii chinonzi Givosiran: Zvinoshandiswa, Madosi, Migumisiro Yakaipa uye Zvimwe

Givosiran mushonga wakakosha wakagadzirirwa kudzivirira kurwisa kunorwadza muvanhu vane acute hepatic porphyria, chirwere chisingawanzoitiki chemajini. Mushonga uyu unojekeswa unoshanda nekunangana nemudzi wezvikonzero zvekutambudzika kwe porphyria, uchibatsira kuderedza kakawanda kwavanoitika uye kuoma kwavanova.

Kana iwe kana mumwe munhu waunoda akawanikwa aine acute hepatic porphyria, ungangove uri kutsvaga mhinduro nezve sarudzo dzekurapa. Givosiran inomiririra kubudirira kukuru mukugadzirisa iyi mamiriro akaoma, ichipa tariro yehupenyu hwakagadzikana uye hunofadza.

Chii chinonzi Givosiran?

Givosiran mushonga wemishonga wakagadzirirwa zvakananga vanhu vakuru vane acute hepatic porphyria. Iyo ndeyeboka remishonga inonzi diki inokanganisa RNA (siRNA) kurapa, iyo inoshanda padanho remajini kuderedza zviratidzo zvechirwere.

Mushonga uyu unouya semhinduro yakajeka, isina ruvara yaunojekesa pasi peganda rako kamwe chete pamwedzi. Funga nezvazvo sechinhu chinangwa chinangwa chinobatsira muviri wako kugadzirisa nyaya yemajini iri kukonzera kurwisa kwako porphyria.

Givosiran inotengeswa pasi pezita rekuti Givlaari uye inomiririra yekutanga FDA-yakabvumidzwa kurapwa yakagadzirirwa zvakananga kudzivirira acute porphyria kurwisa pane kungovabata mushure mekuvapo.

Chii chinonzi Givosiran chinoshandiswa?

Givosiran inoshandiswa kudzivirira kurwisa kwakanyanya muvanhu vakuru vane acute hepatic porphyria. Iyi mamiriro emagineti asingawanzoitiki anokanganisa maitiro emuviri wako anogadzira heme, chikamu chakakosha chehemoglobin inotakura okisijeni muropa rako.

Paunenge uine acute hepatic porphyria, muviri wako haugone kugadzirisa makemikari akati wandei anonzi porphyrins. Izvi zvinovaka uye zvinogona kukonzera kamwe kamwe, kurwisa kwakanyanya kunosanganisira kurwadziwa kwakanyanya mudumbu, kusvotwa, kurutsa, uye dzimwe nguva zviratidzo zve neurological senge kusimba kwemhasuru kana kuvhiringidzika.

Mushonga uyu wakabvumirwa zvakananga mhando dzakawanda dze acute hepatic porphyria, kusanganisira acute intermittent porphyria, hereditary coproporphyria, variegate porphyria, uye ALAD-deficiency porphyria. Chiremba wako achasimbisa kuti une rudzi rupi kuburikidza nekuedzwa kwakakosha.

Givosiran Inoshanda Sei?

Givosiran inoshanda nekuderedza kugadzirwa kweprotein inonzi ALAS1 muchiropa chako. Protein iyi inoshanda zvakanyanya muvanhu vane acute hepatic porphyria uye inobatsira pakuwanda kwezvinhu zvine chepfu zvinokonzera kurwisa.

Mushonga uyu unoshandisa RNA interference technology kuti "dzime" kugadzirwa kweprotein iyi inonetsa. Nekudaro, inoderedza kuunganidzwa kwezvinhu zvine chepfu zveporphyrin precursors zvinokonzera zviratidzo zvako.

Izvi zvinoonekwa semushonga wakasimba zvishoma unogadzirisa chikonzero chekutanga chechirwere chako panzvimbo yekungovhara zviratidzo. Zvidzidzo zvekiriniki zvakaratidza kuti zvinogona kuderedza huwandu hwekurwisa ne70% muvarwere vazhinji, zvichiita kuti ive chishandiso chine simba mukugadzirisa mamiriro ezvinhu aya anonetsa.

Ndinofanira Kutora Sei Givosiran?

Givosiran inopiwa sejojo subcutaneous, zvinoreva kuti inojekeswa pasi peganda, kazhinji mudumbu rako, chidya, kana ruoko rwezasi. Mupi wako wehutano achakudzidzisa kuizvipinza iwe pachako, kana nhengo yemhuri inogona kudzidza kukubatsira.

Mushonga uyu unopiwa kamwe chete pamwedzi, uye muyero unoverengwa zvichienderana nehuremu hwako. Vanhu vazhinji vanogamuchira anenge 2.5 mg pa kilogram yehuremu hwemuviri mwedzi wega wega. Chiremba wako achasarudza muyero wako chaiwo uye achakuratidza maitiro ekuuyera zvakanaka.

Haufanire kutora givosiran nechikafu, uye hapana zvirambidzo zvakakosha zvekudya. Zvisinei, zvakakosha kuchengeta mushonga mufiriji yako uye kuurega uchisvika tembiricha yemumba usati wajekesa. Usambofa wakazunza vial, sezvo izvi zvinogona kukuvadza mushonga.

Sarudza nzvimbo yekudzika jekiseni yakasiyana mwedzi woga woga kudzivirira kutsamwa. Chenesa nzvimbo yacho nedoro usati wadzika jekiseni, uye rasa tsono zvakachengeteka mumudziyo wezvinhu zvakapinza.

Ndingatora Givosiran Kwenguva Yakareba Sei?

Givosiran inowanzoita kurapwa kwenguva refu kwaunozoenderera mberi chero zvichibatsira kudzivirira kurwisa kwako porphyria. Vanhu vazhinji vane acute hepatic porphyria vanoda kurapwa kwenguva refu kuti vachengetedze mabhenefiti.

Chiremba wako achatarisa mhinduro yako kumushonga mumwedzi mishoma yekutanga kuti aone kuti uri kushanda sei. Vamwe vanhu vanoona kuderedzwa kwekurwisa mumwedzi mishoma yekutanga, nepo vamwe vachigona kutora nguva yakareba kuti vaone mabhenefiti akazara.

Sarudzo yekupfuurira kana kumisa kurapwa inoenderana nekuti mushonga unodzora sei zviratidzo zvako, kuti unotsungirira sei chero mhedzisiro, uye hutano hwako hwese. Usambomira kutora givosiran usina kukurukura nachiremba wako wezvehutano kutanga, sezvo izvi zvingaita kuti kurwisa kazhinji kudzoke.

Ndezvipi Zvakaipa zveGivosiran?

Semishonga yese, givosiran inogona kukonzera mhedzisiro, kunyangwe kwete munhu wese anozviwana. Kunzwisisa zvekutarisa kunogona kukubatsira kuti unzwe wakavimbika pamusoro pekurapa kwako.

Mhedzisiro yakajairika inowanzoita nyoro uye inogoneka. Izvi zvinosanganisira kusvotwa, izvo zvinokanganisa vanhu vanenge makumi maviri nemanomwe kubva muzana vachitora mushonga, uye maitiro enzvimbo yekudzika jekiseni senge kutsvuka, kuzvimba, kana kukwenya paunodzidzisa mushonga.

Heano mhedzisiro inonyanya kuzivikanwa:

• Kusvotwa (kazhinji nyoro uye kwenguva pfupi)
• Maitiro enzvimbo yekudzika jekiseni (kutsvuka, kuzvimba, kuputika)
• Rash kana kutsamwa kweganda
• Kuneta kana kunzwa kuneta
• Kuchinja mumayeso ebasa reitsvo

Izvi zvinowanzoitika zvinowanzoita nani sezvo muviri wako uchigadzirisa kumushonga mumwedzi mishoma yekutanga yekurapa.

Mhedzisiro yakakomba asi isingawanzoitiki inogona kuitika, uye zvakakosha kuziva nezvayo. Vamwe vanhu vanogona kusangana nematambudziko eitsvo, ndosaka chiremba wako achatarisa kushanda kweitsvo dzako nemiedzo yeropa yenguva dzose.

Mhedzisiro isingawanzoitiki asi yakakomba inosanganisira:

• Matambudziko akakomba eitsvo (kutarisa kuburikidza nemiedzo yeropa kunobatsira kubata izvi nekukurumidza)
• Maitiro akakomba ekuita allergic (isingawanzoitiki asi inoda kutariswa kwekurapa nekukurumidza)
• Kuchinja kukuru mukushanda kwechiropa
• Zvirwere panzvimbo yekudzivirira (nzira yekudzivirira yakanaka inobatsira kudzivirira izvi)

Kana iwe ukaona kusvotwa kwakanyanya, kurutsa, kuneta kusinganzwisisike, kana chero zviratidzo zvekuita allergic sekufema kwakaoma kana kuzvimba kwechiso chako kana huro, taura nemupi wako wehutano nekukurumidza.

Ndiani Asingafaniri Kutora Givosiran?

Givosiran haina kukodzera munhu wese, uye chiremba wako achanyatsoongorora kana yakakunakira. Mushonga uyu unobvumirwa chete kuvanhu vakuru, saka haikurudzirwi kuvana kana vechidiki vari pasi pe18.

Haufanire kutora givosiran kana iwe uchiziva kuti une allergy kumushonga kana chero zvikamu zvawo. Chiremba wako achakuongorora runyorwa rwezvinhu kana uine nhoroondo yeallergies dzemishonga.

Vanhu vane chirwere chakakomba cheitsvo vanogona kuda kutariswa kwakakosha kana kugadzirisa muyero, sezvo mushonga unogona kukanganisa kushanda kweitsvo. Chiremba wako achatarisa kushanda kweitsvo dzako usati watanga kurapwa uye nguva dzose panguva yekurapa kwako.

Vakadzi vane pamuviri uye vanoyamwisa vanofanira kukurukura njodzi nemabhenefiti zvakanyatsonaka nemupi wavo wehutano. Kunyange zvazvo paine mashoko mashoma pamusoro pekushandiswa kwe givosiran panguva yekuzvitakura, mushonga unogona kufungwa kana mabhenefiti achipfuura njodzi dzinogona kuitika.

Givosiran Zita reBrand

Givosiran inotengeswa pasi pezita rebrand Givlaari, inogadzirwa neAlnylam Pharmaceuticals. Iri ndiro zita rebrand chete parizvino iro givosiran iripo.

Givlaari inowanikwa mumavhiri anoshandiswa kamwe chete ane 189 mg ye givosiran mu 1 mL yemhinduro. Mushonga uyu unoda mushonga uye unowanzo kuwanikwa kuburikidza nemakambani emishonga ane ruzivo rwekugadzirisa mishonga inoda kutariswa tembiricha.

Nekuti givosiran mushonga mutsva, mhando dzakajairika hadzisati dziripo. Zita rechiratidzo Givlaari ndiro richava sarudzo yako chete yekuwana kurapwa uku.

Zvimwe Zvingashandiswa Panzvimbo pe Givosiran

Givosiran isati yawanikwa, sarudzo dzekurapa dzekudzivirira kurwiswa kweporphyria kwakanyanya dzaive shoma. Nzira huru yekusarudza ndeyekugadzirisa zvinokonzera uye kurapa kurwiswa kana zvaitika.

Kugadzirisa kwechinyakare kunosanganisira kudzivirira zvinokonzera zvinozivikanwa zvakaita semishonga yakati, kushushikana, kutsanya, uye doro. Vamwe vanhu vanoshandisawo hemin (inotengeswa sePanhematin) kurapa kurwiswa kwakanyanya, kunyangwe izvi zvichipihwa intravenously muchipatara.

Kugadzirisa mararamiro kunoramba kuri kwakakosha kunyangwe nekurapwa kwe givosiran. Izvi zvinosanganisira kuchengetedza maitiro ekudya nguva dzose, kugadzirisa kushushikana, kugara uine mvura yakakwana, uye kudzivirira mishonga inozivikanwa inokonzera.

Vamwe vanhu vanogona zvakare kubatsirwa kubva kumaitiro ekugadzirisa marwadzo, rutsigiro rwezvekudya, uye mazano ekugadzirisa hunhu husingaperi hwe porphyria. Chikwata chako chehutano chinogona kukubatsira kugadzira chirongwa chakazara chekugadzirisa.

Givosiran Ari Nani Pane Hemin Here?

Givosiran ne hemin vanoshanda zvinangwa zvakasiyana mukurapa porphyria, saka kuenzanisa zvakananga hakuna kunanga. Givosiran yakagadzirirwa kudzivirira kurwiswa kusati kwaitika, nepo hemin ichishandiswa kurapa kurwiswa kuri kuitika.

Hemin (Panhematin) inoda kupinda muchipatara uye kutariswa intravenously, zvichiita kuti zvisashande kushandiswa kwenguva dzose kudzivirira. Inowanzo chengeterwa kurapa kurwiswa kwakanyanya kwakanyanya kusingapinduri kune zvimwe zviyero.

Givosiran inopa mukana wekurapa kwekutanga kwaunogona kuzviitira kumba kamwe chete pamwedzi. Zvidzidzo zvekurapa zvinoratidza kuti zvinogona kuderedza kuwanda kwekurwisa ne70%, zvichikwanisa kubvisa kudiwa kwekurapa kwehemin kakawanda.

Vanhu vazhinji vanowana kuti givosiran inovandudza zvakanyanya hupenyu hwavo nekuderedza kuwanda uye kuoma kwekurwisa. Zvisinei, vamwe varwere vanogona kunge vachiri kuda hemin dzimwe nguva pakurwisa kwakanyanya, saka kurapwa kunogona kuzadzisana.

Mibvunzo Inowanzo Bvunzwa Pamusoro peGivosiran

Q1. Givosiran Yakachengeteka Here Kune Vanhu vane Chirwere cheItsvo?

Givosiran inogona kukanganisa kushanda kweitsvo, saka vanhu vane matambudziko eitsvo vanoda kutariswa zvakanyanya. Chiremba wako achatarisa kushanda kweitsvo dzako usati watanga kurapwa uye nguva dzose panguva yekurapa kwako.

Kana uine chirwere cheitsvo chinyoro kusvika pakati nepakati, unogona kushandisa givosiran, asi chiremba wako angachinja mushonga wako kana kukutarisa zvakanyanya. Vanhu vane chirwere cheitsvo chakakomba vanogona kuda kufunga nezvemamwe marapirwo kana kubvuma kutariswa kwekurapa kwepedyo.

Q2. Ndingaita Sei Kana Ndikashandisa Givosiran Yakawandisa Netsaona?

Kana ukabaya givosiran yakawanda kupfuura yakarairwa netsaona, taura nemupi wako wehutano kana nzvimbo yekudzora chepfu nekukasira. Kunyange zvazvo ruzivo rwekuwandisa rwakaganhurirwa nekuda kwekuvapo kwemushonga, zvakakosha kutsvaga mazano ekurapa nekukurumidza.

Usaedze kutsiva nekusvetuka mushonga wako unotevera kana kuderedza mishonga yeramangwana wega. Chiremba wako achakupa zano pamusoro pezvaunofanira kuita uye anogona kuda kukutarisa zvakanyanya kuti uone mhedzisiro.

Q3. Ndingaita Sei Kana Ndikakanganwa Mushonga weGivosiran?

Kana ukakanganwa jekiseni rako remwedzi wega wega re givosiran, tora nekukasira paunorangarira, wobva wadzokera kuchirongwa chako chemwedzi wega wega kubva ipapo. Usaite kaviri pamishonga kuti ugadzirise jekiseni rakapotswa.

Kana usina chokwadi nezvenguva kana wakarasikirwa nemishonga yakawanda, taura nachiremba wako kuti akutungamirire. Vanogona kukubatsira kuti udzokere panzira yakanaka nekurapa kwako zvakachengeteka.

Q4. Ndingamira Rini Kutora Givosiran?

Haufaniri kumira kutora givosiran usati wataurirana nachiremba wako. Kumisa mushonga uyu zvingangokonzera kudzoka kwekurwisa kweporphyria kakawanda, sezvo chirwere chacho chisina kupora.

Chiremba wako angangofunga kumisa kurapwa kana uine matambudziko akakomba anokunda mabhenefiti, kana kana mamiriro ako achichinja zvakanyanya. Chero chero chisarudzo chekumisa chinofanira kuitwa pamwe chete nechikwata chako chekurapa.

Q5. Ndingafamba neGivosiran here?

Hongu, unogona kufamba ne givosiran, asi zvinoda kuronga nekuti mushonga unoda kutonhodzwa. Uya netsamba kubva kuchiremba wako ichitsanangura zvaunoda zvemishonga inojekisika paunenge uchifamba nendege.

Shandisa kesi yekufambisa ine insulated ine ice packs kuti uchengetedze mushonga uchitonhora panguva yekufamba. Ita nguva yakawanda pakuchengetedzwa kwendege, sezvo mishonga yemvura inogona kuda imwe screening. Funga kuuya nemushonga wekuwedzera kana paine kunonoka kufamba.