Chii chinonzi Patisiran: Zvinoshandiswa, Mishonga, Migumisiro uye Zvimwe

Patisiran mushonga wakakosha wakagadzirirwa kurapa chirwere chisingawanzoitiki chegenetic chinonzi hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR). Ichi chirwere chinokanganisa tsinga dzako kana mapuroteni asina kunaka achivaka mumuviri wako uye kukuvadza tsinga dzako.

Kana iwe kana mumwe munhu waunoziva aonekwa aine hATTR, unogona kunge uchinzwa wakaoma mwoyo nemashoko ekurapa uye sarudzo dzekurapa. Gwaro iri richakubatsira kunzwisisa patisiran mumashoko akareruka, kuitira kuti unzwe wakavimbika pamusoro pezvisarudzo zvako zvehutano.

Chii chinonzi Patisiran?

Patisiran mushonga unopiwa nachiremba uyo ari muboka remishonga inonzi RNA interference (RNAi) therapeutics. Inoshanda nekumisa chiropa chako kubva pakugadzira puroteni isina kunaka inokonzera hATTR amyloidosis.

Funga nezve patisiran semutumwa wemamorekuru anoudza maseru chaiwo muchiropa chako kuti amise kugadzira puroteni ine matambudziko. Izvi zvinobatsira kudzivirira kumwe kukuvadzwa kwetsinga uye zvinogona kunonotsa kufambira mberi kwezviratidzo zvako.

Mushonga uyu unouya semhinduro yemvura inopiwa zvakananga muropa rako kuburikidza neIV infusion. Iwe uchagamuchira kurapwa uku panzvimbo yekutarisirwa kwehutano, kazhinji mumasvondo matatu ega ega.

Patisiran Inoshandiswa Kunei?

Patisiran inobvumidzwa zvakanyanya kurapa hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR) muvanhu vakuru. Ichi chirwere chisingawanzoitiki chegenetic uko muviri wako unogadzira mapuroteni asina kujairika e-transthyretin anoungana pamwechete uye kukuvadza tsinga dzako.

Vanhu vane hATTR vanowanzoona kukuvadzwa kwetsinga kunofambira mberi kunokanganisa kugona kwavo kufamba, kunzwa manzwiro mumaoko avo netsoka, uye kuita mabasa ezuva nezuva. Chirwere chacho chinogonawo kukanganisa moyo wako, hurongwa hwekugaya chikafu, uye zvimwe zvikamu mumuviri nekufamba kwenguva.

Chiremba wako achanyora patisiran chete kana wakaongororwa uine hATTR kuburikidza nekuedzwa kwemajini nemimwe miedzo yakakosha. Haina kushandiswa kune mamwe marudzi eamyloidosis kana mamiriro etsinga.

Maitiro e Patisiran?

Patisiran inoshanda nekushandisa maitiro ebiological akadzama anonzi RNA interference kuderedza kugadzirwa kwemapuroteni e faulty transthyretin muchiropa chako. Inoonekwa seimwe nzira yekurapa inonyanya kutariswa uye inoshanda ye hATTR.

Chiropa chako chinowanzoita mapuroteni e transthyretin, asi muvanhu vane hATTR, mapuroteni aya akashata uye anowanzo namatirana. Mapuroteni aya anozofamba nemuropa rako uye anoiswa mutsinga dzako, moyo, uye mamwe matishu, zvichikonzera kukuvadzwa.

Patisiran ine zvidimbu zvidiki zve genetic material zvinonyanya kutarisisa mirairo maseru ako echiropa anoshandisa kugadzira transthyretin. Kana patisiran yasvika muchiropa chako, inonyanya kuudza maseru kuti amire kutevera mirairo iyi isina kukwana.

Mishonga iyi ine simba rakawanda mukuderedza mazinga e transthyretin. Zvidzidzo zvinoratidza kuti zvinogona kuderedza mapuroteni aya anokuvadza neanenge 80% kana kupfuura muvanhu vazhinji vanogamuchira kurapwa.

Ndingatora sei Patisiran?

Patisiran inopiwa se intravenous (IV) infusion mumasvondo matatu ega ega panzvimbo yekuchengetedza hutano. Hauzotore mushonga uyu kumba, sezvo uchida kunyatso tariswa uye kugadzirirwa kwakakosha.

Pamberi pe infusion yega yega, uchagamuchira premedications kubatsira kudzivirira maitiro e allergic. Izvi zvinowanzo sanganisira antihistamine, corticosteroid, uye pain reliever. Chikwata chako chehutano chichakupa mishonga iyi anenge maminitsi makumi matanhatu isati yaitwa patisiran infusion yako.

Iyo chaiyo patisiran infusion inotora anenge maminitsi makumi masere kuti apedze. Munguva iyi, uchatariswa kune chero zviratidzo zve infusion reactions, izvo zvinogona kusanganisira flushing, kufema kwemhepo, kana kusagadzikana kwechipfuva.

Haufaniri kutevera zvirambidzo zvakakosha zvekudya musati mapiwa mushonga wenyu. Zvisinei, zvakakosha kuti muve nemvura yakakwana uye muwane zororo rakakwana musati maita musangano wega wega wekudzoserwa mushonga.

Ndingatora Patisiran kwenguva yakareba sei?

Patisiran kazhinji mushonga wenguva refu waunozoramba uchiutora chero uchibatsira kudzora zviratidzo zvako zve hATTR uye muviri wako uchigamuchira zvakanaka. Vanhu vazhinji vanoda kurapwa kwenguva refu kuti vachengetedze mabhenefiti.

Chiremba wako achatarisa kufambira mberi kwako kuburikidza nekuongororwa kweropa nguva dzose, kuongororwa kwebasa retsinga, uye kuongororwa kwemhando yehupenyu. Kuongororwa uku kunobatsira kuona kana patisiran ichishanda zvakanaka kwauri.

Vamwe vanhu vanotanga kuona kuvandudzwa muzviratidzo zvavo mukati memwedzi mishoma yekutanga kurapwa, nepo vamwe vangatore nguva refu kuti vaone mabhenefiti. Mushonga unoshanda zvishoma nezvishoma, saka kushivirira kwakakosha panguva yekutanga kurapwa.

Vashandi vehutano vachakurukura zvinangwa zvekurapa newe uye vachagadzirisa chirongwa chako chekutarisira zvichienderana nekuti uri kupindura sei kumushonga uye chero mhedzisiro yaungave nayo.

Ndezvipi Zvakaipa zvePatisiran?

Semishonga yese, patisiran inogona kukonzera mhedzisiro, kunyangwe kwete munhu wese achizviona. Mhedzisiro yakawanda inogoneka, uye timu yako yehutano ichakutarisa zvakanyanya panguva yekurapa.

Mhedzisiro yakajairika yaungave nayo inosanganisira maitiro panguva kana nguva pfupi mushure mekuiswa kwako. Izvi zvinogona kunzwa zvichinetesa, asi timu yako yezvokurapa yakagadzirira zvakanaka kuzvibata kana zvikaitika.

Mhedzisiro yakajairika inosanganisira:

• Kuzvimba mumaoko ako kana makumbo (peripheral edema)
• Maitiro ane chekuita nekuiswa semuenzaniso flushing, kurwadziwa kwemusana, kana kusvotwa
• Zvirwere zvepamusoro zvekufema
• Muscle spasms kana cramps
• Kurwadziwa kwemajoini
• Kuneta kana kunzwa kuneta kupfuura zvakajairika
• Dizziness kana lightheadedness
• Kutsvuka kweganda kana rash

Mhedzisiro idzi dzinowanzoitika dzinowanzoita nyoro kusvika pakati nepakati uye dzinowanzoita nani muviri wako paunojaira kurapwa. Chikwata chako chehutano chinogona kupa nzira dzekubatsira kudzora zviratidzo izvi.

Mhedzisiro yakakomba asi isingawanzoitiki inogona kusanganisira maitiro akakomba ekuita allergic panguva yekuiswa, kudonha kukuru kweropa, kana kubuda ropa kusinganzwisisike. Kunyange zvazvo izvi zvisingawanzoitiki, chikwata chako chekurapa chinovatarisa panguva yekurapa kwese.

Kazhinji, vamwe vanhu vanogona kusangana nekuderera kwevhitamini A muropa ravo, izvo zvinogona kukanganisa maonero eusiku. Chiremba wako achatarisa mazinga ako eVhitamini A uye anogona kukurudzira zvinowedzera kana zvichidikanwa.

Ndiani Asingafaniri Kutora Patisiran?

Patisiran haina kukodzera munhu wese, kunyange avo vane hATTR amyloidosis. Chiremba wako achanyatsoongorora kana mushonga uyu wakakodzera mamiriro ako chaiwo.

Haufaniri kugamuchira patisiran kana wakambove nemaitiro akakomba ekuita allergic kumushonga kana chero zvawo zvawo kare. Izvi zvinosanganisira maitiro akadai sekufema kwakaoma, kuzvimba kwakanyanya, kana kudonha kunotyisa kweropa.

Vanhu vane mamwe mamiriro ekurapa vanogona kuda kuongororwa kwakakosha kana vangave vasiri vakwikwidzi vekurapwa kwe patisiran. Chiremba wako achada kuziva nezve nhoroondo yako yekurapa yakazara usati watanga kurapwa.

Mamiriro anoda kufunga zvakanyanya anosanganisira:

• Matambudziko emoyo akakomba kana kurwisa kwemoyo kwemazuva ano
• Zvirwere zvinoshanda kana immune system yakakanganiswa
• Chirwere chechiropa kupfuura zvakakonzerwa ne hATTR
• Kuvhiringidzika kweropa kana kushandiswa kwazvino kwezvinoderedza ropa
• Kuzvitakura kana zvirongwa zvekuva nepamuviri
• Kuyamwisa

Kana wakazvitakura kana kuronga kuva nepamuviri, kurukurai izvi nachiremba wako nekukasira. Mhedzisiro ye patisiran pamuviri haizivikanwi zvizere, saka kufunga zvakanyanya kunodiwa.

Mazita eBrand ePatisiran

Patisiran inowanikwa pasi pezita rekuti Onpattro. Iri ndiro zita remhando rakabvumirwa remushonga uyu munyika zhinji, kusanganisira United States neEurope.

Paunogamuchira kurapwa kwako, bhodhoro remushonga richanyorwa kuti Onpattro, uye iri ndiro zita rauchaona mumarekodhi ako ekurapa uye magwaro einishuwarenzi. Parizvino hapana mhando dzakajairika dze patisiran dziripo.

Kana uri kufamba kana kugamuchira kutarisirwa pazvipatara zvakasiyana, gara uchitaura zvese zita rakajairika (patisiran) uye zita remhando (Onpattro) kuti uve nechokwadi chekuti unotaura zvakanaka nevashandi vako vezvehutano.

Zvimwe Zvingashandiswa Panzvimbo pePatisiran

Nepo patisiran ichishanda zvakanyanya ku hATTR amyloidosis, kune dzimwe nzira dzekurapa dziripo. Chiremba wako angatarisa dzimwe nzira zvichienderana nezviratidzo zvako, kufambira mberi kwechirwere, uye mamiriro ako ega.

Inotersen mumwe mushonga wakavakirwa paRNA unopiwa sejojo yevhiki nevhiki pasi peganda. Inoshanda zvakafanana ne patisiran asi ine mhedzisiro yakasiyana uye chirongwa chekushandisa.

Tafamidis mushonga wemuromo unobatsira kugadzirisa mapuroteni e transthyretin, uchivadzivisa kubva pakukanganisa. Inonyanya kubatsira vanhu vane moyo wakabatwa ne hATTR.

Zvimwe zvinorapa zvinogona kusanganisira:

• Mishonga yekurwadziwa kwetsinga nezviratidzo
• Physical therapy uye occupational therapy
• Kutsigirwa kwezvokudya uye zvinowedzerwa
• Mishonga yemoyo kana moyo ukabatwa
• Kuisirwa chiropa muzviitiko zvakanyanya

Chikwata chako chehutano chichashanda newe kuti chigadzirise nzira yakanakisa yekurapa zvichienderana nerudzi rwako rwe hATTR, kuoma kwezviratidzo, uye hutano hwako hwese.

Patisiran iri Nani Pane Inotersen Here?

Zvese patisiran uye inotersen ndiyo mishonga inoshanda yekurapa hATTR amyloidosis, asi vane zvavanofarira uye zvavanofanira kufunga zvakasiyana. Sarudzo "yakanaka" inoenderana nemamiriro ako ega uye zvaunoda.

Patisiran inopiwa mumasvondo matatu ega ega kuburikidza neIV infusion panzvimbo yekutarisira hutano. Izvi zvinoreva mazuva mashoma ekurapa pagore, asi iwe uchafanirwa kushanyira kiriniki yedosi yega yega. Mushonga uyu wakaratidza mhedzisiro yakanaka mumiedzo yekiriniki nekuderedzwa kukuru mukufambira mberi kwechirwere.

Inotersen inopiwa sejojo yevhiki nevhiki pasi peganda raunogona kudzidza kuzvipa iwe pachako kumba. Izvi zvinopa nyore uye kuchinjika, asi zvinoda kushingairira kwakawanda uye kuongororwa kweropa nguva dzose nekuda kwemigumisiro inogona kuitika pane maplatelet uye basa reitsvo.

Panyaya yekushanda zvakanaka, mishonga yese inoderedza zvakanyanya kugadzirwa kweprotein inokuvadza ye transthyretin. Zvidzidzo zvinoratidza kuti zvese zviri zviviri zvinoshanda zvakanyanya, kunyangwe zvidzidzo zvakananga zvekufananidza zvishoma.

Chiremba wako achakubatsira kuyera zvinhu zvakaita sekunyaradzwa kwako nenzira dzakasiyana dzekutonga, zvinodiwa zvekufamba, purogiramu yebasa, uye njodzi yezvinhu zvemigumisiro yakatarwa paunenge uchisarudza pakati pezvisarudzo izvi.

Mibvunzo Inowanzo Bvunzwa Nezve Patisiran

Patisiran Yakachengeteka Here Kune Vanhu Vane Matambudziko Emoyo?

Patisiran inogona kushandiswa kune vanhu vane moyo kubva ku hATTR amyloidosis, asi inoda kunyatso tarisa. Vanhu vazhinji vane hATTR vanovandudza matambudziko emoyo sechikamu chemamiriro avo, saka ichi chinhu chinowanzoitika.

Cardiologist yako uye nyanzvi ye hATTR vachashanda pamwe chete kuti vatarise basa remoyo wako mukati mekurapa. Vachashandisa bvunzo dzakaita seechocardiograms uye zviratidzo zveropa kuti vatarise kuti moyo wako uri kupindura sei kurapa.

Vamwe vanhu vanotoona kuvandudzwa kwebasa remoyo wavo mushure mekutanga patisiran, sezvo kuderedza mazinga eprotein anokuvadza kunogona kunonoka kumwe kukuvadzwa kwemoyo. Zvisinei, kukuvadzwa kwemoyo kwakatoitika hakugoni kudzoserwa.

Ndingaita Sei Kana Ndakagamuchira Patisiran Yakawandisa Netsaona?

Kupfuura muyero wepatisiran hakuiti zvakanyanya nekuti mushonga unogadzirwa uye unopiwa nenyanzvi dzehutano dzakadzidziswa munzvimbo inodzorwa. Kuyera kunoverengwa zvakanyatsonaka zvichienderana nehuremu hwemuviri wako uye kunoiswa zvishoma nezvishoma kwemaminitsi angangoita 80.

Kana uine hanya nemuyero wako kana ukaona zviratidzo zvisingawanzoitiki mushure mekuiswa, taura nechikwata chako chehutano nekukasira. Vanogona kuongorora mamiriro ako uye kupa kuongorora kwakakodzera kana kurapwa kana zvichidikanwa.

Nzvimbo yehutano yaunogamuchira kurapwa ichava nemaprotocol ekugadzirisa chero zvikanganiso zvemishonga kana maitiro asina kunaka anogona kuitika panguva yekuisa kwako.

Ndingaita Sei Kana Ndikakanganwa Muyero wePatisiran?

Kana ukakanganwa kuisa kwako patisiran kwakarongwa, taura nechikwata chako chehutano nekukasira kuti urongezve. Zvakakosha kuchengetedza nguva dzose dzekurapa pazvinogoneka kuti uchengetedze mazinga eprotein yako ye transthyretin yakadzvanywa.

Chiremba wako anogona kugadzirisa chirongwa chako chekurapa zvishoma kuti chigadzirise muyero wakakanganwa, asi edza kudzoka panzira nenguva dzako dzese dzemavhiki matatu. Usanetseka kana uchifanira kukanganwa muyero dzimwe nguva nekuda kwekurwara kana dzimwe nguva.

Kana iwe uchikanganwa kazhinji muyero nekuda kwenhamo yekuronga kana dzimwe nyaya, kurukura izvi nechikwata chako chehutano. Vanogona kukubatsira kutsvaga mhinduro kana kufunga nezveimwe nzira dzekurapa.

Ndingamira Rini Kutora Patisiran?

Sarudzo yekumisa patisiran inofanira kugara ichiitwa mukubvunzana nachiremba wako anonyanya kuziva nezve hATTR amyloidosis. Vanhu vazhinji vanoda kuenderera mberi nekurapa kwenguva refu kuti vachengetedze mabhenefiti uye kudzivirira kufambira mberi kwechirwere.

Chiremba wako achagara achiongorora mhinduro yako kumushonga kuburikidza nemiedzo yebasa retsinga, kuongororwa kwemhando yehupenyu, uye kuongorora mazinga ako eproteni ye transthyretin. Ongororo idzi dzinobatsira kuona kana kuramba uchirapwa kuchibatsira.

Zvimwe zvikonzero zvaungamira patisiran zvinosanganisira mativi akakomba asingavandudzike nekugadzirisa, kushaya rubatsiro mushure menguva yakakwana yekuyedza, kana kana hutano hwako hwese huchichinja zvakanyanya.

Kana iwe ukamira patisiran, mazinga ako eproteni ye transthyretin anogona kudzokera kumazinga apfuura mukati memwedzi mishoma, uye zviratidzo zvako zve hATTR zvinogona kutanga kufambira mberi zvakare.

Ndingafamba here ndichitora Patisiran?

Hongu, unogona kufamba uchigamuchira kurapwa kwe patisiran, asi zvinoda kuronga. Sezvo iwe uchida infusions mumasvondo matatu ega ega, iwe uchafanirwa kuronga chirongwa chako chekufamba zvichitenderera nekugadzwa kwako kwekurapa.

Kana iwe uri kuronga rwendo rwakareba, kurukurai izvi nechikwata chako chehutano kare. Vanogona kukubatsira kuronga kurapwa kwenguva pfupi panzvimbo iri pedyo nekwauri kuenda, kunyangwe izvi zvichigona kuoma nekuda kwemhando yakakosha yemushonga.

Kune rwendo rwemapfupi, unogona kukwanisa kugadzirisa chirongwa chako chekurapa zvishoma kuti chigadzirise zvirongwa zvako zvekufamba. Nguva dzose takura zvinyorwa nezve mamiriro ako uye kurapwa paunenge uchifamba, kunyanya kana uchiyambuka miganhu yenyika.

Rangarira kuti patisiran inoda kutonhodzwa uye kubata kwakakosha, saka haugone kuifambisa iwe pachako. Zvese zvirongwa zvinofanirwa kuitwa kuburikidza nenzvimbo dzehutano dzakavimbiswa.