Chii chinonzi Lumasiran: Zvinoshandiswa, Mishonga, Migumisiro, nezvimwe

Lumasiran mushonga wakakosha wakagadzirirwa kubatsira vanhu vane chirwere chisingawanzoitiki chegenetic chinonzi primary hyperoxaluria type 1 (PH1). Mushonga uyu unopihwa jekiseni unoshanda nekuderedza huwandu hwe oxalate muviri wako unogadzira, izvo zvinogona kubatsira kudzivirira matombo emumoyo anorwadza uye kudzivirira itsvo dzako kubva mukukuvadzwa.

Kana iwe kana mumwe munhu waunoda akawanikwa aine PH1, unogona kunge uchinzwa wakaoma nemibvunzo nekunetsekana. Ichi chimiro chinokanganisa maitiro emuviri wako ekugadzirisa zvimwe zvinhu, zvichikonzera kuwanda kwe oxalate iyo inogona kukonzera matambudziko akakomba eitsvo. Mashoko akanaka ndewekuti lumasiran inomiririra kubudirira kukuru mukurapa iyi mamiriro akaoma, ichipa tariro uye kuvandudzwa kwemhando yehupenyu kune varwere vazhinji.

Chii chinonzi Lumasiran?

Lumasiran mushonga wemishonga unowanikwa mukirasi yemishonga inonzi RNA interference (RNAi) therapeutics. Inoshanda ne

Lumasiran inobvumidzwa zvakananga kurapa primary hyperoxaluria mhando 1 (PH1) muvanhu vakuru nevana. PH1 chirwere chisingawanzoitika chemajini uko muviri wako unogadzira oxalate yakawandisa, chinhu chinogona kuumba matombo emumoyo anorwadza uye kukuvadza itsvo dzako nekufamba kwenguva.

Mune vanhu vane PH1, shanduko yemajini inoita kuti chiropa chigadzire oxalate yakawandisa nekuti haina enzyme yakakosha inonzi alanine-glyoxylate aminotransferase (AGT). Pasina enzyme iyi ichishanda nemazvo, zvinhu zvinofanirwa kugadziriswa zvakachengeteka panzvimbo pacho zvinoshandurwa kuita oxalate. Iyi oxalate yakawandisa inobva yafamba nemuropa rako ichienda kumatsvo ako, uko inogona kuita crystalline uye kuumba matombo.

Chirwere ichi chinogona kutungamira kumatambudziko akakomba kana chikasiyiwa chisina kurapwa. Izvi zvinosanganisira matombo emumoyo anowanzoitika, kukuvadzwa kwematsvo, kutadza kwematsvo, uye mune zvakanyanya, mamiriro anonzi systemic oxalosis uko makristasi e oxalate anoiswa mune zvimwe zvikamu zvakadai semoyo, mapfupa, nemaziso. Lumasiran inobatsira kudzivirira matambudziko aya nekugadzirisa chikonzero chepakutanga chekuwedzera oxalate kugadzirwa.

Lumasiran Inoshanda Sei?

Lumasiran inoshanda kuburikidza nekuita kwakaoma kunonzi RNA kupindira, iyo inonyanya kuudza maseru ako echiropa kuti amise kugadzira oxalate yakawanda. Mushonga uyu unotarisa uye unonyararidza gene yeLDHA, iyo ine basa rekugadzira enzyme inobatsira pakuumbwa kwe oxalate.

Paunogamuchira jekiseni re lumasiran, mushonga unofamba kuenda kuchiropa chako uko unobatana nemamwe mamorekuru e messenger RNA. Aya mamorekuru anowanzoita mirairo yekugadzira mapuroteni anotungamira kugadzirwa kwe oxalate. Nekupindira nemashoko aya, lumasiran inobudirira inoderedza huwandu hwe oxalate muviri wako unogadzira neanosvika 65% kana kupfuura.

Iri rinofungidzirwa kuti mushonga une simba zvishoma maererano nekushanda kwawo, asi zvakare wakanyatsotarwa. Kusiyana nemamwe marapirwo anokanganisa akawanda masisitimu emuviri, lumasiran inonyanya kutarisa maseru echiropa anokonzera kugadzirwa kwakanyanya kwe oxalate. Mhedzisiro yejekiseni rega rega inogona kugara kwemwedzi yakati wandei, ndosaka usingade kuyera zuva nezuva semamwe mishonga yakawanda.

Ndingatora sei Lumasiran?

Lumasiran inopiwa sejekiseni repasi pematehwe, zvinoreva kuti inojekeswa munyama ine mafuta iri pasi peganda rako. Mupi wako wehutano achakudzidzisa iwe kana nhengo yemhuri maitiro ekupa majekiseni aya zvakachengeteka kumba, kunyangwe vamwe vanhu vachida kuti aite panzvimbo yekurapa.

Jekiseni rinowanzoitwa munzvimbo dzaunenge uine mafuta akakwana epasi pematehwe, senge chidya chako, ruoko rwepamusoro, kana dumbu. Iwe uchachinja nzvimbo dzekujekesa kudzivirira kutsamwa kana mavanga munzvimbo imwe chete. Mushonga uyu unouya mumajekiseni akazadzwa kana mabhodhoro anofanirwa kuchengetwa mufiriji kusvika ashandiswa.

Kusiyana nemishonga yemuromo, haufanire kunetseka nezvekutora lumasiran nechikafu kana mudumbu risina chinhu sezvo ichijekeswa. Zvisinei, unofanira kurega mushonga uyu uchisvika tembiricha yemumba kwemaminitsi anenge 30 usati wajekesa kuti zvive nyore. Chiremba wako achapa mirairo yakadzama pamusoro peiyo yakakodzera tekiniki yekujekesa, kuchengetera, uye kurasa tsono dzakashandiswa nemajekiseni.

Ndingatora Lumasiran kwenguva yakareba sei?

Lumasiran inowanzoita kurapwa kwenguva refu kwaunozoda kuenderera mberi nekusingaperi. Sezvo PH1 iri mamiriro ejeni, muviri wako ucharamba uchigadzira oxalate yakawandisa pasina kurapwa kuri kuenderera mberi kuti uichengete.

Nzira yekutanga yekurapa inowanzo sanganisira majekiseni anowanzoitika kuti udzikise nekukurumidza mazinga ako eoxalate, achiteverwa nekuchengetedza dosing mwedzi mitatu yega yega. Chiremba wako achatarisa mazinga ako eoxalate weti nguva dzose kuti ave nechokwadi chekuti mushonga uri kushanda nemazvo uye anogona kugadzirisa chirongwa chako chekushandisa zvichienderana nemhinduro yako yega.

Vanhu vazhinji vanotanga kuona kudzikiswa mumazinga avo eoxalate weti mukati memwedzi wekutanga wekurapa, nemhedzisiro yakanyanya inowanzoitika mushure memwedzi yakati wandei yekushandisa nguva dzose. Chikwata chako chehutano chichashanda newe kuti vagadzire chirongwa chekurapa kwenguva refu chinokodzera mararamiro ako uchipawo manejimendi akanaka echirwere.

Ndezvipi Zvipingamupinyi zveLumasiran?

Kufanana nemishonga yese, lumasiran inogona kukonzera mhedzisiro, kunyangwe vanhu vazhinji vachizvitsungirira zvakanaka. Mhedzisiro inowanzoitika inowanzoita nyoro uye ine hukama nejekiseni pacharo pane mhedzisiro yese mumuviri wako.

Mhedzisiro inowanzozivikanwa inosanganisira maitiro panzvimbo yekujekiseni, senge kutsvuka, kuzvimba, kuita ganda, kana kurwadziwa kudiki panopinza tsono. Izvi zviitiko zvinowanzoitika kwenguva pfupi uye zvinogadzirisa zvega mukati memazuva mashoma. Vamwe vanhu vanosanganawo nezviratidzo zvakaita sefuruwenza, kusanganisira kuneta, kurwadziwa nemusoro, kana kurwadziwa kwemhasuru, kunyanya mushure mejekiseni ravo rekutanga.

Mhedzisiro isingawanzoitiki asi inonyanya kukosha inogona kusanganisira allergic reactions, kunyangwe izvi zvisingawanzoitiki. Zviratidzo zvekuita kwakakomba kweallergy zvinogona kusanganisira kuoma kufema, kuzvimba kwakanyanya kwechiso chako kana huro, kana rash yakapararira. Kana iwe ukasangana nechero zviratidzo izvi, tsvaga kutariswa kwekurapa nekukurumidza.

Vamwe vanhu vanogona kusangana nekuchinja mumiedzo yavo yekushanda kwechiropa, ndosaka chiremba wako achazviongorora nguva dzose. Kazhinji, vanhu vanogona kuva nematambudziko eitsvo, kunyangwe izvi zvichiwanzobatanidzwa nehutano hwePH1 huri pasi pane mushonga wacho pachako. Chikwata chako chehutano chichanyatsoongorora kushanda kweitsvo yako panguva yekurapa.

Ndiani Asingafaniri Kutora Lumasiran?

Lumasiran yakagadzirirwa zvakananga vanhu vane primary hyperoxaluria mhando 1, saka haina kukodzera mamwe marudzi ezvirwere zvematombo eitsvo kana mamiriro e hyperoxaluria. Chiremba wako achasimbisa kuongororwa kwako kwePH1 kuburikidza nekuyedzwa kwemajini vasati vanyora mushonga uyu.

Vanhu vane allergies dzakakomba kuLumasiran kana chero chimwe chezvinhu zvayo havafaniri kushandisa mushonga uyu. Kana uine nhoroondo yekuitika kwakakomba kune mamwe mishonga inojekisirwa, ita shuwa kuti unokurukura izvi zvakadzama nemupi wako wehutano usati watanga kurapwa.

Kana uine chirwere chechiropa chakakomba kana kushanda kwechiropa kwakakanganiswa zvakanyanya, chiremba wako angangoda kunyatsoongorora kana Lumasiran yakakodzera kwauri, sezvo mushonga uyu uchishanda zvakanyanya muchiropa. Saizvozvowo, kana uine chirwere cheitsvo chakakomba kana uri pa dialysis, chirongwa chako chekurapa chingangoda kufungwa kwakakosha.

Vakadzi vane pamuviri kana vanoyamwisa vanofanira kukurukura njodzi nemabhenefiti eLumasiran nemupi wavo wehutano, sezvo paine data shoma pakuita kwayo panguva yekuzvitakura nekuyamwisa. Chiremba wako achabatsira kuyera mabhenefiti anogona kuitika pamwe chete nenjodzi dzese dzinogona kuitika kwauri nemwana wako.

Zita reBrand reLumasiran

Lumasiran inotengeswa pasi pezita rebrand Oxlumo muUnited States nemamwe mazhinji. Zita iri rebrand rakasarudzwa kuratidza chinangwa chemushonga chekuderedza mazinga e oxalate muvanhu vane primary hyperoxaluria.

Oxlumo inogadzirwa neAlnylam Pharmaceuticals, kambani inonyanya kugadzira RNA interference therapeutics. Mushonga uyu wakagamuchira mvumo yeFDA muna 2020, zvichiita kuti uve mushonga wekutanga wakabvumidzwa wakagadzirirwa kunangana nechinokonzera PH1 pane kungotarisira zviratidzo zvayo.

Paunenge uchikurukura nezvekurapa kwako nevashandi vehutano kana makambani einishuwarenzi, vanogona kureva mushonga uyu nezita rawo re generic (lumasiran) kana zita rawo remhando (Oxlumo). Mazita ese ari maviri anoreva mushonga mumwe chete, saka usavhiringike kana iwe ukanzwa mazwi akasiyana achishandiswa zvakachinjana.

Zvimwe Zvinhu Zvokutsiva Lumasiran

Lumasiran isati yawanikwa, sarudzo dzekurapa PH1 dzaive shoma uye dzakanyanya kunangana nekutarisira zviratidzo pane kunangana nechinokonzera. Nzira dzechinyakare dzaisanganisira kunwa mvura yakawanda, kudya zvishoma oxalate, uye mishonga yakaita se potassium citrate kubatsira kudzivirira kuumbwa kwematombo.

Kune vanhu vane PH1 yakakomba vakawana kutadza kweitsvo, kutapurirwa chiropa kazhinji ndiyo yaive yega sarudzo yekurapa. Kutapurirwa chiropa kunogona kurapa PH1 nekuti inotsiva maseru echiropa akaremara neaya ane hutano anogadzira enzyme inoshayikwa. Zvisinei, kutapurirwa kunotakura njodzi dzakakura uye kunoda mishonga yekudzivirira immune system yehupenyu hwese.

Vamwe vanhu vane PH1 vanogonawo kubatsirwa nekutapurirwa chiropa-itsvo kana vaine chirwere chechiropa nekutadza kweitsvo. Zvisinei, maitiro aya akaoma uye haakodzeri munhu wese. Kuwanikwa kwe lumasiran kwakachinja zvakanyanya nzira yekurapa, ichipa imwe sarudzo isingapindi iyo inogona kudzivirira kudiwa kwekutapurirwa muzviitiko zvakawanda.

Kurapa kunotsigira sekunwa mvura yakawanda, shanduko dzekudya, uye mishonga yekushandisa urine inogona kushandiswa pamwe chete ne lumasiran kupa hanya yakazara kune vanhu vane PH1.

Ko Lumasiran Ari Nani Kupfuura Zvimwe Zvokurapa PH1 Here?

Lumasiran inomiririra kufambira mberi kukuru pamusoro pekurapa kwechinyakare kwePH1 nekuti ndiyo mushonga wekutanga unonangana zvakananga nechikonzero chikuru chechirwere panzvimbo yekungodzora zviratidzo zvacho. Kusiyana nekudya kunodzora uye kuwedzera kunwa kwemvura, izvo zvinopa zvishoma zvakanaka, lumasiran inogona kuderedza oxalate kugadzirwa ne65% kana kupfuura.

Kana ichienzaniswa nekuchinjirwa chiropa, lumasiran inopa sarudzo yekurapa isingapindi zvakanyanya ine njodzi shoma uye matambudziko. Kunyange kuchinjirwa chiropa kuchigona kurapa PH1, kunoda kuvhiyiwa kukuru, mishonga yekudzivirira immune yehupenyu hwese, uye inotakura njodzi yekurambwa uye mamwe matambudziko akakomba. Lumasiran inobvumira vanhu kuti vatarise mamiriro avo zvinobudirira vachichengetedza hupenyu hwavo hwemhando yepamusoro.

Mishonga iyi inopawo zvakanakira pamusoro pekurapa kunobva pazviratidzo zvakaita se potassium citrate kana kuwedzera kunwa kwemvura. Kunyange zvazvo nzira idzi dzichigona kubatsira kudzivirira kuumbwa kwematombo kusvika padanho rakati, hadzitarise chikonzero chikuru chekuwedzera oxalate kugadzirwa. Lumasiran inopa manejimendi echirwere akazara nekuderedza huwandu hwe oxalate muviri wako unogadzira pakutanga.

Zvisinei, nzira yakanakisisa yekurapa inoenderana nemamiriro ako ega, kusanganisira kuoma kwechirwere chako, hutano hwako hwese, uye zvaunofarira. Chikwata chako chehutano chichashanda newe kuti chizive chirongwa chekurapa chakakodzera mamiriro ako chaiwo.

Mibvunzo Inowanzo Bvunzwa Nezve Lumasiran

Lumasiran Yakachengeteka Here Kune Vana?

Hongu, lumasiran inobvumirwa kushandiswa muvana uye yakaratidzwa kuva yakachengeteka uye inobudirira muvarwere vevana vane PH1. Mishonga iyi yakadzidzwa muvana vane makore 6 okuberekwa, uye muyero unogadziriswa zvichienderana nehuremu hwemuviri kuti uve nechokwadi chemazinga akakodzera ekurapa.

Vana vanowanzoita zvakanaka kwazvo kumishonga ye lumasiran, vaine kuderedzwa kukuru kwemazinga e oxalate mumvura yavo inobuda, izvo zvinogona kubatsira kudzivirira matombo emumoyo uye kuchengetedza itsvo dzavo dziri kukura. Nzira yekujova inogona kuda kuchinjwa kuvana vadiki, uye vabereki kana vachengeti vachagamuchira kudzidziswa kwakadzama pamusoro pekuti vangashandisa sei mushonga zvakachengeteka.

Varwere vevana vanoda kunyatsoongororwa panguva yekurapwa, kusanganisira bvunzo dzemvura inobuda nguva dzose kuti vatarise mazinga e oxalate uye bvunzo dzeropa kuti vatarise basa reitsvo neriver. Chikwata chako chekuchengetedza hutano chemwana wako chichachinja chirongwa chekurapa sezvavanokura uye kukura kuti vave nechokwadi chekuenderera mberi kwekubudirira uye kuchengeteka.

Ndingaita Sei Kana Ndikashandisa Lumasiran Yakawandisa Netsaona?

Kana netsaona ukajova lumasiran yakawanda kupfuura yakarairwa, taura nemupi wako wehutano nekukasira kana kufonera poison control. Kunyange zvazvo kesi dzekuwedzera mushonga dzisingawanzoitiki ne lumasiran, zvakakosha kuzivisa chero zvikanganiso zvekushandisa mushonga kuitira kuti timu yako yezvokurapa ikutarise zvakakodzera.

Usaedze kutsiva kuwedzera mushonga nekusvetuka dose yako inotevera yakarongwa kunze kwekunge wairairwa zvakananga nemupi wako wehutano. Vanogona kuda kutarisa bvunzo dzako dzebasa rechiropa kana mazinga e oxalate zvakanyanya mushure mekuwedzera mushonga kuti uve nechokwadi chekuchengeteka kwako.

Kuti udzivise kuwedzera mushonga netsaona, nguva dzose tarisa kaviri dose yako usati wajova uye chengeta mushonga wako wakanyatsoiswa zita uye wakachengetwa. Kana usina chokwadi nezve chirongwa chako chekushandisa mushonga kana uine mibvunzo yekuti ungajova zvakadii, taura nemupi wako wehutano usati waenderera mberi nekujova.

Ndingaita Sei Kana Ndikakanganwa Dose ye Lumasiran?

Kana ukakanganwa kujova kwe lumasiran kwakarongwa, taura nemupi wako wehutano nekukasira sezvinobvira kuti uone nzira yakanakisisa yekutora. Kazhinji, unofanira kutora dose yakakanganwa nekukasira sezvaunorangarira, wobva wadzokera kuchirongwa chako chekushandisa mushonga nguva dzose.

Usawedzere mishonga kuti uzadze jekiseni rakapotswa, sezvo izvi zvingawedzera njodzi yako yekuwana mhedzisiro. Chiremba wako anogona kuchinja nguva yako yekutevera yekurapa kuti akudzose panzira nechirongwa chako chekurapa.

Kupotsa mushonga mumwe chete hakuzokonzeri matambudziko nekukasira, asi edza kuchengetedza chirongwa chako chejekiseni nguva dzose sezvinobvira kuti uwane hutano hwakanaka hwechirwere. Funga nezvekuisa zviyeuchidzo pafoni yako kana karenda kuti zvikubatsire kuti urambe uri panzira nechirongwa chako chekurapa.

Ndingamira Rini Kutora Lumasiran?

Haufanire kumira kutora lumasiran usati wataurirana nachiremba wako. Sezvo PH1 iri mamiriro emagenetic, muviri wako ucharamba uchigadzira oxalate yakawandisa kana iwe ukamisa kurapwa, izvo zvinogona kutungamira pakudzoka kwematombo eitsvo uye kukuvadza itsvo.

Chiremba wako anogona kufunga nezvekuchinja chirongwa chako chekupa mishonga kana uri kuita zvakanaka pakurapa, asi kumisa zvachose hakukurudzirwi kazhinji. Kana uri kusangana nemhedzisiro inokanganisa kana uine zvinokunetsa nezvekupfuurira kurapwa, taura pachena nechikwata chako chekuchengetedza hutano nezvesarudzo dzako.

Mune dzimwe nguva, kana uri kuronga kuita transplant yechimbi, chiremba wako anogona kukurukura nguva yekurapa lumasiran kutenderedza maitiro acho. Zvisinei, zvisarudzo izvi zvinofanira kugara zvichiitwa mukubvunzana nechikwata chako chetransplant uye nyanzvi dzePH1.

Ndingafamba neLumasiran here?

Hongu, unogona kufamba ne lumasiran, asi zvinoda kuronga nekuti mushonga unofanirwa kuchengetwa mufiriji. Paunenge uchifamba, paka mushonga wako mune firiji rine ice packs uye tora tsamba kubva kuna chiremba wako ichitsanangura kudiwa kwako mushonga.

Kana uri kubhururuka, chengeta lumasiran yako mumutoro wako wekufambisa panzvimbo yemutoro wakaongororwa kuti udzivise kuti usagwambe mumutoro wekutakura. Kuchengetedzwa kwendege kunogona kuda kuongorora mushonga wako, saka rega nguva yakawanda yekuongorora uye uuye nemagwaro pamusoro pechiremwa chako.

Pakuenda rwendo rurefu, tsvaga zvipatara panzvimbo yaunoenda kana ukada rubatsiro rwejekiseni rako kana uine chero nyaya dzekurapa. Funga kutora zvimwe zvinhu zvakawanda kana paine kunonoka, uye ita shuwa kuti une mushonga wakakwana wekushandisa rwendo rwako rwese pamwe nemazuva mashoma ekuwedzera.