

Health Library
October 10, 2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
Lumasiran waa daawo gaar ah oo loogu talagalay in lagu caawiyo dadka qaba xaalad dhif ah oo hidde ah oo loo yaqaan hyperoxaluria nooca 1 (PH1). Daawooyinkan la isku durayo waxay shaqeeyaan iyagoo yaraynaya xaddiga oxalate ee jirkaagu soo saaro, taas oo kaa caawin karta ka hortagga dhagxaan xanuun badan oo kelyaha ah iyo ilaalinta kelyahaaga dhaawac.
Haddii adiga ama qof aad danaynaysaa lagu ogaaday PH1, waxaad u badan tahay inaad dareemayso jahawareer su'aalo iyo walaac. Xaaladdan waxay saamaysaa sida jidhkaagu u shaqeeyo walxaha qaarkood, taasoo keenta inuu ururo oxalate taasoo keeni karta dhibaatooyin halis ah oo kelyaha ah. War wanaagsan ayaa ah in lumasiran ay matasho horumar weyn oo lagu daweynayo xaaladdan adag, iyadoo rajada iyo tayada nolosha u wanaajinaysa bukaanno badan.
Lumasiran waa daawo dhakhtar qoray oo ka tirsan fasalka daawooyinka loo yaqaan therapeutics faragelinta RNA (RNAi). Waxay shaqeysaa iyadoo "aamusinaysa" hidde-sideyaal gaar ah oo ku jira beerkaaga kuwaas oo mas'uul ka ah soo saarista oxalate badan oo dadka qaba PH1.
U maleyn lumasiran sida qalab molecular sax ah oo bartilmaameedsanaya sababta asalka ah ee xaaladdaada halkii aad ka daweyn lahayd astaamaha. Daawooyinka waxaa la siiyaa duritaan subcutaneous ah, taasoo macnaheedu yahay in lagu duro maqaarka hoostiisa, oo la mid ah sida dadka qaba sonkorowga isku duraan irbado insulin ah. Habkan bartilmaameedka ah wuxuu caawiyaa jirkaaga inuu soo saaro oxalate aad u yar, isagoo yaraynaya khatarta sameynta dhagxaan kelyaha iyo dhaawaca kelyaha.
Daawooyinka waxaa si gaar ah loogu sameeyay dadka qaba hyperoxaluria nooca 1, oo ah cudur hidde ah oo dhif ah oo saameeya in ka yar 3 qof milyan kasta oo adduunka ah. In la helo daaweyn gaar ah oo noocaas ah waxay matalaysaa horumar weyn oo lagu daryeelo dadka qaba xaaladdan.
Lumasiran waxaa si gaar ah loogu oggolaaday in lagu daweeyo hyperoxaluria nooca 1 (PH1) ee aasaasiga ah ee dadka waaweyn iyo carruurta labadaba. PH1 waa xaalad dhif ah oo hidde ah halkaas oo jidhkaagu uu soo saaro xaddi badan oo oxalate ah, walax taas oo samayn karta dhagxaan kelyaha oo xanuun badan isla markaana dhaawici karta kelyahaaga waqti ka dib.
Dadka qaba PH1, isbeddel hidde ah ayaa keena in beerku uu soo saaro oxalate aad u badan sababtoo ah waxa ka maqan enzyme muhiim ah oo la yiraahdo alanine-glyoxylate aminotransferase (AGT). Haddii aan enzyme-kan si sax ah u shaqayn, walxaha si badbaado leh loo farsameeyo ayaa beddela oo loo beddelaa oxalate. Xad-dhaafka oxalate-kan ayaa markaa dhiigaaga u raaca kelyahaaga, halkaas oo uu ku kristallayn karo oo uu dhagxaan samayn karo.
Xaaladdan waxay keeni kartaa dhibaatooyin halis ah haddii aan la daweyn. Kuwaas waxaa ka mid ah dhagxaan kelyaha oo soo noqnoqda, dhaawaca kelyaha, kelyaha oo shaqada gaba, iyo xaalado daran, xaalad la yiraahdo systemic oxalosis halkaas oo kiristaalo oxalate ay ku kaydsan yihiin xubnaha kale sida wadnaha, lafaha, iyo indhaha. Lumasiran waxay ka caawisaa ka hortagga dhibaatooyinkan iyadoo wax ka qabanaysa sababta hoose ee soo saarista oxalate xad-dhaafka ah.
Lumasiran waxay ku shaqeysaa hab horumarsan oo loo yaqaan faragelinta RNA, taas oo asal ahaan u sheegta unugyada beerkaaga inay joojiyaan samaynta oxalate aad u badan. Daawooyinka ayaa bartilmaameedsada oo aamusiya hidda-socodka LDHA, kaas oo mas'uul ka ah soo saarista enzyme ka qayb qaata samaynta oxalate.
Marka aad hesho irbad lumasiran, daawadu waxay u safreysaa beerkaaga halkaas oo ay ku xirto molecules RNA gaar ah. Molecules-kan ayaa caadi ahaan wata tilmaamo lagu sameeyo borotiinnada keena soo saarista oxalate. Iyadoo faragelin lagu sameeyo farriimahan, lumasiran waxay si wax ku ool ah u yaraysaa xaddiga oxalate ee jidhkaagu sameeyo ilaa 65% ama ka badan.
Tani waxaa loo arkaa daawo xoog leh oo dhexdhexaad ah marka la eego waxtarkeeda, laakiin sidoo kale waa mid aad u bartilmaameedsan. Si ka duwan daawooyinka qaarkood ee saameeya nidaamyada badan ee jirka, lumasiran wuxuu si gaar ah diiradda u saaraa unugyada beerka ee mas'uulka ka ah wax soo saarka xad-dhaafka ah ee oxalate. Saamaynta cirbad kasta waxay socon kartaa dhowr bilood, taas oo ah sababta aadan u baahnayn qiyaas maalinle ah sida daawooyin kale oo badan.
Lumasiran waxaa la siiyaa cirbad hoosaad ah, taas oo macnaheedu yahay in lagu duro unugyada baruurta ee hoos yimaada maqaarkaaga. Bixiyahaaga daryeelka caafimaadku wuxuu ku bari doonaa adiga ama xubin qoyskaaga ka mid ah sida cirbadahaas loogu duro si badbaado leh guriga, inkasta oo dadka qaar ay door bidaan in lagu sameeyo xarun caafimaad.
Cirbadaha waxaa caadi ahaan lagu bixiyaa meelaha aad ku leedahay baruur hoosaad ku filan, sida bowdadaada, gacantaada sare, ama calooshaada. Waxaad beddeli doontaa goobaha duritaanka si looga hortago xanaaq ama nabar meel kasta. Daawooyinka waxay ku yimaadaan siriinjiyo horay loo buuxiyay ama weelal u baahan in la qaboojiyo ilaa la isticmaalo.
Si ka duwan daawooyinka afka laga qaato, uma baahnid inaad ka walwasho qaadashada lumasiran cuntada ama calool madhan tan iyo markii la duro. Si kastaba ha ahaatee, waa inaad u ogolaataa daawada inay gaarto heerkulka qolka ilaa 30 daqiiqo ka hor duritaanka si ay u noqoto mid raaxo leh. Dhakhtarkaagu wuxuu bixin doonaa tilmaamo faahfaahsan oo ku saabsan farsamada duritaanka saxda ah, kaydinta, iyo tuurista irbado iyo siriinjiyo la isticmaalay.
Lumasiran caadi ahaan waa daaweyn muddo dheer ah oo aad u badan tahay inaad u baahan doonto inaad sii wadato muddo aan xad lahayn. Maadaama PH1 ay tahay xaalad hidde ah, jirkaagu wuxuu sii wadi doonaa inuu soo saaro oxalate badan iyada oo aan la helin daaweyn socota si loo ilaaliyo.
Jadwalka daaweynta bilowga ah inta badan wuxuu ku lug leeyahay irbado badan oo joogto ah si degdeg ah loo dhimo heerarkaaga oxalate, oo ay ku xigto qiyaasta dayactirka saddexdii biloodba mar. Dhakhtarkaagu wuxuu si joogto ah ula socon doonaa heerarkaaga oxalate ee kaadida si loo hubiyo in daawadu si wax ku ool ah u shaqeyneyso oo laga yaabo inuu hagaajiyo jadwalkaaga qiyaasta iyadoo lagu saleynayo jawaabtaada shakhsi ahaaneed.
Dadka badankoodu waxay bilaabaan inay arkaan hoos u dhac ku yimaada heerarka oxalate ee kaadida bil gudaheed ee daaweynta, iyadoo saameynta ugu badan ay caadi ahaan gaarto dhowr bilood ka dib qiyaasta joogtada ah. Kooxdaada daryeelka caafimaadku waxay kula shaqeyn doonaan si ay u dhisaan qorshe daaweyn oo muddo dheer ah oo ku habboon qaab nololeedkaaga iyadoo sidoo kale bixineysa maareynta cudurka ugu wanaagsan.
Sida dhammaan daawooyinka, lumasiran waxay keeni kartaa waxyeelo, in kasta oo dad badan ay si fiican u dulqaataan. Saamaynta ugu badan ee dhinaca guud ahaan waa mid fudud oo la xiriirta irbadda lafteeda halkii ay ka ahaan lahayd saamaynta nidaamsan ee jirkaaga oo dhan.
Saamaynta dhinaca ee inta badan la sheego waxaa ka mid ah falcelinta goobta irbadda, sida casaan, barar, cuncun, ama xanuun fudud oo meesha cirbadda la geliyay. Falcelintan badanaa waa ku meel gaar oo iskeed u xallisa dhowr maalmood gudahood. Dadka qaar waxay sidoo kale la kulmaan astaamo fudud oo u eg hargabka, oo ay ku jiraan daal, madax xanuun, ama xanuun muruqa, gaar ahaan ka dib irbadahooda ugu horreeya.
Saamaynta dhinaca ee aan caadiga ahayn laakiin aad uga walaacsan waxay noqon kartaa xasaasiyad, in kasta oo kuwani ay dhif yihiin. Calaamadaha xasaasiyadda daran waxaa ka mid noqon kara neefsashada oo ku adkaata, barar daran oo wejigaaga ama cunahaaga ah, ama finan baahsan. Haddii aad la kulanto mid ka mid ah astaamahan, raadi daryeel caafimaad oo degdeg ah.
Dadka qaar waxay la kulmi karaan isbeddelo ku yimaada baaritaannada shaqada beerka, taas oo ah sababta dhakhtarkaagu ula socon doono heerarkan si joogto ah. Marar dhif ah, dadku waxay yeelan karaan dhibaatooyinka kelyaha, inkasta oo tani inta badan ay la xiriirto xaaladda PH1 ee hoose halkii daawada lafteeda. Kooxdaada daryeelka caafimaadku waxay si taxaddar leh ula socon doonaan shaqada kelyahaaga inta lagu jiro daaweynta.
Lumasiran waxaa si gaar ah loogu talagalay dadka qaba hyperoxaluria nooca 1, sidaa darteed ma habboona noocyada kale ee cudurrada dhagxaanta kelyaha ama xaaladaha hyperoxaluria. Dhakhtarkaagu wuxuu xaqiijin doonaa ogaanshahaaga PH1 iyada oo loo marayo baaritaanka hidda-socodka ka hor inta uusan qorin daawadan.
Dadka qaba xasaasiyad daran ee lumasiran ama qayb kasta oo ka mid ah waa inaysan isticmaalin daawadan. Haddii aad leedahay taariikhda falcelinta xasaasiyadeed ee daran ee daawooyinka kale ee la isku duro, hubi inaad si buuxda uga wada hadasho tan bixiyahaaga daryeelka caafimaadka ka hor intaadan bilaabin daaweynta.
Haddii aad qabtid cudur beerka oo daran ama shaqada beerka oo si weyn u xumaatay, dhakhtarkaagu wuxuu u baahan karaa inuu si taxaddar leh u qiimeeyo in lumasiran ay ku habboon tahay, maadaama daawadu ay ugu horreyn ka shaqeyso beerka. Sidoo kale, haddii aad qabtid cudur kelyaha oo daran ama aad ku jirto dialysis, qorshahaaga daaweyntu wuxuu u baahan karaa tixgelin gaar ah.
Haweenka uurka leh ama naas nuujinaya waa inay kala hadlaan khataraha iyo faa'iidooyinka lumasiran bixiyaha daryeelkooda caafimaad, maadaama ay jiraan xog xaddidan oo ku saabsan badbaadadeeda inta lagu jiro uurka iyo nuujinta. Dhakhtarkaagu wuxuu kaa caawin doonaa inaad miisaanto faa'iidooyinka suurtagalka ah ee ka dhanka ah khataraha suurtagalka ah adiga iyo ilmahaaga.
Lumasiran waxaa lagu suuq geeyaa magaca sumadda Oxlumo ee dalka Mareykanka iyo wadamada kale badan. Magaca sumaddan waxaa loo doortay si looga tarjumo ujeedada daawada ee ah in la yareeyo heerarka oxalate ee dadka qaba hyperoxaluria aasaasiga ah.
Oxlumo waxaa sameeya Alnylam Pharmaceuticals, shirkad ku takhasustay daaweynta faragelinta RNA. Daawooyinka ayaa helay oggolaanshaha FDA sanadkii 2020, taasoo ka dhigaysa daaweyntii ugu horreysay ee la ansixiyay si gaar ah loogu talagalay in wax looga qabto sababta asaasiga ah ee PH1 halkii laga maareyn lahaa calaamadaheeda.
Markaad ka wada hadashaan daaweyntaada bixiyeyaasha daryeelka caafimaadka ama shirkadaha caymiska, waxay tixraaci karaan daawada iyagoo adeegsanaya magaceeda guud (lumasiran) ama magaceeda summada (Oxlumo). Labada magacba waxay tixraacayaan daawada isku mid ah, markaa ha wareersamin haddii aad maqasho ereyo kala duwan oo isku beddelaya.
Kahor intaan lumasiran la heli karin, ikhtiyaaraadka daaweynta ee PH1 way xaddidnaayeen waxayna inta badan diiradda saarayeen maaraynta calaamadaha halkii laga heli lahaa sababta asaasiga ah. Hababka dhaqameed waxaa ka mid ahaa qaadashada dareere badan, xaddidaadda oxalate ee cuntada, iyo daawooyinka sida potassium citrate si looga caawiyo ka hortagga sameynta dhagaxaanta.
Dadka qaba PH1 daran ee ku dhaca kelyaha, beerka oo la beddelo ayaa inta badan ahaa ikhtiyaarka daaweynta kaliya ee la xaqiijiyay. Beerka oo la beddelo wuxuu daweyn karaa PH1 sababtoo ah wuxuu beddelaa unugyada beerka ee cilladaysan kuwa caafimaadka qaba ee soo saara enzyme-ka maqan. Si kastaba ha ahaatee, beerka oo la beddelo wuxuu qaadaa khataro muhiim ah wuxuuna u baahan yahay daawooyinka immunosuppressive ee nolosha oo dhan.
Dadka qaba PH1 qaarkood waxay sidoo kale ka faa'iideysan karaan isku-darka beerka-kelyaha haddii ay leeyihiin cudurka beerka iyo kelyaha oo shaqeyn waaya. Si kastaba ha ahaatee, hababkan waa kuwo adag oo aan ku habboonayn qof walba. Helitaanka lumasiran ayaa si weyn u beddelay muuqaalka daaweynta, isagoo bixiya ikhtiyaar aan aad u soo weerarin oo ka hortagi kara baahida loo qabo beerka oo la beddelo xaalado badan.
Daaweynta taageerada sida qaadashada dareere badan, isbeddelada cuntada, iyo daawooyinka si loo alkalinize kaadida ayaa laga yaabaa in weli loo isticmaalo iyadoo la socota lumasiran si loo bixiyo daryeel dhammaystiran oo loogu talagalay dadka qaba PH1.
Lumasiran waxay matashaa horumar muhiim ah marka loo eego daawaynta dhaqanka ee PH1 sababtoo ah waa daawada ugu horreysa ee si toos ah u beegsata sababta asaasiga ah ee xaaladda halkii ay ka maareyn lahayd calaamadaheeda oo keliya. Si ka duwan xaddidaadda cuntada iyo kordhinta qaadashada dareeraha, kuwaas oo bixiya faa'iidooyin yar, lumasiran waxay yarayn kartaa soo saarista oxalate 65% ama ka badan.
Marka la barbar dhigo beerka, lumasiran waxay bixisaa ikhtiyaar daaweyn oo aad uga yar oo aan soo faragelin ahayn oo leh khataro iyo dhibaatooyin yar. Inkasta oo beerka lagu beddeli karo PH1, waxay u baahan tahay qalliin weyn, daawooyinka immunosuppressive ee nolosha oo dhan, waxayna qaadaa khatarta diidmada iyo dhibaatooyinka kale ee halista ah. Lumasiran waxay u ogolaataa dadka inay si wax ku ool ah u maareeyaan xaaladdooda iyagoo ilaalinaya tayada noloshooda.
Daawooyinka ayaa sidoo kale bixiya faa'iidooyin ka badan daawaynta ku salaysan calaamadaha sida potassium citrate ama kordhinta qaadashada dareeraha. Inkasta oo hababkani ay gacan ka geysan karaan ka hortagga sameynta dhagaxa ilaa xad, ma awoodaan inay wax ka qabtaan sababta asaasiga ah ee soo saarista oxalate xad-dhaafka ah. Lumasiran waxay bixisaa maareynta cudurka oo dhammaystiran iyadoo yaraynaysa xaddiga oxalate ee jirkaagu marka hore soo saaro.
Si kastaba ha ahaatee, habka daaweynta ugu fiican waxay ku xiran tahay duruufahaaga shakhsi ahaaneed, oo ay ku jiraan darnaanta xaaladdaada, caafimaadkaaga guud, iyo doorbidkaaga shakhsi ahaaneed. Kooxdaada daryeelka caafimaadku waxay kula shaqayn doonaan si ay u go'aamiyaan qorshaha daaweynta ee ugu habboon xaaladdaada gaarka ah.
Haa, lumasiran waxaa loo ogolaaday in loo isticmaalo carruurta waxaana la tusay inay badbaado iyo waxtar u leedahay bukaannada carruurta ee qaba PH1. Daawooyinka ayaa lagu bartay carruurta da'doodu tahay 6 sano jir, iyo qiyaasta waxaa loo habeeyaa iyadoo lagu saleynayo miisaanka jirka si loo hubiyo heerarka daaweynta ee ku habboon.
Carruurtu inta badan waxay si wanaagsan uga jawaabaan daaweynta lumasiran, iyagoo leh hoos u dhac weyn oo ku yimaada heerarka oxalate ee kaadida taasoo kaa caawin karta ka hortagga dhagxaanada kelyaha iyo ilaalinta kelyahooda koraya. Farsamada cirbadaha ayaa laga yaabaa inay u baahato in wax laga beddelo carruurta yaryar, waalidiinta ama daryeelayaashana waxay heli doonaan tababar dhammaystiran oo ku saabsan sida loo maamulo daawada si badbaado leh.
Bukaanka carruurta waxay u baahan yihiin la socod dhow inta lagu jiro daaweynta, oo ay ku jiraan baaritaannada kaadida ee joogtada ah si loo hubiyo heerarka oxalate iyo baaritaannada dhiigga si loo kormeero shaqada kelyaha iyo beerka. Kooxda daryeelka caafimaadka ee ilmahaaga ayaa hagaajin doonta qorshaha daaweynta iyagoo koraya oo horumaraya si loo hubiyo waxtarka iyo badbaadada sii socota.
Haddii aad si shil ah u durto lumasiran ka badan intii laguu qoray, isla markiiba la xiriir bixiyahaaga daryeelka caafimaadka ama wac xarunta xakamaynta sunta. In kasta oo kiisaska xad-dhaafka ah ay dhif yihiin lumasiran, waxaa muhiim ah in la soo sheego wixii khaladaad ah ee qiyaasta si kooxdaada caafimaad ay kuugu kormeeri karaan si habboon.
Ha isku dayin inaad ka magdhiso xad-dhaafka adoo ka boodaya qiyaastaada xigta ee la qorsheeyay ilaa aan si gaar ah laguu farin bixiyahaaga daryeelka caafimaadka. Waxay laga yaabaa inay rabaan inay si dhow ula socdaan baaritaannada shaqada beerkaaga ama heerarka oxalate ka dib xad-dhaafka si loo hubiyo badbaadadaada.
Si looga hortago xad-dhaafka shilalka, had iyo jeer laba jeer hubi qiyaastaada ka hor cirbadaha oo daawadaada si sax ah u calaamadee oo u kaydi. Haddii aadan hubin jadwalkaaga qiyaasta ama aad su'aalo ka qabtid inta aad duri lahayd, la xiriir bixiyahaaga daryeelka caafimaadka ka hor intaadan sii wadin cirbadaha.
Haddii aad ka boodo cirbad la qorsheeyay oo lumasiran, la xiriir bixiyahaaga daryeelka caafimaadka sida ugu dhakhsaha badan si loo go'aamiyo habka ugu wanaagsan ee wax looga qabto. Guud ahaan, waa inaad qaadataa qiyaasta la seegay isla marka aad xasuusato, ka dibna dib u bilow jadwalkaaga qiyaasta caadiga ah.
Ha laba jibaarin qiyaasta si aad u buuxiso irbad la seegay, maadaama tani ay kordhin karto khatartaaga waxyeelada. Dhakhtarkaagu wuxuu hagaajin karaa waqtiga qiyaastaada xigta ee la qorsheeyay si uu kuugu celiyo qorshahaaga daaweynta.
Seegida hal qiyaas ma badna in ay keento dhibaatooyin degdeg ah, laakiin isku day inaad ilaaliso jadwalkaaga irbadda ee joogtada ah inta ugu badan ee suurtogalka ah si loo maareeyo cudurka ugu fiican. Tixgeli dejinta xasuusiyayaal taleefankaaga ama jadwalkaaga si ay kaaga caawiyaan inaad ku sii jirto jadwalkaaga daaweynta.
Waligaa ma joojinaysid qaadashada lumasiran adiga oo aan marka hore kala hadlin bixiyahaaga daryeelka caafimaadka. Maadaama PH1 ay tahay xaalad hidde ah, jidhkaagu wuxuu sii wadi doonaa inuu soo saaro oxalate haddii aad joojiso daaweynta, taas oo keeni karta soo noqoshada dhagxaan kelyaha iyo dhaawaca kelyaha ee suurtogalka ah.
Dhakhtarkaagu wuxuu tixgelin karaa inuu hagaajiyo jadwalkaaga qiyaasta haddii aad si fiican ugu jirto daaweynta, laakiin joojinta dhamaystiran ayaa dhif loo soo jeediyaa. Haddii aad la kulanto waxyeelooyin dhib badan ama aad ka welwelsan tahay inaad sii waddo daaweynta, si furan ula hadal kooxdaada daryeelka caafimaadka oo ku saabsan xulashooyinkaaga.
Xaaladaha qaarkood, haddii aad qorsheyneyso inaad yeelato beerka, dhakhtarkaagu wuxuu ka wada hadli karaa waqtiga daaweynta lumasiran ee ku wareegsan habka. Si kastaba ha ahaatee, go'aamadan waa in had iyo jeer lagu sameeyaa la-tashiga kooxdaada beerka iyo takhasusyada PH1.
Haa, waxaad ku safri kartaa lumasiran, laakiin waxay u baahan tahay qorsheyn maadaama daawada loo baahan yahay in lagu hayo qaboojiyaha. Markaad safreyso, ku rido daawadaada qaboojiye leh xirmooyinka barafka oo qaado warqad ka socota dhakhtarkaaga oo sharraxaysa baahidaada daawada.
Haddii aad duuleyso, ku hay lumasirankaaga shandadada gacanta halkii aad ku ridi lahayd boorsada la hubiyay si aad uga hortagto inuu ku barafoobo qaybta xamuulka. Amniga garoonka diyaaradaha ayaa laga yaabaa inuu u baahdo inuu hubiyo daawadaada, markaa u ogolow waqti dheeraad ah shaashadda oo keen dukumeenti ku saabsan daawadaada.
Safarro dheer, cilmi-baaris ku samee xarumaha caafimaadka ee meesha aad u socoto haddii aad u baahato caawimaad irbad ama aad qabto wax welwel caafimaad. Tixgeli inaad keento sahay dheeraad ah haddii dib u dhac dhaco, oo hubso inaad haysato daawo ku filan safarkaaga oo dhan oo lagu daray dhawr maalmood oo dheeraad ah.
Get clear medical guidance
on symptoms, medications, and lab reports.
Download August today. No appointments. Just answers you can trust.