Terapia gjenike
Rreth këtij testi
Gjenet përmbajnë ADN-në - kodin që kontrollon shumicën e formës dhe funksionit të trupit. ADN-ja kontrollon gjithçka, nga ngjyra e flokëve dhe gjatësia deri te frymëmarrja, ecja dhe tretja e ushqimit. Gjenet që nuk funksionojnë siç duhet mund të shkaktojnë sëmundje. Ndonjëherë këto gjene quhen mutacionet.
Pse bëhet
Terapia gjenike bëhet për të: Rregulluar gjenet që nuk funksionojnë siç duhet. Gjenet e dëmtuara që shkaktojnë sëmundje mund të fikeshin në mënyrë që ato të mos nxisin më sëmundjen. Ose gjenet e shëndetshme që ndihmojnë në parandalimin e sëmundjes mund të aktivizohen në mënyrë që ato të mund të ndalojnë sëmundjen. Zëvendësuar gjenet që nuk funksionojnë siç duhet. Disa qeliza sëmuren sepse disa gjene nuk funksionojnë siç duhet ose nuk funksionojnë fare. Zëvendësimi i këtyre gjeneve me gjene të shëndetshme mund të ndihmojë në trajtimin e disa sëmundjeve. Për shembull, një gjen i quajtur p53 zakonisht parandalon rritjen e tumorit. Disa lloje të kancerit janë lidhur me problemet me gjenin p53. Nëse profesionistët e kujdesit shëndetësor mund të zëvendësojnë gjenin e dëmtuar p53, gjeni i shëndetshëm mund të shkaktojë vdekjen e qelizave kancerogjene. T'i bëjë sistemin imunitar të vetëdijshëm për qelizat e sëmura. Në disa raste, sistemi juaj imunitar nuk sulmon qelizat e sëmura sepse nuk i sheh ato si pushtues. Profesionistët e kujdesit shëndetësor mund të përdorin terapinë gjenike për të trajnuar sistemin tuaj imunitar që t'i shohë këto qeliza si një kërcënim.
Rreziqet dhe ndërlikimet
Terapia gjenike ka disa rreziqe potencialë. Një gjen nuk mund të futet lehtësisht drejtpërdrejt në qelizat tuaja. Përkundrazi, zakonisht dorëzohet duke përdorur një bartës të quajtur vektor. Vektorët më të zakonshëm të terapisë gjenike janë viruset. Kjo është sepse ato mund të njohin qeliza të caktuara dhe të bartin material gjenetik në gjenet e atyre qelizave. Hulumtuesit ndryshojnë viruset, duke zëvendësuar gjenet që shkaktojnë sëmundje me gjenet e nevojshme për të ndaluar sëmundjen. Kjo teknikë paraqet rreziqe, duke përfshirë: Reaksion të padëshiruar të sistemit imunitar. Sistemi imunitar i trupit tuaj mund t'i shohë viruset e sapo futur si pushtues. Si rezultat, ai mund t'i sulmojë ato. Kjo mund të shkaktojë një reaksion që varion nga ënjtja deri tek dështimi i organeve. Synimi i qelizave të gabuara. Viruset mund të ndikojnë në më shumë se një lloj qelizash. Pra, është e mundur që viruset e ndryshuar të futen në qeliza përtej atyre që nuk po funksionojnë siç duhet. Rreziku i dëmtimit të qelizave të shëndetshme varet nga lloji i terapisë gjenike që përdoret dhe për çfarë përdoret. Infeksion i shkaktuar nga virusi. Është e mundur që pasi viruset të futen në trup, ato mund të jenë përsëri në gjendje të shkaktojnë sëmundje. Mundësia e shkaktimit të gabimeve në gjenet tuaja. Këto gabime mund të çojnë në kancer. Viruset nuk janë vektorët e vetëm që mund të përdoren për të bartur gjenet e ndryshuara në qelizat e trupit tuaj. Vektorë të tjerë që po studiohen në provat klinike përfshijnë: Qelizat staminale. Të gjitha qelizat në trupin tuaj krijohen nga qelizat staminale. Për terapinë gjenike, qelizat staminale mund të ndryshohen ose të korrigjohen në një laborator për t'u bërë qeliza për të luftuar sëmundjen. Lipozomet. Këto grimca mund të bartin gjenet e reja terapeutike në qelizat e synuara dhe t'i kalojnë gjenet në ADN-në e qelizave tuaja. FDA dhe Institutet Kombëtare të Shëndetit po i vëzhgojnë nga afër provat klinike të terapisë gjenike që janë në zhvillim në SHBA. Ata po sigurohen që çështjet e sigurisë së pacientëve janë një prioritet kryesor gjatë hulumtimit.
Çfarë të prisni
Procedura që ju duhet të ndiqni do të varet nga sëmundja që keni dhe lloji i terapisë gjenetike që përdoret. Për shembull, në një lloj të terapisë gjenetike: Mund t'ju merret gjak ose mund t'ju hiqet palca e eshtrave nga kockat e legenit me një gjilpërë të madhe. Pastaj, në një laborator, qelizat nga gjaku ose palca e eshtrave ekspozohen ndaj një virusi ose një lloji tjetër të vektorit që përmban materialin gjenetik të dëshiruar. Sapo vektori të ketë hyrë në qeliza në laborator, ato qeliza injektohen përsëri në trupin tuaj në një venë ose në ind. Pastaj qelizat tuaja marrin vektorin së bashku me gjenet e ndryshuara. Në një lloj tjetër të terapisë gjenetike, një vektor viral infuzohet direkt në gjak ose në një organ të zgjedhur. Bisedoni me ekipin tuaj të kujdesit shëndetësor për të gjetur se çfarë lloji të terapisë gjenetike do të përdoret dhe çfarë mund të prisni.
Kuptimi i rezultateve tuaja
Terapia gjenike është një trajtim premtues dhe një fushë në rritje e hulumtimit. Por përdorimi i saj klinik është i kufizuar sot. Në SHBA, produktet e terapisë gjenike të miratuara nga FDA përfshijnë: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Kjo terapi gjenike është për të rriturit që kanë lloje të caktuara të limfomës së madhe B-qelizore që nuk përgjigjen ndaj trajtimit. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Kjo terapi gjenike mund të përdoret për të trajtuar fëmijët nën moshën 2 vjeç që kanë atrofi muskulare spinale. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Kjo terapi gjenike përdoret për të trajtuar lloje të caktuara të tumoreve tek njerëzit me melanom që kthehen pas operacionit. Tisagenlecleucel (Kymriah). Kjo terapi gjenike është për njerëzit deri në 25 vjeç që kanë limfomë folikulare që është kthyer ose nuk po përgjigjet ndaj trajtimit. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Kjo terapi gjenike është për njerëzit 1 vjeç e më të mëdhenj që kanë një lloj të rrallë të trashëguar të humbjes së shikimit që mund të çojë në verbëri. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Kjo terapi gjenike është për trajtimin e njerëzve 12 vjeç e më të mëdhenj me sëmundje të qelizave drapër ose beta talasemi që plotësojnë kritere të caktuara. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Kjo terapi gjenike është për fëmijët e moshës 4 deri në 5 vjeç që kanë distrofi muskulare Duchenne dhe një gjen DMD të dëmtuar. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Kjo terapi gjenike është për njerëzit 12 vjeç e më të mëdhenj me sëmundje të qelizave drapër që plotësojnë kritere të caktuara. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Kjo terapi gjenike është për të rriturit me hemofili A të rëndë që plotësojnë kritere të caktuara. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Kjo është një terapi gjenike aktuale për trajtimin e plagëve tek njerëzit 6 muajsh e më të mëdhenj që kanë epidermolizë buloze distrofik, një gjendje të rrallë të trashëguar që shkakton lëkurë të brishtë, me flluska. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Kjo terapi gjenike është për njerëzit me beta talasemi që kanë nevojë për transfuzion të rregullt të qelizave të kuqe të gjakut. Studimet klinike të terapisë gjenike tek njerëzit kanë ndihmuar në trajtimin e disa sëmundjeve dhe çrregullimeve, duke përfshirë: Imunodeficiencë të kombinuar të rëndë. Hemofili dhe çrregullime të tjera të gjakut. Verbëri i shkaktuar nga retinitis pigmentosa. Leukemi. Çrregullime neurologjike të trashëguara. Kancer. Sëmundje të zemrës dhe enëve të gjakut. Sëmundje infektive. Por disa pengesa kryesore qëndrojnë në rrugën e disa llojeve të terapisë gjenike që bëhen një formë e besueshme e trajtimit, duke përfshirë: Gjetjen e një mënyre të besueshme për të futur materialin gjenetik në qeliza. Synimin e qelizave ose gjenit të saktë. Uljen e rrezikut të efekteve anësore. Kostoja dhe mbulimi i sigurimeve gjithashtu mund të jenë një pengesë e madhe për trajtimin. Edhe pse numri i produkteve të terapisë gjenike në treg është i kufizuar, hulumtimi i terapisë gjenike vazhdon të kërkojë trajtime të reja, efektive për sëmundje të ndryshme.
Mohim përgjegjësie: August është një platformë informacioni shëndetësor dhe përgjigjet e tij nuk përbëjnë këshilla mjekësore. Konsultohuni gjithmonë me një profesionist mjekësor të licencuar pranë jush përpara se të bëni ndonjë ndryshim.
Bërë në Indi, për botën