Genteknik

Gener innehåller DNA – koden som styr mycket av kroppens form och funktion. DNA styr allt från hårfärg och längd till andning, gång och matsmältning. Gener som inte fungerar korrekt kan orsaka sjukdom. Ibland kallas dessa gener för mutationer.

Genteterapi används för att: Åtgärda gener som inte fungerar korrekt. Defekta gener som orsakar sjukdom kan stängas av så att de inte längre främjar sjukdom. Eller friska gener som hjälper till att förhindra sjukdom kan slås på så att de kan stoppa sjukdomen. Ersätta gener som inte fungerar korrekt. Vissa celler blir sjuka eftersom vissa gener inte fungerar korrekt eller inte längre fungerar alls. Att ersätta dessa gener med friska gener kan hjälpa till att behandla vissa sjukdomar. Till exempel förhindrar en gen som kallas p53 vanligtvis tumörväxt. Flera typer av cancer har kopplats till problem med p53-genen. Om sjukvårdspersonal kunde ersätta den defekta p53-genen, kan den friska genen få cancercellerna att dö. Göra immunsystemet medvetet om sjuka celler. I vissa fall attackerar inte ditt immunsystem sjuka celler eftersom det inte ser dem som inkräktare. Sjukvårdspersonal kan använda genteterapi för att träna ditt immunsystem att se dessa celler som ett hot.

Genteknik har vissa potentiella risker. En gen kan inte enkelt sättas in direkt i dina celler. Istället levereras den vanligtvis med hjälp av en bärare som kallas en vektor. De vanligaste vektorerna för genterapi är virus. Det beror på att de kan känna igen vissa celler och bära genetiskt material in i generna hos dessa celler. Forskare ändrar virusen och ersätter gener som orsakar sjukdomar med gener som behövs för att stoppa sjukdomar. Denna teknik innebär risker, inklusive: Oönskad immunreaktion. Kroppens immunsystem kan se de nyligen införda virusen som inkräktare. Som ett resultat kan det attackera dem. Detta kan orsaka en reaktion som sträcker sig från svullnad till organsvikt. Felaktig målcell. Virus kan påverka mer än en typ av cell. Så det är möjligt att de förändrade virusen kan komma in i celler utöver de som inte fungerar korrekt. Risken för skada på friska celler beror på vilken typ av genterapi som används och vad den används till. Infektion orsakad av viruset. Det är möjligt att virusen, när de väl kommit in i kroppen, återigen kan orsaka sjukdom. Möjlighet att orsaka fel i dina gener. Dessa fel kan leda till cancer. Virus är inte de enda vektorerna som kan användas för att bära förändrade gener in i kroppens celler. Andra vektorer som studeras i kliniska prövningar inkluderar: Stamceller. Alla celler i kroppen skapas från stamceller. För genterapi kan stamceller ändras eller korrigeras i ett laboratorium för att bli celler som bekämpar sjukdomar. Liposomer. Dessa partiklar kan bära de nya, terapeutiska generna till målcellerna och föra över generna till cellernas DNA. FDA och National Institutes of Health följer noga de kliniska prövningarna av genterapi som pågår i USA. De ser till att patientsäkerhetsfrågor är en högsta prioritet under forskningen.

Vilken procedur du får beror på vilken sjukdom du har och vilken typ av genterapi som används. Till exempel, i en typ av genterapi: Du kan få blod taget eller så kan du få benmärg borttagen från höftbenet med en stor nål. Sedan, i ett laboratorium, utsätts celler från blodet eller benmärgen för ett virus eller en annan typ av vektor som innehåller det önskade genetiska materialet. När vektorn har trängt in i cellerna i laboratoriet injiceras dessa celler tillbaka in i kroppen, i en ven eller i vävnad. Sedan tar dina celler upp vektorn tillsammans med de förändrade generna. I en annan typ av genterapi infunderas en viral vektor direkt i blodet eller i ett valt organ. Prata med ditt sjukvårdsteam för att ta reda på vilken typ av genterapi som skulle användas och vad du kan förvänta dig.