Created at:1/13/2025
Elapegademase-lvlr என்பது அடினோசின் டீஅமினேஸ் கடுமையான கூட்டு நோய் எதிர்ப்பு குறைபாடு (ADA-SCID) எனப்படும் ஒரு அரிய மரபணு நிலைக்கு சிகிச்சையளிக்க வடிவமைக்கப்பட்ட ஒரு சிறப்பு நொதி மாற்று சிகிச்சையாகும். இந்த மருந்து உங்கள் உடல் ஆரோக்கியமான நோய் எதிர்ப்பு சக்தியைப் பேணுவதற்குத் தேவையான ஒரு காணாமல் போன நொதியை மாற்றுவதன் மூலம் செயல்படுகிறது. உங்களுக்கோ அல்லது உங்களுக்கு அன்பானவர்களுக்கோ ADA-SCID இருப்பது கண்டறியப்பட்டால், இந்த சிகிச்சை நோய் எதிர்ப்பு செயல்பாட்டை மீட்டெடுக்கவும், கடுமையான தொற்றுநோய்களிலிருந்து பாதுகாக்கவும் உதவும்.
Elapegademase-lvlr என்பது அடினோசின் டீஅமினேஸ் நொதியின் மனிதனால் உருவாக்கப்பட்ட ஒரு பதிப்பாகும், இது சிலருக்குப் பிறக்கும்போதே இருக்காது. உங்கள் உடலில் இந்த நொதி இல்லாதபோது, உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு அமைப்பு சரியாக செயல்பட முடியாது, இதன் காரணமாக நீங்கள் கடுமையான தொற்றுநோய்களுக்கு ஆளாக நேரிடும். இந்த மருந்து உங்கள் தசைகளில், பொதுவாக உங்கள் தொடை அல்லது மேல் கையில் ஊசி மூலம் செலுத்தப்படுகிறது.
இந்த மருந்து நொதி மாற்று சிகிச்சைகள் எனப்படும் மருந்துகளின் வகையைச் சேர்ந்தது. இந்த சிகிச்சைகள் உங்கள் உடலுக்கு அத்தியாவசிய செயல்பாடுகளைச் செய்ய தேவையான குறிப்பிட்ட புரதங்களை வழங்குவதன் மூலம் செயல்படுகின்றன. இது உங்கள் வலுவான நோய் எதிர்ப்பு சக்தியை உருவாக்க தேவையான காணாமல் போன பகுதியை உங்கள் உடலுக்கு வழங்குவது போன்றது.
இந்த மருந்து அடினோசின் டீஅமினேஸ் கடுமையான கூட்டு நோய் எதிர்ப்பு குறைபாடுக்கு சிகிச்சையளிக்கிறது, இது பிறப்பிலிருந்து உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியை பாதிக்கும் ஒரு அரிய மரபணு கோளாறு ஆகும். ADA-SCID உள்ளவர்களுக்கு நோய் எதிர்ப்பு சக்தி குறைவாகவோ அல்லது இல்லாமலோ இருக்கும், இது பொதுவாக லேசானதாக இருக்கும் தொற்றுநோய்களுக்கு மிகவும் எளிதில் பாதிக்கப்படக்கூடியவர்களாக ஆக்குகிறது.
உங்களுக்கு ADA-SCID இருந்தால் மற்றும் எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை அல்லது மரபணு சிகிச்சைக்கு மாற்றாக தேவைப்பட்டால், உங்கள் மருத்துவர் இந்த சிகிச்சையை பரிந்துரைக்கலாம். பாக்டீரியா, வைரஸ்கள் மற்றும் பிற தீங்கு விளைவிக்கும் உயிரினங்களுக்கு எதிராக போராடும் உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியின் திறனை இந்த மருந்து மீட்டெடுக்க உதவுகிறது. பல நோயாளிகளுக்கு, இந்த சிகிச்சை வாழ்க்கையை மாற்றக்கூடியதாக இருக்கும், இது குறைவான தொற்றுநோய்களுடன் இயல்பான வாழ்க்கையை வாழ அனுமதிக்கிறது.
இந்த மருந்து உங்கள் உடலில் இல்லாத அடினோசின் டீஅமினேஸ் என்சைமை மாற்றுவதன் மூலம் செயல்படுகிறது. இந்த என்சைம் பொதுவாக டீஆக்சியடினோசின் மற்றும் அடினோசின் எனப்படும் நச்சுப் பொருட்களை உடைக்கிறது, இது உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியை பாதிக்கும். இந்த என்சைம் இல்லாமல், இந்த தீங்கு விளைவிக்கும் பொருட்கள் அதிகரித்து, தொற்றுநோயிலிருந்து உங்களைப் பாதுகாக்கும் செல்களை அழிக்கின்றன.
நீங்கள் எலாபெக்டேமஸ்-எல்விஎல்ஆர் ஊசி மருந்துகளைப் பெறும்போது, மருந்து உங்கள் உடலுக்குத் தேவையான வேலை செய்யும் என்சைமை வழங்குகிறது. பின்னர் என்சைம் நச்சுப் பொருட்களை உடைக்கிறது, இதன் மூலம் உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு செல்கள் உயிர்வாழவும், சரியாக செயல்படவும் அனுமதிக்கிறது. இந்த செயல்முறை உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு அமைப்பு தொற்றுநோய்களை அடையாளம் கண்டு போராடும் திறனை மீட்டெடுக்க உதவுகிறது.
இந்த மருந்து ADA-SCID க்கு ஒரு வலுவான மற்றும் பயனுள்ள சிகிச்சையாக கருதப்படுகிறது. இருப்பினும், அதன் பலன்களைப் பேணுவதற்கு தொடர்ந்து ஊசி மருந்துகள் தேவைப்படுகின்றன, ஏனெனில் என்சைம் உங்கள் உடலில் எப்போதும் நிலைத்திருக்காது.
நீங்கள் இந்த மருந்தைப் பொதுவாக ஒரு சுகாதார வழங்குநர் மருத்துவ அமைப்பில் கொடுக்கும் ஊசியாகப் பெறுவீர்கள். ஊசி பொதுவாக உங்கள் தொடை தசை அல்லது மேல் கையில் செலுத்தப்படும். உங்கள் மருத்துவர் உங்கள் எடை மற்றும் சிகிச்சைக்கு உங்கள் உடல் எவ்வாறு பிரதிபலிக்கிறது என்பதைப் பொறுத்து சரியான அளவை தீர்மானிப்பார்.
ஊசி மருந்துகள் பொதுவாக வாரத்திற்கு ஒன்று அல்லது இரண்டு முறை உங்கள் குறிப்பிட்ட தேவைகளைப் பொறுத்து கொடுக்கப்படுகின்றன. மருந்து திறம்பட செயல்படுகிறதா என்பதை உறுதிப்படுத்த உங்கள் சுகாதாரக் குழு உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியை தொடர்ந்து கண்காணிக்கும். இந்த மருந்தைப் உணவோடு உட்கொள்ள வேண்டியதில்லை அல்லது ஊசி போடுவதற்கு முன் சாப்பிடாமல் இருக்க வேண்டியதில்லை.
உங்கள் ஊசி போடுவதற்கான அனைத்து திட்டமிடப்பட்ட சந்திப்புகளையும் வைத்திருப்பது முக்கியம். மருந்தளவு தவறினால் நச்சுப் பொருட்கள் மீண்டும் உருவாக அனுமதிக்கலாம், இது உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியை பலவீனப்படுத்தி, தொற்றுநோய்களுக்கு ஆபத்தை விளைவிக்கும்.
ADA-SCID நோயால் பாதிக்கப்பட்ட பெரும்பாலானோர், தங்கள் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியைப் பேணுவதற்கு இந்த சிகிச்சையை தொடர்ந்து காலவரையின்றிப் பெற வேண்டும். இது ஒரு மரபணு நிலை என்பதால், உங்கள் உடல் இயற்கையாகவே அடினோசின் டீமினேஸ் என்சைமை உற்பத்தி செய்யும் திறனை எப்போதும் கொண்டிருக்காது. நீங்கள் மருந்து எடுத்துக் கொள்ளும் வரை, இந்த மருந்து அந்த குறைபாட்டை ஈடுசெய்கிறது.
சிகிச்சை தொடர்ந்து பயனுள்ளதாக இருக்கிறதா என்பதை உறுதிப்படுத்த, உங்கள் மருத்துவர் இரத்தப் பரிசோதனைகள் மூலம் உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு மண்டலத்தை தொடர்ந்து கண்காணிப்பார். சில நோயாளிகள் இறுதியில் மரபணு சிகிச்சை அல்லது எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை போன்ற பிற சிகிச்சைகளுக்கு மாறக்கூடும், ஆனால் இது உங்கள் வயது, ஒட்டுமொத்த ஆரோக்கியம் மற்றும் பொருத்தமான கொடையாளர்களின் கிடைக்கும் தன்மை உள்ளிட்ட பல தனிப்பட்ட காரணிகளைப் பொறுத்தது.
சிகிச்சையை எவ்வளவு காலம் தொடர வேண்டும் என்பது பற்றிய முடிவு எப்போதும் உங்கள் சுகாதாரக் குழுவினருடன் இணைந்து எடுக்கப்பட வேண்டும், அவர்கள் உங்கள் குறிப்பிட்ட சூழ்நிலையை மதிப்பிட்டு, உங்கள் விருப்பங்களை புரிந்து கொள்ள உதவுவார்கள்.
எல்லா மருந்துகளையும் போலவே, எலாபெக்டேமஸ்-எல்விஎல்ஆர் பக்க விளைவுகளை ஏற்படுத்தலாம், இருப்பினும் எல்லோரும் அதை அனுபவிப்பதில்லை. பெரும்பாலான பக்க விளைவுகளை நிர்வகிக்க முடியும், மேலும் ஏதேனும் பிரச்சனைகள் ஏற்பட்டால் உங்கள் சுகாதாரக் குழுவினர் உங்களை உன்னிப்பாகக் கண்காணிப்பார்கள்.
நீங்கள் கவனிக்கக்கூடிய பொதுவான பக்க விளைவுகள் இங்கே:
இந்த அறிகுறிகள் பொதுவாக லேசானவை மற்றும் உங்கள் உடல் மருந்துக்கு ஏற்ப மாறும் போது மேம்படும். இந்த பக்க விளைவுகள் தொந்தரவாக இருந்தால், அவற்றை நிர்வகிப்பதற்கான வழிகளை உங்கள் சுகாதார வழங்குநர் பரிந்துரைக்க முடியும்.
அடிக்கடி ஏற்படாத ஆனால் மிகவும் தீவிரமான சில பக்க விளைவுகளும் உள்ளன, அவை உடனடியாக மருத்துவ கவனிப்பு தேவை:
இந்த தீவிரமான எதிர்வினைகள் அரிதானவை, ஆனால் இந்த அறிகுறிகளில் ஏதேனும் ஒன்றை நீங்கள் அனுபவித்தால் உடனடியாக உங்கள் சுகாதார வழங்குநரைத் தொடர்புகொள்வது முக்கியம்.
இந்த மருந்து அனைவருக்கும் ஏற்றதல்ல, மேலும் இது உங்களுக்கு சரியானதா என்பதை உங்கள் மருத்துவர் கவனமாக மதிப்பீடு செய்வார். எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர் அல்லது அதன் எந்தவொரு கூறுகளுக்கும் கடுமையான ஒவ்வாமை எதிர்வினைகள் ஏற்பட்டவர்கள் இந்த சிகிச்சையைப் பெறக்கூடாது.
இந்த மருந்துகளை பரிந்துரைக்கும் முன் உங்கள் ஒட்டுமொத்த சுகாதார நிலையையும் உங்கள் மருத்துவர் கருத்தில் கொள்வார். சில ஆட்டோ இம்யூன் கோளாறுகள் உள்ளவர்கள் அல்லது நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தை அடக்கும் மருந்துகளை எடுத்துக்கொள்பவர்கள் சிறப்பு கண்காணிப்பு அல்லது மாற்று சிகிச்சைகள் தேவைப்படலாம்.
நீங்கள் கர்ப்பமாக இருந்தால் அல்லது கர்ப்பமாக திட்டமிட்டிருந்தால், இதை உங்கள் சுகாதார வழங்குநருடன் கலந்து ஆலோசிக்கவும். கர்ப்ப காலத்தில் எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆரின் பாதுகாப்பு முழுமையாக நிறுவப்படவில்லை, எனவே உங்கள் மருத்துவர் உங்களுக்கும் உங்கள் குழந்தைக்கும் உள்ள சாத்தியமான அபாயங்களுக்கு எதிராக நன்மைகளை எடைபோட வேண்டும்.
எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆரின் பிராண்ட் பெயர் ரெவ்கோவி. இந்த மருந்து லீடியன்ட் பயோசயின்சால் தயாரிக்கப்படுகிறது, மேலும் இது நொதி மாற்று சிகிச்சை தேவைப்படும் ADA-SCID நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிக்க குறிப்பாக உருவாக்கப்பட்டது.
உங்கள் சிகிச்சையைப் பற்றி சுகாதார வழங்குநர்கள் அல்லது மருந்தாளர்களுடன் விவாதிக்கும்போது, நீங்கள் அதை அதன் பொதுவான பெயர் (எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர்) அல்லது அதன் பிராண்ட் பெயர் (ரெவ்கோவி) மூலம் குறிப்பிடலாம். இரண்டு பெயர்களும் ஒரே மருந்தைக் குறிக்கின்றன.
ADA-SCID நோயால் பாதிக்கப்பட்டவர்களுக்கு, பல சிகிச்சை விருப்பங்கள் உள்ளன, இருப்பினும் சிறந்த தேர்வு உங்கள் தனிப்பட்ட சூழ்நிலைகளைப் பொறுத்தது. எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை (ஹீமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல் மாற்று அறுவை சிகிச்சை என்றும் அழைக்கப்படுகிறது) பெரும்பாலும் தங்க தர சிகிச்சை முறையாக கருதப்படுகிறது, குறிப்பாக குழந்தைகள் மற்றும் இளம் குழந்தைகளுக்கு.
மரபணு சிகிச்சை என்பது மற்றொரு நம்பிக்கைக்குரிய விருப்பமாகும், இதில் காணாமல் போன நொதியை உருவாக்க உங்கள் சொந்த ஸ்டெம் செல்களை மாற்றுவது அடங்கும். இந்த சிகிச்சை மருத்துவ பரிசோதனைகளில் சிறந்த முடிவுகளைக் காட்டியுள்ளது மற்றும் சில நோயாளிகளுக்கு நீண்ட கால சிகிச்சையை வழங்கக்கூடும்.
பெக்டெமேஸ் போவின் (PEG-ADA) எனப்படும் மற்றொரு நொதி மாற்று சிகிச்சை வரலாற்று ரீதியாக பயன்படுத்தப்பட்டது, இருப்பினும் எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர் பொதுவாக விரும்பப்படுகிறது, ஏனெனில் அதன் மேம்பட்ட செயல்திறன் மற்றும் நோய் எதிர்ப்பு எதிர்விளைவுகளின் ஆபத்து குறைக்கப்படுகிறது. உங்கள் குறிப்பிட்ட சூழ்நிலைக்கு எந்த விருப்பம் சிறந்தது என்பதை உங்கள் சுகாதாரக் குழு விவாதிக்கும்.
எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர் பொதுவாக பழைய பெக்டெமேஸ் போவின் சிகிச்சையை விட ஒரு மேம்பாடாக கருதப்படுகிறது. புதிய மருந்து பசு ஆதாரங்களுக்கு பதிலாக மனித ஆதாரங்களில் இருந்து பெறப்படுகிறது, இது சிகிச்சைக்கு எதிராக உங்கள் நோயெதிர்ப்பு அமைப்பு ஆன்டிபாடிகளை உருவாக்கும் அபாயத்தை குறைக்கிறது.
எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர் சிறந்த நோயெதிர்ப்பு மண்டலத்தை மீட்டெடுக்கிறது மற்றும் பெக்டெமேஸ் போவினை விட குறைவான பக்க விளைவுகளைக் கொண்டிருக்கலாம் என்று மருத்துவ ஆய்வுகள் காட்டுகின்றன. நோயாளிகள் பெரும்பாலும் வாழ்க்கையின் தரத்தை மேம்படுத்துகிறார்கள் மற்றும் புதிய சிகிச்சையுடன் தொற்று விகிதங்கள் குறைகின்றன.
இருப்பினும், இரண்டு மருந்துகளும் காணாமல் போன நொதியை மாற்றுவதற்கான அதே அடிப்படை நோக்கத்தை நிறைவேற்றுகின்றன. உங்களுக்கு எது சிறந்தது என்பதை பரிந்துரைக்கும்போது உங்கள் தற்போதைய உடல்நலம், முந்தைய சிகிச்சை வரலாறு மற்றும் தனிப்பட்ட பதில் போன்ற காரணிகளை உங்கள் மருத்துவர் கருத்தில் கொள்வார்.
ஆம், எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர் குழந்தைகளுக்கு பாதுகாப்பானது, மேலும் ADA-SCID நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தை நோயாளிகளுக்கு இது பொதுவாகப் பயன்படுத்தப்படுகிறது. இந்த நிலை பொதுவாக குழந்தைப் பருவத்தில் தோன்றுவதால், பல நோயாளிகள் மிக இளம் வயதிலேயே சிகிச்சையைத் தொடங்குகிறார்கள். இந்த மருந்து குறிப்பாக குழந்தைகளில் ஆய்வு செய்யப்பட்டுள்ளது மற்றும் நல்ல பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் முடிவுகளைக் காட்டியுள்ளது.
இந்த சிகிச்சையைப் பெறும் குழந்தைகள் பெரியவர்களைப் போலவே வழக்கமான கண்காணிப்பு தேவை. உங்கள் குழந்தையின் சுகாதாரக் குழு அவர்களின் எடை மற்றும் வளர்ச்சியைப் பொறுத்து அளவை சரிசெய்வார்கள், மேலும் ஏதேனும் பக்க விளைவுகள் அல்லது நோய் எதிர்ப்பு செயல்பாட்டில் ஏற்படும் மாற்றங்களைக் கண்காணிப்பார்கள்.
நீங்கள் அதிக அளவு மருந்து பெற்றதாக நினைத்தால், உடனடியாக உங்கள் சுகாதார வழங்குநரைத் தொடர்பு கொள்ளவும் அல்லது அருகிலுள்ள அவசர அறைக்குச் செல்லவும். அதிகப்படியான மருந்தின் அறிகுறிகளில் கடுமையான குமட்டல், வாந்தி அல்லது ஒவ்வாமை எதிர்வினைகள் ஆகியவை அடங்கும், இருப்பினும் சுகாதார நிபுணர்களால் மருந்து வழங்கப்படுவதால் தீவிரமான அதிகப்படியான மருந்துகள் அரிதாகவே காணப்படுகின்றன.
உங்கள் மருத்துவக் குழு உங்களை உன்னிப்பாகக் கண்காணித்து, தேவைப்பட்டால் ஆதரவான கவனிப்பை வழங்கும். எல்லாமே நிலையாக இருப்பதை உறுதிப்படுத்த உங்கள் இரத்த எண்ணிக்கை மற்றும் நோய் எதிர்ப்பு செயல்பாட்டை அவர்கள் சரிபார்க்கலாம். நீங்களாகவே எந்த அறிகுறிகளையும் குணப்படுத்த முயற்சிக்காதீர்கள் - எப்போதும் தொழில்முறை மருத்துவ உதவியை நாடுங்கள்.
நீங்கள் திட்டமிடப்பட்ட ஊசியைத் தவறவிட்டால், மீண்டும் திட்டமிட உங்கள் சுகாதார வழங்குநரை விரைவில் தொடர்பு கொள்ளவும். உங்கள் அடுத்த வழக்கமான திட்டமிடப்பட்ட அளவை நீங்கள் காத்திருக்க வேண்டாம், ஏனெனில் உங்கள் உடலில் நொதியின் நிலையான அளவை பராமரிப்பது உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு அமைப்பு சரியாக செயல்பட முக்கியம்.
நீங்கள் பல அளவுகளைத் தவறவிட்டிருந்தால், குறிப்பாக உங்கள் மருத்துவர் முதலில் திட்டமிட்டதை விட விரைவில் உங்களைப் பார்க்க விரும்பலாம். சிகிச்சையில் இடைவெளி ஏற்பட்டால் உங்கள் நோய் எதிர்ப்பு செயல்பாடு சமரசம் செய்யப்படவில்லை என்பதை உறுதிப்படுத்த அவர்கள் கூடுதல் கண்காணிப்பையும் பரிந்துரைக்கலாம்.
நீங்கள் முதலில் உங்கள் சுகாதாரக் குழுவினருடன் கலந்தாலோசிக்காமல் எலாபெக்டெமேஸ்-எல்விஎல்ஆர் எடுப்பதை ஒருபோதும் நிறுத்தக்கூடாது. ADA-SCID ஒரு வாழ்நாள் முழுவதும் நீடிக்கும் மரபணு நிலை என்பதால், சிகிச்சையை நிறுத்துவது நோய் எதிர்ப்பு மண்டலப் பிரச்சினைகள் மீண்டும் வருவதற்கும், கடுமையான நோய்த்தொற்றுகள் ஏற்படும் அபாயத்தை அதிகரிப்பதற்கும் வழிவகுக்கும்.
சில நோயாளிகள் இறுதியில் மரபணு சிகிச்சை அல்லது எலும்பு மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை போன்ற பிற சிகிச்சைகளுக்கு மாறக்கூடும், ஆனால் இந்த முடிவுக்கு கவனமாக திட்டமிடல் மற்றும் கண்காணிப்பு தேவைப்படுகிறது. மாற்று சிகிச்சைகள் உங்கள் சூழ்நிலைக்கு எப்போது பொருத்தமானதாக இருக்கும் என்பதைப் புரிந்துகொள்ள உங்கள் மருத்துவர் உங்களுக்கு உதவுவார்.
ஆம், இந்த சிகிச்சையைப் பெறும்போது நீங்கள் பயணம் செய்யலாம், ஆனால் இதற்கு கவனமாக திட்டமிடல் தேவை. உங்கள் திட்டமிடப்பட்ட ஊசிகளைப் பெறுவதை உறுதிசெய்ய, நீங்கள் செல்லும் இடத்திலுள்ள சுகாதார வழங்குநர்களுடன் ஒருங்கிணைக்க வேண்டும். மருந்துக்கு சிறப்பு சேமிப்பு மற்றும் கையாளுதல் தேவைப்படுகிறது, எனவே முன்கூட்டியே ஏற்பாடுகள் செய்யப்பட வேண்டும்.
மருத்துவ ஆவணங்களை வழங்குவதன் மூலமும், பொருத்தமான மருத்துவ வசதிகளுடன் உங்களை இணைப்பதன் மூலமும் பயணத்தைத் திட்டமிட உங்கள் சுகாதாரக் குழு உங்களுக்கு உதவ முடியும். உங்கள் சிகிச்சை திறனைப் பேணும் அதே வேளையில், உங்கள் பயண தேதிகளுக்கு ஏற்ப உங்கள் ஊசி அட்டவணையை அவர்கள் சிறிது மாற்றியமைக்கலாம்.