Created at:10/10/2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
ఎక్సాగంగ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ అనేది సికిల్ సెల్ వ్యాధికి సంబంధించిన ఒక విప్లవాత్మక జన్యు చికిత్స. ఈ ఒక్కసారి చేసే చికిత్స మీ స్వంత రక్త మూల కణాలను మార్చడం ద్వారా పనిచేస్తుంది, ఇది నొప్పి మరియు సమస్యలను కలిగించే సికిల్డ్ కణాలకు బదులుగా ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాలను ఉత్పత్తి చేస్తుంది.
ఇది మీ శరీరానికి మెరుగైన రక్త కణాలను తయారు చేయడానికి కొత్త సూచనలను ఇచ్చినట్లుగా భావించండి. ఈ చికిత్సలో మీ మూల కణాలలో కొన్నింటిని తీసుకోవడం, వాటిని ఒక ప్రయోగశాలలో సరిచేయడం మరియు తరువాత వాటిని మీ శరీరంలోకి తిరిగి ఉంచడం జరుగుతుంది, ఇక్కడ అవి పెరుగుతాయి మరియు ఆరోగ్యకరమైన రక్తాన్ని ఉత్పత్తి చేస్తాయి.
ఎక్సాగంగ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ అనేది మీ స్వంత రక్త మూల కణాల నుండి తయారు చేయబడిన వ్యక్తిగతీకరించిన జన్యు చికిత్స. ఈ చికిత్స మీ కణాలను మార్పు చేసి, మీ రక్తంలో ఆక్సిజన్ను తీసుకువెళ్ళే ప్రోటీన్ అయిన క్రియాత్మక హిమోగ్లోబిన్ను ఉత్పత్తి చేస్తుంది.
ఈ చికిత్స సికిల్ సెల్ వ్యాధి ఉన్నవారికి ఒక ప్రధాన పురోగతిని సూచిస్తుంది. లక్షణాలను నిర్వహించే సాంప్రదాయ చికిత్సల మాదిరిగా కాకుండా, ఈ విధానం మీ శరీరం సహజంగా ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాలను ఉత్పత్తి చేయడానికి సహాయం చేయడం ద్వారా మూల కారణాన్ని పరిష్కరించాలని లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది.
ఈ చికిత్సను లైఫ్జెనియా అనే బ్రాండ్ పేరుతో కూడా పిలుస్తారు, అయినప్పటికీ ఇది ప్రతి వ్యక్తి రోగి కోసం ప్రత్యేకంగా రూపొందించబడింది. మీ మార్పు చెందిన కణాలు చికిత్స తర్వాత కూడా మీ శరీరంలో చాలా కాలం పాటు పనిచేసే ఒక జీవన ఔషధంగా మారతాయి.
ఈ జన్యు చికిత్స 12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులలో సికిల్ సెల్ వ్యాధికి చికిత్స చేయడానికి ప్రత్యేకంగా ఆమోదించబడింది. ఇది వారి పరిస్థితి నుండి తీవ్రమైన సమస్యలను ఎదుర్కొంటున్న మరియు తరచుగా వైద్య సంరక్షణ అవసరమయ్యే వ్యక్తుల కోసం రూపొందించబడింది.
మీరు ఆసుపత్రిలో చేరవలసిన బాధాకరమైన సికిల్ సెల్ సంక్షోభాలను అనుభవిస్తే, మీ వైద్యుడు ఈ చికిత్సను సిఫారసు చేయవచ్చు. వ్యాధి నుండి అవయవ నష్టం జరిగినప్పుడు లేదా ఇతర చికిత్సలు తగినంత ఉపశమనం కలిగించనప్పుడు కూడా ఇది పరిగణించబడుతుంది.
ఈ చికిత్స, సికిల్ సెల్ వ్యాధి వలన జీవిత నాణ్యత గణనీయంగా ప్రభావితమైన వ్యక్తులకు ప్రత్యేకంగా సహాయపడుతుంది. ఇది బాధాకరమైన ఎపిసోడ్ల ఫ్రీక్వెన్సీని తగ్గించడానికి మరియు భవిష్యత్తులో వచ్చే సమస్యలను నివారించడానికి ఆశను అందిస్తుంది.
ఈ జన్యు చికిత్స మీ రక్త మూల కణాలను తిరిగి ప్రోగ్రామ్ చేయడం ద్వారా హిమోగ్లోబిన్ AT87Q అనే హిమోగ్లోబిన్ యొక్క సవరించిన రూపాన్ని ఉత్పత్తి చేస్తుంది. ఈ ప్రత్యేకమైన హిమోగ్లోబిన్ సికిల్ సెల్ వ్యాధిలో లోపభూయిష్ట హిమోగ్లోబిన్ కంటే చాలా బాగా పనిచేస్తుంది.
ఈ ప్రక్రియ మీ మూల కణాలను రక్తదానం వంటి విధానం ద్వారా సేకరించడంతో ప్రారంభమవుతుంది. తరువాత, ఈ కణాలను ప్రత్యేక ప్రయోగశాలకు తీసుకువెళతారు, అక్కడ శాస్త్రవేత్తలు సవరించిన వైరస్ను ఉపయోగించి సరిదిద్దబడిన జన్యు సూచనలను చొప్పిస్తారు.
సవరించిన కణాలు మీ శరీరానికి తిరిగి వచ్చిన తర్వాత, అవి మీ ఎముక మజ్జలో స్థిరపడి ఆరోగ్యకరమైన ఎర్ర రక్త కణాలను ఉత్పత్తి చేయడం ప్రారంభిస్తాయి. ఈ కొత్త కణాలు సికిల్ ఆకారంలోకి మారే అవకాశం తక్కువగా ఉంటుంది మరియు సికిల్ సెల్ వ్యాధిని కలిగిస్తాయి.
ఇది ఒక బలమైన మరియు సంభావ్యంగా నయం చేసే చికిత్సగా పరిగణించబడుతుంది, ఎందుకంటే ఇది కేవలం లక్షణాలను నిర్వహించకుండా సమస్య యొక్క జన్యు మూలాన్ని పరిష్కరిస్తుంది.
ఈ చికిత్సను ఒక ప్రత్యేక వైద్య సౌకర్యంలో ఒకేసారి ఇంట్రావీనస్ ద్వారా ఇస్తారు. మీరు ఈ మందులను ఇంట్లో తీసుకోలేరు, ఎందుకంటే దీనికి నిపుణుల వైద్య పర్యవేక్షణ మరియు ప్రత్యేక పరికరాలు అవసరం.
చికిత్సను స్వీకరించడానికి ముందు, మీరు సాధారణంగా కొన్ని రోజుల పాటు కొనసాగే కండిషనింగ్ ప్రక్రియకు గురికావాలి. ఇందులో సవరించిన మూల కణాలను స్వీకరించడానికి మీ ఎముక మజ్జను సిద్ధం చేసే మందులు తీసుకోవడం ఉంటుంది.
వాస్తవ ఇన్ఫ్యూషన్ ప్రక్రియ రక్త మార్పిడిని స్వీకరించడానికి సమానంగా ఉంటుంది మరియు సాధారణంగా కొన్ని గంటలు పడుతుంది. మీ భద్రతను నిర్ధారించడానికి మరియు ఏదైనా తక్షణ ప్రతిచర్యలను గమనించడానికి మీరు ఈ ప్రక్రియ సమయంలో మరియు తరువాత దగ్గరగా పర్యవేక్షించబడతారు.
ప్రక్రియకు ముందు తినడం మరియు త్రాగడం గురించి మీ వైద్య బృందం నిర్దిష్ట సూచనలను అందిస్తుంది. సాధారణంగా, మీ వైద్యుడు ఇతరంగా సలహా ఇవ్వకపోతే మీరు సాధారణంగా తినవచ్చు, కానీ మీరు మద్యం సేవించకూడదు మరియు వారు సిఫార్సు చేసిన ఏదైనా ఆహార నియమాలను పాటించాలి.
ఎక్సాగంక్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ అనేది ఒకేసారి చేసే చికిత్స, అంటే మీరు దీన్ని ఒక్కసారే స్వీకరిస్తారు. రోజువారీ మందుల వలె కాకుండా, ఈ జన్యు చికిత్స ఒకే పరిపాలన నుండి చాలా కాలం పాటు ప్రయోజనాలను అందించడానికి రూపొందించబడింది.
మార్పు చెందిన మూల కణాలు చికిత్స తర్వాత సంవత్సరాల తరబడి మీ శరీరంలో పనిచేస్తూనే ఉంటాయి. క్లినికల్ అధ్యయనాలు చాలా సంవత్సరాలుగా కొనసాగే ప్రయోజనాలను చూపించాయి మరియు చాలా మంది రోగులలో ప్రభావాలు శాశ్వతంగా ఉంటాయని పరిశోధకులు భావిస్తున్నారు.
అయితే, చికిత్స ఎంత బాగా పనిచేస్తుందో తెలుసుకోవడానికి మీరు క్రమం తప్పకుండా ఫాలో-అప్ అపాయింట్మెంట్లు తీసుకోవాలి. చికిత్స కొనసాగుతోందని నిర్ధారించుకోవడానికి మీ వైద్యుడు మీ రక్త గణనలు మరియు మొత్తం ఆరోగ్యాన్ని పరిశీలిస్తారు.
ఏదైనా శక్తివంతమైన వైద్య చికిత్సలాగే, ఎక్సాగంక్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ దుష్ప్రభావాలను కలిగిస్తుంది, అయినప్పటికీ చాలా మంది దీనిని బాగానే భరిస్తారు. చాలా దుష్ప్రభావాలు చికిత్స కోసం మీ శరీరాన్ని సిద్ధం చేసే కండిషనింగ్ ప్రక్రియకు సంబంధించినవి.
చికిత్స తర్వాత మొదటి కొన్ని వారాలలో మీరు అనుభవించే సాధారణ దుష్ప్రభావాలు ఇక్కడ ఉన్నాయి:
మీ శరీరం కండిషనింగ్ చికిత్స నుండి కోలుకున్నప్పుడు మరియు మీ కొత్త మూల కణాలు సరిగ్గా పని చేయడం ప్రారంభించినప్పుడు ఈ ప్రభావాలు సాధారణంగా మెరుగుపడతాయి.
కొన్ని తక్కువ సాధారణమైనవి కానీ మరింత తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాలు కూడా సంభవించవచ్చు మరియు మీ వైద్య బృందం వీటి కోసం మిమ్మల్ని జాగ్రత్తగా పరిశీలిస్తుంది:
మీ ఆరోగ్య సంరక్షణ బృందం ఈ ప్రమాదాలను మీతో పూర్తిగా చర్చిస్తుంది మరియు ఏవైనా సమస్యలను ముందుగానే గుర్తించడానికి మిమ్మల్ని నిశితంగా పరిశీలిస్తుంది.
సికిల్ సెల్ వ్యాధి ఉన్న ప్రతి ఒక్కరికీ ఈ చికిత్స సరిపోదు. మీరు అనేక ముఖ్యమైన అంశాల ఆధారంగా మంచి అభ్యర్థిగా ఉన్నారో లేదో మీ వైద్యుడు జాగ్రత్తగా మూల్యాంకనం చేస్తారు.
ప్రమాదకరంగా మారే కొన్ని వైద్య పరిస్థితులు మీకు ఉంటే మీరు ఈ చికిత్సను తీసుకోకూడదు:
ఈ చికిత్స మీకు సరైనదేనా అని నిర్ణయించేటప్పుడు మీ వయస్సు మరియు మొత్తం ఆరోగ్య పరిస్థితి కూడా ముఖ్యం.
అదనంగా, మీ వైద్యుడు చికిత్సను ఆలస్యం చేయగల కొన్ని పరిస్థితులు ఉన్నాయి:
మీ వ్యక్తిగత పరిస్థితికి ఉత్తమ సమయం మరియు విధానాన్ని నిర్ణయించడానికి మీ వైద్య బృందం మీతో కలిసి పనిచేస్తుంది.
ఎక్సాగంగ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ యొక్క బ్రాండ్ పేరు లైఫ్జెనియా. ఈ పేరు సికిల్ సెల్ వ్యాధితో బాధపడుతున్న రోగులకు ఈ జన్యు చికిత్స యొక్క జీవితాన్ని మార్చే సామర్థ్యాన్ని ప్రతిబింబిస్తుంది.
మీ ఆరోగ్య సంరక్షణ బృందం దీన్ని రెండు పేర్లతో పిలవవచ్చు, లేదా కొన్నిసార్లు చిన్న పదం "ఎక్సా-సెల్"తో పిలవవచ్చు. ఇవన్నీ ఒకే విప్లవాత్మక చికిత్సను సూచిస్తాయి.
ఈ ఔషధాన్ని బ్లూబర్డ్ బయో తయారు చేస్తుంది, ఇది తీవ్రమైన జన్యుపరమైన వ్యాధులకు జన్యు చికిత్సలలో ప్రత్యేకత కలిగిన ఒక సంస్థ.
ఎక్సాగంగ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ ఒక అత్యాధునిక విధానాన్ని సూచిస్తుండగా, సికిల్ సెల్ వ్యాధికి ఇతర చికిత్సా ఎంపికలు ఉన్నాయి. మీ నిర్దిష్ట పరిస్థితి ఆధారంగా మీ వైద్యుడు ఈ ప్రత్యామ్నాయాలను పరిగణించవచ్చు.
చాలా మంది ప్రజలు ఇప్పటికీ ఉపయోగిస్తున్న సాంప్రదాయ చికిత్సలు:
ఈ చికిత్సలు అంతర్లీన జన్యు కారణాన్ని పరిష్కరించడానికి బదులుగా లక్షణాలను నిర్వహించడంపై దృష్టి పెడతాయి.
మరొక జన్యు చికిత్స ఎంపిక CTX001, ఇది ఎక్సాగంగ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ మాదిరిగానే పనిచేస్తుంది, కానీ మీ కణాలను మార్చడానికి వేరే విధానాన్ని ఉపయోగిస్తుంది. రెండు చికిత్సలు మీ శరీరం ఆరోగ్యకరమైన హిమోగ్లోబిన్ను ఉత్పత్తి చేయడానికి సహాయపడతాయి.
ఎముక మజ్జ మార్పిడి మరొక సంభావ్య నివారణగా మిగిలిపోయింది, అయితే దీనికి అనుకూలమైన దాతను కనుగొనడం అవసరం మరియు గణనీయమైన ప్రమాదాలను కలిగి ఉంటుంది. జన్యు చికిత్స మీ స్వంత కణాలను ఉపయోగించి ఇలాంటి సంభావ్య ప్రయోజనాలను అందిస్తుంది.
ఎక్సాగంగ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ మరియు హైడ్రాక్సీయూరియా ప్రాథమికంగా వేర్వేరు మార్గాల్లో పనిచేస్తాయి, ఇది వాటిని నేరుగా పోల్చడం కష్టతరం చేస్తుంది. జన్యు చికిత్స దీర్ఘకాలిక పరిష్కారాన్ని అందించాలని లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది, అయితే హైడ్రాక్సీయూరియా అనేది రోజువారీ మందు, ఇది లక్షణాలను నిర్వహిస్తుంది.
హైడ్రాక్సీయూరియా సాధారణంగా సికిల్ సెల్ వ్యాధికి మొదటి-లైన్ చికిత్స, ఎందుకంటే ఇది బాగా స్థిరపడింది, సాపేక్షంగా సురక్షితమైనది మరియు నొప్పి సంక్షోభాలను గణనీయంగా తగ్గించగలదు. ఇది రోజువారీ మాత్ర రూపంలో తీసుకోబడుతుంది మరియు దశాబ్దాల భద్రతా డేటాను కలిగి ఉంది.
మరోవైపు, జన్యు చికిత్స అనేది ఒక-సమయ చికిత్స, ఇది మరింత సమగ్రమైన మరియు శాశ్వతమైన ప్రయోజనాలను అందిస్తుంది. ప్రారంభ పరిశోధనలు ఇది సమస్యలను నివారించడంలో మరియు జీవన నాణ్యతను మెరుగుపరచడంలో మరింత ప్రభావవంతంగా ఉంటుందని సూచిస్తున్నాయి.
అయితే, జన్యు చికిత్సలో ఎక్కువ ఇంటెన్సివ్ చికిత్స మరియు పర్యవేక్షణతో పాటు అధిక ప్రారంభ ప్రమాదాలు కూడా ఉంటాయి. వాటి మధ్య ఎంపిక మీ వ్యాధి తీవ్రత, ప్రస్తుత చికిత్సలకు ప్రతిస్పందన మరియు చికిత్స తీవ్రత గురించి వ్యక్తిగత ప్రాధాన్యత వంటి అంశాలపై ఆధారపడి ఉంటుంది.
తీవ్రమైన మూత్రపిండాల వ్యాధి ఉన్నవారు ఈ చికిత్సకు మంచి అభ్యర్థులు కాకపోవచ్చు. కండిషనింగ్ మందులు మరియు చికిత్స ప్రక్రియ మీ మూత్రపిండాలపై అదనపు ఒత్తిడిని కలిగిస్తాయి.
జన్యు చికిత్సను సిఫార్సు చేయడానికి ముందు మీ వైద్యుడు మీ మూత్రపిండాల పనితీరును జాగ్రత్తగా అంచనా వేస్తారు. మీ మూత్రపిండాలు ఎంత బాగా పనిచేస్తున్నాయో తనిఖీ చేయడానికి వారు రక్త పరీక్షలు నిర్వహిస్తారు మరియు చికిత్స మీకు సురక్షితమేనా అని నిర్ణయిస్తారు.
మీకు తేలికపాటి మూత్రపిండాల సమస్యలు ఉంటే, మీ వైద్య బృందం ఇప్పటికీ చికిత్సను పరిగణించవచ్చు, కానీ మిమ్మల్ని మరింత నిశితంగా పరిశీలిస్తారు. వారు మీ మూత్రపిండాలకు కలిగే ప్రమాదాలను తగ్గించడానికి కండిషనింగ్ విధానాన్ని కూడా సర్దుబాటు చేయవచ్చు.
ఎక్సాగమ్గ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ అధిక మోతాదు చాలా అరుదు, ఎందుకంటే శిక్షణ పొందిన నిపుణులు నియంత్రిత వైద్యపరమైన అమరికలో చికిత్సను అందిస్తారు. మీ శరీర బరువు మరియు అవసరమైన మార్పు చెందిన కణాల సంఖ్య ఆధారంగా మోతాదును జాగ్రత్తగా లెక్కిస్తారు.
ఒకవేళ మోతాదులో ఎప్పుడైనా లోపం జరిగితే, మీ వైద్య బృందం వెంటనే ఏదైనా అసాధారణ ప్రతిచర్యల కోసం మిమ్మల్ని పర్యవేక్షిస్తుంది. వారు మీ రక్త గణనలను మరింత తరచుగా తనిఖీ చేస్తారు మరియు సమస్యల సంకేతాల కోసం చూస్తారు.
మోతాదు లోపాలను నివారించడానికి చికిత్సా కేంద్రంలో ప్రోటోకాల్లు ఉన్నాయి, ఇందులో మీ గుర్తింపును మరియు నిర్వహణకు ముందు తయారుచేసిన చికిత్సను బహుళ తనిఖీలు చేయడం వంటివి ఉన్నాయి.
ఎక్సాగమ్గ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ అనేది వైద్య సదుపాయంలో ఇచ్చే ఒక-సమయ చికిత్స కాబట్టి, మీరు సాంప్రదాయ అర్థంలో మోతాదును కోల్పోలేరు. చికిత్సను మీ ఆరోగ్య బృందం షెడ్యూల్ చేస్తుంది మరియు నిర్వహిస్తుంది.
మీరు ఏదైనా కారణం చేత మీ షెడ్యూల్ చేసిన చికిత్సను వాయిదా వేయవలసి వస్తే, వెంటనే మీ వైద్య బృందాన్ని సంప్రదించండి. వారు వీలైనంత త్వరగా పునఃనిర్ణయించడానికి మీతో కలిసి పని చేస్తారు.
మీకు ఇన్ఫెక్షన్ సోకినట్లయితే, గర్భవతి అయితే లేదా చికిత్స యొక్క భద్రతను ప్రభావితం చేసే ఇతర ఆరోగ్య మార్పులు జరిగితే ఆలస్యం అవసరం కావచ్చు.
ఇది ఒక-సమయ చికిత్స కాబట్టి మీరు ఎక్సాగమ్గ్లోజీన్ ఆటోటెమ్సెల్ తీసుకోవడం ఆపవలసిన అవసరం లేదు. మీరు జన్యు చికిత్సను స్వీకరించిన తర్వాత, సవరించిన మూల కణాలు అదనపు మోతాదులు అవసరం లేకుండా మీ శరీరంలో పనిచేస్తూనే ఉంటాయి.
అయితే, చికిత్స ఎంత బాగా పనిచేస్తుందో తెలుసుకోవడానికి మీరు క్రమం తప్పకుండా ఫాలో-అప్ అపాయింట్మెంట్లను కొనసాగించాలి. మీ పురోగతిని ట్రాక్ చేయడానికి మరియు ఏవైనా సంభావ్య సమస్యలను ముందుగానే గుర్తించడానికి ఈ సందర్శనలు చాలా ముఖ్యమైనవి.
మీ డాక్టర్ మిమ్మల్ని దీర్ఘకాలిక ప్రభావాల కోసం కూడా పర్యవేక్షిస్తారు మరియు సవరించిన మూల కణాల నుండి మీ శరీరం ఆరోగ్యకరమైన రక్త కణాలను ఉత్పత్తి చేస్తుందని నిర్ధారిస్తారు.
జన్యు చికిత్సకు ముందు కండిషనింగ్ చికిత్స పురుషులు మరియు మహిళలు ఇద్దరిలోనూ సంతానోత్పత్తిని ప్రభావితం చేస్తుంది. భవిష్యత్తులో మీరు పిల్లలను కనాలనుకుంటే, చికిత్స ప్రారంభించే ముందు మీ డాక్టర్ సంతానోత్పత్తి పరిరక్షణ ఎంపికలను చర్చిస్తారు.
మహిళలకు, చికిత్సకు ముందు గుడ్లు లేదా పిండాలను స్తంభింపజేయడం వంటి ఎంపికలు ఉండవచ్చు. పురుషులకు, కండిషనింగ్ ప్రక్రియను ప్రారంభించే ముందు వీర్య బ్యాంకింగ్ సాధారణంగా సిఫార్సు చేయబడుతుంది.
మీ సంతానోత్పత్తిని సంరక్షించడానికి అందుబాటులో ఉన్న అన్ని ఎంపికలను అన్వేషించడంలో వారు మీకు సహాయపడేలా ప్రక్రియ ప్రారంభంలోనే మీ ఆరోగ్య సంరక్షణ బృందంతో మీ కుటుంబ ప్రణాళిక లక్ష్యాలను చర్చించడం ముఖ్యం.