జన్యు చికిత్స
ఈ పరీక్ష గురించి
జన్యువులు DNAని కలిగి ఉంటాయి - శరీర రూపం మరియు విధులను ఎక్కువగా నియంత్రించే కోడ్. జుట్టు రంగు మరియు ఎత్తు నుండి శ్వాసకోశం, నడక మరియు ఆహారం జీర్ణం చేయడం వరకు DNA ప్రతిదీ నియంత్రిస్తుంది. సరిగా పనిచేయని జన్యువులు వ్యాధిని కలిగించవచ్చు. కొన్నిసార్లు ఈ జన్యువులను ఉత్పరివర్తనాలు అంటారు.
ఇది ఎందుకు చేస్తారు
జన్యు చికిత్స చేయడానికి కారణాలు:
- సరిగా పనిచేయని జన్యువులను సరిచేయడం. వ్యాధిని కలిగించే లోపభూయిష్ట జన్యువులను ఆపివేయడం ద్వారా వ్యాధిని నివారించవచ్చు. లేదా వ్యాధిని నివారించడంలో సహాయపడే ఆరోగ్యకరమైన జన్యువులను ప్రేరేపించడం ద్వారా వ్యాధిని ఆపవచ్చు.
- సరిగా పనిచేయని జన్యువులను భర్తీ చేయడం. కొన్ని కణాలు వ్యాధిగ్రస్తులవుతాయి ఎందుకంటే కొన్ని జన్యువులు సరిగా పనిచేయవు లేదా పనిచేయకపోవచ్చు. ఈ జన్యువులను ఆరోగ్యకరమైన జన్యువులతో భర్తీ చేయడం వల్ల కొన్ని వ్యాధులకు చికిత్స చేయడంలో సహాయపడుతుంది. ఉదాహరణకు, p53 అనే జన్యువు సాధారణంగా కణితి పెరుగుదలను నిరోధిస్తుంది. అనేక రకాల క్యాన్సర్లు p53 జన్యువులోని సమస్యలకు అనుసంధానించబడ్డాయి. ఆరోగ్య సంరక్షణ నిపుణులు లోపభూయిష్ట p53 జన్యువును భర్తీ చేస్తే, ఆరోగ్యకరమైన జన్యువు క్యాన్సర్ కణాలను నశింపజేయవచ్చు.
- రోగగ్రస్తులైన కణాల గురించి రోగనిరోధక వ్యవస్థకు తెలియజేయడం. కొన్ని సందర్భాల్లో, మీ రోగనిరోధక వ్యవస్థ వ్యాధిగ్రస్తులైన కణాలపై దాడి చేయదు ఎందుకంటే అది వాటిని చొరబాటుదారులుగా గుర్తించదు. ఆరోగ్య సంరక్షణ నిపుణులు మీ రోగనిరోధక వ్యవస్థను ఈ కణాలను ముప్పుగా గుర్తించేలా శిక్షణ ఇవ్వడానికి జన్యు చికిత్సను ఉపయోగించవచ్చు.
నష్టాలు మరియు సమస్యలు
జన్యు చికిత్సకు కొన్ని సంభావ్య ప్రమాదాలు ఉన్నాయి. ఒక జన్యువును మీ కణాలలోకి నేరుగా సులభంగా చొప్పించలేము. బదులుగా, దాన్ని సాధారణంగా వెక్టార్ అని పిలువబడే ఒక వాహకం ద్వారా అందజేస్తారు. అత్యంత సాధారణ జన్యు చికిత్స వెక్టార్లు వైరస్లు. ఎందుకంటే అవి కొన్ని కణాలను గుర్తించి, ఆ కణాల జన్యువులలోకి జన్యు పదార్థాన్ని తీసుకువెళ్ళగలవు. పరిశోధకులు వైరస్లను మారుస్తారు, వ్యాధిని కలిగించే జన్యువులను వ్యాధిని ఆపడానికి అవసరమైన జన్యువులతో భర్తీ చేస్తారు. ఈ పద్ధతి కింది ప్రమాదాలను కలిగి ఉంది: అవాంఛనీయ రోగనిరోధక వ్యవస్థ ప్రతిస్పందన. మీ శరీర రోగనిరోధక వ్యవస్థ కొత్తగా ప్రవేశపెట్టిన వైరస్లను చొరబాటుదారులుగా చూడవచ్చు. ఫలితంగా, అది వాటిపై దాడి చేయవచ్చు. ఇది వాపు నుండి అవయవ వైఫల్యం వరకు ఉండే ప్రతిస్పందనను కలిగించవచ్చు. తప్పు కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకోవడం. వైరస్లు ఒకటి కంటే ఎక్కువ రకాల కణాలను ప్రభావితం చేయవచ్చు. కాబట్టి మార్చబడిన వైరస్లు సరిగా పనిచేయని కణాలకు మించి కణాలలోకి వెళ్ళే అవకాశం ఉంది. ఆరోగ్యకరమైన కణాలకు నష్టం కలిగే ప్రమాదం ఏ రకమైన జన్యు చికిత్సను ఉపయోగిస్తున్నారో మరియు దానిని ఏమిటికో అనే దానిపై ఆధారపడి ఉంటుంది. వైరస్ వల్ల సంక్రమణ. వైరస్లు శరీరంలోకి ప్రవేశించిన తర్వాత, అవి మళ్ళీ వ్యాధిని కలిగించే అవకాశం ఉంది. మీ జన్యువులలో లోపాలను కలిగించే అవకాశం. ఈ లోపాలు క్యాన్సర్కు దారితీయవచ్చు. మార్చబడిన జన్యువులను మీ శరీర కణాలలోకి తీసుకువెళ్ళడానికి వైరస్లు మాత్రమే వెక్టార్లు కావు. క్లినికల్ ట్రయల్స్లో అధ్యయనం చేయబడుతున్న ఇతర వెక్టార్లు ఉన్నాయి: స్టెమ్ కణాలు. మీ శరీరంలోని అన్ని కణాలు స్టెమ్ కణాల నుండి సృష్టించబడతాయి. జన్యు చికిత్స కోసం, స్టెమ్ కణాలను ప్రయోగశాలలో మార్చవచ్చు లేదా సరిచేయవచ్చు, వ్యాధితో పోరాడే కణాలుగా మారతాయి. లిపోసోమ్స్. ఈ కణాలు కొత్త, చికిత్సా జన్యువులను లక్ష్య కణాలకు తీసుకువెళ్లి, మీ కణాల DNAలోకి జన్యువులను పంపుతాయి. FDA మరియు నేషనల్ ఇన్స్టిట్యూట్స్ ఆఫ్ హెల్త్ USలో జరుగుతున్న జన్యు చికిత్స క్లినికల్ ట్రయల్స్ను దగ్గరగా పర్యవేక్షిస్తున్నాయి. పరిశోధన సమయంలో రోగి భద్రతా సమస్యలు అగ్ర ప్రాధాన్యతగా ఉండేలా వారు చూసుకుంటున్నారు.
ఏమి ఆశించాలి
మీకు ఏ విధానం ఉంటుందో అనేది మీకు ఉన్న వ్యాధి మరియు ఉపయోగించబడుతున్న జన్యు చికిత్స రకం మీద ఆధారపడి ఉంటుంది. ఉదాహరణకు, ఒక రకమైన జన్యు చికిత్సలో: మీ రక్తం తీసుకోవచ్చు లేదా మీ హిప్బోన్ నుండి పెద్ద సూదితో అస్థి మజ్జ తీసుకోవచ్చు. అప్పుడు, ఒక ప్రయోగశాలలో, రక్తం లేదా అస్థి మజ్జ నుండి కణాలు కావలసిన జన్యు పదార్థాన్ని కలిగి ఉన్న వైరస్ లేదా మరొక రకమైన వెక్టార్‌కు గురవుతాయి. వెక్టార్ ప్రయోగశాలలోని కణాలలోకి ప్రవేశించిన తర్వాత, ఆ కణాలు మీ శరీరంలోకి ఒక సిరలోకి లేదా కణజాలంలోకి తిరిగి ఇంజెక్ట్ చేయబడతాయి. అప్పుడు మీ కణాలు మార్చబడిన జన్యువులతో పాటు వెక్టార్‌ను తీసుకుంటాయి. మరొక రకమైన జన్యు చికిత్సలో, ఒక వైరల్ వెక్టార్‌ను నేరుగా రక్తంలోకి లేదా ఎంచుకున్న అవయవంలోకి ఇంఫ్యూజ్ చేస్తారు. ఏ రకమైన జన్యు చికిత్సను ఉపయోగిస్తారో మరియు మీరు ఏమి ఆశించవచ్చో తెలుసుకోవడానికి మీ ఆరోగ్య సంరక్షణ బృందంతో మాట్లాడండి.
మీ ఫలితాలను అర్థం చేసుకోవడం
జన్యు చికిత్స ఒక ఆశాజనకమైన చికిత్స మరియు పరిశోధనలో పెరుగుతున్న రంగం. కానీ దాని క్లినికల్ ఉపయోగం నేడు పరిమితం. యు.ఎస్.లో, FDA ఆమోదించిన జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తులలో ఉన్నాయి: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). ఈ జన్యు చికిత్స చికిత్సకు స్పందించని కొన్ని రకాల పెద్ద B-సెల్ లింఫోమా ఉన్న పెద్దవారికి ఉంది. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). ఈ జన్యు చికిత్స 2 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న పిల్లలకు వెన్నుపాము కండరాల క్షీణత ఉన్నవారికి చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగించవచ్చు. Talimogene laherparepvec (Imlygic). ఈ జన్యు చికిత్స శస్త్రచికిత్స తర్వాత తిరిగి వచ్చే మెలనోమా ఉన్నవారిలో కొన్ని రకాల కణితులకు చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగించబడుతుంది. Tisagenlecleucel (Kymriah). ఈ జన్యు చికిత్స 25 సంవత్సరాల వయస్సు కంటే తక్కువ ఉన్నవారికి, తిరిగి వచ్చిన లేదా చికిత్సకు స్పందించని ఫోలిక్యులర్ లింఫోమా ఉన్నవారికి ఉంది. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). ఈ జన్యు చికిత్స 1 సంవత్సరం మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారికి, అరుదైన వారసత్వ రకం దృష్టి నష్టం ఉన్నవారికి, అంధత్వానికి దారితీయవచ్చు. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). ఈ జన్యు చికిత్స 12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారికి సికిల్ సెల్ వ్యాధి లేదా బీటా థాలసేమియా ఉన్నవారికి కొన్ని ప్రమాణాలను తీర్చినవారికి చికిత్స చేయడానికి ఉంది. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). ఈ జన్యు చికిత్స 4 నుండి 5 సంవత్సరాల వయస్సు ఉన్న పిల్లలకు డ్యూచెన్నే కండర క్షీణత మరియు లోపభూయిష్టమైన DMD జన్యువు ఉన్నవారికి ఉంది. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). ఈ జన్యు చికిత్స 12 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారికి సికిల్ సెల్ వ్యాధి ఉన్నవారికి కొన్ని ప్రమాణాలను తీర్చినవారికి ఉంది. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). ఈ జన్యు చికిత్స తీవ్రమైన హీమోఫిలియా A ఉన్న పెద్దవారికి కొన్ని ప్రమాణాలను తీర్చినవారికి ఉంది. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). ఇది 6 నెలలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారిలో గాయాలకు చికిత్స చేయడానికి ఒక స్థానిక జన్యు చికిత్స, డైస్ట్రోఫిక్ ఎపిడెర్మోలైసిస్ బుల్లోసా, అరుదైన వారసత్వ పరిస్థితి, ఇది పెళుసుగా, బొబ్బలు కలిగించే చర్మాన్ని కలిగిస్తుంది. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). ఈ జన్యు చికిత్స రక్త కణాల యొక్క క్రమం తప్పని మార్పిడి అవసరమైన బీటా థాలసేమియా ఉన్నవారికి ఉంది. ప్రజలలో జన్యు చికిత్స యొక్క క్లినికల్ ట్రయల్స్ అనేక వ్యాధులు మరియు विकృతులకు చికిత్స చేయడంలో సహాయపడ్డాయి, వీటిలో ఉన్నాయి: తీవ్రమైన కలయిక రోగనిరోధక లోపం. హీమోఫిలియా మరియు ఇతర రక్త विकృతులు. రెటినిటిస్ పిగ్మెంటోసా వల్ల కలిగే అంధత్వం. ల్యూకేమియా. వారసత్వ నాడీ వ్యవస్థ विकృతులు. క్యాన్సర్. గుండె మరియు రక్త నాళాల వ్యాధులు. సోకే వ్యాధులు. కానీ కొన్ని రకాల జన్యు చికిత్స నమ్మదగిన చికిత్స రూపంగా మారడానికి అనేక ప్రధాన అవరోధాలు ఉన్నాయి, వీటిలో ఉన్నాయి: జన్యు పదార్థాన్ని కణాలలోకి తీసుకురావడానికి నమ్మదగిన మార్గాన్ని కనుగొనడం. సరైన కణాలను లేదా జన్యువును లక్ష్యంగా చేసుకోవడం. దుష్ప్రభావాల ప్రమాదాన్ని తగ్గించడం. ఖర్చు మరియు భీమా కవరేజ్ కూడా చికిత్సకు ఒక ప్రధాన అవరోధం కావచ్చు. మార్కెట్లో జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తుల సంఖ్య పరిమితం అయినప్పటికీ, జన్యు చికిత్స పరిశోధన వివిధ వ్యాధులకు కొత్త, ప్రభావవంతమైన చికిత్సలను కోరుకుంటూ కొనసాగుతోంది.
నిరాకరణ: ఆగస్టు ఒక ఆరోగ్య సమాచార వేదిక మరియు దాని ప్రతిస్పందనలు వైద్య సలహా కాదు. ఏవైనా మార్పులు చేసే ముందు ఎల్లప్పుడూ మీ సమీపంలోని లైసెన్స్ పొందిన వైద్య నిపుణుడిని సంప్రదించండి.