Created at:1/13/2025
Patisiran เป็นยาเฉพาะทางที่ออกแบบมาเพื่อรักษาภาวะทางพันธุกรรมที่หายากที่เรียกว่า โรคทรานสไทเรตินอะไมลอยด์โดสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม (hATTR) ภาวะนี้ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทของคุณเมื่อโปรตีนที่ผิดปกติสะสมในร่างกายและทำลายเส้นประสาทของคุณ
หากคุณหรือคนที่คุณรู้จักได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น hATTR คุณอาจรู้สึกท่วมท้นกับศัพท์ทางการแพทย์และทางเลือกในการรักษา คู่มือนี้จะช่วยให้คุณเข้าใจ patisiran ในแง่ง่ายๆ เพื่อให้คุณรู้สึกมั่นใจมากขึ้นเกี่ยวกับการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพของคุณ
Patisiran เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่อยู่ในกลุ่มยาที่เรียกว่า RNA interference (RNAi) therapeutics ทำงานโดยการหยุดตับของคุณจากการสร้างโปรตีนที่ผิดปกติซึ่งเป็นสาเหตุของ hATTR amyloidosis
ลองนึกภาพ patisiran เป็นผู้ส่งสารระดับโมเลกุลที่บอกเซลล์เฉพาะในตับของคุณให้หยุดผลิตโปรตีนที่มีปัญหา สิ่งนี้ช่วยป้องกันความเสียหายของเส้นประสาทเพิ่มเติมและอาจชะลอความรุนแรงของอาการของคุณ
ยามาในรูปแบบสารละลายของเหลวที่ให้โดยตรงเข้าสู่กระแสเลือดของคุณผ่านการให้ยาทางหลอดเลือดดำ คุณจะได้รับการรักษาที่สถานพยาบาล โดยทั่วไปทุกๆ สามสัปดาห์
Patisiran ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะเพื่อรักษาโรคทรานสไทเรตินอะไมลอยด์โดสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม (hATTR) ในผู้ใหญ่ นี่คือภาวะทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งร่างกายของคุณสร้างโปรตีนทรานสไทเรตินที่ผิดปกติซึ่งจับตัวกันและทำลายเส้นประสาทของคุณ
ผู้ที่เป็น hATTR มักมีอาการเส้นประสาทเสียหายอย่างต่อเนื่องซึ่งส่งผลต่อความสามารถในการเดิน รับรู้ความรู้สึกที่มือและเท้า และทำกิจกรรมประจำวัน ภาวะนี้ยังส่งผลต่อหัวใจ ระบบย่อยอาหาร และอวัยวะอื่นๆ ของคุณเมื่อเวลาผ่านไป
แพทย์ของคุณจะสั่งจ่ายยา patisiran ให้เฉพาะในกรณีที่คุณได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค hATTR ผ่านการตรวจทางพันธุกรรมและการตรวจพิเศษอื่นๆ เท่านั้น ไม่ได้ใช้สำหรับโรคอะไมลอยด์โดสิสชนิดอื่นๆ หรือภาวะทางระบบประสาท
Patisiran ทำงานโดยใช้กระบวนการทางชีวภาพที่ซับซ้อนที่เรียกว่า RNA interference เพื่อลดการผลิตโปรตีน transthyretin ที่ผิดปกติในตับของคุณ ถือเป็นการรักษาโรค hATTR ที่ตรงเป้าหมายและมีประสิทธิภาพสูง
โดยปกติแล้วตับของคุณจะสร้างโปรตีน transthyretin แต่ในผู้ป่วย hATTR โปรตีนเหล่านี้จะผิดรูปและมีแนวโน้มที่จะเกาะติดกัน กลุ่มโปรตีนเหล่านี้จะเดินทางผ่านกระแสเลือดและสะสมในเส้นประสาท หัวใจ และเนื้อเยื่ออื่นๆ ทำให้เกิดความเสียหาย
Patisiran มีชิ้นส่วนเล็กๆ ของสารพันธุกรรมที่กำหนดเป้าหมายคำแนะนำที่เซลล์ตับของคุณใช้ในการสร้าง transthyretin โดยเฉพาะ เมื่อ patisiran เข้าสู่ตับของคุณ จะบอกให้เซลล์หยุดทำตามคำแนะนำที่ผิดพลาดเหล่านี้
ยานี้มีประสิทธิภาพมากในการลดระดับ transthyretin การศึกษาแสดงให้เห็นว่าสามารถลดโปรตีนที่เป็นอันตรายเหล่านี้ได้ประมาณ 80% หรือมากกว่าในผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับการรักษา
Patisiran ให้ทางหลอดเลือดดำ (IV) ทุกๆ สามสัปดาห์ที่สถานพยาบาล คุณไม่สามารถใช้ยานี้ที่บ้านได้ เนื่องจากต้องมีการติดตามอย่างระมัดระวังและการเตรียมการพิเศษ
ก่อนการให้ยาแต่ละครั้ง คุณจะได้รับยาที่ใช้ก่อนการรักษาเพื่อช่วยป้องกันอาการแพ้ โดยทั่วไป ได้แก่ ยาแก้แพ้ คอร์ติโคสเตียรอยด์ และยาแก้ปวด ทีมดูแลสุขภาพของคุณจะให้ยาเหล่านี้แก่คุณประมาณ 60 นาทีก่อนการให้ยา patisiran
การให้ยา patisiran ใช้เวลาประมาณ 80 นาทีในการทำให้เสร็จสิ้น ในระหว่างนี้ คุณจะได้รับการตรวจสอบสัญญาณของการเกิดปฏิกิริยาจากการให้ยา ซึ่งอาจรวมถึงอาการหน้าแดง หายใจถี่ หรือรู้สึกไม่สบายหน้าอก
คุณไม่จำเป็นต้องปฏิบัติตามข้อจำกัดด้านอาหารพิเศษใดๆ ก่อนการรักษา อย่างไรก็ตาม สิ่งสำคัญคือต้องดื่มน้ำให้เพียงพอและพักผ่อนให้เพียงพอก่อนการนัดหมายการให้ยาแต่ละครั้ง
Patisiran มักเป็นการรักษาในระยะยาวที่คุณจะต้องใช้ต่อไปตราบเท่าที่ยาช่วยควบคุมอาการ hATTR ของคุณได้ และร่างกายของคุณทนต่อยาได้ดี คนส่วนใหญ่จำเป็นต้องได้รับการรักษาอย่างต่อเนื่องเพื่อให้ได้รับประโยชน์
แพทย์ของคุณจะติดตามความคืบหน้าของคุณผ่านการตรวจเลือดเป็นประจำ การประเมินการทำงานของเส้นประสาท และการประเมินคุณภาพชีวิต การตรวจสุขภาพเหล่านี้ช่วยในการพิจารณาว่า patisiran ได้ผลสำหรับคุณหรือไม่
บางคนเริ่มสังเกตเห็นอาการดีขึ้นภายในไม่กี่เดือนหลังจากเริ่มการรักษา ในขณะที่บางคนอาจต้องใช้เวลานานกว่าในการเห็นผล ยาออกฤทธิ์อย่างค่อยเป็นค่อยไป ดังนั้นความอดทนจึงเป็นสิ่งสำคัญในช่วงเริ่มต้นการรักษา
ทีมดูแลสุขภาพของคุณจะหารือเกี่ยวกับเป้าหมายการรักษาของคุณกับคุณ และปรับแผนการดูแลของคุณตามการตอบสนองต่อยาและผลข้างเคียงที่คุณอาจได้รับ
เช่นเดียวกับยาอื่นๆ patisiran อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงได้ แม้ว่าไม่ใช่ทุกคนที่จะได้รับผลข้างเคียงก็ตาม ผลข้างเคียงส่วนใหญ่สามารถจัดการได้ และทีมดูแลสุขภาพของคุณจะติดตามคุณอย่างใกล้ชิดในระหว่างการรักษา
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดที่คุณอาจได้รับ ได้แก่ ปฏิกิริยาในระหว่างหรือหลังจากได้รับยาไม่นาน สิ่งเหล่านี้อาจรู้สึกน่ากังวล แต่ทีมแพทย์ของคุณพร้อมที่จะจัดการกับสิ่งเหล่านี้หากเกิดขึ้น
ผลข้างเคียงทั่วไป ได้แก่:
ผลข้างเคียงทั่วไปเหล่านี้มักจะไม่รุนแรงถึงปานกลาง และมักจะดีขึ้นเมื่อร่างกายของคุณปรับตัวเข้ากับการรักษา ทีมดูแลสุขภาพของคุณสามารถให้กลยุทธ์เพื่อช่วยจัดการกับอาการเหล่านี้ได้
ผลข้างเคียงที่ร้ายแรงกว่าแต่พบได้ยากอาจรวมถึงปฏิกิริยาแพ้อย่างรุนแรงในระหว่างการให้ยาหยด การลดลงอย่างมากของความดันโลหิต หรือเลือดออกผิดปกติ แม้ว่าสิ่งเหล่านี้จะไม่ค่อยเกิดขึ้น ทีมแพทย์ของคุณจะติดตามอาการเหล่านี้ในระหว่างการรักษาแต่ละครั้ง
ในกรณีที่หายากมาก บางคนอาจมีระดับวิตามินเอในเลือดลดลง ซึ่งอาจส่งผลต่อการมองเห็นในเวลากลางคืน แพทย์ของคุณจะติดตามระดับวิตามินเอของคุณและอาจแนะนำให้เสริมหากจำเป็น
Patisiran ไม่เหมาะสำหรับทุกคน แม้แต่ผู้ที่เป็นโรคทรานสไทเรตินอะไมลอยโดซิส แพทย์ของคุณจะประเมินอย่างรอบคอบว่ายานี้เหมาะสมกับสถานการณ์เฉพาะของคุณหรือไม่
คุณไม่ควรได้รับ patisiran หากคุณเคยมีอาการแพ้อย่างรุนแรงต่อยาหรือส่วนผสมใดๆ ในอดีต ซึ่งรวมถึงปฏิกิริยาต่างๆ เช่น หายใจลำบาก บวมอย่างรุนแรง หรือความดันโลหิตลดลงอย่างอันตราย
ผู้ที่มีภาวะทางการแพทย์บางอย่างอาจต้องมีการติดตามเป็นพิเศษหรือไม่เหมาะสำหรับการรักษาด้วย patisiran แพทย์ของคุณจะต้องทราบประวัติทางการแพทย์ทั้งหมดของคุณก่อนที่จะเริ่มการรักษา
ภาวะที่ต้องพิจารณาอย่างรอบคอบ ได้แก่:
หากคุณกำลังตั้งครรภ์หรือวางแผนที่จะตั้งครรภ์ ให้ปรึกษาแพทย์ของคุณทันที ผลกระทบของ patisiran ต่อการตั้งครรภ์ยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด ดังนั้นจึงจำเป็นต้องพิจารณาอย่างรอบคอบ
Patisiran มีจำหน่ายภายใต้ชื่อแบรนด์ Onpattro นี่คือชื่อแบรนด์เดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับยานี้ในประเทศส่วนใหญ่ รวมถึงสหรัฐอเมริกาและยุโรป
เมื่อคุณได้รับการรักษา ขวดบรรจุยาจะถูกติดป้ายกำกับว่า Onpattro และนี่คือชื่อที่คุณจะเห็นในบันทึกทางการแพทย์และเอกสารประกันภัยของคุณ ปัจจุบันยังไม่มี patisiran ในรูปแบบทั่วไป
หากคุณเดินทางหรือรับการดูแลที่สถานพยาบาลต่างๆ ควรแจ้งทั้งชื่อสามัญ (patisiran) และชื่อแบรนด์ (Onpattro) เสมอ เพื่อให้แน่ใจว่ามีการสื่อสารที่ชัดเจนกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ
แม้ว่า patisiran จะมีประสิทธิภาพสูงสำหรับโรค hATTR amyloidosis แต่ก็มีทางเลือกในการรักษาอื่นๆ แพทย์ของคุณอาจพิจารณาทางเลือกอื่นตามอาการเฉพาะของคุณ ความรุนแรงของโรค และสถานการณ์ส่วนบุคคล
Inotersen เป็นยาที่ใช้ RNA อีกชนิดหนึ่งที่ให้ในรูปแบบของการฉีดใต้ผิวหนังสัปดาห์ละครั้ง ยานี้ทำงานคล้ายกับ patisiran แต่มีผลข้างเคียงและตารางการบริหารยาที่แตกต่างกัน
Tafamidis เป็นยาที่รับประทานทางปากที่ช่วยรักษาเสถียรภาพของโปรตีน transthyretin ป้องกันไม่ให้เกิดการพับผิดรูป ยานี้มีประโยชน์อย่างยิ่งสำหรับผู้ที่มีอาการเกี่ยวกับหัวใจจาก hATTR
การรักษาแบบประคับประคองอื่นๆ อาจรวมถึง:
ทีมดูแลสุขภาพของคุณจะทำงานร่วมกับคุณเพื่อกำหนดแนวทางการรักษาที่ดีที่สุดตามชนิดของ hATTR ที่คุณเป็น ความรุนแรงของอาการ และสถานะสุขภาพโดยรวมของคุณ
ทั้ง patisiran และ inotersen เป็นการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับโรค amyloidosis hATTR แต่มีข้อดีและข้อควรพิจารณาที่แตกต่างกัน ตัวเลือกที่ "ดีกว่า" ขึ้นอยู่กับสถานการณ์และความชอบส่วนบุคคลของคุณ
Patisiran ให้ทุกๆ สามสัปดาห์ผ่านการให้ยาทางหลอดเลือดดำที่สถานพยาบาล ซึ่งหมายถึงจำนวนวันในการรักษาต่อปีน้อยลง แต่คุณจะต้องไปคลินิกเพื่อรับยาแต่ละครั้ง ยาตัวนี้แสดงผลลัพธ์ที่ยอดเยี่ยมในการทดลองทางคลินิก โดยมีการลดลงอย่างมากในการดำเนินของโรค
Inotersen ให้เป็นการฉีดใต้ผิวหนังสัปดาห์ละครั้ง ซึ่งคุณสามารถเรียนรู้ที่จะฉีดเองได้ที่บ้าน สิ่งนี้ให้ความสะดวกและความยืดหยุ่นมากขึ้น แต่ต้องมีการให้ยาบ่อยขึ้นและการตรวจเลือดเป็นประจำเนื่องจากอาจมีผลต่อเกล็ดเลือดและการทำงานของไต
ในแง่ของประสิทธิภาพ ยาทั้งสองชนิดช่วยลดการผลิตโปรตีน transthyretin ที่เป็นอันตรายได้อย่างมาก การศึกษาชี้ให้เห็นว่าทั้งคู่มีประสิทธิภาพสูง แม้ว่าการศึกษาเปรียบเทียบโดยตรงจะมีจำกัดก็ตาม
แพทย์ของคุณจะช่วยคุณชั่งน้ำหนักปัจจัยต่างๆ เช่น ความสะดวกสบายของคุณกับวิธีการบริหารยาที่แตกต่างกัน ข้อกำหนดในการเดินทาง ตารางการทำงาน และปัจจัยเสี่ยงสำหรับผลข้างเคียงเฉพาะเมื่อเลือกตัวเลือกเหล่านี้
Patisiran สามารถใช้ในผู้ที่มีส่วนเกี่ยวข้องกับหัวใจจากโรค amyloidosis hATTR ได้ แต่ต้องมีการติดตามอย่างระมัดระวัง หลายคนที่มี hATTR พัฒนาปัญหาเกี่ยวกับหัวใจซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของภาวะของพวกเขา ดังนั้นนี่จึงเป็นข้อกังวลทั่วไป
แพทย์โรคหัวใจและผู้เชี่ยวชาญ hATTR ของคุณจะทำงานร่วมกันเพื่อติดตามการทำงานของหัวใจของคุณตลอดการรักษา พวกเขาจะใช้การทดสอบเช่น echocardiograms และเครื่องหมายเลือดเพื่อติดตามว่าหัวใจของคุณตอบสนองต่อการรักษาอย่างไร
บางคนเห็นการปรับปรุงในการทำงานของหัวใจหลังจากเริ่ม patisiran เนื่องจากลดระดับโปรตีนที่เป็นอันตรายสามารถชะลอความเสียหายของหัวใจได้ อย่างไรก็ตาม ความเสียหายของหัวใจที่มีอยู่แล้วอาจไม่สามารถย้อนกลับได้
โอกาสที่จะได้รับยา Patisiran เกินขนาดนั้นมีน้อยมาก เนื่องจากยาถูกจัดเตรียมและให้โดยผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับการฝึกฝนมาแล้วในสภาพแวดล้อมที่มีการควบคุม ปริมาณยาถูกคำนวณอย่างระมัดระวังตามน้ำหนักตัวของคุณ และให้ยาอย่างช้าๆ ประมาณ 80 นาที
หากคุณกังวลเกี่ยวกับปริมาณยาของคุณ หรือมีอาการผิดปกติหลังจากได้รับยา ให้ติดต่อทีมดูแลสุขภาพของคุณทันที พวกเขาสามารถประเมินสถานการณ์ของคุณและให้การติดตามหรือการรักษาที่เหมาะสมหากจำเป็น
สถานพยาบาลที่คุณได้รับการรักษาจะมีแนวทางปฏิบัติในการจัดการข้อผิดพลาดในการใช้ยาหรืออาการไม่พึงประสงค์ที่อาจเกิดขึ้นระหว่างการให้ยาของคุณ
หากคุณพลาดการให้ยา patisiran ตามกำหนดเวลา ให้ติดต่อทีมดูแลสุขภาพของคุณโดยเร็วที่สุดเท่าที่จะทำได้เพื่อกำหนดเวลาใหม่ สิ่งสำคัญคือต้องรักษาระยะห่างในการรักษาอย่างสม่ำเสมอเมื่อเป็นไปได้ เพื่อรักษาระดับโปรตีน transthyretin ของคุณให้ต่ำ
แพทย์ของคุณอาจปรับตารางการรักษาของคุณเล็กน้อยเพื่อให้สอดคล้องกับการพลาดการให้ยา แต่พยายามกลับไปสู่ตารางการให้ยาปกติทุกๆ สามสัปดาห์ อย่ากังวลหากคุณจำเป็นต้องพลาดการให้ยาเป็นครั้งคราวเนื่องจากอาการป่วยหรือสถานการณ์อื่นๆ
หากคุณพลาดการให้ยาบ่อยครั้งเนื่องจากความขัดแย้งด้านตารางเวลาหรือปัญหาอื่นๆ ให้ปรึกษาเรื่องนี้กับทีมดูแลสุขภาพของคุณ พวกเขาอาจสามารถช่วยคุณหาแนวทางแก้ไขหรือพิจารณาทางเลือกในการรักษาอื่นๆ ได้
การตัดสินใจที่จะหยุดใช้ยา patisiran ควรทำเสมอโดยปรึกษาแพทย์ของคุณซึ่งเชี่ยวชาญด้านโรค amyloidosis hATTR คนส่วนใหญ่จำเป็นต้องรักษาในระยะยาวเพื่อรักษาประโยชน์และป้องกันการลุกลามของโรค
แพทย์ของคุณจะประเมินการตอบสนองต่อการรักษาของคุณเป็นประจำผ่านการทดสอบการทำงานของเส้นประสาท การประเมินคุณภาพชีวิต และการติดตามระดับโปรตีน transthyretin ของคุณ การประเมินเหล่านี้ช่วยในการพิจารณาว่าการรักษาอย่างต่อเนื่องเป็นประโยชน์หรือไม่
เหตุผลบางประการที่คุณอาจหยุดใช้ patisiran ได้แก่ ผลข้างเคียงรุนแรงที่ไม่ดีขึ้นด้วยการจัดการ ขาดประโยชน์หลังจากระยะเวลาทดลองที่เพียงพอ หรือหากสถานะสุขภาพโดยรวมของคุณเปลี่ยนแปลงไปอย่างมาก
หากคุณหยุดใช้ patisiran ระดับโปรตีน transthyretin ของคุณมีแนวโน้มที่จะกลับสู่ระดับก่อนหน้าภายในไม่กี่เดือน และอาการ hATTR ของคุณอาจเริ่มแย่ลงอีกครั้ง
ได้ คุณสามารถเดินทางขณะรับการรักษาด้วย patisiran ได้ แต่ต้องมีการวางแผนล่วงหน้า เนื่องจากคุณต้องได้รับยาทางหลอดเลือดดำทุกๆ สามสัปดาห์ คุณจะต้องประสานงานตารางการเดินทางของคุณให้สอดคล้องกับการนัดหมายการรักษาของคุณ
หากคุณวางแผนเดินทางระยะไกล ให้ปรึกษาเรื่องนี้กับทีมดูแลสุขภาพของคุณล่วงหน้า พวกเขาอาจสามารถช่วยคุณจัดการการรักษาชั่วคราวที่สถานพยาบาลใกล้จุดหมายปลายทางของคุณได้ แม้ว่าสิ่งนี้อาจมีความซับซ้อนเนื่องจากลักษณะเฉพาะของยา
สำหรับการเดินทางระยะสั้น คุณอาจสามารถปรับตารางการรักษาของคุณเล็กน้อยเพื่อให้สอดคล้องกับแผนการเดินทางของคุณได้ พกเอกสารเกี่ยวกับอาการและการรักษาของคุณติดตัวเสมอเมื่อเดินทาง โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อข้ามพรมแดนระหว่างประเทศ
โปรดจำไว้ว่า patisiran ต้องมีการแช่เย็นและการจัดการพิเศษ ดังนั้นคุณจึงไม่สามารถขนส่งด้วยตัวเองได้ การจัดการทั้งหมดต้องทำผ่านสถานพยาบาลที่ได้รับการรับรอง