Created at:1/13/2025
وِلٹولارسن ایک نسخے کی دوا ہے جو خاص طور پر ان مریضوں میں ڈوچینی مسکولر ڈسٹروفی (DMD) کے علاج کے لیے ڈیزائن کی گئی ہے جن میں ایک تصدیق شدہ تغیر ہے جو ایگزون 53 کو چھوڑنے کے قابل ہے۔ یہ خصوصی دوا پٹھوں کے خلیوں کو ڈسٹروفن پروٹین کا ایک ترمیم شدہ ورژن تیار کرنے میں مدد کرکے کام کرتی ہے، جو صحت مند پٹھوں کے کام کے لیے ضروری ہے۔
اگر آپ یا کسی عزیز کی اس مخصوص قسم کی DMD کی تشخیص ہوئی ہے، تو وِلٹولارسن ایک ٹارگٹڈ علاج کا طریقہ کار ہے جو پٹھوں کی کمزوری کی پیش رفت کو سست کرنے میں مدد کر سکتا ہے۔ یہ دوا نس کے ذریعے دی جاتی ہے، یعنی اسے براہ راست آپ کے خون کے دھارے میں رگ کے ذریعے پہنچایا جاتا ہے۔
وِلٹولارسن ایک اینٹی سینس اولیگو نیوکلیوٹائڈ دوا ہے جو صحت سے متعلق ادویات کی ایک نئی کلاس سے تعلق رکھتی ہے۔ اسے ایک مالیکیولر میسنجر کے طور پر سوچیں جو آپ کے پٹھوں کے خلیوں کو پروٹین بنانے کے طریقے کے بارے میں مخصوص ہدایات دیتا ہے۔
یہ دوا خاص طور پر ان مریضوں کو نشانہ بناتی ہے جن میں ڈوچینی مسکولر ڈسٹروفی ہے جن میں جینیاتی تغیرات ہیں جو ایگزون 53 کو چھوڑنے سے فائدہ اٹھا سکتے ہیں۔ یہ جینیاتی طریقہ کار کا مطلب ہے کہ دوا ان لوگوں کے لیے کام کرنے کے لیے ڈیزائن کی گئی ہے جن کے ڈسٹروفن جین میں مخصوص ڈی این اے تبدیلیاں ہیں۔
وِلٹولارسن کو 2020 میں FDA کی منظوری ملی، جس سے یہ DMD کے علاج کے اختیارات میں حالیہ اضافوں میں سے ایک ہے۔ یہ دوا جینیاتی سطح پر کام کرتی ہے تاکہ پٹھوں کے خلیوں میں کچھ ڈسٹروفن پروٹین کی پیداوار کو بحال کرنے میں مدد مل سکے۔
وِلٹولارسن خاص طور پر ان مریضوں میں ڈوچینی مسکولر ڈسٹروفی کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے جن کے جینیاتی ٹیسٹ اس بات کی تصدیق کرتے ہیں کہ ان میں ڈسٹروفن جین میں تغیر ہے جو ایگزون 53 کو چھوڑنے کے قابل ہے۔ یہ DMD کے تمام مریضوں کا تقریباً 8% ہے۔
ڈی ایم ڈی ایک سنگین جینیاتی حالت ہے جو پٹھوں کی بتدریج کمزوری اور تنزلی کا باعث بنتی ہے۔ اس حالت میں مبتلا لڑکے عام طور پر بچپن میں ہی علامات ظاہر کرنا شروع کر دیتے ہیں، جس میں پٹھوں کی کمزوری ٹانگوں اور شرونی سے شروع ہوتی ہے اس سے پہلے کہ وہ پٹھوں کے دیگر گروہوں میں پھیل جائے۔
اس دوا کا مقصد پٹھوں کی کمزوری کی پیش رفت کو سست کرنا اور زیادہ سے زیادہ وقت تک پٹھوں کے کام کو برقرار رکھنے میں مدد کرنا ہے۔ اگرچہ یہ کوئی علاج نہیں ہے، لیکن ولٹولارسن اہل مریضوں میں نقل و حرکت اور آزادی کو برقرار رکھنے میں مدد کر سکتا ہے۔
ولٹولارسن جینیاتی ہدایات کو نشانہ بنا کر کام کرتا ہے جو پٹھوں کے خلیوں کو بتاتا ہے کہ ڈسٹروفن پروٹین کیسے بنایا جائے۔ ڈی ایم ڈی میں، جینیاتی تغیرات خلیوں کو فعال ڈسٹروفن بنانے سے روکتے ہیں، جو پٹھوں کو صحت مند اور مضبوط رہنے کے لیے ضروری ہے۔
یہ دوا ایگزون سکپنگ نامی ایک تکنیک کا استعمال کرتی ہے تاکہ خلیوں کو مسئلہ پیدا کرنے والے جینیاتی حصے کو نظرانداز کرنے میں مدد مل سکے۔ ایگزون 53 کو چھوڑ کر، پٹھوں کے خلیے ڈسٹروفن پروٹین کا ایک مختصر لیکن جزوی طور پر فعال ورژن تیار کر سکتے ہیں۔
اس نقطہ نظر کو روایتی معنوں میں ایک مضبوط یا کمزور دوا کے بجائے اعتدال پسند ہدف شدہ تھراپی سمجھا جاتا ہے۔ اس کی تاثیر مکمل طور پر صحیح جینیاتی تغیر پر منحصر ہے، جو علاج شروع کرنے سے پہلے جینیاتی جانچ کو ضروری بناتا ہے۔
ولٹولارسن ایک نس کے ذریعے انفیوژن کے طور پر دیا جاتا ہے، جس کا مطلب ہے کہ اسے براہ راست آپ کے خون کے دھارے میں رگ کے ذریعے پہنچایا جاتا ہے۔ انفیوژن میں عام طور پر تقریباً 60 منٹ لگتے ہیں اور اسے ہفتے میں ایک بار صحت کی دیکھ بھال کی سہولت میں دیا جاتا ہے۔
آپ کو اپنے انفیوژن سے پہلے روزہ رکھنے کی ضرورت نہیں ہے، اور آپ علاج کے دنوں میں عام طور پر کھا سکتے ہیں۔ کچھ مریضوں کو انفیوژن سے پہلے اور بعد میں بہت زیادہ پانی پی کر اچھی طرح سے ہائیڈریٹ رہنے میں مدد ملتی ہے۔
آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم ہر انفیوژن کے دوران الرجک رد عمل یا دیگر ضمنی اثرات کی کسی بھی علامت کے لیے آپ کی نگرانی کرے گی۔ خوراک کا حساب احتیاط سے آپ کے جسم کے وزن کی بنیاد پر لگایا جاتا ہے، عام طور پر 80 ملی گرام فی کلوگرام۔
ہر علاج کے لیے صحت کی دیکھ بھال کی سہولت پر تقریباً 2-3 گھنٹے گزارنے کا منصوبہ بنائیں، بشمول تیاری کا وقت، اصل انفیوژن، اور علاج کے بعد کی نگرانی۔ زیادہ تر مریض اپنے ہفتہ وار تقرریوں کے ارد گرد ایک معمول تیار کرتے ہیں۔
وِلٹولارسن عام طور پر ایک طویل مدتی علاج ہے جسے آپ اس وقت تک جاری رکھیں گے جب تک کہ یہ فائدہ مند ہو اور اچھی طرح سے برداشت کیا جا سکے۔ اس دوا کی کوئی پہلے سے طے شدہ اختتامی تاریخ نہیں ہے۔
آپ کا ڈاکٹر باقاعدگی سے اس بات کا اندازہ لگائے گا کہ علاج کتنا اچھا کام کر رہا ہے آپ کے پٹھوں کے کام، طاقت کے ٹیسٹ، اور مجموعی نقل و حرکت کی نگرانی کرکے۔ یہ تشخیص اس بات کا تعین کرنے میں مدد کرتے ہیں کہ آیا علاج جاری رکھنا فائدہ مند ہے۔
کچھ مریضوں کو علاج سے وقفہ لینے کی ضرورت پڑ سکتی ہے اگر وہ ضمنی اثرات کا تجربہ کرتے ہیں یا اگر ان کی طبی صورتحال بدل جاتی ہے۔ آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم آپ کے ساتھ مل کر آپ کی مخصوص ضروریات کے لیے بہترین طویل مدتی علاج کا منصوبہ تیار کرے گی۔
تمام ادویات کی طرح، وِلٹولارسن ضمنی اثرات کا سبب بن سکتا ہے، حالانکہ بہت سے لوگ اسے اچھی طرح سے برداشت کرتے ہیں۔ سب سے عام ضمنی اثرات عام طور پر ہلکے ہوتے ہیں اور مناسب طبی نگرانی کے ساتھ قابل انتظام ہوتے ہیں۔
یہاں وہ ضمنی اثرات ہیں جن کا آپ تجربہ کر سکتے ہیں، جو سب سے زیادہ عام سے لے کر کم بار بار ہونے والے تک منظم ہیں:
عام ضمنی اثرات جو بہت سے مریضوں کو ہوتے ہیں:
کم عام لیکن قابل ذکر ضمنی اثرات:
نایاب لیکن سنگین ضمنی اثرات جن کے لیے فوری طبی توجہ کی ضرورت ہوتی ہے:
زیادہ تر ضمنی اثرات ہلکے اور عارضی ہوتے ہیں، لیکن کسی بھی خدشات کو اپنی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم کو بتانا ضروری ہے۔ وہ آپ کے علاج کے منصوبے کو ایڈجسٹ کر سکتے ہیں یا کسی بھی تکلیف کو سنبھالنے میں مدد کے لیے معاون دیکھ بھال فراہم کر سکتے ہیں۔
ولٹولارسن ہر ایک کے لیے موزوں نہیں ہے، اور بعض طبی حالات یا حالات اس علاج کو آپ کے لیے نامناسب بنا سکتے ہیں۔ آپ کا ڈاکٹر یہ دوا تجویز کرنے سے پہلے آپ کی طبی تاریخ کا بغور جائزہ لے گا۔
اگر آپ کو اس دوا یا اس کے کسی بھی جزو سے الرجی کا معلوم ہے تو آپ کو ولٹولارسن نہیں لینا چاہیے۔ اس کے علاوہ، وہ مریض جن میں ایگزون 53 کو چھوڑنے کے لیے موزوں مخصوص جینیاتی تغیر نہیں ہے، اس علاج سے فائدہ نہیں اٹھائیں گے۔
یہاں وہ اہم وجوہات ہیں جن کی وجہ سے ولٹولارسن آپ کے لیے صحیح نہیں ہو سکتا:
قطعی تضادات (آپ کو ولٹولارسن نہیں لینا چاہیے):
ایسے حالات جن میں اضافی احتیاط اور نگرانی کی ضرورت ہوتی ہے:
آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم آپ کے ساتھ مل کر اس بات کا تعین کرے گی کہ آیا ولٹولارسن آپ کی انفرادی طبی صورتحال اور ممکنہ فوائد بمقابلہ خطرات کی بنیاد پر صحیح انتخاب ہے۔
Viltolarsen کو برانڈ نام Viltepso کے تحت مارکیٹ کیا جاتا ہے۔ یہ وہ نام ہے جو آپ کو نسخے کے لیبلز اور طبی دستاویزات پر نظر آئے گا۔
Viltepso NS Pharma کے ذریعہ تیار کیا جاتا ہے اور viltolarsen کی واحد تجارتی طور پر دستیاب شکل ہے۔ فی الحال اس دوا کے کوئی عام ورژن دستیاب نہیں ہیں۔
جب آپ صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والوں یا انشورنس کمپنیوں کے ساتھ اپنے علاج پر بات چیت کرتے ہیں، تو آپ دونوں ناموں کو ایک دوسرے کے بدلے استعمال ہوتے سن سکتے ہیں۔ دونوں ایک ہی دوا کا حوالہ دیتے ہیں۔
ڈوچینی مسکولر ڈسٹروفی کے علاج کے لیے کئی دیگر دوائیں دستیاب ہیں، حالانکہ بہترین انتخاب آپ کی مخصوص جینیاتی تبدیلی اور انفرادی حالات پر منحصر ہے۔ ہر متبادل مختلف طریقے سے کام کرتا ہے اور مختلف جینیاتی تبدیلیوں کو نشانہ بناتا ہے۔
ایگزون-اسکیپنگ کی دیگر دوائیوں میں شامل ہیں eteplirsen (Exondys 51) ان مریضوں کے لیے جو ایگزون 51 اسکیپنگ کے لیے موزوں ہیں، اور golodirsen (Vyondys 53) ایگزون 53 اسکیپنگ کے لیے۔ Casimersen (Amondys 45) ایگزون 45 اسکیپنگ کو نشانہ بناتا ہے۔
غیر ایگزون-اسکیپنگ متبادلات میں شامل ہیں ataluren (Translarna) ان مریضوں کے لیے جن میں بکواس تبدیلیاں ہیں، اور deflazacort یا prednisone، جو کورٹیکوسٹیرائڈز ہیں جو پٹھوں کے خراب ہونے کو سست کرنے میں مدد کر سکتے ہیں۔ مائیکروڈسٹروفن (Elevidys) کے ساتھ جین تھراپی بھی بعض عمر کے گروپوں کے لیے دستیاب ہے۔
آپ کا ڈاکٹر آپ کی مخصوص جینیاتی تبدیلی، عمر، موجودہ علامات، اور مجموعی صحت پر غور کرے گا جب آپ کی صورت حال کے لیے سب سے موزوں علاج کے آپشن کی سفارش کی جائے گی۔
Viltolarsen اور golodirsen دونوں کو DMD کے مریضوں کے ایک ہی جینیاتی ذیلی سیٹ کا ایگزون 53 اسکیپنگ کے ذریعے علاج کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے، لیکن ان میں کچھ اہم اختلافات ہیں جو آپ کے لیے ایک کو دوسرے سے زیادہ موزوں بنا سکتے ہیں۔
وِلٹولارسن ہفتہ وار 60 منٹ کے انفیوژن کے طور پر دیا جاتا ہے، جبکہ گولودیرسن کو ہفتہ وار 35-60 منٹ کے انفیوژن کی ضرورت ہوتی ہے۔ دونوں ادویات نے پٹھوں کے خلیوں میں ڈسٹروفن کی پیداوار بڑھانے کی صلاحیت ظاہر کی ہے، حالانکہ ان تبدیلیوں کی طبی اہمیت کا ابھی مطالعہ کیا جا رہا ہے۔
ان ادویات میں سے انتخاب اکثر ان عوامل پر منحصر ہوتا ہے جیسے کہ علاج کے لیے آپ کا ردعمل، ضمنی اثرات کا پروفائل، انشورنس کوریج، اور آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم کا ہر دوا کے ساتھ تجربہ۔ کچھ مریض ایک دوا آزماتے ہیں اور بعد میں اپنے انفرادی ردعمل کی بنیاد پر دوسری دوا پر سوئچ کر سکتے ہیں۔
آپ کا ڈاکٹر آپ کی مخصوص طبی تاریخ، طرز زندگی کے عوامل، اور علاج کے اہداف پر غور کرے گا جب آپ کو یہ فیصلہ کرنے میں مدد ملے گی کہ آپ کی صورت حال کے لیے کون سی دوا بہتر ہو سکتی ہے۔
وِلٹولارسن عام طور پر دل کی بیماریوں والے مریضوں میں استعمال کیا جا سکتا ہے، لیکن اس کے لیے آپ کی کارڈیالوجی ٹیم کے ساتھ احتیاطی نگرانی اور ہم آہنگی کی ضرورت ہوتی ہے۔ چونکہ DMD عام طور پر دل کے پٹھوں کو متاثر کرتا ہے، اس لیے بہت سے مریضوں میں دل کی شمولیت کی کچھ ڈگری ہوتی ہے۔
آپ کا ڈاکٹر علاج شروع کرنے سے پہلے آپ کے دل کے کام کا جائزہ لے گا اور تھراپی کے دوران باقاعدگی سے اس کی نگرانی کرے گا۔ دوا خود دل کی بیماریوں کو براہ راست خراب کرنے کے لیے نہیں جانی جاتی ہے، لیکن انفیوژن کے عمل اور کسی بھی ممکنہ الرجک رد عمل کو دل کی بیماریوں والے مریضوں میں احتیاط سے منظم کرنے کی ضرورت ہے۔
اگر آپ کو دل کی بیماریاں ہیں، تو آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم انفیوژن کے دوران اضافی احتیاطی تدابیر اختیار کر سکتی ہے، جیسے کہ آپ کے دل کی دھڑکن اور بلڈ پریشر کی زیادہ قریب سے نگرانی کرنا یا انفیوژن کی شرح کو ایڈجسٹ کرنا۔
اگر آپ اپنی طے شدہ ہفتہ وار وِلٹولارسن انفیوژن سے محروم ہو جاتے ہیں، تو جلد از جلد اپنے صحت فراہم کنندہ سے رابطہ کریں تاکہ اسے دوبارہ شیڈول کیا جا سکے۔ چھوٹ جانے والی خوراک کو دوہری خوراک لے کر یا اپنے شیڈول کو خود تبدیل کر کے پورا کرنے کی کوشش نہ کریں۔
عام طور پر، آپ کو اپنی چھوٹ جانے والی خوراک جلد از جلد لینی چاہیے، پھر اپنے باقاعدہ ہفتہ وار شیڈول کے ساتھ جاری رکھیں۔ صحیح وقت کا انحصار اس بات پر ہے کہ آپ کی چھوٹ جانے والی خوراک کو کتنا عرصہ ہو گیا ہے اور آپ کے مجموعی علاج کے منصوبے پر۔
کبھی کبھار خوراکیں چھوٹ جانا عام طور پر خطرناک نہیں ہوتا، لیکن علاج سے بہترین ممکنہ نتائج حاصل کرنے کے لیے مستقل مزاجی ضروری ہے۔ آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم آپ کو مستقبل کی ملاقاتوں سے محروم رہنے سے بچنے کے لیے حکمت عملی تیار کرنے میں مدد کر سکتی ہے۔
اگر آپ کو ولٹولارسن انفیوژن کے دوران الرجی کے رد عمل کی علامات ظاہر ہوتی ہیں، تو فوری طور پر اپنی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم کو آگاہ کریں۔ انہیں انفیوژن کے رد عمل کو تیزی سے اور محفوظ طریقے سے پہچاننے اور علاج کرنے کی تربیت دی جاتی ہے۔
الرجی کے رد عمل کی عام علامات میں جلد پر خارش، خارش، سانس لینے میں دشواری، چہرے یا گلے کی سوجن، سینے میں جکڑن، یا شدید چکر آنا شامل ہیں۔ آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم انفیوژن کو روک دے گی اور مناسب علاج فراہم کرے گی، جس میں اینٹی ہسٹامائنز، سٹیرائڈز، یا دیگر ادویات شامل ہو سکتی ہیں۔
زیادہ تر انفیوژن کے رد عمل ہلکے ہوتے ہیں اور انفیوژن کی شرح کو سست کرکے یا مستقبل کے علاج سے پہلے پہلے سے ادویات فراہم کرکے ان کا انتظام کیا جا سکتا ہے۔ شدید رد عمل کم ہوتے ہیں لیکن فوری طبی توجہ کی ضرورت ہوتی ہے۔
ولٹولارسن کو روکنے کا فیصلہ ہمیشہ آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم کے ساتھ مشاورت سے کیا جانا چاہیے اور اس کا انحصار کئی عوامل پر ہوتا ہے جن میں علاج کی تاثیر، ضمنی اثرات، اور آپ کی مجموعی صحت کی حالت شامل ہے۔
آپ روکنے پر غور کر سکتے ہیں اگر آپ کو شدید ضمنی اثرات کا سامنا ہو جو انتظامی حکمت عملیوں سے بہتر نہیں ہوتے، اگر دوا فائدہ دینا بند کر دے، یا اگر آپ کی طبی صورتحال نمایاں طور پر بدل جائے۔ کچھ مریضوں کو مستقل طور پر علاج بند کرنے کے بجائے عارضی وقفے کی ضرورت پڑ سکتی ہے۔
اپنے ڈاکٹر سے پہلے بات کیے بغیر کبھی بھی وِلٹولارسن کو اچانک بند نہ کریں۔ وہ آپ کو علاج بند کرنے کے ممکنہ نتائج کو سمجھنے اور ضرورت پڑنے پر متبادل اختیارات تلاش کرنے میں مدد کر سکتے ہیں۔
ہاں، آپ وِلٹولارسن لیتے وقت سفر کر سکتے ہیں، لیکن اس کے لیے پیشگی منصوبہ بندی اور آپ کی صحت کی دیکھ بھال کرنے والی ٹیم کے ساتھ رابطہ کی ضرورت ہوتی ہے۔ چونکہ آپ کو ہفتہ وار انفیوژن کی ضرورت ہوتی ہے، اس لیے آپ کو اپنی منزل پر علاج کا انتظام کرنے یا اپنے انفیوژن اپائنٹمنٹس کے ارد گرد اپنے سفر کے شیڈول کو ایڈجسٹ کرنے کی ضرورت ہوگی۔
چھوٹی ٹرپ کے لیے، آپ اپنے سفر کی تاریخوں کو ایڈجسٹ کرنے کے لیے اپنے انفیوژن کو تھوڑا پہلے یا بعد میں شیڈول کر سکتے ہیں۔ طویل سفر کے لیے، آپ کا ڈاکٹر آپ کو اپنی منزل پر اہل صحت کی دیکھ بھال کی سہولیات تلاش کرنے میں مدد کر سکتا ہے جو آپ کا علاج فراہم کر سکیں۔
سفر کرتے وقت ہمیشہ اپنے ڈاکٹر کا ایک خط ساتھ رکھیں جس میں آپ کی طبی حالت اور علاج کی ضروریات کی وضاحت کی گئی ہو، خاص طور پر اگر آپ بین الاقوامی سفر کر رہے ہیں یا کوئی طبی سامان ساتھ لے جانے کی ضرورت ہے۔