Yếu tố chống hemophilic (Tái tổ hợp, Glycopegylated-exei) là gì? Công dụng, Tác dụng & Hướng dẫn điều trị

Yếu tố chống hemophilic (tái tổ hợp, glycopegylated-exei) là một phiên bản do phòng thí nghiệm tạo ra của yếu tố đông máu VIII, giúp máu của bạn hình thành cục máu đông đúng cách. Loại thuốc này được thiết kế đặc biệt cho những người mắc bệnh máu khó đông A, một tình trạng trong đó cơ thể bạn không tạo ra đủ protein đông máu thiết yếu này. Phần "glycopegylated" có nghĩa là nó đã được sửa đổi để tồn tại lâu hơn trong cơ thể bạn, vì vậy bạn cần ít lần tiêm hơn.

Yếu tố chống hemophilic (Tái tổ hợp, Glycopegylated-exei) là gì?

Loại thuốc này là một chất thay thế tổng hợp cho yếu tố VIII, một loại protein mà máu của bạn cần để đông máu bình thường. Khi bạn bị cắt hoặc bị thương, yếu tố VIII giúp bắt đầu quá trình đông máu để ngăn chảy máu. Những người mắc bệnh máu khó đông A không tạo ra đủ yếu tố VIII hoặc tạo ra một phiên bản không hoạt động đúng cách.

Phiên bản tái tổ hợp được tạo ra trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ sinh học tiên tiến, không phải từ các sản phẩm máu của người. Điều này làm cho nó an toàn hơn khỏi các bệnh nhiễm trùng qua đường máu. Việc sửa đổi glycopegylated bổ sung các phân tử đặc biệt giúp thuốc hoạt động trong máu của bạn lâu hơn so với các sản phẩm yếu tố VIII thông thường.

Điều trị bằng thuốc này có cảm giác như thế nào?

Bạn sẽ nhận được loại thuốc này thông qua tiêm tĩnh mạch, thường là vào tĩnh mạch ở cánh tay của bạn. Bản thân việc tiêm có cảm giác tương tự như lấy máu hoặc nhận bất kỳ loại thuốc tiêm tĩnh mạch nào khác. Hầu hết mọi người mô tả nó như một cú chích nhanh sau đó là cảm giác mát lạnh khi thuốc đi vào máu của bạn.

Sau khi tiêm, bạn có thể cảm thấy nhẹ nhõm khi biết khả năng đông máu của mình đã được phục hồi. Một số người gặp các tác dụng phụ nhẹ như đau đầu hoặc chóng mặt, nhưng nhiều người không cảm thấy bất kỳ điều gì khác biệt. Thuốc hoạt động âm thầm trong hệ thống của bạn để ngăn ngừa hoặc điều trị các đợt chảy máu.

Điều gì gây ra nhu cầu về loại thuốc này?

Bệnh máu khó đông A là lý do chính bạn cần dùng thuốc này. Tình trạng di truyền này xảy ra khi cơ thể bạn gặp vấn đề với gen hướng dẫn tế bào tạo ra yếu tố VIII. Nếu không có đủ yếu tố VIII hoạt động, máu của bạn không thể đông máu đúng cách, dẫn đến chảy máu kéo dài.

Một số yếu tố có thể tạo ra nhu cầu điều trị cụ thể này:

• Di truyền bệnh máu khó đông A từ cha mẹ
• Các đợt chảy máu nghiêm trọng cần điều trị ngay lập tức
• Phẫu thuật hoặc thủ thuật nha khoa đã được lên kế hoạch
• Chấn thương gây chảy máu trong hoặc ngoài
• Chảy máu khớp có thể làm hỏng sụn và xương

Đôi khi, người bệnh mắc bệnh máu khó đông A sau này trong đời do các tình trạng tự miễn dịch, trong đó cơ thể tấn công yếu tố VIII của chính mình. Dạng mắc phải này cũng cần liệu pháp thay thế yếu tố.

Thuốc này được dùng để điều trị những bệnh gì?

Thuốc này chủ yếu điều trị bệnh máu khó đông A, nhưng bác sĩ sử dụng nó trong một số tình huống cụ thể. Mục tiêu chính luôn là khôi phục khả năng đông máu bình thường của máu và ngăn ngừa chảy máu nguy hiểm.

Dưới đây là các tình trạng và tình huống chính mà thuốc này giúp ích:

• Bệnh máu khó đông A nặng (hoạt động yếu tố VIII dưới 1% bình thường)
• Bệnh máu khó đông A vừa (hoạt động yếu tố VIII từ 1-5% bình thường)
• Bệnh máu khó đông A nhẹ trong các đợt chảy máu lớn
• Bệnh máu khó đông A mắc phải từ các tình trạng tự miễn dịch
• Điều trị dự phòng để ngăn ngừa các đợt chảy máu
• Chuẩn bị trước phẫu thuật cho người mắc bệnh máu khó đông A

Bác sĩ sẽ xác định liều lượng và lịch trình phù hợp dựa trên mức độ yếu tố VIII và tiền sử chảy máu cụ thể của bạn. Một số người cần liều dự phòng thường xuyên, trong khi những người khác chỉ cần điều trị trong các đợt chảy máu.

Các đợt chảy máu có thể tự khỏi mà không cần dùng thuốc này không?

Đối với những người mắc bệnh máu khó đông A, các đợt chảy máu hiếm khi tự khỏi hoàn toàn. Cơ thể bạn đơn giản là không có đủ yếu tố VIII để hình thành các cục máu đông thích hợp, vì vậy chảy máu có xu hướng tiếp tục lâu hơn bình thường. Nếu không được điều trị, ngay cả những vết thương nhỏ cũng có thể trở nên nghiêm trọng.

Các vết cắt và trầy xước nhỏ có thể tự cầm máu bằng áp lực và thời gian, nhưng chảy máu bên trong hoặc chảy máu khớp hầu như luôn cần thay thế yếu tố. Việc trì hoãn điều trị có thể dẫn đến tổn thương khớp vĩnh viễn, chảy máu cơ hoặc chảy máu nội tạng đe dọa tính mạng.

Đó là lý do tại sao nhiều người mắc bệnh máu khó đông A sử dụng phương pháp điều trị dự phòng, nhận liều thường xuyên để ngăn ngừa các đợt chảy máu trước khi chúng bắt đầu. Cách tiếp cận này đã cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống và giảm các biến chứng lâu dài.

Thuốc này được dùng như thế nào?

Thuốc này chỉ được dùng bằng cách tiêm tĩnh mạch, có nghĩa là trực tiếp vào máu của bạn thông qua tĩnh mạch. Bạn không thể uống thuốc này vì hệ tiêu hóa của bạn sẽ phá vỡ protein trước khi nó có thể phát huy tác dụng. Đường tiêm tĩnh mạch đảm bảo yếu tố VIII đến đúng vị trí cần thiết.

Nhiều người học cách tự tiêm tại nhà sau khi được đào tạo bài bản từ nhóm chăm sóc sức khỏe của họ. Sự độc lập này cho phép điều trị ngay lập tức khi các đợt chảy máu xảy ra. Quá trình tiêm thường chỉ mất vài phút sau khi bạn đã quen với kỹ thuật.

Bác sĩ sẽ tính toán liều lượng của bạn dựa trên cân nặng, mức độ nghiêm trọng của chảy máu và mức yếu tố VIII cá nhân của bạn. Một số người cần tiêm vài ngày một lần để phòng ngừa, trong khi những người khác chỉ cần tiêm trong các đợt chảy máu.

Phác đồ điều trị y tế cho loại thuốc này là gì?

Phác đồ điều trị của bạn phụ thuộc vào việc bạn sử dụng loại thuốc này để phòng ngừa hay điều trị chảy máu đang hoạt động. Để dự phòng, bạn thường sẽ được tiêm hai đến ba lần mỗi tuần. Đối với các đợt chảy máu, bạn có thể cần liều thường xuyên hơn cho đến khi máu ngừng chảy.

Đây là cách điều trị y tế thường hoạt động:

• Liều ban đầu được tính toán dựa trên cân nặng và mức yếu tố VIII mục tiêu của bạn
• Theo dõi mức yếu tố VIII của bạn thông qua xét nghiệm máu
• Điều chỉnh liều dựa trên phản ứng và kiểu chảy máu của bạn
• Các cuộc hẹn theo dõi thường xuyên để đánh giá hiệu quả
• Quy trình khẩn cấp cho các đợt chảy máu nghiêm trọng

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ hướng dẫn bạn cách nhận biết các loại chảy máu khác nhau và khi nào cần tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức. Họ cũng sẽ giúp bạn xây dựng một kế hoạch điều trị cá nhân hóa phù hợp với lối sống và kiểu chảy máu của bạn.

Khi nào tôi nên tìm kiếm sự chăm sóc y tế trong khi sử dụng loại thuốc này?

Bạn nên liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu bạn bị chảy máu nghiêm trọng không đáp ứng với liều điều trị thông thường của bạn. Điều này có thể cho thấy cơ thể bạn đang phát triển kháng thể chống lại yếu tố VIII, đòi hỏi các phương pháp điều trị khác nhau.

Tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp nếu bạn gặp phải:

• Chấn thương đầu hoặc nghi ngờ chảy máu bên trong
• Chảy máu khớp nghiêm trọng với đau dữ dội và sưng tấy
• Chảy máu tiếp tục mặc dù đã điều trị yếu tố VIII thích hợp
• Các dấu hiệu của phản ứng dị ứng như khó thở hoặc sưng mặt
• Kiểu chảy máu bất thường hoặc các loại chảy máu mới

Bạn cũng nên liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình nếu bạn nhận thấy bất kỳ thay đổi nào về mức độ kiểm soát chảy máu của liều thông thường của bạn. Đôi khi nhu cầu của cơ thể bạn thay đổi theo thời gian và kế hoạch điều trị của bạn có thể cần được điều chỉnh.

Các yếu tố nguy cơ cần dùng thuốc này là gì?

Yếu tố nguy cơ chính là mắc bệnh máu khó đông A, thường do di truyền từ cha mẹ. Bệnh máu khó đông A chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới vì gen yếu tố VIII nằm trên nhiễm sắc thể X. Nam giới chỉ có một nhiễm sắc thể X, vì vậy nếu họ thừa hưởng gen bị lỗi, họ sẽ phát triển bệnh máu khó đông.

Một số yếu tố làm tăng khả năng bạn cần dùng thuốc này:

• Tiền sử gia đình mắc bệnh máu khó đông A
• Giới tính nam (mặc dù nữ giới có thể là người mang mầm bệnh và đôi khi bị ảnh hưởng)
• Các đợt chảy máu trước đó cần thay thế yếu tố
• Mức yếu tố VIII ban đầu thấp
• Lối sống năng động làm tăng nguy cơ chấn thương
• Một số tình trạng tự miễn dịch nhất định có thể gây ra bệnh máu khó đông mắc phải

Tuổi tác cũng có thể đóng một vai trò, vì trẻ nhỏ và người lớn năng động thường có nhiều đợt chảy máu hơn do ngã, chấn thương thể thao hoặc các hoạt động thời thơ ấu bình thường. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giúp bạn hiểu các yếu tố nguy cơ cá nhân của mình.

Các biến chứng có thể xảy ra của loại thuốc này là gì?

Hầu hết mọi người đều dung nạp thuốc này tốt, nhưng giống như tất cả các loại thuốc, nó có thể gây ra tác dụng phụ. Các tác dụng phụ phổ biến nhất là nhẹ và tạm thời, chẳng hạn như nhức đầu, chóng mặt hoặc buồn nôn nhẹ. Chúng thường cải thiện khi cơ thể bạn điều chỉnh với việc điều trị.

Dưới đây là các biến chứng tiềm ẩn cần lưu ý:

• Phản ứng dị ứng, từ phát ban da nhẹ đến sốc phản vệ nghiêm trọng
• Phát triển chất ức chế (kháng thể ngăn chặn yếu tố VIII)
• Phản ứng tại chỗ tiêm như đau, sưng hoặc bầm tím
• Đông máu nếu quá nhiều yếu tố VIII tích tụ trong hệ thống của bạn
• Sốt hoặc các triệu chứng giống cúm sau khi tiêm

Sự phát triển của chất ức chế là biến chứng lâu dài nghiêm trọng nhất, xảy ra ở khoảng 20-30% số người mắc bệnh máu khó đông A nặng. Bác sĩ của bạn sẽ theo dõi điều này thông qua xét nghiệm máu thường xuyên và điều chỉnh việc điều trị của bạn nếu cần.

Thuốc này có an toàn cho những người mắc các bệnh lý khác không?

Thuốc này thường an toàn cho hầu hết những người mắc bệnh máu khó đông A, nhưng một số tình trạng nhất định cần thận trọng hơn. Bác sĩ sẽ xem xét cẩn thận tiền sử bệnh của bạn trước khi bắt đầu điều trị để đảm bảo an toàn cho tình trạng cụ thể của bạn.

Những người mắc các bệnh lý sau cần được theo dõi đặc biệt:

• Bệnh tim hoặc nguy cơ hình thành cục máu đông
• Bệnh gan ảnh hưởng đến các yếu tố đông máu
• Bệnh thận ảnh hưởng đến việc đào thải thuốc
• Rối loạn tự miễn
• Phản ứng dị ứng trước đó với các sản phẩm yếu tố VIII

Mang thai và cho con bú thường được coi là an toàn với loại thuốc này, vì protein không đi qua nhau thai hoặc vào sữa mẹ với lượng đáng kể. Tuy nhiên, bác sĩ sẽ theo dõi bạn chặt chẽ hơn trong những thời điểm này.

Thuốc này có thể bị nhầm lẫn với những loại thuốc nào?

Thuốc này có thể bị nhầm lẫn với các sản phẩm máu khác hoặc các chất cô đặc yếu tố đông máu. Tên dài và các thuật ngữ kỹ thuật có thể dễ dàng nhầm lẫn với các loại thuốc có âm thanh tương tự. Luôn xác minh rằng bạn đang nhận đúng loại thuốc bằng cách kiểm tra tên thương hiệu và hỏi ý kiến của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn.

Đôi khi nó bị nhầm lẫn với:

• Các sản phẩm yếu tố VIII khác có công thức khác nhau
• Các chất cô đặc yếu tố IX được sử dụng cho bệnh máu khó đông B
• Huyết tương tươi đông lạnh hoặc tủa lạnh
• Các yếu tố đông máu tái tổ hợp khác
• Yếu tố VIII thông thường không có sửa đổi glycopegylated

Điểm khác biệt chính là loại thuốc cụ thể này tồn tại lâu hơn trong cơ thể bạn, vì vậy bạn cần ít lần tiêm hơn so với các sản phẩm yếu tố VIII tiêu chuẩn. Dược sĩ và nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giúp bạn hiểu chính xác những gì bạn đang nhận được.

Các câu hỏi thường gặp về Yếu tố chống hemophilic (Tái tổ hợp, Glycopegylated-exei)

Mỗi liều thuốc tồn tại trong cơ thể tôi bao lâu?

Loại thuốc này thường có tác dụng lâu hơn các sản phẩm yếu tố VIII thông thường, thường bảo vệ trong 3-4 ngày thay vì 1-2 ngày. Sự biến đổi glycopegylated giúp thuốc duy trì hoạt tính trong máu của bạn lâu hơn, có nghĩa là bạn có thể giãn cách các lần tiêm ra. Bác sĩ sẽ xác định thời gian chính xác dựa trên phản ứng cá nhân và mức yếu tố VIII của bạn.

Tôi có thể đi du lịch với loại thuốc này không?

Có, bạn có thể đi du lịch với loại thuốc này, nhưng bạn sẽ cần tài liệu thích hợp từ bác sĩ của bạn. Thuốc cần được bảo quản lạnh và xử lý cẩn thận, vì vậy bạn sẽ cần một túi giữ lạnh du lịch và đá khô. Hầu hết các hãng hàng không cho phép mang theo vật tư y tế như hành lý xách tay, nhưng hãy kiểm tra trước với hãng hàng không của bạn và mang theo đơn thuốc và giấy của bác sĩ.

Tôi có cần loại thuốc này suốt đời không?

Nếu bạn bị bệnh máu khó đông A, bạn có thể sẽ cần một số dạng thay thế yếu tố VIII trong suốt cuộc đời. Tuy nhiên, các phương pháp điều trị mới đang được phát triển có thể thay đổi điều này trong tương lai. Một số người mắc bệnh máu khó đông A mắc phải cuối cùng có thể ngừng cần điều trị nếu tình trạng bệnh lý tiềm ẩn của họ được cải thiện, nhưng điều này phụ thuộc vào tình hình cụ thể của bạn.

Tôi có thể tập thể dục và chơi thể thao trong khi sử dụng loại thuốc này không?

Có, nhiều người mắc bệnh máu khó đông A sử dụng liệu pháp thay thế yếu tố VIII có thể tham gia các môn thể thao và tập thể dục. Điều trị dự phòng thường cho phép một lối sống năng động hơn. Tuy nhiên, bạn nên tránh các môn thể thao va chạm mạnh có nguy cơ chấn thương cao. Hãy làm việc với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để xây dựng một kế hoạch hoạt động an toàn cho tình hình cụ thể của bạn.

Tôi nên làm gì nếu tôi bỏ lỡ một liều theo lịch trình?

Nếu bạn quên một liều dự phòng, hãy uống ngay khi bạn nhớ ra, trừ khi gần đến giờ dùng liều tiếp theo theo lịch trình của bạn. Không dùng gấp đôi liều. Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để được hướng dẫn về cách điều chỉnh lịch trình của bạn. Việc bỏ lỡ các liều có thể làm tăng nguy cơ bị chảy máu, vì vậy hãy cố gắng duy trì lịch trình thường xuyên của bạn càng nhiều càng tốt.