Axatilimab là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Axatilimab là một loại thuốc mới hơn giúp điều trị bệnh ghép chống chủ mãn tính (cGVHD) khi các phương pháp điều trị khác không hiệu quả. Tình trạng này có thể phát triển sau khi cấy ghép tủy xương hoặc tế bào gốc nhất định, trong đó các tế bào được hiến tặng tấn công các mô khỏe mạnh của cơ thể bạn.

Hãy coi axatilimab là một liệu pháp nhắm mục tiêu hoạt động đặc biệt trên các tín hiệu hệ thống miễn dịch gây viêm. Thuốc được dùng qua đường truyền tĩnh mạch tại cơ sở y tế và nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong suốt quá trình điều trị.

Axatilimab được dùng để làm gì?

Axatilimab điều trị bệnh ghép chống chủ mãn tính ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Tình trạng này xảy ra khi các tế bào gốc hoặc tế bào tủy xương được hiến tặng nhận ra cơ thể bạn là vật lạ và bắt đầu tấn công các cơ quan và mô khỏe mạnh.

Bác sĩ của bạn thường sẽ xem xét axatilimab nếu bạn đã thử ít nhất hai phương pháp điều trị cGVHD khác mà không có đủ cải thiện. Thuốc được thiết kế đặc biệt cho các trường hợp bệnh đã trở thành mãn tính, có nghĩa là bệnh đã diễn ra liên tục thay vì cấp tính.

GVHD mãn tính có thể ảnh hưởng đến nhiều bộ phận trên cơ thể bạn, bao gồm da, miệng, mắt, gan, phổi và hệ tiêu hóa. Axatilimab giúp giảm viêm và hoạt động quá mức của hệ thống miễn dịch gây ra các triệu chứng này.

Axatilimab hoạt động như thế nào?

Axatilimab hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại protein cụ thể gọi là CSF-1R (thụ thể yếu tố kích thích khuẩn lạc-1). Protein này thường giúp các tế bào miễn dịch nhất định gọi là đại thực bào phát triển và trở nên hoạt động.

Trong cGVHD mãn tính, các đại thực bào này góp phần gây viêm và tổn thương mô liên tục. Bằng cách ngăn chặn CSF-1R, axatilimab làm giảm số lượng và hoạt động của các tế bào miễn dịch có vấn đề này, giúp làm dịu phản ứng viêm.

Đây được coi là một loại thuốc có tác dụng trung bình mạnh vì nó nhắm mục tiêu cụ thể vào một phần của hệ thống miễn dịch của bạn. Các tác dụng tập trung hơn là ảnh hưởng đến toàn bộ hệ thống miễn dịch của bạn, điều này có thể làm cho nó dễ dung nạp hơn so với một số phương pháp điều trị khác.

Tôi nên dùng Axatilimab như thế nào?

Axatilimab chỉ được dùng thông qua truyền tĩnh mạch tại bệnh viện hoặc trung tâm truyền dịch. Bạn không thể dùng thuốc này tại nhà và nó không có sẵn ở dạng viên hoặc dạng tiêm mà bạn có thể tự dùng.

Liều dùng điển hình dựa trên cân nặng của bạn, thường là 0,3 mg trên mỗi kilogam. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ tính toán lượng chính xác bạn cần và chuẩn bị dịch truyền cho phù hợp.

Bạn sẽ nhận được thuốc hai tuần một lần (14 ngày một lần) trong chu kỳ điều trị của bạn. Mỗi lần truyền mất khoảng 60 phút và bạn sẽ cần ở lại để theo dõi sau đó để đảm bảo bạn không có bất kỳ phản ứng tức thì nào.

Bạn không cần phải nhịn ăn trước khi truyền, nhưng bạn có thể ăn một bữa ăn nhẹ trước đó. Một số người thấy hữu ích khi mang theo đồ ăn nhẹ và nước uống trong quá trình điều trị, vì bạn sẽ phải ngồi một lúc.

Tôi nên dùng Axatilimab trong bao lâu?

Thời gian điều trị bằng axatilimab khác nhau đáng kể giữa những người. Bác sĩ của bạn sẽ tiếp tục điều trị miễn là nó giúp kiểm soát các triệu chứng GVHD mãn tính của bạn và bạn dung nạp nó tốt.

Nhiều người tiếp tục điều trị trong vài tháng đến hơn một năm. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thường xuyên đánh giá mức độ hiệu quả của thuốc bằng cách kiểm tra các triệu chứng của bạn và có thể thực hiện các xét nghiệm máu hoặc theo dõi khác.

Nếu các triệu chứng của bạn cải thiện đáng kể, bác sĩ của bạn có thể xem xét việc giãn cách các lần truyền hoặc cuối cùng là ngừng điều trị. Tuy nhiên, một số người cần điều trị liên tục để kiểm soát GVHD mãn tính của họ.

Các tác dụng phụ của Axatilimab là gì?

Giống như hầu hết các loại thuốc, axatilimab có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù không phải ai cũng gặp phải. Các tác dụng phụ phổ biến nhất thường có thể kiểm soát được và thường cải thiện khi cơ thể bạn thích nghi với việc điều trị.

Dưới đây là những tác dụng phụ bạn có khả năng gặp phải nhất trong quá trình điều trị:

• Mệt mỏi hoặc cảm thấy mệt hơn bình thường
• Sưng ở tay, chân hoặc cẳng chân (phù)
• Đau cơ hoặc khớp
• Đau đầu
• Buồn nôn hoặc khó chịu ở dạ dày
• Tiêu chảy
• Phản ứng da tại vị trí tiêm tĩnh mạch

Hầu hết các tác dụng phụ thường gặp này ở mức độ nhẹ đến trung bình và không cần phải ngừng điều trị. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn thường có thể giúp kiểm soát chúng bằng cách chăm sóc hỗ trợ hoặc các loại thuốc khác.

Một số tác dụng phụ ít gặp hơn nhưng nghiêm trọng hơn có thể xảy ra và điều quan trọng là phải nhận thức được những khả năng này:

• Nhiễm trùng nghiêm trọng do suy giảm chức năng miễn dịch
• Phản ứng truyền dịch trong hoặc ngay sau khi điều trị
• Giữ nước hoặc sưng đáng kể
• Thay đổi chức năng gan
• Số lượng bạch cầu thấp

Đội ngũ y tế của bạn sẽ theo dõi chặt chẽ bạn về những tác dụng nghiêm trọng hơn này thông qua các xét nghiệm máu và khám sức khỏe định kỳ. Họ cũng sẽ theo dõi bạn trong và sau mỗi lần truyền dịch để phát hiện bất kỳ phản ứng tức thì nào.

Ai không nên dùng Axatilimab?

Axatilimab không phù hợp với tất cả mọi người và bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc cẩn thận xem nó có an toàn cho tình trạng cụ thể của bạn hay không. Thuốc không được khuyến khích nếu bạn bị nhiễm trùng hoạt động hoặc chức năng miễn dịch bị tổn hại nghiêm trọng.

Bạn không nên dùng axatilimab nếu bạn bị dị ứng với thuốc hoặc bất kỳ thành phần nào của nó. Bác sĩ của bạn sẽ xem xét tiền sử dị ứng của bạn trước khi bắt đầu điều trị.

Những người bị nhiễm trùng nghiêm trọng, hoạt động thường cần phải đợi cho đến khi nhiễm trùng được điều trị trước khi bắt đầu dùng axatilimab. Vì thuốc ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn, nó có thể khiến các bệnh nhiễm trùng khó chống lại hơn.

Phụ nữ mang thai không nên dùng axatilimab vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển. Nếu bạn đang trong độ tuổi sinh đẻ, bác sĩ sẽ thảo luận về các biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị.

Những người mắc bệnh gan nặng hoặc có số lượng tế bào máu thấp đáng kể có thể không phải là ứng cử viên phù hợp cho phương pháp điều trị này. Bác sĩ sẽ xem xét các xét nghiệm máu và tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn trước khi đưa ra quyết định.

Tên thương hiệu Axatilimab

Axatilimab được bán dưới tên thương hiệu Niktimvo. Đây là tên thương hiệu duy nhất hiện có cho loại thuốc này.

Khi bạn nhận được phương pháp điều trị, lọ hoặc túi thuốc sẽ được dán nhãn “Niktimvo” cùng với tên gốc axatilimab. Cả hai tên đều đề cập đến cùng một loại thuốc.

Các lựa chọn thay thế Axatilimab

Một số loại thuốc khác có thể điều trị bệnh ghép chống chủ mãn tính khi axatilimab không phù hợp hoặc không có sẵn. Việc lựa chọn phụ thuộc vào các triệu chứng cụ thể, các phương pháp điều trị trước đây và sức khỏe tổng thể của bạn.

Các liệu pháp nhắm mục tiêu khác bao gồm ruxolitinib (Jakafi), loại thuốc này ngăn chặn các tín hiệu hệ thống miễn dịch khác nhau và belumosudil (Rezurock), loại thuốc này hoạt động trên một con đường gọi là ROCK2. Các loại thuốc này có các đặc điểm tác dụng phụ khác nhau và có thể phù hợp hơn với một số người.

Các phương pháp điều trị truyền thống như corticosteroid, thuốc ức chế miễn dịch (chẳng hạn như cyclosporine hoặc tacrolimus) và liệu pháp ánh sáng cũng có thể là một lựa chọn tùy thuộc vào tình trạng của bạn.

Bác sĩ sẽ xem xét các yếu tố như các phương pháp điều trị bạn đã thử, các triệu chứng hiện tại và sức khỏe tổng thể của bạn khi đề xuất phương pháp tốt nhất cho bạn.

Axatilimab có tốt hơn Ruxolitinib không?

Cả axatilimab và ruxolitinib đều là những phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh GVHD mãn tính, nhưng chúng hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau và có thể phù hợp hơn với những người khác nhau. Không có một lựa chọn “tốt hơn” duy nhất áp dụng cho tất cả mọi người.

Axatilimab nhắm mục tiêu cụ thể vào các tế bào đại thực bào và có thể đặc biệt hữu ích cho một số loại triệu chứng GVHD mãn tính. Ruxolitinib ngăn chặn các protein JAK và đã có sẵn từ lâu, vì vậy các bác sĩ có nhiều kinh nghiệm hơn với nó.

Hồ sơ tác dụng phụ khác nhau giữa các loại thuốc này. Ruxolitinib có thể gây ra nhiều thay đổi về số lượng máu hơn, trong khi axatilimab có thể gây giữ nước và sưng tấy nhiều hơn.

Bác sĩ sẽ xem xét các triệu chứng cụ thể của bạn, các phương pháp điều trị trước đây, các tình trạng sức khỏe khác và sở thích cá nhân khi lựa chọn giữa các lựa chọn này. Một số người có thể thử một loại thuốc trước và chuyển sang loại khác nếu cần.

Các câu hỏi thường gặp về Axatilimab

Axatilimab có an toàn cho những người mắc bệnh gan không?

Axatilimab đòi hỏi phải cân nhắc cẩn thận nếu bạn có vấn đề về gan. Thuốc có thể ảnh hưởng đến chức năng gan và những người mắc bệnh gan nặng có thể không phải là ứng cử viên tốt cho việc điều trị.

Bác sĩ sẽ kiểm tra các xét nghiệm chức năng gan của bạn trước khi bắt đầu dùng axatilimab và theo dõi chúng thường xuyên trong quá trình điều trị. Nếu bạn có các vấn đề về gan nhẹ, bạn vẫn có thể nhận được thuốc với sự theo dõi chặt chẽ hơn.

Nếu bạn gặp các vấn đề về gan trong quá trình điều trị, bác sĩ có thể cần điều chỉnh liều lượng, trì hoãn điều trị hoặc ngừng thuốc tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của các thay đổi.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình bỏ lỡ một liều axatilimab?

Nếu bạn bỏ lỡ một lần truyền axatilimab theo lịch trình, hãy liên hệ với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn càng sớm càng tốt để lên lịch lại. Đừng đợi đến cuộc hẹn theo lịch trình tiếp theo của bạn, vì điều này có thể ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị.

Bác sĩ sẽ xác định thời điểm tốt nhất cho liều bù của bạn dựa trên thời gian kể từ cuộc hẹn bị bỏ lỡ của bạn. Họ có thể điều chỉnh lịch trình trong tương lai của bạn để đưa bạn trở lại đúng hướng.

Cố gắng giữ tất cả các cuộc hẹn đã lên lịch của bạn khi có thể, vì thời gian điều trị nhất quán giúp duy trì mức độ ổn định của thuốc trong hệ thống của bạn.

Tôi nên làm gì nếu tôi có phản ứng trong khi truyền dịch?

Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng đáng lo ngại nào trong khi truyền axatilimab, hãy báo ngay cho nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn. Họ được đào tạo để nhận biết và điều trị các phản ứng truyền dịch một cách nhanh chóng.

Các dấu hiệu phổ biến của phản ứng truyền dịch bao gồm sốt, ớn lạnh, ngứa, phát ban, khó thở hoặc tức ngực. Hầu hết các phản ứng đều nhẹ và có thể được kiểm soát bằng cách làm chậm tốc độ truyền hoặc dùng thuốc như thuốc kháng histamine.

Đội ngũ y tế của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong mỗi lần truyền và trong một khoảng thời gian sau đó. Họ có sẵn thuốc và thiết bị để điều trị bất kỳ phản ứng nào có thể xảy ra.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng Axatilimab?

Quyết định ngừng dùng axatilimab luôn phải được đưa ra với sự hướng dẫn của bác sĩ. Đừng tự ý ngừng điều trị, ngay cả khi bạn cảm thấy khỏe hơn, vì bệnh GVHD mạn tính có thể tái phát hoặc trở nên tồi tệ hơn.

Bác sĩ của bạn sẽ thường xuyên đánh giá mức độ hiệu quả của thuốc và liệu bạn có gặp bất kỳ tác dụng phụ đáng lo ngại nào không. Họ có thể đề nghị ngừng dùng nếu bệnh GVHD mạn tính của bạn được kiểm soát tốt hoặc nếu các tác dụng phụ trở nên quá nghiêm trọng.

Một số người cuối cùng có thể ngừng điều trị nếu các triệu chứng của họ vẫn ổn định trong một thời gian dài. Những người khác có thể cần điều trị liên tục để kiểm soát bệnh GVHD mạn tính của họ.

Tôi có thể tiêm vắc-xin trong khi dùng Axatilimab không?

Lịch tiêm chủng của bạn có thể cần được điều chỉnh trong khi bạn đang dùng axatilimab. Thuốc ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn, điều này có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của vắc-xin và nguy cơ nhiễm trùng của bạn.

Vắc-xin sống (như MMR hoặc thủy đậu) thường không được khuyến khích trong khi bạn đang dùng axatilimab. Tuy nhiên, vắc-xin bất hoạt (như tiêm phòng cúm) vẫn có thể phù hợp và quan trọng đối với sức khỏe của bạn.

Luôn thảo luận về bất kỳ loại vắc-xin nào với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn trước khi tiêm. Họ có thể tư vấn cho bạn về loại vắc-xin nào an toàn và có lợi trong thời gian điều trị của bạn.