Created at:1/13/2025
Eculizumab là một loại thuốc chuyên biệt giúp kiểm soát một số bệnh về máu và thận hiếm gặp bằng cách ngăn chặn một phần hệ thống miễn dịch của bạn. Loại thuốc này hoạt động bằng cách nhắm vào một loại protein cụ thể trong hệ thống bổ thể của cơ thể, một phần trong cơ chế phòng vệ tự nhiên của bạn, đôi khi tấn công nhầm vào các tế bào khỏe mạnh.
Bạn có thể tự hỏi tại sao bác sĩ lại kê đơn một loại thuốc có vẻ phức tạp như vậy. Sự thật là, eculizumab đại diện cho một bước đột phá trong điều trị các tình trạng trước đây rất khó kiểm soát và nó có thể tạo ra sự khác biệt đáng kể trong chất lượng cuộc sống của bạn.
Eculizumab là một kháng thể do phòng thí nghiệm tạo ra, bắt chước các protein miễn dịch tự nhiên của cơ thể bạn. Nó thuộc về một nhóm thuốc gọi là kháng thể đơn dòng, được thiết kế để nhắm mục tiêu vào các bộ phận rất cụ thể của hệ thống miễn dịch của bạn một cách chính xác.
Loại thuốc này đặc biệt ngăn chặn một loại protein gọi là C5 trong hệ thống bổ thể của bạn. Hãy coi hệ thống bổ thể như một phần trong đội bảo vệ của cơ thể bạn, đôi khi bị nhầm lẫn và bắt đầu tấn công các tế bào khỏe mạnh của chính bạn. Eculizumab can thiệp để làm dịu phản ứng quá mức này.
Thuốc có dạng chất lỏng trong suốt, không màu, phải được truyền tĩnh mạch tại bệnh viện hoặc phòng khám. Bạn không thể dùng thuốc này dưới dạng viên nén hoặc tiêm tại nhà vì nó cần được theo dõi cẩn thận trong quá trình sử dụng.
Eculizumab điều trị một số tình trạng hiếm gặp nhưng nghiêm trọng, trong đó hệ thống miễn dịch của bạn tấn công các tế bào máu hoặc các cơ quan của chính bạn. Bác sĩ của bạn có thể đã kê đơn nó cho một trong những tình trạng cụ thể này, ảnh hưởng đến cách thức hoạt động của máu hoặc chức năng của thận.
Các tình trạng phổ biến nhất được điều trị bằng eculizumab bao gồm huyết sắc tố niệu kịch phát về đêm (PNH), một rối loạn máu hiếm gặp, trong đó các tế bào hồng cầu bị phá hủy quá nhanh. Tình trạng này có thể gây thiếu máu nặng, cục máu đông và tổn thương nội tạng nếu không được điều trị.
Một tình trạng khác là hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS), ảnh hưởng đến thận và mạch máu của bạn. Trong tình trạng này, các cục máu đông nhỏ hình thành khắp cơ thể, có khả năng dẫn đến suy thận và các biến chứng nghiêm trọng khác.
Eculizumab cũng điều trị bệnh nhược cơ toàn thân, một tình trạng trong đó hệ thống miễn dịch của bạn tấn công sự kết nối giữa dây thần kinh và cơ bắp của bạn. Điều này có thể gây yếu cơ nghiêm trọng và khó thở.
Ngoài ra, bác sĩ có thể kê đơn eculizumab cho rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh (NMOSD), một tình trạng hiếm gặp ảnh hưởng đến tủy sống và dây thần kinh thị giác của bạn, có khả năng gây ra các vấn đề về thị lực và liệt.
Eculizumab hoạt động bằng cách ngăn chặn một bước cụ thể trong chuỗi bổ thể của cơ thể bạn, giống như việc đặt phanh vào phản ứng miễn dịch quá mức. Loại thuốc này được coi là một lựa chọn điều trị rất mục tiêu và mạnh mẽ cho các tình trạng mà nó điều trị.
Khi hệ thống bổ thể của bạn trở nên quá mức, nó có thể phá hủy các tế bào hồng cầu khỏe mạnh, làm hỏng mạch máu hoặc tấn công các kết nối thần kinh. Eculizumab liên kết với protein C5 và ngăn chặn nó phân tách thành các mảnh nhỏ hơn, vốn thường gây ra tổn thương này.
Thuốc không tắt toàn bộ hệ thống miễn dịch của bạn, mà thay vào đó ngăn chặn một con đường cụ thể đang gây ra vấn đề. Cách tiếp cận có mục tiêu này có nghĩa là bạn vẫn duy trì hầu hết khả năng chống nhiễm trùng tự nhiên của mình trong khi ngăn chặn hoạt động tự miễn dịch có hại.
Vì eculizumab là một phân tử protein lớn, nó phải được đưa trực tiếp vào máu của bạn thông qua đường tĩnh mạch (IV). Cơ thể bạn sẽ dần phân hủy và loại bỏ thuốc theo thời gian, đó là lý do tại sao bạn cần truyền dịch thường xuyên để duy trì tác dụng bảo vệ của nó.
Eculizumab luôn được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch tại bệnh viện, phòng khám hoặc trung tâm truyền dịch bởi các chuyên gia y tế được đào tạo. Bạn không thể dùng thuốc này tại nhà và nó đòi hỏi phải theo dõi cẩn thận trong mỗi buổi điều trị.
Trước khi bắt đầu điều trị, bác sĩ của bạn có thể sẽ tiêm vắc-xin cho bạn để bảo vệ chống lại một số bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn, đặc biệt là bệnh do não mô cầu. Điều này rất quan trọng vì eculizumab có thể khiến bạn dễ mắc các loại nhiễm trùng cụ thể này hơn.
Trong quá trình truyền dịch, bạn thường sẽ ngồi trên ghế thoải mái trong khi thuốc chảy chậm vào tĩnh mạch của bạn thông qua đường truyền IV. Mỗi lần truyền thường mất khoảng 2 đến 4 giờ, tùy thuộc vào liều lượng cụ thể của bạn và mức độ dung nạp thuốc của bạn.
Bạn không cần phải kiêng ăn hoặc uống trước khi truyền dịch, nhưng bạn nên giữ đủ nước và ăn uống bình thường. Một số người thấy hữu ích khi mang theo đồ ăn nhẹ, nước hoặc các hình thức giải trí như sách hoặc máy tính bảng để thời gian trôi qua thoải mái hơn.
Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong và sau mỗi lần truyền dịch để tìm bất kỳ dấu hiệu phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ nào. Họ sẽ kiểm tra các dấu hiệu sinh tồn của bạn thường xuyên và hỏi bạn cảm thấy thế nào trong suốt quá trình.
Hầu hết những người bắt đầu dùng eculizumab cần tiếp tục dùng thuốc vô thời hạn để duy trì kiểm soát tình trạng bệnh của họ. Thuốc này kiểm soát các triệu chứng của bạn thay vì chữa khỏi bệnh tiềm ẩn, vì vậy việc ngừng điều trị thường có nghĩa là các triệu chứng của bạn sẽ quay trở lại.
Bác sĩ của bạn thường sẽ bắt đầu với một loạt các đợt truyền tĩnh mạch hàng tuần trong tháng đầu tiên, sau đó là các đợt truyền hai tuần một lần để duy trì. Lịch trình này giúp xây dựng thuốc trong hệ thống của bạn và sau đó duy trì mức độ bảo vệ.
Quyết định tiếp tục hoặc ngừng eculizumab phụ thuộc vào việc bạn đáp ứng với điều trị tốt như thế nào và liệu bạn có gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào không. Một số người thấy sự cải thiện đáng kể các triệu chứng của họ trong vòng vài tuần, trong khi những người khác có thể cần vài tháng để trải nghiệm đầy đủ các lợi ích.
Các xét nghiệm máu thường xuyên sẽ giúp bác sĩ của bạn theo dõi xem thuốc có hiệu quả như thế nào và liệu có cần điều chỉnh nào không. Các xét nghiệm này cũng giúp đảm bảo rằng eculizumab đang kiểm soát hiệu quả tình trạng của bạn mà không gây ra các vấn đề khác.
Nếu bạn cần ngừng eculizumab, bác sĩ của bạn sẽ làm việc với bạn để xây dựng một kế hoạch theo dõi cẩn thận. Việc ngừng đột ngột đôi khi có thể dẫn đến sự trở lại nhanh chóng của các triệu chứng, vì vậy quyết định này đòi hỏi sự giám sát y tế chặt chẽ.
Giống như tất cả các loại thuốc, eculizumab có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù nhiều người dung nạp thuốc tốt sau khi cơ thể họ điều chỉnh với việc điều trị. Điều quan trọng nhất cần hiểu là nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn cẩn thận để phát hiện và quản lý bất kỳ vấn đề nào sớm.
Mối quan tâm nghiêm trọng nhất với eculizumab là tăng nguy cơ mắc một số bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn, đặc biệt là bệnh do não mô cầu. Điều này xảy ra vì thuốc ngăn chặn một phần hệ thống miễn dịch của bạn, vốn thường giúp chống lại các vi khuẩn cụ thể này.
Các tác dụng phụ phổ biến hơn mà bạn có thể gặp phải bao gồm:
Những tác dụng phụ thường gặp này thường nhẹ và có xu hướng ít gây phiền toái hơn khi bạn tiếp tục điều trị. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể gợi ý các cách để kiểm soát các triệu chứng này nếu chúng trở nên rắc rối.
Một số người gặp phản ứng truyền dịch trong hoặc ngay sau khi nhận eculizumab. Những phản ứng này có thể bao gồm sốt, ớn lạnh, buồn nôn hoặc cảm thấy bừng mặt. Đội ngũ y tế của bạn sẽ theo dõi các phản ứng này và có thể làm chậm tốc độ truyền hoặc cung cấp thuốc để giúp đỡ nếu cần.
Các tác dụng phụ ít gặp hơn nhưng nghiêm trọng hơn có thể bao gồm nhiễm trùng nặng, thay đổi huyết áp hoặc phản ứng dị ứng. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thảo luận về những rủi ro này với bạn và giải thích các dấu hiệu cảnh báo cần theo dõi giữa các lần điều trị.
Điều quan trọng là phải liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu bạn bị sốt, đau đầu dữ dội, cứng cổ hoặc bất kỳ dấu hiệu nào của nhiễm trùng nghiêm trọng. Đây có thể là dấu hiệu của các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn mà eculizumab làm cho chúng có nhiều khả năng xảy ra hơn.
Eculizumab không phù hợp với tất cả mọi người và bác sĩ của bạn sẽ xem xét cẩn thận tiền sử bệnh của bạn trước khi kê đơn loại thuốc này. Điều quan trọng nhất là bạn có bất kỳ bệnh nhiễm trùng nào đang hoạt động hay không, đặc biệt là các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn có thể trở nên nghiêm trọng.
Bạn không nên dùng eculizumab nếu bạn hiện đang mắc bệnh não mô cầu hoặc bất kỳ bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn nghiêm trọng nào khác. Những bệnh nhiễm trùng này cần được điều trị hoàn toàn trước khi bắt đầu dùng thuốc này, vì eculizumab có thể làm cho chúng trở nên tồi tệ hơn.
Những người không thể tiêm vắc-xin ngừa não mô cầu cũng phải đối mặt với những thách thức khi điều trị bằng eculizumab. Vì tiêm chủng là một biện pháp an toàn quan trọng, bác sĩ của bạn sẽ cần cân nhắc cẩn thận những rủi ro và lợi ích nếu bạn không thể tiêm chủng.
Nếu bạn đang mang thai hoặc dự định mang thai, bạn sẽ cần thảo luận kỹ lưỡng vấn đề này với bác sĩ. Mặc dù eculizumab có thể được sử dụng trong thời kỳ mang thai trong một số trường hợp, nhưng nó đòi hỏi phải theo dõi cẩn thận và xem xét các rủi ro cho cả bạn và em bé của bạn.
Những người có các vấn đề về hệ miễn dịch nhất định hoặc những người đang dùng các loại thuốc khác ức chế miễn dịch có thể cần theo dõi đặc biệt hoặc điều chỉnh liều lượng. Bác sĩ của bạn sẽ xem xét tất cả các loại thuốc hiện tại của bạn để kiểm tra các tương tác tiềm ẩn.
Nếu bạn có tiền sử phản ứng dị ứng nghiêm trọng với các kháng thể đơn dòng khác hoặc bất kỳ thành phần nào của eculizumab, loại thuốc này có thể không an toàn cho bạn. Bác sĩ của bạn sẽ thảo luận về các lựa chọn điều trị thay thế nếu đây là trường hợp của bạn.
Eculizumab có sẵn dưới tên thương hiệu Soliris, đây là công thức ban đầu mà hầu hết mọi người nhận được. Thương hiệu này đã được sử dụng trong nhiều năm và có nhiều nghiên cứu hỗ trợ về tính an toàn và hiệu quả của nó.
Một công thức mới hơn có tên Ultomiris (ravulizumab) cũng có sẵn và hoạt động tương tự như eculizumab. Ultomiris tồn tại lâu hơn trong cơ thể bạn, vì vậy bạn cần truyền dịch ít thường xuyên hơn - thường là 8 tuần một lần thay vì 2 tuần một lần.
Cả hai loại thuốc đều hoạt động bằng cách ngăn chặn cùng một loại protein trong hệ thống bổ thể của bạn, nhưng phiên bản tác dụng kéo dài hơn có thể thuận tiện hơn cho một số người. Bác sĩ của bạn sẽ giúp bạn quyết định công thức nào là tốt nhất dựa trên tình trạng cụ thể và nhu cầu lối sống của bạn.
Các phương pháp điều trị thay thế cho các tình trạng được điều trị bằng eculizumab phụ thuộc vào chẩn đoán cụ thể của bạn và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng. Đối với một số tình trạng, các loại thuốc ức chế miễn dịch khác hoặc chăm sóc hỗ trợ có thể là lựa chọn, mặc dù chúng có thể không hiệu quả bằng.
Đối với bệnh huyết sắc tố niệu kịch phát về đêm (PNH), các phương pháp thay thế có thể bao gồm truyền máu, bổ sung axit folic hoặc các phương pháp điều trị hỗ trợ khác. Tuy nhiên, những lựa chọn này thường chỉ kiểm soát các triệu chứng thay vì giải quyết nguyên nhân cơ bản như eculizumab.
Nếu bạn mắc hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS), có thể xem xét thay huyết tương hoặc các loại thuốc ức chế miễn dịch khác. Các phương pháp điều trị này có thể hữu ích nhưng thường yêu cầu theo dõi thường xuyên hơn và có thể có nhiều tác dụng phụ hơn.
Đối với bệnh nhược cơ, các phương pháp thay thế bao gồm các loại thuốc như pyridostigmine, corticosteroid hoặc các loại thuốc ức chế miễn dịch khác. Một số người cũng được hưởng lợi từ các thủ thuật như lọc huyết tương hoặc phẫu thuật cắt tuyến ức.
Quyết định về các phương pháp thay thế phụ thuộc vào nhiều yếu tố, bao gồm mức độ đáp ứng của bạn với eculizumab, những tác dụng phụ bạn gặp phải và sức khỏe tổng thể của bạn. Bác sĩ của bạn sẽ làm việc với bạn để tìm ra phương pháp điều trị tốt nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.
Eculizumab là chất ức chế bổ thể đầu tiên được phê duyệt để điều trị các tình trạng hiếm gặp này và nó có nhiều nghiên cứu và kinh nghiệm lâm sàng nhất. Hồ sơ theo dõi rộng rãi này giúp các bác sĩ dự đoán mức độ hiệu quả của nó và những tác dụng phụ có thể xảy ra.
So với các chất ức chế bổ thể mới hơn như ravulizumab (Ultomiris), eculizumab hoạt động về cơ bản theo cùng một cách nhưng yêu cầu liều dùng thường xuyên hơn. Cả hai loại thuốc đều có hiệu quả và hồ sơ an toàn tương tự nhau, vì vậy sự lựa chọn thường phụ thuộc vào sự tiện lợi và sở thích cá nhân.
Một số chất ức chế bổ thể mới hơn nhắm vào các phần khác nhau của hệ thống bổ thể hoặc có thể được tiêm dưới da thay vì truyền tĩnh mạch. Những lựa chọn này có thể thuận tiện hơn cho một số người, nhưng chúng có thể không phù hợp với tất cả các tình trạng.
Chất ức chế bổ thể "tốt nhất" cho bạn phụ thuộc vào tình trạng cụ thể của bạn, cách bạn đáp ứng với điều trị và nhu cầu về lối sống của bạn. Bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như tần suất bạn có thể đến để điều trị và liệu bạn có bất kỳ tác dụng phụ hoặc sở thích cụ thể nào không.
Điều quan trọng nhất là tìm ra một phương pháp điều trị kiểm soát hiệu quả tình trạng của bạn với các tác dụng phụ có thể kiểm soát được. Eculizumab đã giúp nhiều người đạt được những cải thiện đáng kể về các triệu chứng và chất lượng cuộc sống của họ, bất kể nó có thực sự "tốt hơn" so với các lựa chọn khác hay không.
Eculizumab thực sự được sử dụng để điều trị một số loại bệnh thận nhất định, đặc biệt là hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS), có thể gây tổn thương thận. Đối với những người có vấn đề về thận, eculizumab thường giúp bảo vệ chức năng thận thay vì gây hại cho nó.
Tuy nhiên, nếu bạn bị bệnh thận do các nguyên nhân khác, bác sĩ của bạn sẽ cần theo dõi chức năng thận của bạn chặt chẽ hơn. Bản thân thuốc thường không gây ra các vấn đề về thận, nhưng thận của bạn giúp xử lý và loại bỏ thuốc ra khỏi cơ thể bạn.
Bác sĩ của bạn có thể sẽ yêu cầu xét nghiệm máu thường xuyên để kiểm tra xem thận của bạn hoạt động tốt như thế nào trong suốt quá trình điều trị. Những xét nghiệm này giúp đảm bảo rằng eculizumab đang giúp đỡ thay vì gây hại cho chức năng thận của bạn.
Nếu bạn bỏ lỡ một lần truyền eculizumab theo lịch trình, hãy liên hệ với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn càng sớm càng tốt để lên lịch lại. Việc bỏ lỡ liều có thể khiến các triệu chứng của bạn quay trở lại, vì vậy điều quan trọng là phải trở lại đúng lịch trình một cách nhanh chóng.
Bác sĩ của bạn có thể đề nghị bạn dùng liều đã quên càng sớm càng tốt, sau đó điều chỉnh lịch trình của bạn để trở lại đúng hướng. Trong một số trường hợp, họ có thể cần kiểm tra nồng độ trong máu của bạn để xem bạn có cần bất kỳ điều chỉnh nào đối với kế hoạch điều trị của mình hay không.
Đừng cố gắng "bù" cho các liều đã quên bằng cách dùng thêm thuốc. Thay vào đó, hãy làm việc với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để xây dựng một kế hoạch để trở lại lịch trình thường xuyên của bạn một cách an toàn.
Đối với các tác dụng phụ nhẹ như nhức đầu hoặc buồn nôn, bạn thường có thể kiểm soát chúng bằng thuốc không kê đơn hoặc các biện pháp hỗ trợ khác. Tuy nhiên, luôn kiểm tra với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn trước khi dùng bất kỳ loại thuốc mới nào, ngay cả những loại không kê đơn.
Nếu bạn bị sốt, nhức đầu dữ dội, cứng cổ hoặc bất kỳ dấu hiệu nhiễm trùng nghiêm trọng nào, hãy liên hệ với bác sĩ ngay lập tức hoặc đến phòng cấp cứu. Đây có thể là dấu hiệu của các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn mà eculizumab làm cho chúng có khả năng xảy ra hơn.
Đối với các phản ứng truyền dịch như sốt, ớn lạnh hoặc buồn nôn trong quá trình điều trị, hãy cho nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn biết ngay lập tức. Họ có thể làm chậm quá trình truyền dịch hoặc cung cấp thuốc để giúp kiểm soát các phản ứng này.
Ghi lại bất kỳ tác dụng phụ nào bạn gặp phải, bao gồm thời điểm chúng xảy ra và mức độ nghiêm trọng của chúng. Thông tin này giúp nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn điều chỉnh kế hoạch điều trị của bạn nếu cần.
Quyết định ngừng dùng eculizumab luôn phải được đưa ra với sự hướng dẫn của bác sĩ, vì việc ngừng đột ngột có thể khiến các triệu chứng của bạn quay trở lại nhanh chóng. Hầu hết mọi người cần tiếp tục điều trị vô thời hạn để duy trì kiểm soát tình trạng của họ.
Bác sĩ của bạn có thể cân nhắc việc ngừng dùng eculizumab nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng vượt quá lợi ích, hoặc nếu tình trạng của bạn thay đổi theo cách khiến thuốc không còn cần thiết nữa. Tuy nhiên, những tình huống này tương đối hiếm gặp.
Nếu bạn cần ngừng dùng eculizumab, bác sĩ có thể sẽ muốn theo dõi bạn rất sát sao bằng các xét nghiệm máu và các cuộc hẹn khám thường xuyên. Họ cũng có thể thảo luận về các phương pháp điều trị thay thế để giúp kiểm soát tình trạng của bạn.
Không bao giờ tự ý ngừng dùng eculizumab, ngay cả khi bạn cảm thấy khỏe hơn. Thuốc đang kiểm soát các triệu chứng của bạn, không chữa khỏi bệnh, vì vậy việc ngừng điều trị thường có nghĩa là các triệu chứng của bạn sẽ quay trở lại.
Có, bạn có thể đi du lịch trong khi dùng eculizumab, nhưng điều này đòi hỏi một số kế hoạch để đảm bảo bạn không bỏ lỡ các lần điều trị và có quyền tiếp cận chăm sóc y tế nếu cần. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giúp bạn lên kế hoạch đi lại xung quanh lịch truyền dịch của bạn.
Đối với những chuyến đi dài ngày, bạn có thể cần sắp xếp truyền eculizumab tại một cơ sở y tế gần điểm đến của bạn. Bác sĩ của bạn có thể giúp điều phối việc này và cung cấp hồ sơ y tế mà các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác có thể cần.
Hãy chắc chắn mang theo thêm các vật tư của bất kỳ loại thuốc nào khác mà bạn dùng và mang theo bản tóm tắt y tế giải thích về tình trạng và phương pháp điều trị của bạn. Thông tin này có thể hữu ích nếu bạn cần chăm sóc y tế trong khi đi du lịch.
Hãy cân nhắc bảo hiểm du lịch bao gồm các trường hợp khẩn cấp về y tế, đặc biệt nếu bạn đi du lịch quốc tế. Có bảo hiểm cho các nhu cầu y tế bất ngờ có thể mang lại sự an tâm trong chuyến đi của bạn.