Eculizumab là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Eculizumab là một loại thuốc chuyên biệt được tiêm qua đường tĩnh mạch, giúp điều trị các rối loạn máu hiếm gặp bằng cách ngăn chặn một phần hệ thống miễn dịch của bạn. Nó được thiết kế để ngăn chặn hệ thống bổ thể của cơ thể bạn (một nhóm protein thường chống lại nhiễm trùng) tấn công các tế bào khỏe mạnh của chính bạn khi hệ thống này bị rối loạn.

Loại thuốc này đại diện cho một bước đột phá đối với những người mắc các bệnh lý đe dọa tính mạng nhất định mà trước đây rất khó kiểm soát. Mặc dù cần theo dõi cẩn thận và thăm khám bệnh viện thường xuyên, eculizumab đã thay đổi triển vọng cho nhiều bệnh nhân mắc các rối loạn đầy thách thức này.

Eculizumab là gì?

Eculizumab là một loại thuốc kháng thể đơn dòng hoạt động như một chiếc chìa khóa rất đặc biệt để khóa một phần cụ thể của hệ thống miễn dịch của bạn. Hãy coi nó như một chất ức chế nhắm mục tiêu, ngăn chặn hệ thống bổ thể của bạn gây tổn thương cho các tế bào hồng cầu, thận hoặc các cơ quan khác của bạn.

Thuốc này thuộc về một nhóm gọi là chất ức chế bổ thể, có nghĩa là nó ngăn chặn một số protein miễn dịch hoàn thành công việc thông thường của chúng. Mặc dù điều này có vẻ đáng lo ngại, nhưng đối với những người mắc các bệnh lý mà eculizumab điều trị, hoạt động miễn dịch này thực sự có hại hơn là hữu ích.

Bạn sẽ chỉ nhận được loại thuốc này trong bệnh viện hoặc phòng khám chuyên khoa thông qua truyền tĩnh mạch. Việc điều trị đòi hỏi sự giám sát y tế chặt chẽ vì cả tác dụng mạnh của thuốc và bản chất nghiêm trọng của các bệnh lý mà nó điều trị.

Eculizumab được dùng để làm gì?

Eculizumab điều trị một số bệnh lý hiếm gặp nhưng nghiêm trọng, trong đó hệ thống miễn dịch của bạn nhầm lẫn tấn công các bộ phận khỏe mạnh của cơ thể bạn. Việc sử dụng phổ biến nhất là đối với bệnh huyết sắc tố niệu kịch phát về đêm (PNH), một tình trạng trong đó hệ thống miễn dịch của bạn phá hủy các tế bào hồng cầu.

Thuốc này cũng giúp những người mắc hội chứng tăng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS), trong đó hệ miễn dịch làm tổn thương các mạch máu trong thận. Điều này có thể dẫn đến suy thận nếu không được điều trị, khiến eculizumab thực sự cứu sống nhiều bệnh nhân.

Bác sĩ của bạn cũng có thể kê đơn eculizumab cho một số loại bệnh nhược cơ, một tình trạng ảnh hưởng đến sức mạnh cơ bắp, hoặc cho bệnh nhược cơ toàn thân khi các phương pháp điều trị khác không hiệu quả. Trong một số trường hợp, nó được sử dụng cho rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh, ảnh hưởng đến tủy sống và dây thần kinh thị giác.

Eculizumab Hoạt Động Như Thế Nào?

Eculizumab hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại protein cụ thể gọi là C5 trong hệ thống bổ thể của bạn, một phần của mạng lưới phòng thủ miễn dịch của bạn. Khi protein này bị chặn, nó không thể kích hoạt các bước cuối cùng mà bình thường sẽ phá hủy tế bào hoặc gây viêm.

Đây được coi là một loại thuốc rất mạnh và nhắm mục tiêu vì nó ảnh hưởng đến một phần quan trọng trong khả năng chống lại nhiễm trùng của hệ thống miễn dịch của bạn. Mặc dù hành động ngăn chặn này ngăn chặn các tác động có hại đến các tế bào của bạn, nhưng nó cũng có nghĩa là cơ thể bạn trở nên dễ bị tổn thương hơn trước một số loại nhiễm trùng do vi khuẩn, đặc biệt là những loại do vi khuẩn Neisseria gây ra.

Thuốc này không chữa khỏi các tình trạng này, nhưng nó có thể kiểm soát hiệu quả các triệu chứng và ngăn ngừa các biến chứng nghiêm trọng. Nhiều bệnh nhân trải nghiệm sự cải thiện đáng kể về chất lượng cuộc sống của họ, mặc dù cần phải tiếp tục dùng thuốc lâu dài để duy trì những lợi ích này.

Tôi Nên Dùng Eculizumab Như Thế Nào?

Bạn sẽ nhận eculizumab dưới dạng truyền tĩnh mạch tại bệnh viện hoặc phòng khám chuyên khoa, không bao giờ tại nhà. Thuốc được truyền chậm trong 25 đến 45 phút thông qua đường truyền tĩnh mạch, và bạn sẽ được theo dõi chặt chẽ trong và sau mỗi lần truyền.

Trước khi bắt đầu điều trị, bạn sẽ cần tiêm vắc-xin phòng bệnh do não mô cầu ít nhất hai tuần trước liều đầu tiên. Việc tiêm chủng này rất quan trọng vì eculizumab làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng từ một số loại vi khuẩn nhất định. Bác sĩ của bạn cũng sẽ kiểm tra xem bạn có cần các loại vắc-xin khác như vắc-xin phế cầu hoặc Haemophilus influenzae type b hay không.

Lịch trình điều trị thường bắt đầu bằng truyền tĩnh mạch hàng tuần trong vài tuần đầu, sau đó chuyển sang truyền tĩnh mạch hai tuần một lần để duy trì. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định thời gian chính xác dựa trên tình trạng cụ thể và phản ứng của bạn với việc điều trị.

Bạn không cần phải ăn bất cứ thứ gì đặc biệt trước khi truyền, nhưng tốt nhất là giữ đủ nước và ăn uống bình thường. Một số người cảm thấy thoải mái hơn khi ăn nhẹ trước khi điều trị để ngăn ngừa bất kỳ cảm giác khó chịu nào, mặc dù điều này không bắt buộc.

Tôi nên dùng Eculizumab trong bao lâu?

Eculizumab thường là một phương pháp điều trị lâu dài mà bạn sẽ tiếp tục trong nhiều năm hoặc có thể là suốt đời. Thuốc kiểm soát tình trạng của bạn thay vì chữa khỏi, vì vậy việc ngừng điều trị thường cho phép các triệu chứng quay trở lại.

Bác sĩ của bạn sẽ thường xuyên đánh giá mức độ hiệu quả của thuốc thông qua xét nghiệm máu và theo dõi các triệu chứng của bạn. Một số người mắc PNH có thể giảm tần suất điều trị theo thời gian, trong khi những người mắc các bệnh như aHUS có thể cần tiếp tục truyền tĩnh mạch thường xuyên vô thời hạn.

Quyết định về thời gian điều trị phụ thuộc vào một số yếu tố, bao gồm tình trạng bệnh của bạn, mức độ đáp ứng với điều trị và việc bạn có gặp bất kỳ tác dụng phụ đáng kể nào hay không. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tìm ra sự cân bằng phù hợp giữa việc kiểm soát tình trạng của bạn và giải quyết mọi lo ngại liên quan đến điều trị.

Các tác dụng phụ của Eculizumab là gì?

Mối quan tâm nghiêm trọng nhất với eculizumab là tăng nguy cơ nhiễm trùng nặng, đặc biệt là nhiễm trùng do não mô cầu có thể đe dọa tính mạng. Điều này xảy ra vì thuốc ngăn chặn một phần hệ thống miễn dịch của bạn, vốn thường chống lại các vi khuẩn này.

Trong quá trình truyền dịch, bạn có thể gặp một số phản ứng tức thì thường có thể kiểm soát được bằng cách theo dõi thích hợp:

• Đau đầu hoặc sốt nhẹ
• Buồn nôn hoặc cảm thấy khó chịu chung
• Đau lưng hoặc đau cơ
• Chóng mặt hoặc mệt mỏi
• Phản ứng da tại vị trí IV

Những tác dụng liên quan đến truyền dịch này thường cải thiện khi cơ thể bạn điều chỉnh với thuốc, và nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn có thể cung cấp thuốc để giúp kiểm soát chúng.

Một số người phát triển các tác dụng phụ dai dẳng hơn có thể tiếp tục giữa các lần truyền:

• Tăng khả năng mắc các bệnh nhiễm trùng đường hô hấp
• Đau đầu dai dẳng
• Đau khớp hoặc yếu cơ
• Các vấn đề về tiêu hóa như buồn nôn hoặc tiêu chảy
• Rối loạn giấc ngủ hoặc thay đổi tâm trạng

Những tác dụng kéo dài này khác nhau rất nhiều từ người này sang người khác, và nhiều bệnh nhân nhận thấy rằng lợi ích của việc điều trị vượt xa những tác dụng phụ có thể kiểm soát được này.

Các biến chứng hiếm gặp nhưng nghiêm trọng có thể bao gồm phản ứng dị ứng nặng trong quá trình truyền hoặc sự phát triển của kháng thể chống lại thuốc làm giảm hiệu quả của nó. Đội ngũ y tế của bạn theo dõi những khả năng này thông qua việc kiểm tra sức khỏe và xét nghiệm máu thường xuyên.

Ai Không Nên Dùng Eculizumab?

Eculizumab không phù hợp với tất cả mọi người và bác sĩ của bạn sẽ cẩn thận đánh giá xem nó có phù hợp với bạn hay không. Những người bị nhiễm trùng hoạt động, chưa được điều trị nên đợi cho đến khi nhiễm trùng được giải quyết hoàn toàn trước khi bắt đầu điều trị.

Bạn không nên dùng eculizumab nếu bạn chưa được tiêm phòng bệnh do não mô cầu, vì điều này làm tăng đáng kể nguy cơ nhiễm trùng đe dọa tính mạng. Việc tiêm chủng phải được hoàn thành ít nhất hai tuần trước lần truyền đầu tiên của bạn, ngoại trừ trong các trường hợp khẩn cấp mà lợi ích rõ ràng lớn hơn rủi ro.

Những người mắc một số rối loạn hệ miễn dịch nhất định hoặc những người dùng các loại thuốc khác ức chế miễn dịch có thể cần được xem xét đặc biệt. Bác sĩ sẽ đánh giá xem việc ức chế miễn dịch bổ sung từ eculizumab có an toàn trong tình huống cụ thể của bạn hay không.

Mang thai và cho con bú cần thảo luận cẩn thận với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn. Mặc dù eculizumab có thể cần thiết để bảo vệ sức khỏe của bạn, nhưng tác động đến thai nhi hoặc trẻ sơ sinh cần được cân nhắc với lợi ích của việc điều trị.

Tên thương hiệu Eculizumab

Eculizumab được bán dưới tên thương hiệu Soliris ở hầu hết các quốc gia, bao gồm Hoa Kỳ và Châu Âu. Đây là công thức ban đầu yêu cầu truyền mỗi hai tuần sau giai đoạn tải ban đầu.

Một phiên bản mới hơn, tác dụng kéo dài hơn có tên là Ultomiris (ravulizumab) cũng có sẵn ở một số khu vực. Ultomiris hoạt động tương tự như eculizumab nhưng có thể được dùng 8 tuần một lần thay vì hai tuần một lần, điều này thuận tiện hơn cho nhiều bệnh nhân.

Cả hai loại thuốc đều do cùng một công ty sản xuất và hoạt động theo cùng một cơ chế, nhưng lịch trình dùng thuốc và một số chi tiết cụ thể có thể khác nhau. Bác sĩ sẽ giúp bạn hiểu lựa chọn nào có thể tốt hơn cho tình huống của bạn.

Các lựa chọn thay thế Eculizumab

Đối với hầu hết các tình trạng mà eculizumab điều trị, có rất ít lựa chọn thay thế trực tiếp hoạt động theo cùng một cơ chế. Tuy nhiên, tùy thuộc vào tình trạng cụ thể của bạn, bác sĩ có thể xem xét các phương pháp điều trị khác.

Đối với bệnh huyết sắc tố niệu kịch phát về đêm, các phương pháp điều trị thay thế có thể bao gồm chăm sóc hỗ trợ bằng truyền máu, bổ sung sắt và thuốc để ngăn ngừa cục máu đông. Ghép tủy xương có khả năng chữa khỏi nhưng đi kèm với những rủi ro đáng kể và không phù hợp với tất cả mọi người.

Những người mắc hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình có thể được hưởng lợi từ liệu pháp thay huyết tương trong một số trường hợp, mặc dù phương pháp này thường kém hiệu quả hơn eculizumab. Các phương pháp điều trị hỗ trợ như lọc máu có thể cần thiết cho các biến chứng về thận.

Đối với bệnh nhược cơ, các loại thuốc ức chế miễn dịch khác như corticosteroid, azathioprine hoặc rituximab có thể là lựa chọn, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của tình trạng bệnh và mức độ đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó.

Eculizumab có tốt hơn các phương pháp điều trị khác không?

Eculizumab đã cách mạng hóa việc điều trị các tình trạng mà nó được phê duyệt, thường mang lại những lợi ích mà các liệu pháp trước đây không thể có được. Đối với bệnh huyết sắc tố niệu kịch phát về đêm, nó có thể làm giảm đáng kể nhu cầu truyền máu và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống.

So với các phương pháp điều trị cũ hơn như thuốc ức chế miễn dịch hoặc thay huyết tương, eculizumab mang lại tác dụng nhắm mục tiêu hơn với ít tác dụng phụ lan rộng hơn. Tuy nhiên, nó đi kèm với những rủi ro cụ thể, đặc biệt là tăng nguy cơ nhiễm trùng.

Sự lựa chọn "tốt hơn" phụ thuộc vào hoàn cảnh cá nhân của bạn, bao gồm mức độ nghiêm trọng của tình trạng bệnh, sức khỏe tổng thể của bạn và sở thích cá nhân của bạn về tần suất điều trị và các yêu cầu theo dõi. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ giúp bạn cân nhắc những yếu tố này để đưa ra quyết định tốt nhất cho tình huống của bạn.

Các câu hỏi thường gặp về Eculizumab

Eculizumab có an toàn cho những người mắc bệnh thận không?

Eculizumab có thể được sử dụng an toàn ở những người mắc bệnh thận và đối với những người mắc hội chứng tăng urê huyết tán huyết không điển hình, nó thực sự có thể giúp bảo vệ chức năng thận. Bác sĩ sẽ theo dõi chặt chẽ chức năng thận của bạn thông qua các xét nghiệm máu thường xuyên.

Thuốc thường không làm trầm trọng thêm các vấn đề về thận, nhưng vì nó ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn, bạn sẽ cần theo dõi thêm các bệnh nhiễm trùng có khả năng ảnh hưởng đến thận của bạn. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ điều chỉnh lịch theo dõi dựa trên chức năng thận và tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình bỏ lỡ một liều Eculizumab?

Nếu bạn bỏ lỡ một lần truyền theo lịch trình, hãy liên hệ ngay với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để lên lịch lại càng sớm càng tốt. Đừng đợi đến cuộc hẹn theo lịch trình tiếp theo của bạn, vì khoảng trống trong điều trị có thể khiến tình trạng của bạn hoạt động trở lại.

Bác sĩ có thể đề nghị theo dõi chặt chẽ hơn hoặc các xét nghiệm máu bổ sung sau khi bỏ lỡ một liều để đảm bảo tình trạng của bạn vẫn ổn định. Trong một số trường hợp, bạn có thể cần quay lại lịch trình dùng thuốc thường xuyên hơn tạm thời để lấy lại khả năng kiểm soát tối ưu tình trạng của mình.

Tôi nên làm gì nếu tôi có dấu hiệu nhiễm trùng trong khi dùng Eculizumab?

Hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu bạn bị sốt, đau đầu dữ dội, cứng cổ, buồn nôn kèm theo nôn, nhạy cảm với ánh sáng hoặc phát ban không mờ đi khi ấn vào. Đây có thể là dấu hiệu của một bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng cần điều trị khẩn cấp.

Ngay cả những bệnh nhiễm trùng có vẻ nhỏ như cảm lạnh hoặc nhiễm trùng đường tiết niệu cũng nên được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn đánh giá kịp thời. Vì eculizumab ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn, các bệnh nhiễm trùng có khả năng trở nên nghiêm trọng hơn nhanh hơn so với bình thường.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng Eculizumab?

Quyết định ngừng sử dụng eculizumab nên luôn được đưa ra sau khi tham khảo ý kiến của đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn, vì việc ngừng điều trị thường cho phép tình trạng bệnh lý tiềm ẩn của bạn tái phát. Một số người có thể giảm tần suất điều trị theo thời gian, nhưng hiếm khi khuyến khích ngừng hoàn toàn.

Nếu bạn đang cân nhắc ngừng điều trị do tác dụng phụ hoặc các lo ngại khác, hãy thảo luận các lựa chọn thay thế với bác sĩ của bạn trước. Họ có thể điều chỉnh lịch trình điều trị của bạn, cung cấp thêm thuốc để kiểm soát tác dụng phụ hoặc đề xuất các phương pháp khác để làm cho việc điều trị dễ chịu hơn.

Tôi có thể đi du lịch trong khi đang dùng Eculizumab không?

Bạn có thể đi du lịch trong khi đang dùng eculizumab, nhưng điều này đòi hỏi sự lên kế hoạch cẩn thận và phối hợp với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn. Bạn sẽ cần sắp xếp các lần truyền thuốc của mình tại các cơ sở y tế đủ điều kiện tại điểm đến của bạn hoặc lên kế hoạch du lịch xung quanh lịch trình điều trị của bạn.

Mang theo một lá thư từ bác sĩ của bạn giải thích về tình trạng và phương pháp điều trị của bạn, cùng với thông tin liên hệ khẩn cấp cho đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn. Cân nhắc bảo hiểm du lịch bao gồm các trường hợp khẩn cấp về y tế và nghiên cứu các cơ sở y tế tại điểm đến của bạn có thể cung cấp dịch vụ chăm sóc nếu cần.