Edaravone là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Edaravone là một loại thuốc được dùng qua đường tĩnh mạch (IV) để giúp làm chậm sự tiến triển của ALS, còn được gọi là bệnh Lou Gehrig. Loại thuốc này hoạt động như một chất chống oxy hóa mạnh, có nghĩa là nó giúp bảo vệ các tế bào thần kinh của bạn khỏi bị tổn thương do các phân tử có hại gọi là gốc tự do.

Nếu bạn hoặc người thân của bạn được chẩn đoán mắc ALS, việc tìm hiểu về edaravone có thể khiến bạn cảm thấy choáng ngợp. Tin tốt là loại thuốc này đại diện cho hy vọng – nó được thiết kế đặc biệt để giúp bảo tồn chức năng của các tế bào thần kinh vận động, các tế bào thần kinh kiểm soát cơ bắp của bạn.

Edaravone là gì?

Edaravone là một loại thuốc bảo vệ thần kinh thuộc nhóm thuốc được gọi là chất quét gốc tự do. Hãy coi nó như một lá chắn giúp bảo vệ các tế bào thần kinh của bạn khỏi stress oxy hóa – một loại tổn thương tế bào đóng vai trò chính trong sự tiến triển của ALS.

Loại thuốc này ban đầu được phát triển ở Nhật Bản để điều trị cho bệnh nhân đột quỵ. Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng các tác dụng bảo vệ tương tự mà nó có trên các tế bào não cũng có thể mang lại lợi ích cho những người mắc ALS. FDA đã phê duyệt edaravone để điều trị ALS vào năm 2017, khiến nó trở thành loại thuốc thứ hai từng được phê duyệt đặc biệt cho tình trạng này.

Đây không phải là một phương pháp chữa trị ALS, nhưng nó có thể giúp làm chậm sự tiến triển của bệnh ở một số bệnh nhân nhất định. Bác sĩ của bạn sẽ xác định xem bạn có phải là một ứng cử viên phù hợp hay không dựa trên tình trạng cụ thể của bạn và bạn đang ở giai đoạn nào của quá trình bệnh.

Edaravone được dùng để làm gì?

Edaravone được phê duyệt đặc biệt để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh trong não và tủy sống của bạn. ALS dần dần làm suy yếu các cơ trên khắp cơ thể bạn, ảnh hưởng đến khả năng vận động, nói, ăn và cuối cùng là thở.

Thuốc hoạt động tốt nhất khi bắt đầu sớm trong quá trình bệnh. Bác sĩ của bạn thường sẽ đề nghị edaravone nếu bạn có ALS chắc chắn hoặc có thể có và vẫn đang ở giai đoạn tương đối sớm. Các nghiên cứu cho thấy nó có thể giúp bảo tồn khả năng hoạt động hàng ngày của bạn trong một thời gian dài hơn so với không điều trị.

Không phải ai mắc ALS cũng sẽ được hưởng lợi từ edaravone. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ đánh giá các yếu tố như tốc độ tiến triển bệnh của bạn, sức khỏe tổng thể và khả năng dung nạp các phương pháp điều trị IV trước khi đề nghị dùng loại thuốc này.

Edaravone hoạt động như thế nào?

Edaravone hoạt động bằng cách bắt giữ và trung hòa các gốc tự do – các phân tử không ổn định có thể làm hỏng các tế bào thần kinh của bạn. Trong ALS, các gốc tự do này tích tụ và góp phần vào cái chết của các tế bào thần kinh vận động, các tế bào chuyên biệt kiểm soát cơ bắp của bạn.

Loại thuốc này được coi là một chất bảo vệ thần kinh có tác dụng trung bình. Nó không ngăn chặn hoàn toàn ALS, nhưng nó có thể làm chậm sự tổn thương tế bào thúc đẩy bệnh tiến triển. Hãy nghĩ về nó như việc thoa kem chống nắng – nó không ngăn chặn mọi tổn thương do ánh nắng mặt trời, nhưng nó làm giảm đáng kể.

Thuốc cũng giúp giảm viêm trong hệ thần kinh của bạn và có thể cải thiện chức năng của ty thể, những nhà máy điện nhỏ bé bên trong tế bào của bạn. Bằng cách bảo vệ các cấu trúc tế bào này, edaravone giúp các tế bào thần kinh vận động của bạn khỏe mạnh hơn trong thời gian dài hơn.

Tôi nên dùng Edaravone như thế nào?

Edaravone chỉ được dùng thông qua truyền tĩnh mạch tại cơ sở y tế – bạn không thể dùng thuốc này tại nhà bằng đường uống. Việc điều trị tuân theo một chu kỳ cụ thể, xen kẽ giữa các giai đoạn điều trị và giai đoạn nghỉ ngơi.

Dưới đây là lịch trình điều trị điển hình:

• Chu kỳ đầu tiên: Truyền tĩnh mạch hàng ngày trong 14 ngày, sau đó nghỉ 14 ngày
• Các chu kỳ tiếp theo: Truyền tĩnh mạch hàng ngày trong 10 ngày trong mỗi giai đoạn 14 ngày, sau đó nghỉ 14 ngày
• Mỗi lần truyền mất khoảng 60 phút để hoàn thành
• Bạn sẽ cần đến cơ sở y tế hoặc trung tâm truyền dịch để điều trị

Bạn không cần ăn bất cứ thứ gì đặc biệt trước khi truyền, nhưng việc giữ đủ nước giúp cơ thể bạn xử lý thuốc hiệu quả hơn. Một số người thấy hữu ích khi mang theo một cuốn sách hoặc máy tính bảng để giết thời gian trong suốt quá trình truyền kéo dài một giờ.

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn trong mỗi lần truyền để xem có bất kỳ tác dụng phụ nào không. Họ cũng sẽ theo dõi các triệu chứng ALS của bạn theo thời gian để xem thuốc có hiệu quả với bạn như thế nào.

Tôi nên dùng Edaravone trong bao lâu?

Thời gian điều trị edaravone khác nhau ở mỗi người và phụ thuộc vào việc bạn đáp ứng với thuốc tốt như thế nào. Hầu hết mọi người tiếp tục điều trị miễn là họ nhận được lợi ích từ nó và có thể chịu đựng các tác dụng phụ.

Bác sĩ của bạn sẽ đánh giá sự tiến triển của bạn sau mỗi vài tháng bằng cách sử dụng các thang đánh giá ALS tiêu chuẩn. Những đánh giá này giúp xác định xem thuốc có làm chậm sự tiến triển của bệnh một cách hiệu quả hay không. Nếu bạn cho thấy những lợi ích rõ ràng, nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn có thể sẽ đề nghị tiếp tục điều trị.

Một số người dùng edaravone trong nhiều tháng hoặc thậm chí nhiều năm, trong khi những người khác có thể cần ngừng sớm hơn do tác dụng phụ hoặc sự tiến triển của bệnh. Quyết định tiếp tục hoặc ngừng điều trị luôn phải được đưa ra cùng với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn, xem xét chất lượng cuộc sống tổng thể và mục tiêu điều trị của bạn.

Tác dụng phụ của Edaravone là gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, edaravone có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù không phải ai cũng gặp phải chúng. Hiểu những gì mong đợi có thể giúp bạn cảm thấy chuẩn bị tốt hơn và tự tin hơn về việc điều trị của mình.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất thường nhẹ và có thể kiểm soát được:

• Bầm tím hoặc sưng tại vị trí tiêm tĩnh mạch (IV)
• Đau đầu
• Phát ban hoặc ngứa da
• Buồn nôn hoặc khó chịu ở dạ dày
• Chóng mặt hoặc choáng váng
• Mệt mỏi sau điều trị

Những tác dụng phụ thường gặp này thường cải thiện khi cơ thể bạn thích nghi với thuốc. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể gợi ý các cách để kiểm soát chúng, chẳng hạn như chườm đá vào vị trí tiêm IV hoặc dùng thuốc chống buồn nôn.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn ít gặp hơn nhưng cần được chăm sóc y tế ngay lập tức:

• Phản ứng dị ứng nghiêm trọng (khó thở, sưng mặt hoặc cổ họng)
• Những thay đổi đáng kể về chức năng thận
• Phản ứng da nghiêm trọng hoặc phát ban lan rộng
• Chảy máu hoặc bầm tím bất thường
• Dấu hiệu nhiễm trùng tại vị trí tiêm IV (tăng đỏ, ấm hoặc mủ)

Đội ngũ y tế của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ về những phản ứng nghiêm trọng hơn này. Họ sẽ kiểm tra chức năng thận của bạn thường xuyên thông qua xét nghiệm máu và theo dõi bất kỳ dấu hiệu phản ứng dị ứng nào trong quá trình truyền dịch.

Ai không nên dùng Edaravone?

Edaravone không phù hợp với tất cả những người mắc ALS. Bác sĩ của bạn sẽ đánh giá cẩn thận xem loại thuốc này có phù hợp với bạn hay không dựa trên một số yếu tố quan trọng.

Bạn không nên dùng edaravone nếu bạn có:

• Dị ứng đã biết với edaravone hoặc bất kỳ thành phần nào của nó
• Bệnh thận nặng hoặc suy thận
• Tiền sử phản ứng dị ứng nghiêm trọng với thuốc tiêm tĩnh mạch
• ALS giai đoạn nặng mà thuốc khó có thể mang lại lợi ích
• Một số loại ALS nhất định không đáp ứng tốt với edaravone trong các nghiên cứu

Bác sĩ của bạn cũng sẽ xem xét tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn, bao gồm chức năng tim, sức khỏe gan và khả năng dung nạp các phương pháp điều trị IV thường xuyên. Nếu bạn đang mang thai hoặc cho con bú, cần thảo luận cẩn thận về những rủi ro và lợi ích với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn.

Chỉ riêng tuổi tác không loại bạn khỏi việc điều trị bằng edaravone, nhưng người lớn tuổi có thể cần được theo dõi cẩn thận hơn do tăng độ nhạy cảm với thuốc và nguy cơ tác dụng phụ cao hơn.

Tên thương hiệu Edaravone

Edaravone được bán dưới tên thương hiệu Radicava tại Hoa Kỳ. Thuốc này được sản xuất bởi Mitsubishi Tanabe Pharma và là phương pháp điều trị ALS mới đầu tiên được FDA phê duyệt trong hơn 20 năm.

Bạn cũng có thể thấy nó được gọi bằng tên gốc của nó, edaravone, trong các tài liệu y tế hoặc tài liệu bảo hiểm. Cả hai tên đều đề cập đến cùng một loại thuốc với cùng một thành phần hoạt chất.

Tên thương hiệu Radicava bắt nguồn từ chữ “radical” (gốc tự do), đề cập đến các gốc tự do mà thuốc giúp trung hòa. Điều này có thể giúp bạn nhớ những gì thuốc làm – nó hoạt động chống lại các gốc tự do có hại trong cơ thể bạn.

Các lựa chọn thay thế Edaravone

Hiện tại, có rất ít lựa chọn điều trị cho ALS, khiến edaravone đặc biệt có giá trị. Thuốc thay thế chính là riluzole (tên thương hiệu Rilutek), đây là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị ALS.

Riluzole hoạt động khác với edaravone – nó giúp giảm sự giải phóng glutamate, một hóa chất trong não có thể làm hỏng các tế bào thần kinh vận động khi có mặt với số lượng lớn. Nhiều người mắc ALS dùng cả hai loại thuốc cùng nhau, vì chúng hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau.

Các phương pháp điều trị hỗ trợ khác bao gồm:

• Vật lý trị liệu để duy trì sức mạnh và sự linh hoạt của cơ bắp
• Liệu pháp ngôn ngữ để giúp giao tiếp và nuốt
• Liệu pháp hô hấp để hỗ trợ chức năng hô hấp
• Hỗ trợ dinh dưỡng để duy trì cân nặng khỏe mạnh
• Thiết bị hỗ trợ để giúp các hoạt động hàng ngày

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tạo ra một kế hoạch điều trị toàn diện có thể bao gồm edaravone cùng với các liệu pháp hỗ trợ khác. Mục tiêu là duy trì chất lượng cuộc sống và sự độc lập của bạn trong thời gian dài nhất có thể.

Edaravone có tốt hơn Riluzole không?

Edaravone và riluzole hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau, vì vậy chúng không thể so sánh trực tiếp – hãy coi chúng như những công cụ khác nhau trong bộ công cụ điều trị của bạn thay vì các lựa chọn cạnh tranh. Nhiều bác sĩ khuyên dùng cả hai loại thuốc cùng nhau khi thích hợp.

Riluzole đã có mặt từ lâu và có nhiều dữ liệu nghiên cứu hơn. Nó được dùng dưới dạng viên nén hai lần mỗi ngày, thuận tiện hơn so với truyền tĩnh mạch edaravone. Tuy nhiên, edaravone có thể mang lại những lợi ích mà riluzole không có do cơ chế hoạt động khác nhau của nó.

Các nghiên cứu cho thấy rằng edaravone có thể hiệu quả hơn trong việc bảo tồn khả năng hoạt động hàng ngày, trong khi riluzole có thể tốt hơn trong việc kéo dài thời gian sống sót tổng thể. Bác sĩ sẽ giúp bạn hiểu loại thuốc hoặc sự kết hợp các loại thuốc nào có ý nghĩa nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.

Việc lựa chọn giữa các loại thuốc này phụ thuộc vào các yếu tố như giai đoạn bệnh của bạn, khả năng dung nạp các phương pháp điều trị qua đường tĩnh mạch, bảo hiểm y tế và sở thích cá nhân về sự tiện lợi của việc điều trị so với những lợi ích tiềm năng.

Các câu hỏi thường gặp về Edaravone

Edaravone có an toàn cho người mắc bệnh tim không?

Edaravone thường có thể được sử dụng an toàn ở những người mắc bệnh tim, nhưng bác sĩ tim mạch và bác sĩ thần kinh của bạn sẽ cần phối hợp để theo dõi bạn một cách cẩn thận. Thuốc không ảnh hưởng trực tiếp đến chức năng tim, nhưng việc truyền tĩnh mạch sẽ bổ sung chất lỏng vào hệ thống của bạn.

Nếu bạn bị suy tim hoặc các tình trạng khác mà chất lỏng dư thừa có thể gây ra vấn đề, nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ hơn trong quá trình truyền. Họ có thể điều chỉnh tốc độ truyền hoặc đề nghị các loại thuốc bổ sung để giúp cơ thể bạn xử lý chất lỏng dư thừa.

Trước khi bắt đầu dùng edaravone, hãy đảm bảo rằng bác sĩ của bạn biết về bất kỳ tình trạng tim mạch nào, thuốc điều trị huyết áp hoặc tiền sử các vấn đề về tim. Thông tin này giúp họ cung cấp sự chăm sóc an toàn nhất có thể.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình bỏ lỡ một liều Edaravone?

Nếu bạn bỏ lỡ một lần truyền edaravone theo lịch trình, hãy liên hệ với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn càng sớm càng tốt để lên lịch lại. Đừng cố gắng "bù" bằng cách lên lịch truyền thêm – điều này có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ mà không mang lại lợi ích bổ sung.

Nhóm y tế của bạn sẽ giúp bạn xác định cách tốt nhất để trở lại đúng lịch trình điều trị. Trong hầu hết các trường hợp, họ sẽ chỉ đơn giản là tiếp tục với chu kỳ thông thường của bạn từ nơi bạn đã dừng lại.

Việc bỏ lỡ một hoặc hai lần truyền đôi khi sẽ không ảnh hưởng đáng kể đến hiệu quả điều trị của bạn. Tuy nhiên, việc thường xuyên bỏ lỡ các lần điều trị có thể làm giảm khả năng làm chậm sự tiến triển của bệnh của thuốc, vì vậy điều quan trọng là phải duy trì điều trị nhất quán khi có thể.

Tôi nên làm gì nếu tôi gặp tác dụng phụ trong khi truyền?

Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng khó chịu nào trong khi truyền edaravone, hãy cho nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn biết ngay lập tức. Họ được đào tạo để nhận biết và kiểm soát các tác dụng phụ liên quan đến truyền dịch một cách nhanh chóng và hiệu quả.

Các phản ứng phổ biến như buồn nôn nhẹ, nhức đầu hoặc chóng mặt thường có thể được kiểm soát bằng cách làm chậm tốc độ truyền hoặc cho bạn dùng thuốc để giúp giảm các triệu chứng. Nhóm y tế của bạn cũng có thể cung cấp dịch truyền tĩnh mạch để giúp bạn cảm thấy tốt hơn.

Đối với các phản ứng nghiêm trọng hơn như khó thở, phát ban nghiêm trọng hoặc đau ngực, nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ ngừng truyền ngay lập tức và cung cấp phương pháp điều trị y tế thích hợp. Họ cũng sẽ làm việc với bác sĩ của bạn để xác định xem có an toàn để tiếp tục điều trị edaravone trong tương lai hay không.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng Edaravone?

Quyết định ngừng dùng edaravone nên luôn được đưa ra cùng với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sau khi xem xét cẩn thận tình hình cá nhân của bạn. Không có thời gian xác định trước khi bạn phải ngừng điều trị nếu bạn dung nạp thuốc tốt và cho thấy những lợi ích.

Bạn có thể cân nhắc ngừng dùng edaravone nếu bạn gặp các tác dụng phụ không thể dung nạp, nếu bệnh ALS của bạn tiến triển đến mức thuốc không còn mang lại lợi ích đáng kể, hoặc nếu tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn thay đổi đáng kể.

Một số người chọn ngừng điều trị do gánh nặng của việc đến các cơ sở y tế thường xuyên, đặc biệt nếu khả năng vận động của họ trở nên rất hạn chế. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giúp bạn cân nhắc lợi ích của việc tiếp tục điều trị so với những thách thức thực tế mà nó đặt ra.

Tôi có thể đi du lịch trong khi dùng Edaravone không?

Việc đi du lịch trong khi dùng edaravone đòi hỏi phải lên kế hoạch trước, nhưng thường có thể thực hiện được với sự phối hợp thích hợp. Bạn sẽ cần sắp xếp việc điều trị tại một trung tâm truyền dịch hoặc bệnh viện tại địa điểm đến của bạn.

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giúp bạn tìm các cơ sở y tế đủ tiêu chuẩn ở các thành phố khác và phối hợp việc chăm sóc của bạn. Họ cũng có thể cung cấp cho bạn các tài liệu y tế quan trọng và thông tin liên hệ trong trường hợp khẩn cấp khi bạn đi vắng.

Đối với những chuyến đi dài ngày, bạn có thể cần điều chỉnh lịch trình điều trị hoặc tạm dừng dùng edaravone theo kế hoạch. Bác sĩ của bạn có thể giúp bạn xác định phương pháp tốt nhất dựa trên kế hoạch du lịch và tình trạng sức khỏe hiện tại của bạn.