Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Efgartigimod alfa và hyaluronidase là một loại thuốc kê đơn giúp điều trị một số tình trạng tự miễn dịch nhất định, trong đó hệ thống miễn dịch của bạn nhầm lẫn tấn công cơ thể bạn. Loại thuốc kết hợp này hoạt động bằng cách giảm các kháng thể có hại gây yếu cơ và các triệu chứng khác trong các tình trạng như bệnh nhược cơ.

Thuốc có dạng tiêm dưới da, có nghĩa là nó được tiêm dưới da thay vì vào tĩnh mạch. Hãy coi nó như một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu giúp phục hồi sự cân bằng cho hệ thống miễn dịch của bạn khi nó chống lại bạn.

Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase là gì?

Efgartigimod alfa và hyaluronidase là một loại thuốc kết hợp liệu pháp miễn dịch được thiết kế để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân ở người lớn. Thành phần đầu tiên, efgartigimod alfa, là thành phần thực hiện công việc điều trị chính bằng cách ngăn chặn các thụ thể nhất định tái chế các kháng thể có hại trong cơ thể bạn.

Thành phần thứ hai, hyaluronidase, hoạt động như một chất hỗ trợ cho phép thuốc lan rộng dễ dàng hơn dưới da của bạn khi tiêm. Sự kết hợp này giúp bạn có thể nhận được phương pháp điều trị tại nhà thay vì phải đến bệnh viện thường xuyên để truyền tĩnh mạch.

Bác sĩ của bạn có thể kê đơn loại thuốc này khi bạn có kết quả xét nghiệm máu dương tính với các kháng thể cụ thể được gọi là kháng thể thụ thể acetylcholine. Các kháng thể này cản trở sự giao tiếp thần kinh-cơ bình thường, dẫn đến tình trạng yếu và mệt mỏi đặc trưng của bệnh nhược cơ.

Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase được dùng để làm gì?

Loại thuốc này được chấp thuận đặc biệt để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân ở người lớn có kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể thụ thể acetylcholine. Bệnh nhược cơ là một tình trạng tự miễn dịch mãn tính gây yếu cơ, đặc biệt ảnh hưởng đến các cơ bạn sử dụng để nói, nhai, nuốt và thở.

Phương pháp điều trị này giúp giảm mức độ nghiêm trọng của các đợt yếu cơ và có thể cải thiện chất lượng cuộc sống tổng thể của bạn. Nhiều bệnh nhân nhận thấy sự cải thiện trong khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày, mặc dù thuốc không chữa khỏi tình trạng bệnh lý tiềm ẩn.

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn thường sẽ xem xét phương pháp điều trị này khi các liệu pháp thông thường không kiểm soát triệu chứng đầy đủ. Nó thường được sử dụng cùng với các loại thuốc điều trị bệnh nhược cơ khác hơn là thay thế hoàn toàn cho phác đồ điều trị hiện tại của bạn.

Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase Hoạt động như thế nào?

Loại thuốc này hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào một loại protein cụ thể trong cơ thể bạn, được gọi là thụ thể Fc sơ sinh, thường giúp tái chế kháng thể. Trong bệnh nhược cơ, hệ thống miễn dịch của bạn tạo ra các kháng thể có hại tấn công các điểm kết nối giữa dây thần kinh và cơ của bạn.

Bằng cách chặn thụ thể Fc sơ sinh, efgartigimod alfa ngăn chặn các kháng thể có hại này được tái chế trở lại vào máu của bạn. Thay vào đó, chúng bị phân hủy và loại bỏ khỏi cơ thể bạn nhanh hơn, làm giảm tác động gây hại của chúng lên cơ bắp của bạn.

Đây được coi là một phương pháp điều trị miễn dịch ở mức độ vừa phải, nhắm mục tiêu cụ thể vào quá trình bệnh hơn là ức chế rộng rãi toàn bộ hệ thống miễn dịch của bạn. Các tác dụng là tạm thời, đó là lý do tại sao bạn cần tiêm thường xuyên để duy trì những lợi ích.

Tôi nên dùng Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase như thế nào?

Thuốc này được dùng dưới dạng tiêm dưới da, thường được dùng mỗi tuần một lần trong bốn tuần liên tiếp, sau đó là một giai đoạn không điều trị. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn hoặc một thành viên gia đình đã được đào tạo sẽ tiêm thuốc dưới da đùi, cánh tay trên hoặc bụng của bạn.

Bạn không cần phải dùng thuốc này cùng với thức ăn vì nó được tiêm chứ không phải uống. Tuy nhiên, bạn nên giữ đủ nước và duy trì lịch ăn uống thường xuyên để hỗ trợ sức khỏe tổng thể của bạn trong quá trình điều trị.

Trước mỗi lần tiêm, thuốc cần đạt đến nhiệt độ phòng, thường mất khoảng 30 phút sau khi lấy ra khỏi tủ lạnh. Không bao giờ được lắc lọ thuốc hoặc làm ấm bằng các nguồn nhiệt như lò vi sóng hoặc nước nóng.

Bác sĩ của bạn sẽ hướng dẫn bạn hoặc người chăm sóc bạn kỹ thuật tiêm đúng cách, bao gồm việc xoay các vị trí tiêm để ngăn ngừa kích ứng da. Ghi lại vị trí bạn tiêm mỗi liều để đảm bảo bạn xoay các vị trí một cách thích hợp.

Tôi nên dùng Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase trong bao lâu?

Thời gian điều trị khác nhau đáng kể giữa mỗi người, tùy thuộc vào mức độ đáp ứng của bạn với thuốc và diễn biến bệnh của bạn. Hầu hết bệnh nhân nhận được các chu kỳ điều trị bao gồm bốn lần tiêm hàng tuần, sau đó là một giai đoạn nghỉ có thể kéo dài vài tuần đến vài tháng.

Bác sĩ của bạn sẽ theo dõi các triệu chứng và mức kháng thể của bạn để xác định khi nào bạn cần chu kỳ điều trị tiếp theo. Một số bệnh nhân có thể cần các chu kỳ điều trị sau mỗi 8-12 tuần, trong khi những người khác có thể kéo dài thời gian giữa các chu kỳ hơn.

Đây thường không phải là một loại thuốc bạn sẽ dùng liên tục suốt đời như một số phương pháp điều trị khác. Thay vào đó, nó được sử dụng theo chu kỳ để giảm kháng thể có hại khi chúng tích tụ trở lại trong hệ thống của bạn.

Các tác dụng phụ của Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase là gì?

Hầu hết mọi người đều dung nạp thuốc này tốt, mặc dù giống như tất cả các loại thuốc, nó có thể gây ra tác dụng phụ. Các tác dụng phụ phổ biến nhất thường nhẹ và liên quan đến vị trí tiêm hoặc phản ứng của cơ thể bạn với việc điều trị.

Dưới đây là những tác dụng phụ bạn có nhiều khả năng gặp phải nhất, cần lưu ý rằng nhiều người có ít hoặc không có vấn đề gì với loại thuốc này:

• Phản ứng tại chỗ tiêm như đỏ, sưng hoặc đau
• Đau đầu hoặc mệt mỏi nhẹ
• Đau cơ hoặc khớp
• Buồn nôn hoặc khó chịu nhẹ ở dạ dày
• Các triệu chứng giống như cảm lạnh thông thường
• Sốt nhẹ hoặc ớn lạnh

Hầu hết các tác dụng này là tạm thời và cải thiện trong vòng một hoặc hai ngày sau khi tiêm. Các phản ứng tại chỗ tiêm thường tự khỏi trong vòng 24-48 giờ.

Các tác dụng phụ ít phổ biến hơn nhưng nghiêm trọng hơn có thể xảy ra, mặc dù chúng tương đối hiếm gặp với loại thuốc này:

• Phản ứng dị ứng nghiêm trọng với khó thở hoặc sưng mặt và cổ họng
• Nhiễm trùng nghiêm trọng do những thay đổi tạm thời của hệ miễn dịch
• Chảy máu hoặc bầm tím bất thường
• Yếu cơ nghiêm trọng hoặc dai dẳng
• Các dấu hiệu của các vấn đề về gan như vàng da hoặc mắt

Mặc dù những tác dụng nghiêm trọng này không phổ biến, nhưng điều quan trọng là phải liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng đáng lo ngại nào, đặc biệt là khó thở hoặc các dấu hiệu nhiễm trùng nghiêm trọng.

Ai Không Nên Dùng Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase?

Loại thuốc này không phù hợp với tất cả mọi người và bác sĩ của bạn sẽ cẩn thận đánh giá xem nó có phù hợp với tình trạng cụ thể của bạn hay không. Những người có một số tình trạng hoặc hoàn cảnh y tế nhất định có thể cần tránh điều trị này hoặc sử dụng nó một cách thận trọng hơn.

Bạn không nên dùng thuốc này nếu bạn có phản ứng dị ứng nghiêm trọng đã biết với efgartigimod alfa, hyaluronidase hoặc bất kỳ thành phần nào khác trong công thức. Bác sĩ của bạn sẽ xem xét danh sách đầy đủ các thành phần với bạn trước khi bắt đầu điều trị.

Những người bị nhiễm trùng nghiêm trọng đang hoạt động thường nên đợi cho đến khi nhiễm trùng được điều trị hoàn toàn trước khi bắt đầu dùng thuốc này. Vì nó ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn, nó có khả năng làm cho nhiễm trùng trở nên tồi tệ hơn hoặc khó chống lại hơn.

Phụ nữ mang thai hoặc cho con bú cần được xem xét đặc biệt, vì có dữ liệu an toàn hạn chế về loại thuốc này trong thời kỳ mang thai và cho con bú. Bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc những lợi ích tiềm năng so với những rủi ro có thể xảy ra cho bạn và em bé của bạn.

Những người mắc một số loại rối loạn hệ miễn dịch khác ngoài bệnh nhược cơ có thể cần được đánh giá cẩn thận trước khi bắt đầu điều trị. Tiền sử bệnh đầy đủ của bạn giúp bác sĩ xác định xem loại thuốc này có phù hợp với bạn hay không.

Tên thương hiệu Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase

Loại thuốc này được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Vyvgart Hytrulo. Nó được sản xuất bởi argenx và đại diện cho một công thức tiêm dưới da của loại thuốc efgartigimod alfa ban đầu dùng đường tĩnh mạch.

Tên thương hiệu giúp phân biệt sự kết hợp tiêm dưới da này với phiên bản chỉ dùng đường tĩnh mạch có tên là Vyvgart, chỉ chứa efgartigimod alfa mà không có thành phần hyaluronidase. Cả hai phiên bản đều điều trị cùng một tình trạng nhưng được dùng theo những cách khác nhau.

Khi thảo luận về loại thuốc này với các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn, việc sử dụng tên thương hiệu Vyvgart Hytrulo giúp đảm bảo mọi người hiểu rằng bạn đang đề cập đến việc tiêm dưới da thay vì công thức dùng đường tĩnh mạch.

Các lựa chọn thay thế Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase

Một số lựa chọn điều trị khác tồn tại cho bệnh nhược cơ, mặc dù lựa chọn tốt nhất phụ thuộc vào các triệu chứng cụ thể của bạn, loại kháng thể và mức độ đáp ứng của bạn với các phương pháp điều trị trước đó. Bác sĩ của bạn sẽ xem xét tình trạng cá nhân của bạn khi khám phá các lựa chọn thay thế.

Các loại thuốc ức chế miễn dịch truyền thống như prednisone, azathioprine hoặc mycophenolate mofetil thường được sử dụng làm phương pháp điều trị đầu tay. Các loại thuốc này hoạt động khác nhau bằng cách ức chế rộng rãi hoạt động của hệ thống miễn dịch thay vì nhắm mục tiêu cụ thể vào việc tái chế kháng thể.

Các liệu pháp nhắm mục tiêu khác bao gồm rituximab, làm cạn kiệt một số tế bào miễn dịch nhất định hoặc eculizumab, ngăn chặn một phần khác của hệ thống miễn dịch được gọi là kích hoạt bổ thể. Trao đổi huyết tương và globulin miễn dịch đường tĩnh mạch cũng là những lựa chọn để kiểm soát các triệu chứng nghiêm trọng.

Một số bệnh nhân được hưởng lợi từ các chất ức chế cholinesterase như pyridostigmine, giúp cải thiện sự giao tiếp thần kinh-cơ mà không ảnh hưởng trực tiếp đến hệ miễn dịch. Các loại thuốc này có thể được sử dụng một mình hoặc kết hợp với các phương pháp điều trị khác.

Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase có tốt hơn Rituximab không?

So sánh hai loại thuốc này không đơn giản vì chúng hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau và thường được sử dụng trong các tình huống khác nhau. Cả hai đều có thể hiệu quả đối với bệnh nhược cơ, nhưng chúng có những ưu điểm và cân nhắc riêng biệt.

Efgartigimod alfa và hyaluronidase mang lại hiệu quả ngắn hạn, dễ dự đoán hơn với nguy cơ ức chế hệ miễn dịch dài hạn thấp hơn. Bạn thường sẽ thấy kết quả trong vòng vài tuần và các tác dụng sẽ giảm dần, cho phép lên lịch điều trị linh hoạt.

Mặt khác, Rituximab mang lại hiệu quả lâu dài hơn nhưng phải mất vài tháng để thấy được đầy đủ lợi ích và có thể ức chế hệ miễn dịch của bạn trong thời gian dài. Điều này khiến nó có thể phù hợp hơn cho những bệnh nhân cần kiểm soát triệu chứng liên tục.

Bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng, phản ứng điều trị trước đó, sở thích lối sống và khả năng dung nạp các loại tác dụng phụ khác nhau khi xác định loại thuốc nào có thể phù hợp hơn cho tình trạng cụ thể của bạn.

Các câu hỏi thường gặp về Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase

Q1. Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase có an toàn cho người mắc bệnh tiểu đường không?

Loại thuốc này thường có thể được sử dụng an toàn ở những người mắc bệnh tiểu đường, mặc dù có thể cần theo dõi chặt chẽ hơn lượng đường trong máu của bạn trong quá trình điều trị. Bản thân loại thuốc này không ảnh hưởng trực tiếp đến lượng đường trong máu, nhưng căng thẳng khi kiểm soát một bệnh mãn tính và các tác dụng phụ tiềm ẩn như buồn nôn có thể ảnh hưởng đến việc kiểm soát bệnh tiểu đường của bạn.

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ muốn phối hợp việc chăm sóc bệnh tiểu đường của bạn với việc điều trị bệnh nhược cơ của bạn để đảm bảo cả hai tình trạng đều được kiểm soát tốt. Điều này có thể liên quan đến việc điều chỉnh thuốc điều trị bệnh tiểu đường hoặc lịch trình theo dõi trong các chu kỳ điều trị.

Q2. Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình sử dụng quá nhiều Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase?

Nếu bạn vô tình tiêm nhiều hơn liều lượng quy định, hãy liên hệ ngay với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để được hướng dẫn. Mặc dù không có thuốc giải độc cụ thể cho trường hợp quá liều, bác sĩ của bạn có thể theo dõi bạn về bất kỳ triệu chứng bất thường nào và cung cấp dịch vụ chăm sóc hỗ trợ nếu cần.

Đừng cố gắng bù bằng cách bỏ qua liều tiếp theo theo lịch trình hoặc tiêm ít hơn so với quy định. Bác sĩ của bạn sẽ tư vấn cho bạn về cách tiến hành với lịch trình điều trị của bạn và liệu có cần theo dõi bổ sung nào không.

Q3. Tôi nên làm gì nếu tôi bỏ lỡ một liều Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase?

Nếu bạn bỏ lỡ một liều trong chu kỳ điều trị bốn tuần của mình, hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để được hướng dẫn cụ thể về thời gian. Nói chung, bạn nên dùng liều đã quên ngay khi bạn nhớ ra, nhưng bạn có thể cần điều chỉnh khoảng cách giữa các liều còn lại trong chu kỳ của mình.

Đừng dùng gấp đôi liều để bù cho một lần tiêm bị bỏ lỡ. Bác sĩ của bạn sẽ giúp bạn xác định cách tốt nhất để hoàn thành chu kỳ điều trị của bạn trong khi vẫn duy trì các khoảng thời gian thích hợp giữa các liều.

Q4. Khi nào tôi có thể ngừng dùng Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase?

Bạn không bao giờ được ngừng dùng thuốc này mà không tham khảo ý kiến bác sĩ trước. Quyết định ngừng điều trị phụ thuộc vào mức độ kiểm soát các triệu chứng của bạn, bất kỳ tác dụng phụ nào bạn đang gặp phải và các mục tiêu điều trị tổng thể của bạn.

Vì loại thuốc này được dùng theo chu kỳ chứ không liên tục, bác sĩ sẽ thường xuyên đánh giá xem bạn có cần thêm chu kỳ điều trị hay không. Một số bệnh nhân có thể kéo dài thời gian giữa các chu kỳ hoặc cuối cùng ngừng điều trị nếu tình trạng của họ vẫn ổn định.

Q5. Tôi có thể đi du lịch trong khi dùng Efgartigimod Alfa và Hyaluronidase không?

Nhìn chung, bạn có thể đi du lịch trong khi đang điều trị này, nhưng cần phải lên kế hoạch cẩn thận để đảm bảo thuốc của bạn được bảo quản lạnh đúng cách và duy trì lịch tiêm của bạn. Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn trước khi có bất kỳ kế hoạch du lịch nào để thảo luận về hậu cần.

Bạn sẽ cần mang theo thuốc của mình trong một hộp đựng có kiểm soát nhiệt độ và có thể cần một lá thư từ bác sĩ giải thích về nhu cầu y tế của bạn đối với vật tư tiêm. Hãy cân nhắc thời gian đi du lịch trong thời gian không điều trị giữa các chu kỳ nếu có thể để tránh các biến chứng.