Created at:1/13/2025
Efgartigimod-alfa-fcab là một loại thuốc kê đơn giúp điều trị một số bệnh tự miễn trong đó hệ thống miễn dịch của bạn nhầm lẫn tấn công cơ thể bạn. Phương pháp điều trị chuyên biệt này hoạt động bằng cách giảm các kháng thể có hại gây yếu cơ và các triệu chứng khác trong các bệnh như nhược cơ.
Bạn có thể đang cân nhắc dùng loại thuốc này vì các phương pháp điều trị truyền thống không mang lại đủ sự thuyên giảm, hoặc bác sĩ của bạn đã khuyến nghị nó như một phần trong kế hoạch điều trị của bạn. Hiểu cách thức hoạt động của loại thuốc này và những gì mong đợi có thể giúp bạn cảm thấy tự tin hơn về các quyết định chăm sóc của mình.
Efgartigimod-alfa-fcab là một loại protein do phòng thí nghiệm tạo ra, bắt chước một phần các thành phần tự nhiên của hệ thống miễn dịch trong cơ thể bạn. Nó thuộc về một nhóm thuốc gọi là chất đối kháng thụ thể Fc sơ sinh, hoạt động bằng cách chặn các con đường cụ thể giữ cho các kháng thể có hại lưu thông trong máu của bạn.
Loại thuốc này được dùng thông qua truyền tĩnh mạch trực tiếp vào máu của bạn. Phương pháp điều trị này tương đối mới, đã được FDA phê duyệt vào năm 2021, nhưng nó đại diện cho một bước tiến quan trọng trong việc điều trị các bệnh tự miễn ảnh hưởng đến chức năng cơ.
Hãy coi nó như một công cụ tinh vi giúp cơ thể bạn loại bỏ các kháng thể cụ thể gây ra các triệu chứng của bạn. Không giống như các chất ức chế miễn dịch rộng rãi, loại thuốc này nhắm vào một phần rất cụ thể của hệ thống miễn dịch của bạn.
Loại thuốc này chủ yếu được sử dụng để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân ở người lớn có kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể thụ thể acetylcholine. Bệnh nhược cơ là một tình trạng trong đó hệ thống miễn dịch của bạn tấn công các điểm giao tiếp giữa dây thần kinh và cơ của bạn, gây ra tình trạng yếu và mệt mỏi.
Bác sĩ của bạn có thể đề nghị phương pháp điều trị này nếu bạn đang gặp phải tình trạng yếu cơ ảnh hưởng đến các hoạt động hàng ngày của bạn, chẳng hạn như khó nhai, nuốt, nói hoặc sử dụng cánh tay và chân. Thuốc có thể giúp giảm các triệu chứng này bằng cách giảm các kháng thể gây cản trở chức năng cơ bình thường.
Hiện tại, đây là công dụng chính được phê duyệt của efgartigimod-alfa-fcab. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đang nghiên cứu những lợi ích tiềm năng của nó đối với các tình trạng tự miễn dịch khác, nơi các vấn đề về kháng thể tương tự xảy ra.
Efgartigimod-alfa-fcab hoạt động bằng cách nhắm vào thụ thể Fc sơ sinh, chịu trách nhiệm tái chế kháng thể trong cơ thể bạn. Khi thụ thể này bị chặn, các kháng thể có hại sẽ bị phân hủy và loại bỏ nhanh hơn thay vì được tái chế trở lại vào tuần hoàn.
Đây được coi là một phương pháp điều trị tập trung và có mức độ mạnh vừa phải. Thay vì ức chế toàn bộ hệ thống miễn dịch của bạn, nó đặc biệt làm giảm các kháng thể gây ra các triệu chứng của bạn trong khi vẫn giữ nguyên các chức năng miễn dịch khác.
Về cơ bản, thuốc giúp quá trình làm sạch tự nhiên của cơ thể bạn hoạt động hiệu quả hơn. Trong vòng vài tuần sau khi điều trị, nhiều người nhận thấy sự cải thiện về sức mạnh cơ bắp và giảm mệt mỏi khi các kháng thể gây rắc rối giảm đi.
Thuốc này được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch trong môi trường chăm sóc sức khỏe, thường là bệnh viện hoặc trung tâm truyền dịch. Bạn không thể dùng thuốc này tại nhà hoặc bằng đường uống. Việc truyền dịch thường mất khoảng một giờ để hoàn thành.
Trước khi truyền dịch, bạn không cần phải tránh thức ăn hoặc đồ uống trừ khi nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn đưa ra các hướng dẫn cụ thể. Bạn có thể ăn uống bình thường và dùng các loại thuốc khác theo chỉ định. Một số người thấy hữu ích khi mang theo một cuốn sách hoặc thiết bị giải trí vì việc truyền dịch mất một thời gian.
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn trong và sau khi truyền dịch để phát hiện bất kỳ phản ứng nào. Họ sẽ kiểm tra các dấu hiệu sinh tồn của bạn và theo dõi bất kỳ dấu hiệu phản ứng dị ứng hoặc các tác dụng phụ khác.
Chu kỳ điều trị điển hình bao gồm bốn lần truyền hàng tuần, sau đó là một giai đoạn nghỉ ngơi trong đó bác sĩ của bạn theo dõi phản ứng của bạn. Nhiều người nhận thấy sự cải thiện trong vòng 2-4 tuần sau khi bắt đầu điều trị, mặc dù phản ứng của từng cá nhân có thể khác nhau.
Sau khi hoàn thành chu kỳ ban đầu, bác sĩ của bạn sẽ đánh giá xem bạn có cần các chu kỳ điều trị bổ sung hay không. Một số người có thể cần lặp lại chu kỳ vài tháng một lần, trong khi những người khác có thể có thời gian giữa các lần điều trị dài hơn tùy thuộc vào mức độ đáp ứng của họ.
Quyết định về thời gian điều trị phụ thuộc vào tình trạng cụ thể của bạn, mức độ đáp ứng với thuốc và việc bạn có gặp bất kỳ tác dụng phụ nào hay không. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tìm ra lịch trình điều trị phù hợp.
Hầu hết mọi người đều dung nạp thuốc này tốt, nhưng giống như tất cả các loại thuốc, nó có thể gây ra tác dụng phụ. Hiểu những gì mong đợi có thể giúp bạn cảm thấy chuẩn bị tốt hơn và biết khi nào cần liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn.
Các tác dụng phụ thường gặp ảnh hưởng đến nhiều người bao gồm đau đầu, đau cơ và mệt mỏi. Các triệu chứng này thường ở mức độ nhẹ đến trung bình và thường cải thiện khi cơ thể bạn điều chỉnh với việc điều trị.
Dưới đây là các tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên hơn mà bạn có thể gặp phải:
Các tác dụng phụ thường gặp này thường tự khỏi và không cần ngừng điều trị. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể cung cấp các chiến lược để giúp kiểm soát bất kỳ sự khó chịu nào.
Các tác dụng phụ ít gặp hơn nhưng nghiêm trọng hơn cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Mặc dù những điều này hiếm khi xảy ra, nhưng điều quan trọng là phải nhận biết chúng và biết khi nào cần tìm kiếm sự giúp đỡ.
Hãy theo dõi các phản ứng ít gặp hơn nhưng có khả năng nghiêm trọng sau:
Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nghiêm trọng nào trong số này, hãy liên hệ ngay với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn hoặc tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp. Hãy nhớ rằng, các tác dụng phụ nghiêm trọng là không phổ biến, nhưng sự an toàn của bạn là ưu tiên hàng đầu.
Loại thuốc này không phù hợp với tất cả mọi người và bác sĩ của bạn sẽ xem xét cẩn thận tiền sử bệnh của bạn trước khi đề nghị điều trị. Một số tình trạng sức khỏe hoặc hoàn cảnh nhất định có thể khiến việc điều trị này không phù hợp hoặc cần các biện pháp phòng ngừa đặc biệt.
Bạn không nên dùng thuốc này nếu bạn bị dị ứng đã biết với efgartigimod-alfa-fcab hoặc bất kỳ thành phần nào của nó. Bác sĩ của bạn sẽ thảo luận về tiền sử dị ứng của bạn để đảm bảo việc điều trị này an toàn cho bạn.
Những người mắc một số bệnh lý nhất định cần thận trọng hơn hoặc có thể không phải là ứng cử viên cho việc điều trị này:
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cân nhắc những lợi ích tiềm năng so với bất kỳ rủi ro nào dựa trên tình trạng cá nhân của bạn. Họ có thể đề xuất các phương pháp điều trị thay thế nếu loại thuốc này không phù hợp với bạn.
Tên thương hiệu của efgartigimod-alfa-fcab là Vyvgart. Đây là tên bạn sẽ thấy trên nhãn thuốc kê đơn và thông tin thuốc từ nhà thuốc hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn.
Vyvgart được sản xuất bởi argenx, một công ty công nghệ sinh học chuyên về điều trị các bệnh tự miễn. Thuốc này chỉ có sẵn thông qua các nhà thuốc chuyên khoa và các cơ sở chăm sóc sức khỏe được trang bị để cung cấp dịch truyền tĩnh mạch.
Khi thảo luận về loại thuốc này với nhóm chăm sóc sức khỏe hoặc công ty bảo hiểm của bạn, bạn có thể tham khảo nó bằng một trong hai tên. Cả "efgartigimod-alfa-fcab" và "Vyvgart" đều đề cập đến cùng một loại thuốc.
Một số lựa chọn điều trị khác tồn tại cho bệnh nhược cơ, mặc dù chúng hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau. Bác sĩ của bạn có thể cân nhắc những lựa chọn thay thế này nếu efgartigimod-alfa-fcab không phù hợp với bạn hoặc không mang lại lợi ích đầy đủ.
Các phương pháp điều trị truyền thống cho bệnh nhược cơ bao gồm các loại thuốc như pyridostigmine, giúp cải thiện sức mạnh cơ bắp bằng cách tăng cường giao tiếp thần kinh-cơ. Các loại thuốc ức chế miễn dịch như prednisone hoặc azathioprine cũng có thể giúp giảm sự tấn công của hệ thống miễn dịch vào các thụ thể cơ.
Các lựa chọn điều trị khác mà bác sĩ của bạn có thể thảo luận bao gồm:
Mỗi lựa chọn điều trị đều có những lợi ích và cân nhắc riêng. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ giúp bạn hiểu rõ phương pháp nào có thể phù hợp nhất với tình trạng cụ thể và tiền sử bệnh lý của bạn.
Cả efgartigimod-alfa-fcab và rituximab đều có thể là phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhược cơ, nhưng chúng hoạt động theo những cách khác nhau và có những ưu điểm khác nhau. Lựa chọn "tốt hơn" phụ thuộc vào hoàn cảnh cá nhân, các triệu chứng và cách bạn đáp ứng với điều trị.
Efgartigimod-alfa-fcab hoạt động nhanh hơn, thường cho thấy những lợi ích trong vòng vài tuần, trong khi rituximab thường mất vài tháng để cho thấy đầy đủ hiệu quả. Tuy nhiên, tác dụng của rituximab có thể kéo dài hơn, đôi khi mang lại lợi ích trong nhiều năm sau khi điều trị.
Hồ sơ tác dụng phụ cũng khác nhau. Efgartigimod-alfa-fcab thường có ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn và không ức chế hệ thống miễn dịch của bạn rộng rãi như rituximab. Điều này có thể khiến nó trở thành một lựa chọn tốt hơn nếu bạn lo ngại về nguy cơ nhiễm trùng hoặc đã gặp các vấn đề với các phương pháp điều trị ức chế miễn dịch khác.
Bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như mức độ nghiêm trọng của triệu chứng, phản ứng điều trị trước đây, các tình trạng sức khỏe khác và sở thích cá nhân khi đưa ra khuyến nghị giữa các lựa chọn này. Một số người thậm chí có thể sử dụng cả hai phương pháp điều trị vào những thời điểm khác nhau như một phần trong kế hoạch chăm sóc tổng thể của họ.
Những người mắc bệnh tim mạch thường có thể nhận efgartigimod-alfa-fcab một cách an toàn, nhưng bác sĩ tim mạch và bác sĩ thần kinh của bạn sẽ cần phối hợp để đảm bảo rằng nó phù hợp với bạn. Thuốc không ảnh hưởng trực tiếp đến chức năng tim, nhưng bất kỳ phương pháp điều trị y tế nào cũng cần được xem xét cẩn thận khi bạn có nhiều tình trạng sức khỏe.
Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong quá trình truyền và có thể điều chỉnh kế hoạch điều trị của bạn nếu cần. Họ cũng sẽ xem xét cách các loại thuốc tim mạch của bạn có thể tương tác với quá trình truyền và đảm bảo bạn ổn định trước mỗi lần điều trị.
Nếu bạn bỏ lỡ một lần truyền theo lịch trình, hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn càng sớm càng tốt để lên lịch lại. Đừng cố gắng bù cho liều đã bỏ lỡ bằng cách truyền hai lần gần nhau, vì điều này sẽ không mang lại lợi ích bổ sung và có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ.
Bác sĩ của bạn sẽ giúp bạn xác định cách tốt nhất để trở lại đúng lịch trình điều trị của mình. Tùy thuộc vào thời điểm bạn bỏ lỡ lần truyền, họ có thể điều chỉnh chu kỳ của bạn hoặc cung cấp hướng dẫn về việc kiểm soát bất kỳ triệu chứng nào quay trở lại.
Nếu bạn gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng như khó thở, đau ngực hoặc các dấu hiệu của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp ngay lập tức. Đừng chờ đợi để xem các triệu chứng có tự cải thiện hay không khi đối phó với các phản ứng có khả năng nghiêm trọng.
Đối với các tác dụng phụ ít nghiêm trọng hơn nhưng đáng lo ngại, hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức. Họ có thể giúp xác định xem các triệu chứng có liên quan đến việc điều trị của bạn hay không và cung cấp các chiến lược quản lý thích hợp.
Quyết định ngừng dùng efgartigimod-alfa-fcab nên luôn được đưa ra sau khi tham khảo ý kiến của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn. Một số người có thể ngừng điều trị nếu các triệu chứng của họ vẫn được kiểm soát tốt trong một thời gian dài, trong khi những người khác có thể cần điều trị liên tục.
Bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như sự ổn định triệu chứng, mức độ kháng thể và sức khỏe tổng thể của bạn khi thảo luận về việc có nên ngừng điều trị hay không. Họ cũng sẽ xây dựng một kế hoạch để theo dõi tình trạng của bạn và biết khi nào cần bắt đầu lại điều trị nếu cần.
Thông thường, bạn có thể tiêm hầu hết các loại vắc-xin trong khi đang dùng efgartigimod-alfa-fcab, nhưng thời điểm và loại vắc-xin là quan trọng. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ phối hợp với bạn để đảm bảo vắc-xin được tiêm vào những thời điểm thích hợp nhất trong chu kỳ điều trị của bạn.
Nên tránh các loại vắc-xin sống, nhưng các loại vắc-xin bất hoạt như tiêm phòng cúm hoặc vắc-xin COVID-19 thường an toàn. Bác sĩ của bạn có thể đề nghị tiêm vắc-xin trước khi bắt đầu điều trị hoặc trong các khoảng thời gian cụ thể trong chu kỳ điều trị của bạn để đạt hiệu quả tối ưu.