Evinacumab là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Evinacumab là một loại thuốc tiêm đặc biệt được thiết kế để giảm mức cholesterol cực cao ở những người mắc một tình trạng di truyền hiếm gặp gọi là tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH). Phương pháp điều trị mạnh mẽ này hoạt động khác với các loại thuốc cholesterol thông thường bằng cách ngăn chặn một loại protein cụ thể, protein này ngăn cơ thể bạn loại bỏ cholesterol xấu khỏi máu.

Nếu bạn hoặc người thân của bạn được chẩn đoán mắc HoFH, bạn có thể cảm thấy choáng ngợp bởi các thuật ngữ y tế và các lựa chọn điều trị. Loại thuốc này đại diện cho một bước đột phá quan trọng đối với những người có mức cholesterol vẫn ở mức nguy hiểm cao mặc dù đã thử các phương pháp điều trị khác.

Evinacumab là gì?

Evinacumab là một loại thuốc kháng thể đơn dòng nhắm vào một loại protein gọi là ANGPTL3 (protein giống angiopoietin-3). Protein này thường cản trở khả năng phân hủy chất béo và cholesterol trong máu của cơ thể bạn.

Hãy coi ANGPTL3 như một chiếc phanh làm chậm hệ thống làm sạch cholesterol tự nhiên của cơ thể bạn. Evinacumab nhả phanh đó, cho phép cơ thể bạn xử lý và loại bỏ cholesterol hiệu quả hơn. Loại thuốc này được thiết kế đặc biệt cho những người mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 1/300.000 người trên toàn thế giới.

Thuốc có dạng dung dịch trong suốt, không màu, được truyền tĩnh mạch (IV) trực tiếp vào máu của bạn. Phương pháp cung cấp này đảm bảo thuốc đến hệ thống của bạn nhanh chóng và hoạt động hết công suất.

Evinacumab được dùng để làm gì?

Evinacumab được phê duyệt đặc biệt để điều trị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH) ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. HoFH là một tình trạng di truyền nghiêm trọng, trong đó cả cha và mẹ đều truyền gen bị lỗi kiểm soát quá trình xử lý cholesterol.

Những người mắc HoFH thường có mức cholesterol LDL cao hơn 4-6 lần so với bình thường, thường vượt quá 400-500 mg/dL. Mức độ cao cực kỳ này có thể dẫn đến các cơn đau tim, đột quỵ và các vấn đề tim mạch khác ở độ tuổi rất trẻ, đôi khi thậm chí là trong thời thơ ấu hoặc tuổi thiếu niên.

Bác sĩ của bạn thường sẽ kê đơn evinacumab khi các phương pháp điều trị giảm cholesterol khác không hiệu quả. Điều này bao gồm các tình huống mà statin, chất ức chế PCSK9 và các loại thuốc khác không làm giảm cholesterol của bạn xuống mức an toàn hơn.

Thuốc này được sử dụng cùng với các thay đổi về chế độ ăn uống và các liệu pháp giảm lipid khác như một phần của kế hoạch điều trị toàn diện. Nó không nhằm thay thế các phương pháp điều trị khác mà là phối hợp với chúng để đạt hiệu quả tối đa.

Evinacumab hoạt động như thế nào?

Evinacumab hoạt động bằng cách ngăn chặn ANGPTL3, một loại protein thường ngăn cơ thể bạn phân hủy triglyceride và cholesterol một cách hiệu quả. Khi protein này bị chặn, cơ thể bạn có thể loại bỏ chất béo khỏi máu một cách hiệu quả hơn nhiều.

Đây là một loại thuốc đặc biệt mạnh về mặt giảm cholesterol. Các nghiên cứu lâm sàng cho thấy nó có thể làm giảm cholesterol LDL trung bình 47%, một con số đáng kể đối với những người không đáp ứng tốt với các phương pháp điều trị khác.

Không giống như statin hoạt động trong gan của bạn để giảm sản xuất cholesterol, evinacumab hoạt động trong máu của bạn để giúp loại bỏ cholesterol đã lưu thông. Cách tiếp cận kép này là lý do tại sao nó thường được sử dụng cùng với các loại thuốc khác thay vì thay thế chúng hoàn toàn.

Tác dụng của thuốc kéo dài, với mỗi lần truyền mang lại lợi ích giảm cholesterol trong khoảng một tháng. Tác dụng kéo dài này có nghĩa là bạn sẽ không cần dùng thuốc thường xuyên, điều này có thể giúp việc quản lý việc điều trị của bạn thuận tiện hơn.

Tôi nên dùng Evinacumab như thế nào?

Evinacumab được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch bốn tuần một lần tại cơ sở y tế hoặc trung tâm truyền dịch. Liều tiêu chuẩn là 15 mg trên mỗi kilogam cân nặng của bạn, được dùng chậm trong khoảng 60 phút.

Bạn không cần phải nhịn ăn hoặc tránh ăn trước khi truyền. Trên thực tế, việc ăn một bữa ăn nhẹ trước đó có thể giúp bạn cảm thấy thoải mái hơn trong quá trình điều trị. Giữ đủ nước bằng cách uống nhiều nước trước và sau khi truyền cũng rất hữu ích.

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong mỗi lần truyền và ít nhất 30 phút sau đó. Họ sẽ kiểm tra các dấu hiệu sinh tồn của bạn và theo dõi bất kỳ phản ứng tức thì nào. Phòng truyền thường thoải mái và bạn có thể mang theo sách, máy tính bảng hoặc các hoạt động yên tĩnh khác để giết thời gian.

Trước mỗi lần truyền, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể cung cấp cho bạn các loại thuốc để ngăn ngừa các phản ứng dị ứng. Chúng có thể bao gồm thuốc kháng histamine hoặc corticosteroid, tùy thuộc vào nhu cầu cá nhân và tiền sử bệnh của bạn.

Tôi nên dùng Evinacumab trong bao lâu?

Evinacumab thường được coi là một phương pháp điều trị lâu dài để kiểm soát tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử. Vì HoFH là một tình trạng di truyền suốt đời, hầu hết mọi người cần điều trị liên tục để giữ mức cholesterol của họ được kiểm soát.

Bác sĩ của bạn sẽ thường xuyên theo dõi mức cholesterol của bạn, thường là 3-6 tháng một lần, để đánh giá mức độ hiệu quả của thuốc. Họ cũng sẽ kiểm tra bất kỳ tác dụng phụ nào và điều chỉnh kế hoạch điều trị tổng thể của bạn khi cần thiết.

Quyết định về việc tiếp tục điều trị phụ thuộc vào một số yếu tố: mức cholesterol của bạn phản ứng tốt như thế nào, liệu bạn có gặp bất kỳ tác dụng phụ đáng kể nào không và tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn. Một số người có thể cần tiếp tục điều trị vô thời hạn, trong khi những người khác có thể giảm tần suất hoặc thử các phương pháp thay thế theo thời gian.

Không bao giờ ngừng dùng evinacumab đột ngột mà không thảo luận trước với bác sĩ của bạn. Mức cholesterol của bạn có thể tăng nhanh, có khả năng khiến bạn tăng nguy cơ mắc các vấn đề tim mạch.

Tác Dụng Phụ của Evinacumab là gì?

Hầu hết mọi người đều dung nạp evinacumab tốt, nhưng giống như tất cả các loại thuốc, nó có thể gây ra tác dụng phụ. Các phản ứng phổ biến nhất thường nhẹ và có thể kiểm soát được bằng cách theo dõi và chăm sóc thích hợp.

Dưới đây là những tác dụng phụ mà bạn có nhiều khả năng gặp phải nhất, cần lưu ý rằng nhiều người có ít hoặc không có vấn đề gì với loại thuốc này:

• Các phản ứng liên quan đến truyền dịch như sốt nhẹ, ớn lạnh hoặc cảm thấy bừng mặt trong hoặc ngay sau khi điều trị
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên như các triệu chứng giống cảm lạnh hoặc nghẹt xoang
• Mệt mỏi hoặc cảm thấy mệt mỏi hơn bình thường trong một hoặc hai ngày sau khi truyền dịch
• Đau đầu thường nhẹ và đáp ứng tốt với thuốc giảm đau không kê đơn
• Buồn nôn hoặc khó chịu dạ dày nhẹ, đặc biệt là vào những ngày truyền dịch
• Chóng mặt hoặc choáng váng, đặc biệt là khi đứng dậy nhanh chóng

Những tác dụng phụ thường gặp này thường tự khỏi trong vòng vài ngày và trở nên ít đáng chú ý hơn khi cơ thể bạn điều chỉnh với thuốc.

Mặc dù ít phổ biến hơn, nhưng có một số tác dụng phụ nghiêm trọng hơn cần được chăm sóc y tế ngay lập tức:

• Phản ứng dị ứng nghiêm trọng với các triệu chứng như khó thở, sưng mặt hoặc cổ họng hoặc phát ban lan rộng
• Những thay đổi đáng kể trong xét nghiệm chức năng gan, mà bác sĩ của bạn theo dõi thông qua xét nghiệm máu thường xuyên
• Chảy máu hoặc bầm tím bất thường không có nguyên nhân rõ ràng
• Sốt cao dai dẳng hoặc các dấu hiệu nhiễm trùng nghiêm trọng
• Mệt mỏi nghiêm trọng hoặc ngày càng tồi tệ hơn, cản trở các hoạt động hàng ngày

Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn biết cách nhận biết và xử lý nhanh chóng các phản ứng này. Họ sẽ luôn có sẵn thuốc cấp cứu trong quá trình truyền dịch của bạn và sẽ hướng dẫn bạn những dấu hiệu cảnh báo cần theo dõi tại nhà.

Ai Không Nên Dùng Evinacumab?

Evinacumab không phù hợp với tất cả mọi người và có những tình huống cụ thể mà bác sĩ sẽ khuyến cáo không nên sử dụng loại thuốc này. Yếu tố quan trọng nhất là phải có chẩn đoán xác định về tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, vì loại thuốc này được thiết kế đặc biệt cho tình trạng hiếm gặp này.

Bạn không nên dùng evinacumab nếu bạn đã từng có phản ứng dị ứng nghiêm trọng với loại thuốc này hoặc bất kỳ thành phần nào của nó trong quá khứ. Các dấu hiệu của các phản ứng như vậy bao gồm khó thở, sưng tấy nghiêm trọng hoặc các phản ứng da lan rộng cần điều trị khẩn cấp.

Bác sĩ sẽ cẩn thận đánh giá xem loại thuốc này có phù hợp với bạn hay không nếu bạn có một số tình trạng sức khỏe nhất định:

• Bệnh gan hoạt động hoặc men gan tăng cao đáng kể
• Bệnh thận nặng hoặc đang chạy thận nhân tạo
• Nhiễm trùng hoạt động hoặc hệ miễn dịch bị tổn thương
• Rối loạn chảy máu hoặc đang dùng thuốc làm loãng máu
• Đang mang thai hoặc dự định mang thai
• Đang cho con bú hoặc dự định cho con bú

Trẻ em dưới 12 tuổi không nên dùng evinacumab, vì độ an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập ở nhóm tuổi này. Tuy nhiên, nghiên cứu vẫn đang được tiến hành để xác định xem nó có thể an toàn và hiệu quả cho trẻ nhỏ hơn mắc HoFH hay không.

Nếu bạn đang dùng các loại thuốc khác, đặc biệt là những loại ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch hoặc chức năng gan, bác sĩ sẽ cần xem xét cẩn thận tất cả các loại thuốc của bạn trước khi bắt đầu dùng evinacumab.

Tên Thương Mại của Evinacumab

Evinacumab được bán trên thị trường dưới tên thương mại Evkeeza tại Hoa Kỳ và nhiều quốc gia khác. Đây hiện là tên thương mại duy nhất có sẵn cho loại thuốc này.

Tên chung đầy đủ là evinacumab-dgnb, giúp phân biệt nó với các kháng thể đơn dòng khác có thể được phát triển trong tương lai. Khi bạn nhận thuốc, bạn sẽ thấy "Evkeeza" trên bao bì và túi truyền.

Vì đây là một loại thuốc tương đối mới, được phê duyệt lần đầu vào năm 2021, nên chưa có phiên bản gốc nào. Thuốc được sản xuất bởi Regeneron Pharmaceuticals và được phân phối thông qua các hiệu thuốc chuyên khoa và trung tâm truyền dịch.

Các lựa chọn thay thế Evinacumab

Mặc dù evinacumab được thiết kế đặc biệt cho chứng tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, nhưng có những lựa chọn điều trị khác mà bác sĩ có thể cân nhắc tùy thuộc vào tình trạng cụ thể của bạn và mức độ đáp ứng với các liệu pháp khác nhau.

Các loại thuốc hạ cholesterol truyền thống thường được sử dụng cùng hoặc thay thế cho evinacumab bao gồm statin liều cao như atorvastatin hoặc rosuvastatin. Chúng hoạt động bằng cách giảm sản xuất cholesterol trong gan của bạn, mặc dù chúng thường không đủ mạnh một mình đối với HoFH.

Chất ức chế PCSK9 như evolocumab (Repatha) hoặc alirocumab (Praluent) đại diện cho một nhóm thuốc tiêm khác có thể làm giảm cholesterol đáng kể. Chúng hoạt động khác với evinacumab và đôi khi được sử dụng kết hợp với nó.

Đối với một số người mắc HoFH, lọc máu LDL có thể là một lựa chọn. Đây là một thủ thuật tương tự như chạy thận, trong đó máu của bạn được lọc để loại bỏ trực tiếp cholesterol. Nó thường được thực hiện 1-2 tuần một lần và có thể rất hiệu quả, mặc dù tốn nhiều thời gian hơn so với dùng thuốc.

Các loại thuốc khác có thể là một phần trong kế hoạch điều trị của bạn bao gồm ezetimibe (Zetia), ngăn chặn sự hấp thụ cholesterol trong ruột của bạn và chất cô lập acid mật như colesevelam (Welchol).

Evinacumab có tốt hơn Chất ức chế PCSK9 không?

Evinacumab và các chất ức chế PCSK9 hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau, vì vậy việc so sánh trực tiếp chúng không đơn giản. Cả hai đều là những loại thuốc hạ cholesterol mạnh, nhưng chúng thường được sử dụng trong các tình huống khác nhau hoặc thậm chí cùng nhau.

Các chất ức chế PCSK9 thường được thử trước vì chúng đã có sẵn từ lâu và có dữ liệu an toàn rộng rãi hơn. Chúng cũng được chấp thuận cho một loạt các tình trạng cholesterol rộng hơn, không chỉ HoFH. Những loại thuốc này có thể làm giảm cholesterol LDL từ 50-60% ở hầu hết mọi người.

Evinacumab mang lại một số lợi thế độc đáo cho những người mắc HoFH. Nó hoạt động ngay cả khi các thụ thể LDL không hoạt động đúng cách, đây thường là trường hợp trong HoFH. Điều này làm cho nó hiệu quả cho những người không đáp ứng tốt với các chất ức chế PCSK9 hoặc statin.

Việc lựa chọn giữa các loại thuốc này phụ thuộc vào loại gen HoFH cụ thể của bạn, cách bạn đã đáp ứng với các phương pháp điều trị khác và các yếu tố sức khỏe cá nhân của bạn. Nhiều người thực sự sử dụng cả hai loại thuốc cùng nhau để giảm cholesterol tối đa.

Bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như mức cholesterol hiện tại của bạn, phản ứng điều trị trước đó, các yếu tố lối sống và sở thích cá nhân khi quyết định phương pháp nào là tốt nhất cho bạn.

Các câu hỏi thường gặp về Evinacumab

Evinacumab có an toàn cho người mắc bệnh tiểu đường không?

Evinacumab thường an toàn cho những người mắc bệnh tiểu đường và việc mắc bệnh tiểu đường không ngăn cản bạn sử dụng loại thuốc này. Trên thực tế, những người mắc cả HoFH và bệnh tiểu đường thường cần kiểm soát cholesterol tích cực vì bệnh tiểu đường làm tăng nguy cơ tim mạch.

Bác sĩ của bạn sẽ theo dõi chặt chẽ hơn lượng đường trong máu của bạn khi bắt đầu dùng evinacumab, vì một số người gặp phải những thay đổi nhỏ trong việc kiểm soát glucose. Những thay đổi này thường nhỏ và có thể kiểm soát được bằng cách điều chỉnh thuốc điều trị bệnh tiểu đường của bạn nếu cần.

Lợi ích tim mạch của việc giảm cholesterol cực cao thường lớn hơn bất kỳ ảnh hưởng nhỏ nào đến lượng đường trong máu. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tối ưu hóa cả việc kiểm soát cholesterol và bệnh tiểu đường của bạn cùng một lúc.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình bỏ lỡ một liều Evinacumab?

Nếu bạn bỏ lỡ lịch truyền evinacumab đã lên lịch, hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc trung tâm truyền dịch của bạn càng sớm càng tốt để lên lịch lại. Đừng đợi đến cuộc hẹn thông thường tiếp theo của bạn, vì việc bỏ lỡ liều có thể khiến mức cholesterol của bạn tăng lên.

Nói chung, nếu bạn bỏ lỡ một liều chỉ vài ngày, bạn có thể nhận được dịch truyền và sau đó tiếp tục với lịch trình hàng tháng thông thường của bạn. Nếu bạn bỏ lỡ một liều hơn một tuần, bác sĩ của bạn có thể muốn kiểm tra mức cholesterol của bạn trước khi quyết định thời gian truyền dịch tiếp theo của bạn.

Cố gắng lên lịch lại trong vòng vài ngày sau cuộc hẹn đã bỏ lỡ của bạn khi có thể. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn hiểu rằng đôi khi các xung đột về lịch trình phát sinh và sẽ làm việc với bạn để tìm một cuộc hẹn bù thuận tiện.

Tôi nên làm gì nếu tôi gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng?

Nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng trong quá trình truyền dịch, đội ngũ chăm sóc sức khỏe sẽ ngừng truyền dịch ngay lập tức và cung cấp phương pháp điều trị thích hợp. Họ được đào tạo để xử lý các phản ứng truyền dịch và có sẵn các loại thuốc cấp cứu.

Đối với các tác dụng phụ nghiêm trọng xảy ra sau khi bạn rời khỏi trung tâm truyền dịch, chẳng hạn như khó thở, sưng tấy nghiêm trọng hoặc các dấu hiệu của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp ngay lập tức. Đừng đợi để xem các triệu chứng có tự cải thiện hay không.

Đối với các tác dụng phụ ít nghiêm trọng hơn nhưng đáng lo ngại phát triển giữa các lần truyền dịch, hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn trong giờ làm việc thông thường. Họ có thể giúp xác định xem các triệu chứng có liên quan đến thuốc hay không và các bước cần thực hiện tiếp theo.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng Evinacumab?

Quyết định ngừng evinacumab luôn phải được đưa ra sau khi tham khảo ý kiến của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn. Vì HoFH là một tình trạng di truyền suốt đời, hầu hết mọi người cần điều trị liên tục để duy trì mức cholesterol an toàn.

Bác sĩ của bạn có thể cân nhắc ngừng hoặc giảm điều trị nếu bạn gặp các tác dụng phụ đáng kể vượt quá lợi ích, nếu mức cholesterol của bạn được kiểm soát tốt bằng các loại thuốc khác hoặc nếu các lựa chọn điều trị mới có sẵn.

Một số người có thể giãn cách các lần truyền thuốc xa hơn sau khi mức cholesterol của họ ổn định, nhưng điều này phụ thuộc vào phản ứng của từng cá nhân và chỉ nên thực hiện dưới sự giám sát y tế.

Tôi có thể tiêm vắc-xin trong khi dùng Evinacumab không?

Có, bạn thường có thể tiêm vắc-xin trong khi dùng evinacumab. Loại thuốc này không ức chế đáng kể hệ thống miễn dịch của bạn như một số phương pháp điều trị khác, vì vậy việc tiêm chủng thường xuyên thường an toàn và được khuyến nghị.

Tuy nhiên, tốt nhất bạn nên thông báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về bất kỳ loại vắc-xin nào bạn dự định tiêm. Họ có thể đề nghị thời gian tiêm vắc-xin giữa các lần truyền hoặc theo dõi bạn chặt chẽ hơn sau đó, đặc biệt đối với vắc-xin sống.

Việc cập nhật các loại vắc-xin được khuyến nghị là đặc biệt quan trọng đối với những người mắc các bệnh mãn tính như HoFH, vì nhiễm trùng đôi khi có thể làm trầm trọng thêm sức khỏe tim mạch tạm thời.