Lanadelumab là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Lanadelumab là một loại thuốc kê đơn được thiết kế đặc biệt để ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền (HAE), một tình trạng di truyền hiếm gặp gây sưng đột ngột ở nhiều bộ phận khác nhau trên cơ thể bạn. Loại thuốc tiêm này hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại protein gọi là kallikrein, chất này kích hoạt các đợt sưng có thể gây đau và có khả năng nguy hiểm.

Nếu bạn hoặc người thân yêu của bạn được chẩn đoán mắc HAE, bạn có thể cảm thấy choáng ngợp bởi sự phức tạp của việc kiểm soát tình trạng này. Tin tốt là lanadelumab đại diện cho một bước đột phá quan trọng trong điều trị HAE, mang đến cho nhiều người cơ hội sống với ít cơn đau hơn và yên tâm hơn.

Lanadelumab là gì?

Lanadelumab là một loại thuốc kháng thể đơn dòng thuộc nhóm thuốc gọi là chất ức chế kallikrein. Hãy coi nó như một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu, hoạt động giống như một nhân viên bảo vệ chuyên biệt trong cơ thể bạn, đặc biệt theo dõi và ngăn chặn protein gây ra các cơn HAE.

Loại thuốc này có dạng chất lỏng trong suốt mà bạn tiêm dưới da (dưới da) bằng ống tiêm đã nạp sẵn. Thuốc này còn được biết đến với tên thương hiệu Takhzyro và nó được sản xuất bằng công nghệ sinh học tiên tiến để tạo ra một phương pháp điều trị đặc hiệu cao cho HAE.

Điều làm cho lanadelumab trở nên độc đáo là độ chính xác của nó. Thay vì ức chế rộng rãi hệ thống miễn dịch của bạn như một số loại thuốc khác, nó chỉ nhắm mục tiêu vào con đường cụ thể gây ra các cơn HAE, giữ nguyên phần còn lại của chức năng miễn dịch của bạn.

Lanadelumab được dùng để làm gì?

Lanadelumab được FDA chấp thuận đặc biệt để ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên. HAE là một tình trạng di truyền trong đó cơ thể bạn không điều chỉnh đúng cách một loại protein gọi là chất ức chế C1 esterase, dẫn đến các đợt sưng nghiêm trọng.

Trong một cơn tấn công HAE, bạn có thể bị sưng đột ngột ở mặt, môi, lưỡi, cổ họng, tay, chân hoặc bộ phận sinh dục. Những đợt này có thể không thể đoán trước và khác nhau về mức độ nghiêm trọng. Một số cơn tấn công có thể gây khó chịu nhẹ, trong khi những cơn khác có thể đe dọa tính mạng nếu chúng liên quan đến đường thở của bạn.

Thuốc được thiết kế để phòng ngừa lâu dài, không phải để điều trị một cơn tấn công đang xảy ra. Nếu bạn đang bị một cơn HAE cấp tính, bạn sẽ cần các loại thuốc khẩn cấp khác hoạt động nhanh chóng để ngăn chặn tình trạng sưng tấy.

Bác sĩ của bạn có thể đề nghị lanadelumab nếu bạn đang gặp các cơn tấn công HAE thường xuyên ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống, công việc hoặc các hoạt động hàng ngày của bạn. Mục tiêu là giảm cả tần suất và mức độ nghiêm trọng của những đợt này.

Lanadelumab Hoạt Động Như Thế Nào?

Lanadelumab hoạt động bằng cách ngăn chặn kallikrein huyết tương, một loại protein đóng vai trò quan trọng trong chuỗi các sự kiện dẫn đến các cơn tấn công HAE. Khi protein này hoạt động, nó sẽ kích hoạt quá trình sản xuất bradykinin, một chất gây ra hiện tượng rò rỉ mạch máu và dẫn đến tình trạng sưng đặc trưng của HAE.

Bằng cách ức chế kallikrein, lanadelumab về cơ bản ngăn chặn phản ứng dây chuyền này trước khi nó có thể gây ra các triệu chứng. Thuốc liên kết với kallikrein và ngăn chặn nó thực hiện công việc của mình, điều này làm giảm đáng kể khả năng xảy ra một cơn tấn công.

Đây được coi là một loại thuốc có tác dụng vừa phải và có mục tiêu cao. Không giống như một số phương pháp điều trị ảnh hưởng rộng đến hệ thống miễn dịch của bạn, lanadelumab được thiết kế để rất cụ thể trong hành động của nó, điều này thường có nghĩa là ít tác dụng phụ và tương tác với các hệ thống cơ thể khác.

Tác dụng của lanadelumab tích tụ theo thời gian, đó là lý do tại sao điều quan trọng là phải dùng thuốc thường xuyên theo chỉ định. Hầu hết mọi người bắt đầu nhận thấy sự giảm tần suất các cơn tấn công trong vài tháng đầu điều trị.

Tôi Nên Dùng Lanadelumab Như Thế Nào?

Lanadelumab được tiêm dưới dạng tiêm dưới da, có nghĩa là bạn tiêm thuốc vào mô mỡ ngay dưới da. Liều tiêu chuẩn là 300 mg mỗi hai tuần, mặc dù bác sĩ có thể điều chỉnh liều này tùy thuộc vào mức độ đáp ứng với điều trị của bạn.

Bạn có thể tiêm lanadelumab vào đùi, cánh tay trên hoặc bụng. Điều quan trọng là phải thay đổi vị trí tiêm để ngăn ngừa kích ứng da hoặc sự phát triển của các cục cứng dưới da. Chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ hướng dẫn bạn hoặc thành viên gia đình cách tiêm những mũi tiêm này một cách an toàn tại nhà.

Trước khi tiêm, lấy thuốc ra khỏi tủ lạnh và để thuốc đạt đến nhiệt độ phòng trong khoảng 15-20 phút. Thuốc lạnh có thể gây khó chịu hơn khi tiêm. Luôn kiểm tra xem chất lỏng có trong suốt và không màu trước khi sử dụng.

Bạn có thể dùng lanadelumab cùng hoặc không cùng thức ăn, vì thuốc được tiêm chứ không phải uống. Tuy nhiên, việc thiết lập một thói quen, chẳng hạn như tiêm thuốc vào cùng một ngày trong tuần, sẽ giúp bạn nhớ liều dùng của mình.

Tôi nên dùng Lanadelumab trong bao lâu?

Lanadelumab thường được dùng lâu dài, vì HAE là một tình trạng di truyền mãn tính cần được kiểm soát liên tục. Hầu hết mọi người tiếp tục dùng thuốc này vô thời hạn để duy trì sự bảo vệ chống lại các cơn tấn công.

Bác sĩ sẽ theo dõi phản ứng của bạn với điều trị trong vài tháng đầu và có thể điều chỉnh lịch trình dùng thuốc dựa trên tình trạng sức khỏe của bạn. Một số người kiểm soát các triệu chứng rất tốt cuối cùng có thể giãn cách các mũi tiêm ra bốn tuần một lần thay vì hai tuần một lần.

Điều quan trọng là không được ngừng dùng lanadelumab đột ngột mà không nói chuyện với bác sĩ trước. Vì thuốc hoạt động bằng cách duy trì mức ổn định trong hệ thống của bạn, việc ngừng đột ngột có thể dẫn đến sự trở lại của các cơn HAE.

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thường xuyên xem xét kế hoạch điều trị của bạn và đánh giá xem lanadelumab có tiếp tục là lựa chọn tốt nhất cho bạn hay không. Họ sẽ xem xét các yếu tố như tần suất các cơn, tác dụng phụ và chất lượng cuộc sống tổng thể của bạn.

Tác Dụng Phụ của Lanadelumab là gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, lanadelumab có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù nhiều người dung nạp thuốc tốt. Các tác dụng phụ phổ biến nhất thường nhẹ và xảy ra tại vị trí tiêm.

Dưới đây là các tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên nhất mà bạn có thể gặp:

• Phản ứng tại chỗ tiêm bao gồm đỏ, sưng, bầm tím hoặc đau
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên như cảm lạnh
• Đau đầu
• Chóng mặt
• Phát ban hoặc kích ứng da

Những tác dụng phụ thường gặp này thường tự cải thiện và không cần phải ngừng thuốc. Kỹ thuật tiêm đúng cách và xoay vị trí tiêm có thể giúp giảm thiểu các phản ứng tại chỗ tiêm.

Ngoài ra còn có một số tác dụng phụ ít phổ biến hơn nhưng nghiêm trọng hơn cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Mặc dù những điều này hiếm gặp, nhưng điều quan trọng là phải nhận biết chúng:

• Phản ứng dị ứng nghiêm trọng bao gồm khó thở, sưng mặt hoặc cổ họng hoặc phát ban lan rộng
• Các dấu hiệu nhiễm trùng nghiêm trọng như sốt, ớn lạnh hoặc các triệu chứng giống cúm dai dẳng
• Chảy máu hoặc bầm tím bất thường
• Đau đầu dữ dội hoặc dai dẳng

Hầu hết mọi người đều thấy rằng bất kỳ tác dụng phụ nào họ gặp phải đều có thể kiểm soát được và ít gây rối hơn nhiều so với các cơn HAE mà họ gặp phải trước khi điều trị.

Ai Không Nên Dùng Lanadelumab?

Lanadelumab không phù hợp với tất cả mọi người và có những tình huống nhất định mà bác sĩ của bạn có thể đề nghị một phương pháp điều trị khác. Chống chỉ định quan trọng nhất là nếu bạn đã từng bị phản ứng dị ứng nghiêm trọng với lanadelumab hoặc bất kỳ thành phần nào của nó trong quá khứ.

Bác sĩ sẽ cẩn thận đánh giá xem lanadelumab có phù hợp với bạn hay không nếu bạn có bất kỳ tình trạng nào sau đây:

• Nhiễm trùng nghiêm trọng đang hoạt động
• Bệnh gan hoặc thận nặng
• Tiền sử phản ứng dị ứng nghiêm trọng với các loại thuốc kháng thể đơn dòng khác
• Đang mang thai hoặc dự định mang thai
• Cho con bú

Cần xem xét đặc biệt đối với những người mắc các bệnh tự miễn, vì lanadelumab ảnh hưởng đến chức năng hệ thống miễn dịch. Bác sĩ sẽ cân nhắc lợi ích so với các rủi ro tiềm ẩn trong những tình huống này.

Tuổi tác là một yếu tố quan trọng khác. Lanadelumab chỉ được chấp thuận cho người từ 12 tuổi trở lên, vì chưa có đủ dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả cho trẻ nhỏ hơn.

Tên thương hiệu Lanadelumab

Lanadelumab được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Takhzyro. Đây là tên bạn sẽ thấy trên nhãn thuốc và bao bì khi bạn lấy thuốc từ hiệu thuốc.

Takhzyro được sản xuất bởi Takeda Pharmaceuticals và lần đầu tiên được FDA phê duyệt vào năm 2018. Thuốc có dạng ống tiêm đã nạp sẵn chứa 150 mg lanadelumab trong 1 mL dung dịch.

Hiện tại, chưa có phiên bản generic của lanadelumab, vì thuốc vẫn đang được bảo hộ bằng sáng chế. Điều này có nghĩa là Takhzyro là phiên bản tên thương hiệu duy nhất mà bạn có thể nhận được.

Các lựa chọn thay thế Lanadelumab

Mặc dù lanadelumab có hiệu quả cao đối với nhiều người mắc HAE, nhưng nó không phải là lựa chọn điều trị duy nhất hiện có. Bác sĩ có thể xem xét các lựa chọn thay thế nếu lanadelumab không hiệu quả với bạn hoặc nếu bạn gặp các tác dụng phụ không thể chấp nhận được.

Các loại thuốc phòng ngừa khác cho HAE bao gồm:

• Berotralstat (Orladeyo) - một loại thuốc uống hàng ngày
• Chất cô đặc ức chế C1 esterase được tiêm tĩnh mạch
• Danazol - một loại thuốc uống đã được sử dụng trong nhiều thập kỷ
• Axit tranexamic - một loại thuốc uống có thể giúp một số người

Mỗi lựa chọn này có những ưu và nhược điểm khác nhau. Ví dụ, berotralstat mang lại sự tiện lợi của việc dùng thuốc uống hàng ngày, trong khi các chất cô đặc ức chế C1 esterase thay thế protein bị thiếu hụt trong HAE.

Bác sĩ của bạn sẽ giúp bạn cân nhắc các yếu tố như hiệu quả, tác dụng phụ, sự tiện lợi và chi phí khi chọn phương pháp điều trị tốt nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.

Lanadelumab có tốt hơn Berotralstat không?

Cả lanadelumab và berotralstat đều là những phương pháp điều trị hiện đại hiệu quả để phòng ngừa HAE, nhưng chúng hoạt động theo những cách khác nhau và có những ưu điểm khác nhau. Lựa chọn "tốt hơn" phụ thuộc vào nhu cầu, sở thích và tình trạng y tế cá nhân của bạn.

Lanadelumab được tiêm hai tuần một lần, trong khi berotralstat được dùng dưới dạng viên nang uống hàng ngày. Một số người thích sự tiện lợi của việc không phải nhớ dùng thuốc hàng ngày, trong khi những người khác thích tránh tiêm.

Về hiệu quả, cả hai loại thuốc đều làm giảm đáng kể tỷ lệ các cơn HAE ở hầu hết mọi người. Các nghiên cứu lâm sàng cho thấy lanadelumab làm giảm tỷ lệ các cơn bệnh trung bình khoảng 87%, trong khi berotralstat làm giảm khoảng 44%. Tuy nhiên, phản ứng của từng cá nhân có thể khác nhau đáng kể.

Hồ sơ tác dụng phụ cũng khác nhau giữa hai loại thuốc. Tác dụng phụ chính của lanadelumab là các phản ứng tại chỗ tiêm, trong khi berotralstat có thể gây ra các triệu chứng đường tiêu hóa như buồn nôn và đau bụng ở một số người.

Bác sĩ của bạn sẽ xem xét tần suất các cơn bệnh của bạn, lối sống, các loại thuốc khác mà bạn đang dùng và sở thích cá nhân khi giúp bạn chọn giữa các lựa chọn này.

Các câu hỏi thường gặp về Lanadelumab

Q1. Lanadelumab có an toàn cho những người mắc bệnh tim không?

Lanadelumab thường được coi là an toàn cho những người mắc bệnh tim, vì nó không ảnh hưởng trực tiếp đến chức năng tim mạch. Tuy nhiên, bác sĩ của bạn sẽ muốn theo dõi bạn cẩn thận nếu bạn có các vấn đề về tim đáng kể.

Thuốc này thường không gây ra thay đổi về huyết áp hoặc nhịp tim. Vì nó được tiêm dưới da thay vì uống, nó cũng không tương tác với nhiều loại thuốc tim mạch như các loại thuốc uống có thể.

Nếu bạn bị bệnh tim, hãy đảm bảo cho bác sĩ biết về tất cả các loại thuốc tim mạch của bạn trước khi bắt đầu dùng lanadelumab. Họ có thể muốn thực hiện một số xét nghiệm ban đầu và theo dõi bạn chặt chẽ hơn lúc ban đầu.

Q2. Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình sử dụng quá nhiều Lanadelumab?

Nếu bạn vô tình tiêm lanadelumab nhiều hơn liều lượng được kê đơn, đừng hoảng sợ. Hãy liên hệ ngay với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để cho họ biết chuyện gì đã xảy ra và nhận được hướng dẫn cụ thể cho tình huống của bạn.

Trong hầu hết các trường hợp, việc dùng quá liều lanadelumab một lần hiếm khi gây ra các vấn đề nghiêm trọng ngay lập tức, nhưng bạn vẫn nên tìm kiếm lời khuyên y tế. Bác sĩ của bạn có thể muốn theo dõi bạn chặt chẽ hơn hoặc điều chỉnh liều lượng theo lịch trình tiếp theo của bạn.

Giữ lại bao bì thuốc và bất kỳ ống tiêm còn lại nào để bạn có thể cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết chính xác bạn đã dùng thêm bao nhiêu thuốc. Thông tin này sẽ giúp họ đưa ra lời khuyên tốt nhất cho bạn.

Q3. Tôi nên làm gì nếu tôi quên một liều Lanadelumab?

Nếu bạn quên một liều lanadelumab, hãy dùng nó ngay khi bạn nhớ ra, sau đó tiếp tục với lịch trình dùng thuốc thông thường của bạn. Không dùng gấp đôi liều để bù cho liều đã quên.

Nếu gần đến thời điểm dùng liều theo lịch trình tiếp theo của bạn, hãy bỏ qua liều đã quên và tiếp tục với lịch trình thông thường của bạn. Dùng các liều quá gần nhau có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ mà không mang lại lợi ích bổ sung.

Việc bỏ lỡ một liều đôi khi thường không gây ra các vấn đề ngay lập tức, nhưng hãy cố gắng duy trì lịch trình thông thường của bạn càng nhiều càng tốt để có sự bảo vệ tốt nhất chống lại các cơn HAE.

Q4. Khi nào tôi có thể ngừng dùng Lanadelumab?

Bạn chỉ nên ngừng dùng lanadelumab dưới sự hướng dẫn của bác sĩ. Vì HAE là một tình trạng di truyền suốt đời, hầu hết mọi người cần tiếp tục điều trị dự phòng vô thời hạn để duy trì sự bảo vệ chống lại các cơn.

Bác sĩ của bạn có thể cân nhắc việc ngừng hoặc giãn cách các liều nếu bạn đã kiểm soát các triệu chứng của mình rất tốt trong một thời gian dài. Tuy nhiên, quyết định này nên được đưa ra một cách cẩn thận với sự theo dõi chặt chẽ.

Nếu bạn muốn ngừng điều trị vì bất kỳ lý do gì, hãy thảo luận điều này với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn trước. Họ có thể giúp bạn cân nhắc những rủi ro và lợi ích và có thể đề xuất các phương pháp điều trị thay thế nếu cần.

Q5. Tôi có thể đi du lịch với Lanadelumab không?

Có, bạn có thể đi du lịch với lanadelumab, nhưng nó đòi hỏi một số kế hoạch vì thuốc cần được bảo quản trong tủ lạnh. Luôn mang theo thuốc của bạn trong hành lý xách tay khi đi máy bay, không bao giờ để trong hành lý ký gửi.

Nhận một lá thư từ bác sĩ của bạn giải thích rằng bạn cần mang theo thuốc tiêm cho một tình trạng bệnh lý. Điều này có thể giúp ích cho an ninh sân bay và hải quan nếu bạn đi du lịch quốc tế.

Sử dụng một hộp giữ lạnh nhỏ với túi đá để giữ thuốc ở nhiệt độ thích hợp trong khi đi du lịch. Thuốc có thể ở nhiệt độ phòng trong thời gian ngắn, nhưng không nên để ở nhiệt độ quá cao hoặc nhiệt độ đóng băng.