Mavacamten là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Mavacamten là một loại thuốc kê đơn được thiết kế đặc biệt để điều trị bệnh cơ tim phì đại, một tình trạng trong đó cơ tim của bạn trở nên dày bất thường. Liệu pháp nhắm mục tiêu này hoạt động bằng cách giúp tim bạn bơm máu hiệu quả hơn khi thành cơ đã phát triển quá dày để hoạt động bình thường.

Nếu bạn hoặc người thân yêu của bạn được chẩn đoán mắc bệnh cơ tim phì đại, bạn có thể cảm thấy choáng ngợp bởi sự phức tạp của tình trạng này. Mavacamten đại diện cho một bước đột phá quan trọng trong điều trị, mang lại hy vọng cho những người trước đây chỉ có các lựa chọn hạn chế ngoài phẫu thuật.

Mavacamten là gì?

Mavacamten là một chất ức chế myosin tim thế hệ đầu tiên, nhắm trực tiếp vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh cơ tim phì đại. Nó hoạt động bằng cách liên kết với các sợi dày trong cơ tim của bạn, làm giảm lực quá mức khiến tim bạn phải làm việc quá sức.

Hãy nghĩ cơ tim của bạn như một người làm việc quá nhiệt tình và đang cố gắng quá sức. Mavacamten về cơ bản nói với các sợi cơ đó hãy bình tĩnh và làm việc hiệu quả hơn. Loại thuốc này được phát triển đặc biệt sau nhiều thập kỷ nghiên cứu về nguyên nhân di truyền và phân tử của bệnh cơ tim phì đại.

Thuốc này được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Camzyos và đại diện cho một bước tiến lớn trong việc điều trị tình trạng tim di truyền này. Không giống như các phương pháp điều trị cũ hơn chỉ kiểm soát các triệu chứng, mavacamten thực sự giải quyết vấn đề cơ bản ở cấp độ tế bào.

Mavacamten được dùng để làm gì?

Mavacamten được kê đơn cho người lớn mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn, những người tiếp tục có các triệu chứng mặc dù đã dùng các loại thuốc tim mạch khác. Bác sĩ của bạn thường sẽ xem xét phương pháp điều trị này khi bạn bị khó thở, đau ngực hoặc mệt mỏi ảnh hưởng đến các hoạt động hàng ngày của bạn.

Thuốc này được chỉ định đặc biệt cho bệnh cơ tim phì đại có triệu chứng với tắc nghẽn đường ra thất trái. Điều này có nghĩa là cơ tim dày lên của bạn thực sự đang chặn dòng máu ra khỏi buồng bơm chính của tim, tạo ra một nút thắt cổ chai khiến tim bạn phải làm việc vất vả hơn.

Bác sĩ tim mạch của bạn có thể đề nghị mavacamten nếu bạn đã thử các thuốc chẹn beta, thuốc chẹn kênh canxi hoặc các phương pháp điều trị tiêu chuẩn khác mà không giảm triệu chứng đầy đủ. Nó đặc biệt có giá trị đối với những người muốn tránh hoặc trì hoãn các can thiệp phẫu thuật như cắt bỏ vách liên thất hoặc đốt vách bằng cồn.

Thuốc này cũng có thể được xem xét cho những người không phải là ứng cử viên tốt cho phẫu thuật do các tình trạng sức khỏe khác hoặc sở thích cá nhân. Một số bệnh nhân nhận thấy rằng mavacamten giúp họ trở lại các hoạt động mà trước đây họ không thể tận hưởng do các triệu chứng của họ.

Mavacamten hoạt động như thế nào?

Mavacamten hoạt động bằng cách ức chế trực tiếp myosin tim, protein chịu trách nhiệm về sự co bóp của cơ tim. Trong bệnh cơ tim phì đại, các sợi cơ này co bóp quá mạnh, tạo ra sự tắc nghẽn và các triệu chứng mà bạn gặp phải.

Thuốc liên kết với các đầu myosin trong cơ tim của bạn, ngăn chúng hình thành quá nhiều cầu nối với các sợi actin. Điều này làm giảm sự co bóp quá mức đặc trưng của bệnh cơ tim phì đại, cho phép tim bạn bơm hiệu quả hơn với ít nỗ lực hơn.

Đây được coi là một loại thuốc có tác dụng vừa phải cần được theo dõi cẩn thận. Bác sĩ của bạn sẽ cần theo dõi chặt chẽ chức năng tim của bạn vì việc giảm co bóp quá mức có thể làm suy yếu khả năng bơm máu của tim bạn.

Tác dụng của thuốc phụ thuộc vào liều dùng, có nghĩa là liều cao hơn sẽ ức chế sự co cơ nhiều hơn. Đây là lý do tại sao bác sĩ của bạn sẽ bắt đầu với liều thấp hơn và điều chỉnh dần dựa trên cách tim bạn phản ứng và các triệu chứng của bạn cải thiện như thế nào.

Tôi nên dùng Mavacamten như thế nào?

Dùng mavacamten chính xác theo chỉ định của bác sĩ, thường là một lần mỗi ngày, có hoặc không có thức ăn. Bạn có thể dùng thuốc với nước, sữa hoặc nước trái cây và không có hạn chế ăn kiêng cụ thể nào ảnh hưởng đến cách thuốc hoạt động.

Bạn không cần phải dùng mavacamten cùng với thức ăn, nhưng việc dùng thuốc vào cùng một thời điểm mỗi ngày giúp duy trì nồng độ ổn định trong cơ thể bạn. Nhiều người thấy dễ nhớ hơn nếu họ dùng thuốc vào bữa sáng hoặc bữa tối như một phần trong thói quen của họ.

Nuốt cả viên nang mà không nghiền, nhai hoặc mở nó ra. Thuốc được bào chế để giải phóng đúng cách khi nuốt nguyên vẹn và việc thay đổi viên nang có thể ảnh hưởng đến cách cơ thể bạn hấp thụ nó.

Nếu bạn quên một liều, hãy dùng ngay khi bạn nhớ ra, trừ khi gần đến giờ dùng liều tiếp theo theo lịch trình của bạn. Trong trường hợp đó, hãy bỏ qua liều đã quên và tiếp tục với lịch trình thông thường của bạn. Không bao giờ dùng gấp đôi liều để bù cho liều đã quên.

Tôi nên dùng Mavacamten trong bao lâu?

Mavacamten thường là một phương pháp điều trị lâu dài mà bạn có thể cần dùng vô thời hạn để duy trì việc giảm các triệu chứng. Bác sĩ của bạn sẽ theo dõi phản ứng của bạn và có thể điều chỉnh liều lượng của bạn theo thời gian, nhưng việc ngừng thuốc thường có nghĩa là các triệu chứng của bạn sẽ quay trở lại.

Hầu hết mọi người bắt đầu thấy sự cải thiện các triệu chứng của họ trong vòng 4 đến 12 tuần sau khi bắt đầu điều trị. Tuy nhiên, các lợi ích đầy đủ có thể mất vài tháng để trở nên rõ ràng khi tim bạn điều chỉnh theo tác dụng của thuốc.

Bác sĩ của bạn sẽ lên lịch các cuộc hẹn theo dõi thường xuyên để theo dõi chức năng tim của bạn thông qua siêu âm tim và các xét nghiệm khác. Những lần khám này giúp đảm bảo thuốc đang hoạt động hiệu quả mà không khiến chức năng tim của bạn trở nên quá yếu.

Một số người có thể cần tạm dừng dùng mavacamten nếu chức năng tim của họ giảm quá nhiều, nhưng điều này thường có thể hồi phục. Bác sĩ sẽ cân bằng cẩn thận giữa lợi ích giảm triệu chứng và bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào đối với khả năng bơm máu của tim bạn.

Tác Dụng Phụ của Mavacamten là gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, mavacamten có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù không phải ai cũng gặp phải. Điều quan trọng nhất cần hiểu là bác sĩ sẽ theo dõi bạn chặt chẽ để phát hiện bất kỳ tác dụng đáng lo ngại nào sớm.

Dưới đây là những tác dụng phụ phổ biến nhất mà bạn có thể gặp phải:

• Chóng mặt hoặc choáng váng, đặc biệt là khi đứng dậy nhanh
• Mệt mỏi hoặc cảm thấy mệt hơn bình thường
• Khó thở, đặc biệt là khi hoạt động thể chất
• Đau ngực hoặc khó chịu
• Sưng ở chân, mắt cá chân hoặc bàn chân
• Nhịp tim không đều hoặc đánh trống ngực

Những triệu chứng này thường cải thiện khi cơ thể bạn thích nghi với thuốc, nhưng bạn luôn phải báo cáo chúng cho bác sĩ.

Bây giờ, hãy thảo luận về các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn nhưng ít phổ biến hơn, cần được chăm sóc y tế ngay lập tức:

• Khó thở nghiêm trọng hơn hoặc xảy ra khi nghỉ ngơi
• Sưng tấy đáng kể không cải thiện khi nâng cao
• Đau ngực nghiêm trọng hoặc khác với các triệu chứng thông thường của bạn
• Ngất xỉu hoặc gần ngất xỉu
• Nhịp tim nhanh hoặc không đều khiến bạn lo lắng

Tác dụng phụ tiềm ẩn nghiêm trọng nhất là sự suy giảm đáng kể chức năng bơm máu của tim, đó là lý do tại sao việc theo dõi thường xuyên lại quan trọng đến vậy. Bác sĩ sẽ sử dụng siêu âm tim để theo dõi điều này và sẽ điều chỉnh liều lượng hoặc ngừng thuốc nếu cần.

Một số tác dụng phụ hiếm gặp nhưng nghiêm trọng bao gồm phản ứng dị ứng nghiêm trọng, các vấn đề về gan hoặc tụt huyết áp nguy hiểm. Mặc dù những điều này không phổ biến, nhưng điều quan trọng là phải nhận biết chúng và tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu bạn gặp các dấu hiệu như phát ban nghiêm trọng, vàng da hoặc mắt, hoặc buồn nôn và nôn dai dẳng.

Ai Không Nên Dùng Mavacamten?

Mavacamten không phù hợp với tất cả mọi người mắc bệnh cơ tim phì đại. Bác sĩ sẽ cẩn thận đánh giá xem loại thuốc này có an toàn cho tình trạng cụ thể của bạn hay không.

Bạn không nên dùng mavacamten nếu bạn có một số bệnh tim nhất định có thể trở nên tồi tệ hơn do làm giảm khả năng co bóp của tim:

• Suy tim nặng hoặc chức năng tim bị suy giảm đáng kể
• Một số loại rối loạn nhịp tim cần co bóp tim mạnh
• Bệnh thận nặng ảnh hưởng đến việc thải thuốc
• Bệnh gan làm suy giảm khả năng xử lý thuốc của cơ thể bạn
• Dị ứng đã biết với mavacamten hoặc bất kỳ thành phần nào của nó

Bác sĩ cũng sẽ thận trọng khi kê đơn mavacamten nếu bạn có các tình trạng khác ảnh hưởng đến tim của bạn.

Các cân nhắc đặc biệt áp dụng cho một số nhóm người:

• Phụ nữ mang thai không nên dùng mavacamten, vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển
• Phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ cần tránh thai đáng tin cậy trong khi dùng thuốc này
• Các bà mẹ cho con bú nên thảo luận các lựa chọn thay thế với bác sĩ của họ
• Người lớn tuổi có thể cần điều chỉnh liều do những thay đổi liên quan đến tuổi tác trong chức năng thận hoặc gan
• Những người dùng một số loại thuốc khác có thể có tương tác thuốc

Bác sĩ sẽ xem xét đầy đủ tiền sử bệnh và các loại thuốc hiện tại của bạn trước khi kê đơn mavacamten để đảm bảo an toàn cho bạn.

Tên Thương Mại của Mavacamten

Mavacamten được bán dưới tên thương hiệu Camzyos, do Bristol Myers Squibb sản xuất. Đây hiện là tên thương hiệu duy nhất có sẵn cho loại thuốc này tại Hoa Kỳ.

Camzyos có dạng viên nang với các hàm lượng khác nhau: 2.5 mg, 5 mg, 10 mg và 15 mg. Bác sĩ sẽ xác định liều khởi đầu phù hợp dựa trên tình trạng cụ thể và đáp ứng điều trị của bạn.

Vì mavacamten là một loại thuốc mới hơn, các phiên bản generic chưa có sẵn. Tên thương hiệu Camzyos là tên bạn sẽ thấy trên lọ thuốc kê đơn và là loại thuốc mà dược sĩ sẽ cung cấp.

Các lựa chọn thay thế Mavacamten

Nếu mavacamten không phù hợp với bạn hoặc không mang lại hiệu quả giảm triệu chứng đầy đủ, một số phương pháp điều trị thay thế có sẵn. Bác sĩ sẽ làm việc với bạn để tìm ra phương pháp tốt nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.

Các lựa chọn thay thế thuốc truyền thống bao gồm:

• Thuốc chẹn beta như metoprolol hoặc propranolol, làm chậm nhịp tim và giảm lực co bóp
• Thuốc chẹn kênh canxi như verapamil, giúp cơ tim thư giãn
• Disopyramide, một loại thuốc chống loạn nhịp tim có thể làm giảm tắc nghẽn ở một số người
• Thuốc lợi tiểu để giúp kiểm soát tình trạng giữ nước nếu bạn phát triển các triệu chứng suy tim

Các loại thuốc này đã được sử dụng trong nhiều thập kỷ và vẫn có thể hiệu quả đối với nhiều người mắc bệnh cơ tim phì đại.

Đối với những người không đáp ứng tốt với thuốc, các lựa chọn phẫu thuật vẫn có sẵn:

• Cắt cơ tim vách liên thất, trong đó bác sĩ phẫu thuật loại bỏ một phần cơ tim dày lên
• Đốt vách liên thất bằng cồn, một thủ thuật ít xâm lấn hơn, phá hủy một phần cơ dày lên bằng cồn
• Máy khử rung tim cấy ghép (ICD) cho những người có nguy cơ cao bị rối loạn nhịp tim nguy hiểm

Bác sĩ tim mạch của bạn sẽ giúp bạn cân nhắc những lợi ích và rủi ro của từng lựa chọn dựa trên tuổi tác, sức khỏe tổng thể và sở thích cá nhân của bạn.

Mavacamten có tốt hơn Metoprolol không?

Mavacamten và metoprolol hoạt động khác nhau và đóng các vai trò khác nhau trong điều trị bệnh cơ tim phì đại. Mavacamten nhắm trực tiếp vào vấn đề cơ bắp tiềm ẩn, trong khi metoprolol là một chất chẹn beta làm giảm nhịp tim và khả năng co bóp nói chung.

Mavacamten có thể hiệu quả hơn đối với những người bị tắc nghẽn đáng kể, những người không đáp ứng tốt với các chất chẹn beta như metoprolol. Các nghiên cứu lâm sàng cho thấy mavacamten có thể cải thiện khả năng tập thể dục và chất lượng cuộc sống tốt hơn so với các loại thuốc truyền thống ở nhiều bệnh nhân.

Tuy nhiên, metoprolol có hồ sơ an toàn lâu đời hơn và rẻ hơn nhiều so với mavacamten. Nhiều bác sĩ vẫn thích bắt đầu với metoprolol hoặc các loại thuốc tương tự trước khi cân nhắc mavacamten, đặc biệt là đối với những người có các triệu chứng nhẹ.

Việc lựa chọn giữa các loại thuốc này phụ thuộc vào các triệu chứng cụ thể của bạn, mức độ đáp ứng với các phương pháp điều trị khác và các yếu tố nguy cơ cá nhân của bạn. Một số người thực sự có thể dùng cả hai loại thuốc cùng nhau dưới sự giám sát y tế cẩn thận.

Các câu hỏi thường gặp về Mavacamten

Mavacamten có an toàn cho người mắc bệnh tiểu đường không?

Mavacamten thường có thể được sử dụng an toàn ở những người mắc bệnh tiểu đường, nhưng bác sĩ sẽ theo dõi bạn chặt chẽ hơn. Bệnh tiểu đường có thể ảnh hưởng đến hệ tim mạch của bạn, vì vậy sự kết hợp này đòi hỏi sự chú ý cẩn thận đến cả chức năng tim và kiểm soát lượng đường trong máu của bạn.

Bác sĩ có thể muốn phối hợp với bác sĩ nội tiết hoặc chuyên gia về bệnh tiểu đường của bạn để đảm bảo việc kiểm soát bệnh tiểu đường của bạn vẫn ở mức tối ưu trong khi dùng mavacamten. Một số người mắc bệnh tiểu đường có thể có các yếu tố nguy cơ tim mạch bổ sung ảnh hưởng đến các quyết định điều trị.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình dùng quá nhiều Mavacamten?

Nếu bạn vô tình dùng quá liều mavacamten so với chỉ định, hãy liên hệ với bác sĩ hoặc trung tâm kiểm soát chất độc ngay lập tức. Dùng quá nhiều có thể làm suy yếu khả năng bơm máu của tim một cách nguy hiểm.

Đừng chờ xem bạn có cảm thấy ổn không. Ngay cả khi bạn không nhận thấy các triệu chứng ngay lập tức, quá liều có thể ảnh hưởng đến chức năng tim của bạn theo những cách không biểu hiện rõ ràng ngay lập tức. Bác sĩ có thể muốn theo dõi tim của bạn bằng điện tâm đồ (ECG) hoặc siêu âm tim để đảm bảo an toàn cho bạn.

Tôi nên làm gì nếu tôi quên một liều mavacamten?

Nếu bạn quên một liều mavacamten, hãy dùng ngay khi bạn nhớ ra, trừ khi gần đến giờ dùng liều tiếp theo. Trong trường hợp đó, hãy bỏ qua liều đã quên và tiếp tục theo lịch trình thông thường của bạn.

Không bao giờ dùng hai liều cùng một lúc để bù cho liều đã quên. Điều này có thể làm cho chức năng tim của bạn giảm xuống quá thấp. Nếu bạn thường xuyên quên liều, hãy cân nhắc việc đặt báo thức hàng ngày hoặc sử dụng hộp đựng thuốc để giúp bạn nhớ.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng mavacamten?

Bạn không bao giờ được ngừng dùng mavacamten mà không thảo luận với bác sĩ trước. Ngừng đột ngột có thể khiến các triệu chứng của bạn tái phát và bác sĩ có thể muốn theo dõi chức năng tim của bạn khi bạn ngừng thuốc.

Bác sĩ có thể khuyên bạn nên ngừng dùng mavacamten nếu chức năng tim của bạn giảm quá nhiều, nếu bạn phát triển các tác dụng phụ đáng kể hoặc nếu các triệu chứng của bạn biến mất hoàn toàn. Bất kỳ thay đổi nào đối với kế hoạch điều trị của bạn nên được thực hiện từ từ và dưới sự giám sát của y tế.

Tôi có thể tập thể dục trong khi dùng mavacamten không?

Hầu hết những người dùng mavacamten đều có thể tập thể dục và nhiều người nhận thấy rằng thuốc thực sự cải thiện khả năng chịu đựng khi tập thể dục của họ bằng cách giảm các triệu chứng của họ. Tuy nhiên, bác sĩ sẽ cung cấp hướng dẫn cụ thể dựa trên tình hình cá nhân của bạn.

Bác sĩ có thể đề nghị bạn làm xét nghiệm gắng sức để xác định mức độ hoạt động an toàn cho bạn. Nhiều người thấy rằng họ có thể tăng dần mức độ hoạt động khi các triệu chứng của họ cải thiện nhờ điều trị, nhưng điều này luôn phải được thực hiện dưới sự hướng dẫn của y tế.