Mavorixafor là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Mavorixafor là một loại thuốc kê đơn giúp những người mắc một chứng rối loạn hệ miễn dịch hiếm gặp gọi là hội chứng WHIM. Tình trạng này khiến cơ thể bạn khó chống lại các bệnh nhiễm trùng vì một số tế bào bạch cầu bị mắc kẹt trong tủy xương thay vì lưu thông trong máu, nơi chúng cần thiết.

Nếu bạn hoặc người thân của bạn được chẩn đoán mắc hội chứng WHIM, bạn có thể cảm thấy choáng ngợp bởi tất cả thông tin y tế. Hãy cùng tìm hiểu về công dụng của mavorixafor, cách thức hoạt động và những gì bạn có thể mong đợi khi dùng loại thuốc này.

Mavorixafor là gì?

Mavorixafor là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận, được thiết kế đặc biệt cho hội chứng WHIM. Nó thuộc nhóm thuốc gọi là chất đối kháng CXCR4, hoạt động bằng cách chặn một số tín hiệu hóa học trong cơ thể bạn.

Thuốc có dạng viên nén uống mà bạn dùng bằng đường uống. Nó đã được FDA chấp thuận vào năm 2024 sau khi các thử nghiệm lâm sàng cho thấy nó có thể giúp tăng số lượng tế bào bạch cầu chống nhiễm trùng ở những người mắc hội chứng WHIM.

Hội chứng WHIM ảnh hưởng đến ít hơn 100 người trên toàn thế giới, khiến mavorixafor trở thành thứ mà các bác sĩ gọi là “thuốc mồ côi” - một loại thuốc được phát triển cho các tình trạng rất hiếm gặp. Thuốc này còn được biết đến với tên thương hiệu Xolremdi.

Mavorixafor được dùng để làm gì?

Mavorixafor điều trị hội chứng WHIM, một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch của bạn. WHIM là viết tắt của warts (mụn cóc), hypogammaglobulinemia (kháng thể thấp), infections (nhiễm trùng) và myelokathexis (tế bào bạch cầu bị mắc kẹt trong tủy xương).

Những người mắc hội chứng WHIM thường bị nhiễm trùng thường xuyên vì bạch cầu trung tính của họ - những tế bào bạch cầu quan trọng chống lại vi khuẩn - không thể rời khỏi tủy xương đúng cách. Điều này khiến họ dễ bị nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm trùng da và các bệnh do vi khuẩn khác.

Thuốc này giúp giải phóng các tế bào bạch cầu bị mắc kẹt để chúng có thể lưu thông khắp cơ thể và thực hiện công việc chống lại nhiễm trùng. Các nghiên cứu lâm sàng cho thấy những người dùng mavorixafor có ít bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng hơn và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Mavorixafor hoạt động như thế nào?

Mavorixafor hoạt động bằng cách chặn các thụ thể CXCR4 trong tủy xương của bạn. Các thụ thể này thường ngăn các tế bào bạch cầu rời khỏi tủy xương, nhưng trong hội chứng WHIM, chúng hoạt động quá tốt và bẫy quá nhiều tế bào.

Hãy nghĩ nó giống như việc mở khóa một cánh cửa đã bị kẹt. Về cơ bản, thuốc này “mở khóa” các tế bào bạch cầu để chúng có thể rời khỏi tủy xương và di chuyển qua máu để chống lại nhiễm trùng bất cứ khi nào cần thiết.

Đây được coi là một liệu pháp nhắm mục tiêu vì nó đặc biệt giải quyết nguyên nhân gốc rễ của hội chứng WHIM thay vì chỉ điều trị các triệu chứng. Tác dụng tương đối nhanh chóng - các nghiên cứu cho thấy sự gia tăng số lượng tế bào bạch cầu trong vòng vài giờ sau khi dùng thuốc.

Tôi nên dùng Mavorixafor như thế nào?

Dùng mavorixafor chính xác theo chỉ định của bác sĩ, thường là một lần mỗi ngày, có hoặc không có thức ăn. Nuốt cả viên thuốc với một ly nước - không nghiền, nhai hoặc bẻ chúng.

Bác sĩ của bạn có thể sẽ bắt đầu cho bạn dùng một liều lượng cụ thể dựa trên cân nặng và tình trạng bệnh lý của bạn. Họ có thể điều chỉnh liều này theo thời gian tùy thuộc vào việc bạn đáp ứng với điều trị tốt như thế nào và bất kỳ tác dụng phụ nào bạn gặp phải.

Điều quan trọng là phải dùng mavorixafor vào cùng một thời điểm mỗi ngày để duy trì mức độ ổn định trong máu của bạn. Đặt báo thức hàng ngày hoặc sử dụng hộp đựng thuốc để giúp bạn ghi nhớ. Nếu bạn đang dùng các loại thuốc khác, hãy cho bác sĩ biết vì một số loại thuốc có thể tương tác với mavorixafor.

Trước khi bắt đầu điều trị, bác sĩ sẽ thực hiện xét nghiệm máu để kiểm tra số lượng tế bào bạch cầu và chức năng gan của bạn. Họ sẽ tiếp tục theo dõi các mức độ này thường xuyên trong khi bạn dùng thuốc.

Tôi nên dùng Mavorixafor trong bao lâu?

Hầu hết những người mắc hội chứng WHIM sẽ cần dùng mavorixafor dài hạn, có thể là suốt đời. Điều này là do hội chứng WHIM là một tình trạng di truyền không tự khỏi.

Bác sĩ sẽ theo dõi đáp ứng của bạn với điều trị thông qua các xét nghiệm máu và kiểm tra định kỳ. Họ sẽ xem xét số lượng bạch cầu của bạn, tần suất bạn bị nhiễm trùng và chất lượng cuộc sống tổng thể của bạn để xác định xem thuốc có hiệu quả hay không.

Không bao giờ ngừng dùng mavorixafor đột ngột mà không nói chuyện với bác sĩ trước. Số lượng bạch cầu của bạn có thể giảm nhanh chóng, khiến bạn dễ bị nhiễm trùng hơn. Nếu bạn cần ngừng dùng thuốc vì bất kỳ lý do gì, bác sĩ sẽ giúp bạn thực hiện một cách an toàn.

Tác dụng phụ của Mavorixafor là gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, mavorixafor có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù không phải ai cũng gặp phải. Hầu hết các tác dụng phụ là từ nhẹ đến trung bình và có xu hướng cải thiện khi cơ thể bạn điều chỉnh với thuốc.

Dưới đây là những tác dụng phụ phổ biến nhất mà bạn có thể gặp phải:

• Buồn nôn và khó chịu ở dạ dày
• Đau đầu
• Chóng mặt
• Mệt mỏi hoặc cảm thấy mệt mỏi
• Tiêu chảy
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên

Những tác dụng phụ này thường xảy ra trong vài tuần đầu điều trị và thường trở nên ít phiền phức hơn theo thời gian. Dùng thuốc cùng với thức ăn có thể giúp giảm các tác dụng phụ liên quan đến dạ dày.

Một số người có thể gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Mặc dù những điều này ít phổ biến hơn, nhưng điều quan trọng là phải biết những gì cần theo dõi:

• Phản ứng dị ứng nghiêm trọng (phát ban, sưng tấy, khó thở)
• Chảy máu hoặc bầm tím bất thường
• Các dấu hiệu của các vấn đề về gan (vàng da hoặc mắt, nước tiểu sẫm màu, đau bụng dữ dội)
• Buồn nôn và nôn mửa nghiêm trọng hoặc dai dẳng
• Thay đổi nhịp tim

Hãy liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào sau đây. Họ có thể giúp xác định xem các triệu chứng có liên quan đến mavorixafor hay không và điều chỉnh phương pháp điều trị của bạn nếu cần.

Ai Không Nên Dùng Mavorixafor?

Mavorixafor không phù hợp với tất cả mọi người. Bác sĩ sẽ xem xét cẩn thận tiền sử bệnh của bạn trước khi kê đơn loại thuốc này để đảm bảo an toàn cho bạn.

Bạn không nên dùng mavorixafor nếu bạn bị dị ứng với thuốc hoặc bất kỳ thành phần nào của nó. Hãy cho bác sĩ biết về bất kỳ phản ứng dị ứng nào trước đây với thuốc, đặc biệt nếu bạn đã gặp các triệu chứng nghiêm trọng như khó thở hoặc sưng tấy.

Những người mắc bệnh gan nặng có thể không dùng mavorixafor một cách an toàn. Thuốc được xử lý bởi gan của bạn, vì vậy nếu gan của bạn không hoạt động tốt, thuốc có thể tích tụ đến mức nguy hiểm trong cơ thể bạn.

Phụ nữ mang thai hoặc cho con bú nên thảo luận về những rủi ro và lợi ích với bác sĩ của họ. Vẫn chưa có đủ nghiên cứu để biết liệu mavorixafor có an toàn trong thời kỳ mang thai hay không hoặc liệu nó có đi vào sữa mẹ hay không.

Trẻ em và thanh thiếu niên dưới 18 tuổi chưa được nghiên cứu rộng rãi với mavorixafor. Bác sĩ sẽ cân nhắc những lợi ích tiềm năng so với những rủi ro chưa biết nếu cân nhắc dùng loại thuốc này cho bệnh nhân trẻ tuổi hơn.

Tên Thương Mại của Mavorixafor

Mavorixafor được bán dưới tên thương mại Xolremdi. Đây là tên thương mại bạn sẽ thấy trên lọ thuốc kê đơn và nhãn hiệu thuốc của bạn.

Thuốc được sản xuất bởi X4 Pharmaceuticals, một công ty chuyên phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp. Xolremdi hiện là tên thương mại duy nhất có sẵn cho mavorixafor.

Vì đây là một loại thuốc tương đối mới cho một tình trạng hiếm gặp, nên các phiên bản chung vẫn chưa có sẵn. Phạm vi bảo hiểm và các lựa chọn nhà thuốc của bạn có thể bị hạn chế, vì vậy hãy làm việc chặt chẽ với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để tiếp cận thuốc.

Các Phương Pháp Thay Thế Mavorixafor

Hiện tại, không có loại thuốc nào khác được phê duyệt đặc biệt để điều trị hội chứng WHIM. Mavorixafor là phương pháp điều trị nhắm mục tiêu đầu tiên và duy nhất cho tình trạng hiếm gặp này.

Trước khi có mavorixafor, các bác sĩ đã kiểm soát các triệu chứng của hội chứng WHIM bằng phương pháp chăm sóc hỗ trợ. Điều này có thể bao gồm kháng sinh để điều trị nhiễm trùng, liệu pháp thay thế globulin miễn dịch để tăng cường mức kháng thể và các yếu tố tăng trưởng để kích thích sản xuất bạch cầu.

Một số người mắc hội chứng WHIM có thể vẫn cần các phương pháp điều trị hỗ trợ này cùng với mavorixafor. Bác sĩ sẽ tạo ra một kế hoạch điều trị toàn diện giải quyết tất cả các khía cạnh của tình trạng của bạn.

Các nhà nghiên cứu đang tiếp tục nghiên cứu các phương pháp điều trị tiềm năng khác cho hội chứng WHIM, nhưng chúng vẫn đang trong giai đoạn phát triển ban đầu. Hiện tại, mavorixafor đại diện cho phương pháp điều trị nhắm mục tiêu và hiệu quả nhất hiện có.

Mavorixafor có tốt hơn các chất đối kháng CXCR4 khác không?

Mavorixafor được thiết kế và phê duyệt đặc biệt cho hội chứng WHIM, trong khi các chất đối kháng CXCR4 khác như plerixafor được sử dụng cho các mục đích khác nhau. Plerixafor chủ yếu được sử dụng để giúp huy động tế bào gốc cho các thủ tục cấy ghép.

Sự khác biệt chính là mavorixafor được bào chế để sử dụng đường uống hàng ngày trong thời gian dài, trong khi plerixafor được dùng dưới dạng tiêm trong thời gian ngắn. Mavorixafor cũng có thời gian tác dụng dài hơn, khiến nó phù hợp hơn để điều trị mãn tính.

Các thử nghiệm lâm sàng đã thử nghiệm đặc biệt mavorixafor ở những người mắc hội chứng WHIM, cho thấy nó làm tăng hiệu quả số lượng bạch cầu và giảm tỷ lệ nhiễm trùng. Các chất đối kháng CXCR4 khác chưa được nghiên cứu rộng rãi ở nhóm bệnh nhân này.

Bác sĩ sẽ chọn loại thuốc phù hợp dựa trên tình trạng cụ thể và mục tiêu điều trị của bạn. Đối với hội chứng WHIM, mavorixafor hiện là lựa chọn thích hợp nhất.

Các câu hỏi thường gặp về Mavorixafor

Mavorixafor có an toàn cho những người mắc bệnh tim không?

Những người mắc bệnh tim nên thảo luận kỹ lưỡng về tiền sử bệnh của họ với bác sĩ trước khi bắt đầu dùng mavorixafor. Thuốc có khả năng ảnh hưởng đến nhịp tim, vì vậy bác sĩ có thể muốn theo dõi chức năng tim của bạn chặt chẽ hơn.

Nếu bạn có tiền sử các vấn đề về tim, bác sĩ có thể yêu cầu bạn làm điện tâm đồ (ECG) trước khi bắt đầu điều trị và định kỳ trong khi bạn dùng thuốc. Điều này giúp đảm bảo nhịp tim của bạn vẫn bình thường.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình dùng quá liều mavorixafor?

Nếu bạn vô tình dùng quá liều mavorixafor so với chỉ định, hãy liên hệ ngay với bác sĩ hoặc trung tâm kiểm soát chất độc. Đừng chờ đợi xem các triệu chứng có phát triển hay không - tốt hơn hết là nên tìm kiếm sự giúp đỡ ngay lập tức.

Dùng quá nhiều mavorixafor có thể dẫn đến các tác dụng phụ nghiêm trọng như những thay đổi nguy hiểm về số lượng bạch cầu hoặc các vấn đề về nhịp tim. Bác sĩ có thể muốn theo dõi bạn chặt chẽ và thực hiện các xét nghiệm máu để kiểm tra bất kỳ biến chứng nào.

Tôi nên làm gì nếu tôi quên một liều mavorixafor?

Nếu bạn quên một liều mavorixafor, hãy dùng ngay khi bạn nhớ ra, trừ khi gần đến giờ dùng liều tiếp theo theo lịch trình của bạn. Trong trường hợp đó, hãy bỏ qua liều đã quên và tiếp tục với lịch trình thông thường của bạn.

Không bao giờ dùng hai liều cùng một lúc để bù cho liều đã quên. Điều này có thể làm tăng nguy cơ tác dụng phụ mà không mang lại lợi ích bổ sung. Nếu bạn thường xuyên quên liều, hãy nói chuyện với bác sĩ về các chiến lược giúp bạn ghi nhớ.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng mavorixafor?

Bạn chỉ nên ngừng dùng mavorixafor dưới sự giám sát của bác sĩ. Vì hội chứng WHIM là một tình trạng di truyền suốt đời, hầu hết mọi người cần tiếp tục điều trị vô thời hạn để duy trì lợi ích.

Bác sĩ có thể khuyên bạn ngừng dùng thuốc nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng không cải thiện, nếu thuốc ngừng hoạt động hiệu quả hoặc nếu tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn thay đổi đáng kể. Họ sẽ giúp bạn chuyển đổi an toàn và thảo luận về các lựa chọn điều trị thay thế.

Tôi có thể uống rượu trong khi dùng Mavorixafor không?

Tốt nhất là hạn chế uống rượu trong khi dùng mavorixafor, vì cả rượu và thuốc đều được gan của bạn xử lý. Uống rượu có thể làm tăng nguy cơ mắc các tác dụng phụ liên quan đến gan.

Nếu bạn chọn uống rượu đôi khi, hãy uống điều độ và thảo luận với bác sĩ của bạn. Họ có thể tư vấn cho bạn về giới hạn an toàn dựa trên sức khỏe tổng thể và chức năng gan của bạn. Luôn trung thực với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn về việc sử dụng rượu của bạn để họ có thể theo dõi bạn một cách thích hợp.