Odevixibat là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Odevixibat là một loại thuốc chuyên biệt giúp kiểm soát một tình trạng gan hiếm gặp gọi là ứ mật trong gan tiến triển gia đình (PFIC). Loại thuốc kê đơn này hoạt động bằng cách ngăn chặn một số chất vận chuyển axit mật nhất định trong ruột của bạn, điều này có thể giúp giảm ngứa dữ dội và tổn thương gan do tình trạng này gây ra.

Nếu bạn hoặc người thân được kê đơn odevixibat, bạn có thể có những câu hỏi về cách thức hoạt động và những gì mong đợi. Loại thuốc này đại diện cho một bước đột phá quan trọng đối với các gia đình đang đối phó với PFIC, mang lại hy vọng ở những nơi mà các lựa chọn điều trị từng rất hạn chế.

Odevixibat là gì?

Odevixibat là một loại thuốc uống được thiết kế đặc biệt để điều trị ứ mật trong gan tiến triển gia đình (PFIC). PFIC là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến cách gan của bạn xử lý axit mật, dẫn đến ngứa nghiêm trọng và tổn thương gan tiến triển.

Loại thuốc này thuộc nhóm thuốc được gọi là chất ức chế chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT). Hãy coi nó như một chất ức chế chọn lọc ngăn ruột của bạn tái hấp thu quá nhiều axit mật, đây là nguyên nhân gốc rễ của các triệu chứng PFIC.

Thuốc được phát triển sau nhiều năm nghiên cứu về các bệnh gan hiếm gặp. Nó đã nhận được sự chấp thuận của FDA vào năm 2021, khiến nó trở thành loại thuốc đầu tiên được phê duyệt đặc biệt để điều trị PFIC ở bệnh nhân nhi.

Odevixibat được dùng để làm gì?

Odevixibat chủ yếu được sử dụng để điều trị ứ mật trong gan tiến triển gia đình (PFIC) ở bệnh nhân từ ba tháng tuổi trở lên. PFIC khiến axit mật tích tụ trong gan của bạn thay vì chảy bình thường vào ruột của bạn.

Các triệu chứng chính mà loại thuốc này giúp giải quyết bao gồm ngứa nghiêm trọng, dai dẳng có thể gây suy nhược. Nhiều bệnh nhân mắc PFIC bị ngứa dữ dội đến mức cản trở giấc ngủ, việc học, công việc và các hoạt động hàng ngày.

Ngoài việc giảm ngứa, odevixibat cũng có thể giúp làm chậm sự tiến triển của tổn thương gan. Mặc dù nó không phải là một phương pháp chữa trị PFIC, nhưng nó có thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống và có khả năng trì hoãn nhu cầu ghép gan ở một số bệnh nhân.

Odevixibat Hoạt Động Như Thế Nào?

Odevixibat hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại protein cụ thể gọi là chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT) trong ruột non của bạn. Protein này thường tái chế axit mật trở lại gan của bạn, nhưng ở bệnh nhân PFIC, quá trình này góp phần vào sự tích tụ axit mật.

Bằng cách ngăn chặn chất vận chuyển này, odevixibat cho phép nhiều axit mật rời khỏi cơ thể bạn thông qua các cử động ruột thay vì quay trở lại gan của bạn. Điều này giúp giảm nồng độ axit mật trong máu và mô gan của bạn.

Thuốc được coi là có hiệu lực vừa phải cho mục đích cụ thể của nó. Mặc dù nó có hiệu quả cao trong việc ngăn chặn sự tái hấp thu axit mật, nhưng nó được thiết kế để hoạt động dần dần theo thời gian thay vì mang lại sự giảm nhẹ ngay lập tức.

Tôi Nên Dùng Odevixibat Như Thế Nào?

Odevixibat nên được dùng chính xác theo chỉ định của bác sĩ, thường là một lần mỗi ngày vào buổi sáng. Thuốc có dạng viên nang có thể nuốt nguyên viên hoặc mở ra và trộn với thức ăn cho những bệnh nhân trẻ tuổi không thể nuốt thuốc.

Bạn nên dùng odevixibat cùng với thức ăn để giúp cơ thể hấp thụ thuốc đúng cách. Một bữa sáng nhẹ hoặc đồ ăn nhẹ thường là đủ. Dùng thuốc khi bụng đói có thể làm giảm hiệu quả của nó.

Nếu bạn cần mở viên nang, bạn có thể rắc các chất bên trong lên một lượng nhỏ thức ăn mềm như sốt táo hoặc sữa chua. Hãy chắc chắn tiêu thụ toàn bộ hỗn hợp ngay lập tức và không để dành cho lần sau.

Cố gắng dùng liều thuốc của bạn vào cùng một thời điểm mỗi ngày để duy trì nồng độ ổn định trong hệ thống của bạn. Điều này giúp thuốc hoạt động hiệu quả nhất.

Tôi Nên Dùng Odevixibat Trong Bao Lâu?

Odevixibat thường là một phương pháp điều trị lâu dài cho PFIC, có nghĩa là bạn có thể cần phải dùng thuốc liên tục miễn là nó giúp cải thiện các triệu chứng của bạn. Vì PFIC là một tình trạng di truyền mãn tính, việc ngừng thuốc thường có nghĩa là các triệu chứng sẽ quay trở lại.

Bác sĩ của bạn sẽ theo dõi phản ứng của bạn với thuốc thường xuyên, thường kiểm tra các triệu chứng và chức năng gan của bạn sau mỗi vài tháng. Một số bệnh nhân nhận thấy sự cải thiện về ngứa trong vòng vài tuần, trong khi những người khác có thể mất vài tháng để trải nghiệm đầy đủ các lợi ích.

Thời gian điều trị phụ thuộc vào việc bạn đáp ứng với thuốc tốt như thế nào và liệu bạn có gặp bất kỳ tác dụng phụ nào không. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để xác định kế hoạch dài hạn tốt nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.

Các Tác Dụng Phụ của Odevixibat Là Gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, odevixibat có thể gây ra tác dụng phụ, mặc dù nhiều người dung nạp nó tốt. Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến những thay đổi về tiêu hóa vì thuốc ảnh hưởng đến cách cơ thể bạn xử lý axit mật.

Dưới đây là những tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên nhất mà bạn có thể gặp phải:

• Tiêu chảy hoặc phân lỏng
• Đau bụng hoặc chuột rút
• Buồn nôn
• Nôn mửa
• Mệt mỏi
• Giảm cảm giác thèm ăn

Hầu hết các tác dụng phụ về tiêu hóa này có xu hướng từ nhẹ đến trung bình và thường cải thiện khi cơ thể bạn điều chỉnh với thuốc trong vài tuần đầu điều trị.

Một số bệnh nhân có thể gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn nhưng ít phổ biến hơn. Chúng có thể bao gồm tiêu chảy nặng dẫn đến mất nước, đau bụng đáng kể hoặc các dấu hiệu của các vấn đề về gan như vàng da hoặc mắt.

Các tác dụng phụ hiếm gặp nhưng nghiêm trọng có thể bao gồm phản ứng dị ứng nghiêm trọng, mặc dù những phản ứng này không phổ biến. Các dấu hiệu của phản ứng dị ứng nghiêm trọng bao gồm khó thở, sưng mặt hoặc cổ họng hoặc phát ban da nghiêm trọng.

Liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu bạn bị nôn mửa dai dẳng, tiêu chảy nặng, các dấu hiệu mất nước hoặc bất kỳ triệu chứng nào khiến bạn lo lắng.

Ai Không Nên Dùng Odevixibat?

Odevixibat không phù hợp với tất cả mọi người, ngay cả những người mắc PFIC. Bác sĩ sẽ cẩn thận đánh giá xem loại thuốc này có phù hợp với tình trạng cụ thể của bạn hay không trước khi kê đơn.

Bạn không nên dùng odevixibat nếu bạn bị dị ứng với thuốc hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc. Những người mắc một số bệnh gan khác ngoài PFIC cũng có thể không phải là ứng cử viên phù hợp cho phương pháp điều trị này.

Thuốc cần được cân nhắc cẩn thận ở những bệnh nhân mắc bệnh thận nặng, vì chức năng thận ảnh hưởng đến cách cơ thể bạn xử lý thuốc. Bác sĩ có thể cần điều chỉnh liều lượng hoặc theo dõi bạn chặt chẽ hơn nếu bạn có vấn đề về thận.

Phụ nữ mang thai hoặc cho con bú nên thảo luận về những rủi ro và lợi ích với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ. Mặc dù các nghiên cứu ở phụ nữ mang thai còn hạn chế, nhưng thuốc có thể cần thiết nếu lợi ích lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn.

Trẻ em dưới ba tháng tuổi không nên dùng odevixibat, vì độ an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập ở nhóm tuổi rất nhỏ này.

Tên Thương Hiệu Odevixibat

Odevixibat được bán dưới tên thương hiệu Bylvay tại Hoa Kỳ và các quốc gia khác. Bylvay được sản xuất bởi Albireo Pharma và là dạng odevixibat duy nhất có sẵn trên thị trường.

Thuốc có sẵn ở các mức độ mạnh khác nhau để đáp ứng các nhu cầu về liều lượng khác nhau, đặc biệt quan trọng vì nó được sử dụng ở cả trẻ em và người lớn. Hiệu thuốc của bạn sẽ cung cấp độ mạnh cụ thể mà bác sĩ của bạn đã kê đơn.

Vì đây là một loại thuốc đặc trị cho một tình trạng hiếm gặp, Bylvay có thể không có sẵn tại tất cả các hiệu thuốc. Bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn có thể giúp bạn sắp xếp để lấy thuốc thông qua các dịch vụ dược phẩm đặc biệt nếu cần.

Các Phương Pháp Thay Thế Odevixibat

Các lựa chọn điều trị cho PFIC còn hạn chế, đó là lý do tại sao odevixibat đại diện cho một bước tiến quan trọng. Trước khi có loại thuốc này, việc điều trị chủ yếu tập trung vào việc kiểm soát các triệu chứng và biến chứng.

Các phương pháp điều trị truyền thống mà bác sĩ vẫn có thể sử dụng cùng với hoặc thay thế cho odevixibat bao gồm các chất cô lập acid mật như cholestyramine. Các loại thuốc này hoạt động khác nhau bằng cách liên kết với acid mật trong ruột của bạn, nhưng chúng thường kém hiệu quả hơn và khó dung nạp hơn.

Đối với các trường hợp nặng không đáp ứng với điều trị bằng thuốc, ghép gan vẫn là lựa chọn điều trị dứt điểm. Tuy nhiên, odevixibat có thể giúp trì hoãn nhu cầu ghép tạng ở một số bệnh nhân.

Một số bệnh nhân được hưởng lợi từ các phương pháp điều trị hỗ trợ như thuốc kháng histamine để giảm ngứa, thực phẩm chức năng bổ sung vitamin tan trong chất béo và theo dõi cẩn thận chức năng gan. Các phương pháp điều trị này giải quyết các triệu chứng nhưng không nhắm vào nguyên nhân cơ bản như odevixibat.

Odevixibat có tốt hơn Cholestyramine không?

Odevixibat và cholestyramine hoạt động thông qua các cơ chế khác nhau, khiến việc so sánh trực tiếp trở nên khó khăn. Tuy nhiên, các nghiên cứu lâm sàng cho thấy odevixibat có thể hiệu quả hơn đối với nhiều bệnh nhân PFIC.

Cholestyramine yêu cầu nhiều liều hàng ngày và có thể khó uống, đặc biệt là đối với trẻ em. Nó thường gây táo bón và có thể cản trở sự hấp thụ của các loại thuốc và chất dinh dưỡng khác.

Odevixibat mang lại sự tiện lợi khi chỉ cần dùng một lần mỗi ngày và có xu hướng được dung nạp tốt hơn bởi hầu hết bệnh nhân. Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy nó hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm ngứa ở bệnh nhân PFIC.

Bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như tuổi tác, triệu chứng, các loại thuốc khác và mức độ đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó của bạn khi quyết định giữa các lựa chọn này. Một số bệnh nhân thậm chí có thể sử dụng cả hai loại thuốc cùng nhau nếu cần.

Các câu hỏi thường gặp về Odevixibat

Odevixibat có an toàn cho trẻ em không?

Đúng vậy, odevixibat được chấp thuận sử dụng cho trẻ em từ ba tháng tuổi trở lên. Thuốc này đã được nghiên cứu đặc biệt ở bệnh nhân nhi vì PFIC thường ảnh hưởng đến trẻ em.

Các thử nghiệm lâm sàng bao gồm bệnh nhân từ trẻ sơ sinh đến người lớn, với sự chú ý cẩn thận đến liều dùng và độ an toàn ở nhóm tuổi nhỏ hơn. Hồ sơ tác dụng phụ có vẻ tương tự nhau ở các nhóm tuổi, mặc dù trẻ em có thể nhạy cảm hơn với các tác động đến hệ tiêu hóa.

Bác sĩ của con bạn sẽ tính toán liều dùng thích hợp dựa trên cân nặng của trẻ và theo dõi trẻ chặt chẽ về cả hiệu quả và tác dụng phụ. Các cuộc hẹn tái khám thường xuyên rất quan trọng để đảm bảo thuốc tiếp tục an toàn và hữu ích.

Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình dùng quá nhiều Odevixibat?

Nếu bạn vô tình dùng odevixibat nhiều hơn liều lượng được kê đơn, hãy liên hệ với bác sĩ hoặc trung tâm kiểm soát chất độc ngay lập tức. Dùng quá nhiều có thể làm tăng nguy cơ mắc các tác dụng phụ nghiêm trọng, đặc biệt là các vấn đề về tiêu hóa.

Quá liều có thể gây tiêu chảy nặng, mất nước, mất cân bằng điện giải hoặc đau bụng. Những tác động này có thể nghiêm trọng, đặc biệt là ở trẻ em hoặc những người có các tình trạng sức khỏe khác.

Đừng cố gắng tự gây nôn trừ khi có chỉ định cụ thể của chuyên gia chăm sóc sức khỏe. Giữ chai thuốc bên mình khi đi khám để các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe biết chính xác loại thuốc và lượng thuốc đã dùng.

Tôi nên làm gì nếu tôi quên một liều Odevixibat?

Nếu bạn quên một liều odevixibat, hãy dùng thuốc ngay khi nhớ ra, miễn là chưa đến gần thời gian dùng liều tiếp theo. Nếu gần đến thời gian dùng liều theo lịch trình tiếp theo, hãy bỏ qua liều đã quên và tiếp tục với lịch trình dùng thuốc thông thường của bạn.

Không dùng hai liều cùng một lúc để bù cho liều đã quên, vì điều này có thể làm tăng nguy cơ mắc các tác dụng phụ. Dùng liều gấp đôi sẽ không mang lại lợi ích gì thêm và có thể gây hại.

Nếu bạn thường xuyên quên liều, hãy thử đặt báo thức hàng ngày hoặc sử dụng hộp chia thuốc để giúp bạn nhớ. Việc dùng thuốc hàng ngày nhất quán giúp duy trì mức độ ổn định của thuốc trong cơ thể bạn.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng Odevixibat?

Bạn chỉ nên ngừng dùng odevixibat theo hướng dẫn của bác sĩ. Vì PFIC là một tình trạng mãn tính, việc ngừng thuốc thường có nghĩa là các triệu chứng của bạn sẽ quay trở lại.

Bác sĩ có thể khuyên bạn nên ngừng hoặc thay đổi phương pháp điều trị nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng, nếu thuốc ngừng hoạt động hiệu quả hoặc nếu tình trạng của bạn thay đổi đáng kể.

Trước khi thực hiện bất kỳ thay đổi nào đối với kế hoạch điều trị của bạn, hãy thảo luận về những lo ngại của bạn với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn. Họ có thể giúp bạn cân nhắc những lợi ích và rủi ro của việc tiếp tục so với việc ngừng dùng thuốc.

Tôi có thể dùng Odevixibat với các loại thuốc khác không?

Odevixibat có thể tương tác với một số loại thuốc nhất định, vì vậy điều quan trọng là phải cho bác sĩ biết về tất cả các loại thuốc, thực phẩm chức năng và các sản phẩm thảo dược mà bạn đang dùng. Điều này bao gồm thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn và vitamin.

Thuốc có thể ảnh hưởng đến cách cơ thể bạn hấp thụ các vitamin tan trong chất béo (A, D, E và K), vì vậy bác sĩ có thể khuyên bạn nên dùng thực phẩm chức năng vitamin hoặc theo dõi mức độ của bạn chặt chẽ hơn.

Một số loại thuốc được hấp thụ ở cùng một phần ruột với odevixibat có thể bị thay đổi hiệu quả. Bác sĩ có thể cần điều chỉnh thời gian hoặc liều lượng của các loại thuốc khác để tránh tương tác.