Peginesatide là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Peginesatide là một loại thuốc tổng hợp được thiết kế để điều trị bệnh thiếu máu ở những người mắc bệnh thận mãn tính đang chạy thận nhân tạo. Nó hoạt động bằng cách kích thích tủy xương của bạn sản xuất nhiều hồng cầu hơn, tương tự như cách hormone tự nhiên erythropoietin của cơ thể bạn hoạt động. Tuy nhiên, loại thuốc này đã bị rút khỏi thị trường vào năm 2013 do những lo ngại nghiêm trọng về an toàn, bao gồm các phản ứng dị ứng nghiêm trọng dẫn đến nhập viện và tử vong.

Peginesatide là gì?

Peginesatide là một loại thuốc protein do con người tạo ra, bắt chước hoạt động của erythropoietin trong cơ thể bạn. Erythropoietin là một loại hormone mà thận của bạn tự nhiên sản xuất để báo hiệu cho tủy xương của bạn tạo ra các tế bào hồng cầu. Khi thận của bạn bị tổn thương do bệnh mãn tính, chúng không thể tạo ra đủ hormone này, dẫn đến thiếu máu.

Thuốc này được phát triển đặc biệt cho những người mắc bệnh thận mãn tính đang được điều trị bằng chạy thận nhân tạo. Nó được tiêm một lần một tháng, thuận tiện hơn so với các loại thuốc tương tự khác cần liều dùng thường xuyên hơn. Thật không may, peginesatide không còn được sử dụng do các vấn đề về an toàn xuất hiện sau khi nó được phê duyệt.

Peginesatide được dùng để làm gì?

Peginesatide được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu ở người lớn mắc bệnh thận mãn tính đang chạy thận nhân tạo. Thiếu máu xảy ra khi bạn không có đủ hồng cầu khỏe mạnh để vận chuyển oxy đi khắp cơ thể, khiến bạn cảm thấy mệt mỏi, yếu ớt và khó thở.

Những người mắc bệnh thận thường bị thiếu máu vì thận bị tổn thương của họ không thể sản xuất đủ erythropoietin. Điều này tạo ra một chu kỳ trong đó cơ thể bạn phải vật lộn để tạo ra các tế bào hồng cầu mà nó cần. Peginesatide được thiết kế để can thiệp và cung cấp tín hiệu còn thiếu đó cho tủy xương của bạn.

Thuốc này chỉ được phê duyệt cho những bệnh nhân đang điều trị bằng lọc máu. Nó không dành cho những người mắc bệnh thận nhẹ hơn hoặc những người chưa lọc máu. Bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc lựa chọn này nếu các phương pháp điều trị khác không đủ hiệu quả để kiểm soát các triệu chứng thiếu máu của bạn.

Peginesatide hoạt động như thế nào?

Peginesatide hoạt động bằng cách liên kết với các thụ thể trong tủy xương của bạn, nơi đáp ứng với erythropoietin tự nhiên. Hãy coi nó như việc sử dụng một chiếc chìa khóa phù hợp với ổ khóa mà hormone tự nhiên của cơ thể bạn sẽ sử dụng. Sau khi gắn vào, nó sẽ kích hoạt tủy xương của bạn bắt đầu sản xuất nhiều hồng cầu hơn.

Thuốc này được coi là một lựa chọn điều trị mạnh mẽ vì nó có thể làm tăng đáng kể việc sản xuất hồng cầu. Tuy nhiên, sức mạnh này cũng có nghĩa là nó cần được theo dõi cẩn thận để ngăn chặn mức hồng cầu của bạn tăng quá nhanh hoặc quá cao, điều này có thể gây ra các biến chứng nguy hiểm.

Cơ thể bạn thường sẽ bắt đầu đáp ứng với peginesatide trong vòng vài tuần, mặc dù có thể mất đến ba tháng để thấy được hiệu quả đầy đủ. Thuốc vẫn hoạt động trong hệ thống của bạn trong khoảng một tháng, đó là lý do tại sao nó chỉ cần được dùng một lần mỗi tháng.

Peginesatide nên được dùng như thế nào?

Peginesatide được dùng dưới dạng tiêm vào tĩnh mạch (đường tĩnh mạch) hoặc dưới da (dưới da) một lần một tháng. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ tiêm thuốc này trong quá trình chạy thận hoặc tại một cơ sở y tế. Bạn không thể tự dùng thuốc này ở nhà.

Việc tiêm không yêu cầu bất kỳ sự chuẩn bị đặc biệt nào liên quan đến thức ăn hoặc đồ uống. Bạn có thể ăn uống bình thường trước và sau khi dùng thuốc. Bác sĩ của bạn sẽ xác định liều lượng phù hợp dựa trên cân nặng của bạn, mức hồng cầu hiện tại và mức độ đáp ứng với điều trị của bạn.

Trước mỗi lần tiêm, nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ kiểm tra huyết áp và xem xét kết quả xét nghiệm gần đây của bạn. Họ cũng sẽ theo dõi bạn cẩn thận để tìm bất kỳ dấu hiệu phản ứng dị ứng nào, đặc biệt là trong vài liều đầu tiên khi các phản ứng có khả năng xảy ra nhất.

Peginesatide nên được dùng trong bao lâu?

Thời gian điều trị bằng peginesatide sẽ khác nhau tùy thuộc vào đáp ứng và khả năng dung nạp thuốc của bạn. Hầu hết mọi người sẽ tiếp tục điều trị miễn là tình trạng thiếu máu của họ vẫn còn và thuốc có tác dụng mà không gây ra các tác dụng phụ đáng kể.

Bác sĩ của bạn sẽ theo dõi chặt chẽ mức độ hồng cầu của bạn, thường kiểm tra chúng vài tuần một lần lúc đầu, sau đó hàng tháng khi mức độ của bạn ổn định. Nếu tình trạng thiếu máu của bạn được cải thiện đáng kể hoặc nếu bạn gặp các tác dụng phụ đáng lo ngại, bác sĩ của bạn có thể điều chỉnh liều lượng hoặc cân nhắc chuyển sang một phương pháp điều trị khác.

Vì peginesatide đã bị rút khỏi thị trường, bất kỳ ai đang dùng thuốc này sẽ được chuyển sang các phương pháp điều trị thiếu máu thay thế. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tìm ra liệu pháp thay thế tốt nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.

Các tác dụng phụ của Peginesatide là gì?

Peginesatide có một số tác dụng phụ tiềm ẩn, từ nhẹ đến đe dọa tính mạng. Mối lo ngại nghiêm trọng nhất là các phản ứng dị ứng nghiêm trọng, nguyên nhân dẫn đến việc thuốc bị loại bỏ khỏi thị trường. Những phản ứng này có thể xảy ra ngay lập tức và nguy hiểm, cần được điều trị y tế khẩn cấp.

Các tác dụng phụ thường gặp mà mọi người gặp phải bao gồm:

• Co thắt và đau cơ
• Đau lưng
• Ho
• Huyết áp cao
• Tiêu chảy
• Buồn nôn
• Sưng ở cánh tay hoặc chân

Những tác dụng phụ hàng ngày này thường có thể kiểm soát được và thường cải thiện khi cơ thể bạn thích nghi với thuốc. Tuy nhiên, chúng vẫn cần được báo cáo cho nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng cuối cùng dẫn đến việc rút peginesatide là các phản ứng dị ứng nghiêm trọng gọi là sốc phản vệ. Những phản ứng này có thể gây khó thở, tụt huyết áp nghiêm trọng, sưng mặt và cổ họng, và có thể gây tử vong nếu không được điều trị ngay lập tức. Một số người cũng gặp các vấn đề tim mạch nghiêm trọng, bao gồm đau tim và đột quỵ.

Đông máu là một mối quan tâm đáng kể khác, đặc biệt là ở các vị trí tiếp cận được sử dụng để chạy thận nhân tạo. Thuốc cũng có thể khiến mức độ hồng cầu của bạn tăng quá nhanh, dẫn đến huyết áp cao nguy hiểm và các biến chứng khác.

Ai không nên dùng Peginesatide?

Một số nhóm người không nên dùng peginesatide, ngay cả khi nó còn được bán trên thị trường. Bất kỳ ai có tiền sử dị ứng với peginesatide hoặc bất kỳ thành phần nào của nó nên tránh dùng loại thuốc này hoàn toàn. Những người bị huyết áp cao không kiểm soát được cũng không phải là ứng cử viên tốt để điều trị.

Phụ nữ mang thai và cho con bú được khuyên không nên sử dụng peginesatide do thiếu dữ liệu an toàn. Tác dụng của thuốc đối với sự phát triển của thai nhi chưa được hiểu đầy đủ, khiến nó quá rủi ro để sử dụng trong thời kỳ mang thai hoặc khi cho con bú.

Những người mắc một số loại ung thư nhất định, đặc biệt là những loại ảnh hưởng đến máu hoặc tủy xương, không nên dùng peginesatide. Thuốc có khả năng kích thích sự phát triển của tế bào ung thư trong những trường hợp này. Ngoài ra, bất kỳ ai có tiền sử phản ứng dị ứng nghiêm trọng với các loại thuốc tương tự sẽ có nguy cơ cao.

Những người bị nhiễm trùng hoặc các tình trạng viêm nhiễm hoạt động có thể cần phải đợi cho đến khi các vấn đề này được giải quyết trước khi bắt đầu điều trị. Phản ứng của hệ thống miễn dịch của bạn với peginesatide có thể không thể đoán trước khi đối phó với các vấn đề sức khỏe khác cùng một lúc.

Tên thương hiệu Peginesatide

Peginesatide được bán dưới tên thương hiệu Omontys tại Hoa Kỳ. Đây là tên thương hiệu duy nhất mà thuốc được bán trên thị trường trước khi bị rút khỏi thị trường vào năm 2013.

Thuốc được phát triển bởi Affymax và được bán trên thị trường với sự hợp tác của Takeda Pharmaceuticals. Nó đã nhận được sự chấp thuận của FDA vào tháng 3 năm 2012 nhưng đã bị các nhà sản xuất tự nguyện thu hồi vào tháng 2 năm 2013 do những lo ngại nghiêm trọng về an toàn.

Các lựa chọn thay thế Peginesatide

Một số lựa chọn thay thế cho peginesatide có sẵn để điều trị bệnh thiếu máu ở những người mắc bệnh thận mãn tính. Các loại thuốc này hoạt động tương tự bằng cách kích thích sản xuất hồng cầu, nhưng chúng có các hồ sơ an toàn và lịch trình dùng thuốc khác nhau.

Các lựa chọn thay thế được sử dụng phổ biến nhất bao gồm:

• Epoetin alfa (Epogen, Procrit) - dùng 1-3 lần mỗi tuần
• Darbepoetin alfa (Aranesp) - dùng hàng tuần hoặc cách tuần
• Methoxy polyethylene glycol-epoetin beta (Mircera) - dùng hàng tháng

Các loại thuốc này đã được sử dụng lâu hơn peginesatide và có hồ sơ an toàn được thiết lập tốt hơn. Bác sĩ của bạn sẽ chọn phương án tốt nhất dựa trên nhu cầu cụ thể của bạn, tần suất bạn có thể đến để tiêm và mức độ dung nạp của bạn đối với từng loại thuốc.

Bổ sung sắt thường được sử dụng cùng với các loại thuốc này để đảm bảo cơ thể bạn có đủ sắt để tạo ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Một số người cũng có thể được hưởng lợi từ việc truyền máu trong một số trường hợp nhất định, mặc dù điều này thường dành riêng cho các trường hợp nghiêm trọng.

Peginesatide có tốt hơn Epoetin alfa không?

Peginesatide và epoetin alfa đều có hiệu quả trong việc điều trị bệnh thiếu máu ở những người mắc bệnh thận mãn tính, nhưng chúng có những ưu điểm và nhược điểm khác nhau. Ưu điểm chính của Peginesatide là lịch trình dùng thuốc một lần mỗi tháng, so với epoetin alfa cần 1-3 lần tiêm mỗi tuần.

Về mặt hiệu quả, các nghiên cứu cho thấy peginesatide có thể duy trì mức hemoglobin tốt như epoetin alfa. Cả hai loại thuốc đều có thể điều trị thiếu máu thành công và giảm nhu cầu truyền máu ở hầu hết bệnh nhân.

Tuy nhiên, hồ sơ an toàn của peginesatide cho thấy tồi tệ hơn đáng kể so với epoetin alfa. Các phản ứng dị ứng nghiêm trọng dẫn đến việc rút peginesatide không thường thấy với epoetin alfa, loại thuốc đã được sử dụng an toàn trong nhiều năm. Điều này khiến epoetin alfa trở thành lựa chọn tốt hơn, mặc dù cần tiêm thường xuyên hơn.

Ngày nay, epoetin alfa vẫn là một lựa chọn điều trị tiêu chuẩn với hồ sơ an toàn đã được thiết lập. Mặc dù sự tiện lợi của việc dùng thuốc hàng tháng rất hấp dẫn, nhưng những rủi ro nghiêm trọng liên quan đến peginesatide cuối cùng đã khiến nó không phù hợp để tiếp tục sử dụng.

Các câu hỏi thường gặp về Peginesatide

Q1. Peginesatide có an toàn cho người mắc bệnh tiểu đường không?

Khi peginesatide có sẵn, những người mắc bệnh tiểu đường cũng bị bệnh thận mạn tính có thể sử dụng loại thuốc này, nhưng cần thận trọng hơn. Bệnh tiểu đường thường gây ra bệnh thận và nhiều người mắc cả hai bệnh này bị thiếu máu cần điều trị.

Tuy nhiên, những người mắc bệnh tiểu đường có xu hướng có nguy cơ cao hơn về các vấn đề tim mạch, có thể trở nên tồi tệ hơn do tác dụng phụ của peginesatide. Xu hướng làm tăng huyết áp và tăng nguy cơ đông máu của thuốc khiến nó đặc biệt đáng lo ngại đối với bệnh nhân tiểu đường. Bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc rất cẩn thận những rủi ro này trước khi kê đơn peginesatide cho người mắc bệnh tiểu đường.

Q2. Tôi nên làm gì nếu tôi vô tình sử dụng quá nhiều Peginesatide?

Quá liều peginesatide sẽ là một trường hợp cấp cứu y tế nghiêm trọng, cần được chăm sóc tại bệnh viện ngay lập tức. Quá nhiều loại thuốc này có thể khiến mức tế bào hồng cầu của bạn tăng cao một cách nguy hiểm, dẫn đến huyết áp cao nghiêm trọng, cục máu đông, các vấn đề về tim và đột quỵ.

Vì peginesatide chỉ được cung cấp bởi các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe trong môi trường y tế, việc dùng quá liều do tai nạn sẽ rất hiếm. Tuy nhiên, nếu xảy ra quá liều, việc điều trị sẽ tập trung vào việc kiểm soát các biến chứng, chẳng hạn như kiểm soát huyết áp và ngăn ngừa cục máu đông. Không có thuốc giải độc đặc hiệu cho việc dùng quá liều peginesatide.

Q3. Tôi nên làm gì nếu tôi bỏ lỡ một liều Peginesatide?

Nếu bạn bỏ lỡ một mũi tiêm peginesatide theo lịch trình, bạn sẽ cần liên hệ ngay với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để lên lịch lại. Việc bỏ lỡ liều có thể khiến bệnh thiếu máu của bạn trở nên tồi tệ hơn, dẫn đến mệt mỏi, suy nhược và các triệu chứng khác quay trở lại.

Bác sĩ của bạn sẽ xác định thời điểm tốt nhất cho liều bù của bạn dựa trên thời điểm bạn bỏ lỡ mũi tiêm và mức độ hồng cầu hiện tại của bạn. Họ có thể đã điều chỉnh một vài liều tiếp theo của bạn để trở lại đúng lịch trình điều trị. Điều quan trọng là không cố gắng tự mình bù cho các liều đã bỏ lỡ.

Q4. Khi nào tôi có thể ngừng dùng Peginesatide?

Quyết định ngừng dùng peginesatide sẽ do bác sĩ của bạn đưa ra dựa trên một số yếu tố. Nếu chức năng thận của bạn được cải thiện đáng kể, cơ thể bạn có thể đã bắt đầu sản xuất đủ erythropoietin tự nhiên trở lại, khiến việc dùng thuốc trở nên không cần thiết.

Bạn cũng sẽ ngừng dùng peginesatide nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc phản ứng dị ứng. Tuy nhiên, trong hầu hết các trường hợp, những người mắc bệnh thận mãn tính đang chạy thận nhân tạo sẽ cần tiếp tục một số hình thức điều trị bệnh thiếu máu trong thời gian dài. Khi peginesatide bị rút khỏi thị trường, bệnh nhân đã được chuyển sang các loại thuốc thay thế thay vì ngừng điều trị bệnh thiếu máu hoàn toàn.

Q5. Tại sao Peginesatide bị rút khỏi thị trường?

Peginesatide đã bị rút khỏi thị trường vào tháng 2 năm 2013 do các báo cáo về các phản ứng dị ứng nghiêm trọng và đôi khi gây tử vong. Sau khi thuốc được phê duyệt và sử dụng rộng rãi hơn, các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe bắt đầu báo cáo các trường hợp sốc phản vệ nghiêm trọng cần điều trị khẩn cấp.

FDA và các nhà sản xuất đã xác định rằng nguy cơ xảy ra các phản ứng đe dọa tính mạng này là quá cao để tiếp tục bán thuốc. Quyết định đã được đưa ra để tự nguyện thu hồi tất cả các sản phẩm peginesatide và ngừng sử dụng. Bệnh nhân đang dùng peginesatide đã được chuyển sang các phương pháp điều trị thay thế an toàn hơn cho bệnh thiếu máu của họ.