Created at:1/13/2025
Tagraxofusp-erzs là một loại thuốc điều trị ung thư nhắm mục tiêu, giúp chống lại một loại ung thư máu hiếm gặp gọi là tân sinh tế bào đuôi gai plasmacytoid dạng nổ (BPDCN). Phương pháp điều trị chuyên biệt này hoạt động bằng cách gắn vào các protein cụ thể trên các tế bào ung thư và cung cấp một chất độc tiêu diệt chúng từ bên trong. Nó được thiết kế cho người lớn và trẻ em mắc loại ung thư máu đặc biệt này, mang lại hy vọng khi các phương pháp điều trị khác có thể không phù hợp.
Tagraxofusp-erzs là một loại thuốc điều trị ung thư kê đơn, kết hợp hai thành phần mạnh mẽ để chống lại các tế bào ung thư. Phần đầu tiên hoạt động như một tên lửa dẫn đường, tìm kiếm và gắn vào các protein cụ thể gọi là thụ thể CD123 trên các tế bào ung thư. Phần thứ hai cung cấp một chất độc tiêu diệt các tế bào mục tiêu này trong khi vẫn giữ cho các tế bào khỏe mạnh phần lớn không bị tổn hại.
Loại thuốc này thuộc nhóm thuốc gọi là độc tố tế bào hướng CD123. Hãy coi nó như một quả bom thông minh có thể phân biệt giữa các tế bào khỏe mạnh và tế bào ung thư. Thuốc được dùng qua đường truyền tĩnh mạch, cho phép nó di chuyển khắp máu của bạn để đến các tế bào ung thư ở bất cứ nơi nào chúng có thể ẩn náu.
Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ chuẩn bị và dùng thuốc này tại một cơ sở y tế, nơi bạn có thể được theo dõi chặt chẽ. Cách tiếp cận cẩn thận này giúp đảm bảo an toàn cho bạn và cho phép phản ứng ngay lập tức nếu có bất kỳ tác dụng phụ nào xảy ra trong quá trình điều trị.
Tagraxofusp-erzs được phê duyệt đặc biệt để điều trị tân sinh tế bào đuôi gai plasmacytoid dạng nổ (BPDCN) ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên. BPDCN là một loại ung thư máu hiếm gặp và hung hãn, ảnh hưởng đến các tế bào miễn dịch đặc biệt gọi là tế bào đuôi gai plasmacytoid.
Loại ung thư này thường xuất hiện dưới dạng tổn thương da, sưng hạch bạch huyết, hoặc ảnh hưởng đến tủy xương và máu. Vì BPDCN rất hiếm gặp, ảnh hưởng đến ít hơn 1/100.000 người, nên có rất ít lựa chọn điều trị trước khi loại thuốc này được phát triển.
Bác sĩ có thể đề nghị phương pháp điều trị này nếu bạn được chẩn đoán mắc BPDCN và các phương pháp điều trị khác không hiệu quả hoặc không phù hợp với tình trạng của bạn. Thuốc đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong các thử nghiệm lâm sàng, với nhiều bệnh nhân có sự cải thiện đáng kể các triệu chứng ung thư của họ.
Tagraxofusp-erzs hoạt động thông qua một quy trình hai bước tinh vi nhắm vào các tế bào ung thư với độ chính xác đáng kể. Thuốc được thiết kế để tìm kiếm và liên kết với các thụ thể CD123, được tìm thấy với số lượng lớn trên các tế bào ung thư BPDCN nhưng ít phổ biến hơn nhiều trên các tế bào khỏe mạnh.
Khi thuốc gắn vào các thụ thể này, tế bào ung thư thực sự giúp quá trình bằng cách kéo thuốc vào bên trong thông qua một quá trình tự nhiên gọi là nội bào. Hãy nghĩ nó giống như tế bào ung thư vô tình mở cửa để thuốc đi vào.
Bên trong tế bào ung thư, thuốc giải phóng tải trọng độc hại của nó, làm gián đoạn khả năng tạo ra protein cần thiết cho sự sống còn của tế bào. Điều này dẫn đến cái chết của tế bào ung thư trong khi giảm thiểu tổn thương cho các tế bào khỏe mạnh không có nhiều thụ thể CD123.
Phương pháp tiếp cận nhắm mục tiêu này được coi là khá mạnh mẽ và hiệu quả đối với BPDCN, mặc dù nó có thể gây ra các tác dụng phụ đáng kể vì một số tế bào khỏe mạnh cũng có các thụ thể CD123, đặc biệt là trong gan và mạch máu.
Tagraxofusp-erzs được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch (IV) trực tiếp vào máu của bạn tại một cơ sở y tế. Bạn không thể dùng thuốc này tại nhà và nó phải được chuẩn bị và quản lý bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe được đào tạo, chuyên về điều trị ung thư.
Lịch trình điều trị điển hình bao gồm việc dùng thuốc một lần mỗi ngày trong năm ngày đầu tiên của chu kỳ 21 ngày. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ đặt một đường truyền tĩnh mạch (IV) vào tĩnh mạch ở cánh tay của bạn hoặc thông qua một đường truyền trung tâm nếu bạn có. Việc truyền dịch thường mất khoảng 15 phút để hoàn thành.
Trước mỗi lần truyền, bạn sẽ được dùng các loại thuốc trước để giúp ngăn ngừa các phản ứng dị ứng và các tác dụng phụ khác. Chúng có thể bao gồm thuốc kháng histamine, corticosteroid và thuốc hạ sốt. Đội ngũ y tế của bạn sẽ theo dõi sát sao các dấu hiệu sinh tồn của bạn trong và sau khi truyền dịch.
Bạn không cần phải lo lắng về các hạn chế về thức ăn trước khi điều trị, nhưng việc giữ đủ nước là rất quan trọng. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể khuyên bạn nên uống nhiều nước trong những ngày trước khi điều trị để giúp thận của bạn xử lý thuốc một cách hiệu quả.
Thời gian điều trị bằng tagraxofusp-erzs của bạn phụ thuộc vào việc ung thư của bạn đáp ứng tốt như thế nào và bạn dung nạp thuốc tốt như thế nào. Hầu hết bệnh nhân nhận được nhiều chu kỳ điều trị, mỗi chu kỳ kéo dài 21 ngày và bao gồm năm ngày dùng thuốc thực tế.
Bác sĩ của bạn sẽ thường xuyên theo dõi bệnh ung thư của bạn thông qua xét nghiệm máu, các nghiên cứu hình ảnh và khám sức khỏe để xác định xem việc điều trị có hiệu quả hay không. Nếu bệnh ung thư của bạn đáp ứng tốt và bạn dung nạp thuốc mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng, bạn có thể tiếp tục điều trị trong nhiều chu kỳ.
Một số bệnh nhân có thể đạt được sự thuyên giảm sau một vài chu kỳ, trong khi những người khác có thể cần điều trị lâu hơn. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tìm ra sự cân bằng phù hợp giữa việc chống lại bệnh ung thư của bạn một cách hiệu quả và duy trì chất lượng cuộc sống của bạn.
Các quyết định điều trị mang tính cá nhân hóa cao và bác sĩ của bạn sẽ xem xét các yếu tố như sức khỏe tổng thể của bạn, đáp ứng với bệnh ung thư và bất kỳ tác dụng phụ nào bạn gặp phải khi xác định thời gian tiếp tục điều trị.
Tagraxofusp-erzs có thể gây ra một loạt các tác dụng phụ, từ nhẹ đến nghiêm trọng, vì thuốc không chỉ ảnh hưởng đến các tế bào ung thư mà còn ảnh hưởng đến một số tế bào khỏe mạnh có thụ thể CD123. Hiểu rõ những tác động tiềm ẩn này có thể giúp bạn và nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn quản lý chúng một cách hiệu quả.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất mà bạn có thể gặp phải bao gồm mệt mỏi, buồn nôn, sốt và sưng ở cánh tay, chân hoặc mặt. Nhiều bệnh nhân cũng bị phản ứng da, thay đổi trong xét nghiệm chức năng gan và số lượng máu thấp, có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng hoặc chảy máu.
Dưới đây là các tác dụng phụ xảy ra ở nhiều bệnh nhân dùng thuốc này, mặc dù không phải ai cũng sẽ gặp phải tất cả:
Những tác dụng phụ thường gặp này thường có thể kiểm soát được bằng các biện pháp hỗ trợ và thuốc. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để giảm thiểu tác động của chúng đến cuộc sống hàng ngày của bạn.
Mặc dù ít gặp hơn, một số bệnh nhân có thể gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn, cần được chăm sóc y tế ngay lập tức và theo dõi cẩn thận:
Đội ngũ y tế của bạn sẽ theo dõi sát sao các tác dụng phụ nghiêm trọng này và sẽ ngừng điều trị nếu cần thiết để bảo vệ sức khỏe của bạn. Nhiều tác dụng này có thể hồi phục với sự chăm sóc y tế thích hợp.
Một số bệnh nhân có thể gặp các tác dụng phụ hiếm gặp, mặc dù không phổ biến, nhưng quan trọng cần nhận biết:
Những tác dụng hiếm gặp này cần được chăm sóc y tế ngay lập tức và có thể dẫn đến nhập viện để theo dõi và điều trị tích cực.
Tagraxofusp-erzs không phù hợp với tất cả mọi người và bác sĩ của bạn sẽ đánh giá cẩn thận xem phương pháp điều trị này có an toàn cho bạn hay không. Những người có một số tình trạng hoặc hoàn cảnh y tế nhất định có thể không phải là ứng cử viên cho loại thuốc này.
Bạn không nên dùng thuốc này nếu bạn bị dị ứng đã biết với tagraxofusp-erzs hoặc bất kỳ thành phần nào của nó. Bác sĩ của bạn cũng sẽ xem xét tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn, bao gồm chức năng tim, gan và thận, trước khi đề nghị điều trị này.
Bệnh nhân mắc bệnh gan nặng có thể không đủ an toàn để dùng thuốc này vì nó có thể làm trầm trọng thêm các vấn đề về gan. Tương tự, những người mắc bệnh tim mạch nghiêm trọng có thể có nguy cơ cao hơn về các biến chứng do giữ nước và các tác động tim mạch khác.
Phụ nữ mang thai không nên dùng tagraxofusp-erzs vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển. Nếu bạn đang trong độ tuổi sinh đẻ, bác sĩ sẽ thảo luận về các biện pháp tránh thai hiệu quả để sử dụng trong quá trình điều trị và trong vài tháng sau đó.
Tagraxofusp-erzs được bán dưới tên thương hiệu Elzonris. Tên thương hiệu này được sử dụng ở Hoa Kỳ và các quốc gia khác nơi thuốc đã được phê duyệt để điều trị BPDCN.
Khi bạn nhận được phương pháp điều trị của mình, bạn có thể thấy một trong hai tên trên hồ sơ bệnh án hoặc tài liệu bảo hiểm của mình. Cả hai tên đều đề cập đến cùng một loại thuốc, vì vậy đừng nhầm lẫn nếu bạn thấy các tên khác nhau được sử dụng trong các môi trường khác nhau.
Elzonris được sản xuất bởi Stemline Therapeutics và chỉ có sẵn thông qua các trung tâm điều trị ung thư chuyên biệt và các bệnh viện có kinh nghiệm với loại liệu pháp nhắm mục tiêu này.
Vì BPDCN là một loại ung thư hiếm gặp, nên có rất ít phương pháp điều trị thay thế. Trước khi tagraxofusp-erzs được phê duyệt, các bác sĩ thường sử dụng sự kết hợp của các loại thuốc hóa trị tương tự như những loại được sử dụng cho các bệnh ung thư máu khác.
Các phác đồ hóa trị liệu truyền thống có thể bao gồm sự kết hợp của các loại thuốc như cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine và prednisone. Tuy nhiên, các phương pháp điều trị này thường có hiệu quả hạn chế đối với BPDCN và có thể gây ra các tác dụng phụ đáng kể.
Đối với một số bệnh nhân, việc cấy ghép tế bào gốc có thể được xem xét, đặc biệt nếu họ đạt được sự thuyên giảm với phương pháp điều trị ban đầu. Thủ tục chuyên sâu này liên quan đến việc thay thế tủy xương bị bệnh bằng các tế bào khỏe mạnh từ người hiến.
Các thử nghiệm lâm sàng cũng có thể cung cấp quyền truy cập vào các phương pháp điều trị thử nghiệm đang được nghiên cứu cho BPDCN. Bác sĩ ung thư của bạn có thể giúp bạn khám phá tất cả các lựa chọn hiện có và xác định phương pháp tiếp cận tốt nhất cho tình trạng cụ thể của bạn.
Tagraxofusp-erzs thể hiện một bước tiến đáng kể trong việc điều trị BPDCN so với các phương pháp hóa trị liệu truyền thống. Các thử nghiệm lâm sàng đã chỉ ra rằng liệu pháp nhắm mục tiêu này có thể hiệu quả hơn các phương pháp điều trị thông thường đối với nhiều bệnh nhân mắc bệnh ung thư hiếm gặp này.
Cách tiếp cận nhắm mục tiêu của thuốc có nghĩa là nó có thể tấn công các tế bào ung thư chính xác hơn trong khi có khả năng gây ra ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn liên quan đến hóa trị liệu phổ rộng. Điều này có thể dẫn đến kết quả tốt hơn và cải thiện chất lượng cuộc sống cho nhiều bệnh nhân.
Tuy nhiên, "tốt hơn" phụ thuộc vào hoàn cảnh cá nhân, bao gồm sức khỏe tổng thể của bạn, giai đoạn ung thư và các mục tiêu điều trị cá nhân. Một số bệnh nhân vẫn có thể được hưởng lợi từ các phương pháp tiếp cận truyền thống hoặc các liệu pháp kết hợp bao gồm cả các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu và thông thường.
Bác sĩ ung thư của bạn sẽ xem xét tình trạng cụ thể của bạn, bao gồm kết quả xét nghiệm cho thấy liệu các tế bào ung thư của bạn có các thụ thể CD123 khiến tagraxofusp-erzs hiệu quả hay không, khi đề xuất phương pháp điều trị tốt nhất cho bạn.
Tagraxofusp-erzs có thể ảnh hưởng đến chức năng gan và có thể không an toàn cho những người mắc bệnh gan hiện có. Thuốc có thể khiến men gan tăng cao và có thể làm trầm trọng thêm các vấn đề về gan ở những người đã bị tổn thương gan.
Bác sĩ sẽ kiểm tra chức năng gan của bạn trước khi bắt đầu điều trị và tiếp tục theo dõi trong suốt quá trình điều trị. Nếu bạn có các vấn đề về gan nhẹ, bạn vẫn có thể được dùng thuốc với sự theo dõi cẩn thận và có thể điều chỉnh liều dùng.
Những người mắc bệnh gan nặng thường không phải là đối tượng phù hợp với phương pháp điều trị này vì rủi ro có thể lớn hơn lợi ích. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với bạn để tìm ra phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả nhất cho tình trạng của bạn.
Nếu bạn gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng như khó thở, sưng tấy nghiêm trọng, đau bụng dữ dội hoặc thay đổi trạng thái tinh thần, bạn nên tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức. Đừng chờ đợi xem các triệu chứng có tự cải thiện hay không.
Liên hệ ngay với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bị sốt, có dấu hiệu nhiễm trùng, chảy máu hoặc bầm tím bất thường, hoặc mệt mỏi nghiêm trọng khiến bạn không thể thực hiện các hoạt động hàng ngày. Đây có thể là dấu hiệu của các biến chứng nghiêm trọng cần được điều trị kịp thời.
Đội ngũ y tế của bạn có kinh nghiệm trong việc kiểm soát các tác dụng phụ của loại thuốc này và có thể cung cấp các phương pháp điều trị để giúp bạn cảm thấy tốt hơn. Họ có thể điều chỉnh lịch dùng thuốc của bạn, cung cấp các biện pháp hỗ trợ hoặc tạm dừng điều trị nếu cần thiết.
Giữ danh sách các số liên lạc khẩn cấp từ đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn và biết bệnh viện hoặc trung tâm điều trị nào để đến nếu bạn cần chăm sóc ngay lập tức ngoài giờ làm việc thông thường.
Bác sĩ sẽ theo dõi phản ứng của bạn với tagraxofusp-erzs thông qua các xét nghiệm máu thường xuyên, khám sức khỏe và các nghiên cứu hình ảnh. Bạn có thể bắt đầu nhận thấy sự cải thiện các triệu chứng như mệt mỏi, tổn thương da hoặc sưng hạch bạch huyết trong vài chu kỳ điều trị đầu tiên.
Các xét nghiệm máu sẽ cho thấy những thay đổi trong tế bào ung thư và số lượng máu tổng thể, trong khi các nghiên cứu hình ảnh như chụp CT hoặc PET có thể cho thấy khối u có đang co lại hay không. Bác sĩ của bạn sẽ giải thích những xét nghiệm này cho thấy điều gì và ý nghĩa của chúng đối với kế hoạch điều trị của bạn.
Một số bệnh nhân có thể cảm thấy tồi tệ hơn ban đầu khi các tế bào ung thư của họ bị phá hủy, điều này có thể tạm thời làm tăng một số tác dụng phụ nhất định. Điều này không nhất thiết có nghĩa là việc điều trị không hiệu quả, nhưng nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ giúp bạn hiểu những gì mong đợi.
Phản ứng với điều trị có thể khác nhau đáng kể giữa các bệnh nhân và có thể mất vài chu kỳ trước khi bạn và bác sĩ của bạn có thể đánh giá đầy đủ mức độ hiệu quả của thuốc đối với bạn.
Nhiều bệnh nhân có thể tiếp tục một số hoạt động bình thường trong quá trình điều trị, mặc dù bạn có thể cần phải điều chỉnh dựa trên cảm giác của bạn và các tác dụng phụ của bạn. Mệt mỏi là phổ biến, vì vậy bạn có thể cần nghỉ ngơi nhiều hơn bình thường và điều chỉnh các hoạt động của mình.
Bạn nên tránh những nơi đông người và những người bị bệnh vì loại thuốc này có thể làm giảm số lượng bạch cầu của bạn, khiến bạn dễ bị nhiễm trùng hơn. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cung cấp các hướng dẫn cụ thể về thời điểm an toàn để ở gần những người khác.
Tập thể dục nhẹ nhàng như đi bộ có thể có lợi nếu bạn cảm thấy khỏe, nhưng hãy tránh các hoạt động gắng sức có thể làm tăng nguy cơ chấn thương của bạn, đặc biệt nếu số lượng tiểu cầu của bạn thấp. Nên tránh bơi ở hồ bơi công cộng do nguy cơ nhiễm trùng.
Nói chuyện với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn về công việc, kế hoạch du lịch và các hoạt động khác của bạn. Họ có thể giúp bạn đưa ra các quyết định sáng suốt về những gì an toàn và phù hợp trong thời gian điều trị của bạn.
Hầu hết bệnh nhân được điều trị bằng tagraxofusp-erzs ngoại trú, có nghĩa là bạn có thể về nhà ngay trong ngày sau mỗi lần truyền. Tuy nhiên, một vài lần điều trị đầu tiên của bạn sẽ cần được theo dõi cẩn thận và bạn có thể cần ở lại trung tâm điều trị trong vài giờ sau mỗi lần truyền.
Một số bệnh nhân có thể cần phải nhập viện, đặc biệt nếu họ phát triển các tác dụng phụ nghiêm trọng như hội chứng rò rỉ mao mạch hoặc các vấn đề về gan nghiêm trọng. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định môi trường an toàn nhất cho việc điều trị của bạn dựa trên các yếu tố nguy cơ cá nhân của bạn.
Nếu bạn sống xa trung tâm điều trị, bác sĩ có thể khuyên bạn nên ở gần đó trong các chu kỳ điều trị để bạn có thể nhận được sự trợ giúp nhanh chóng nếu cần. Nhiều trung tâm ung thư có thể cung cấp thông tin về các lựa chọn chỗ ở cho bệnh nhân và gia đình.
Đội ngũ điều trị của bạn sẽ thảo luận về kế hoạch theo dõi với bạn và giúp bạn hiểu những gì mong đợi trong và sau mỗi buổi điều trị. Họ cũng sẽ cung cấp hướng dẫn rõ ràng về thời điểm cần tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức.