Created at:1/13/2025
Yếu tố Von Willebrand (tái tổ hợp) là một phiên bản do phòng thí nghiệm tạo ra của một loại protein máu tự nhiên giúp máu của bạn đông máu đúng cách. Loại thuốc này thay thế protein bị thiếu hoặc bị lỗi ở những người mắc bệnh von Willebrand, một chứng rối loạn chảy máu khiến máu khó đông bình thường. Hãy nghĩ về nó như việc cung cấp cho cơ thể bạn công cụ chính xác mà nó cần để ngừng chảy máu khi bạn bị thương.
Yếu tố Von Willebrand (tái tổ hợp) là một phiên bản tổng hợp của một loại protein mà cơ thể bạn tự nhiên tạo ra để giúp máu đông. Các nhà khoa học tạo ra loại thuốc này trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ tiên tiến tạo ra cấu trúc protein giống như những gì người khỏe mạnh có trong máu của họ. Phần "tái tổ hợp" có nghĩa là nó được tạo ra một cách nhân tạo thay vì lấy từ máu hiến.
Loại thuốc này có dạng bột được trộn với nước vô trùng và được truyền qua đường tĩnh mạch trực tiếp vào máu của bạn. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ luôn xử lý việc chuẩn bị và sử dụng loại thuốc này trong môi trường y tế. Phiên bản tái tổ hợp được coi là an toàn hơn các phương pháp điều trị cũ vì nó không mang theo nguy cơ lây truyền các bệnh nhiễm trùng có thể đến từ các sản phẩm máu.
Loại thuốc này điều trị các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh von Willebrand, đặc biệt là những người mắc các dạng bệnh nặng. Bệnh von Willebrand ảnh hưởng đến khả năng đông máu của bạn, có nghĩa là bạn có thể chảy máu lâu hơn bình thường do vết cắt, phẫu thuật hoặc thậm chí là những vết thương nhỏ. Thuốc giúp phục hồi chức năng đông máu bình thường khi cơ thể bạn không thể tự làm được.
Bác sĩ cũng sử dụng loại thuốc này để ngăn ngừa chảy máu quá nhiều trong các cuộc phẫu thuật hoặc thủ thuật nha khoa đã được lên kế hoạch. Nếu bạn mắc bệnh von Willebrand và cần phẫu thuật, bác sĩ có thể sẽ cho bạn dùng thuốc này trước để giảm nguy cơ chảy máu. Điều này đặc biệt quan trọng đối với các cuộc phẫu thuật lớn, nơi kiểm soát chảy máu là yếu tố then chốt cho sự an toàn của bạn.
Một số người mắc bệnh von Willebrand nặng cần truyền dịch thường xuyên để ngăn ngừa các đợt chảy máu tự phát. Chúng có thể bao gồm chảy máu cam không ngừng, kinh nguyệt ra nhiều hoặc chảy máu trong miệng hoặc nướu. Bác sĩ sẽ xác định xem bạn có cần loại điều trị liên tục này hay không dựa trên tình trạng cụ thể và tiền sử chảy máu của bạn.
Loại thuốc này hoạt động bằng cách thay thế protein yếu tố von Willebrand bị thiếu hoặc bị khiếm khuyết trong máu của bạn. Khi bạn bị thương, yếu tố von Willebrand hoạt động như một miếng băng dính giúp tiểu cầu kết dính với nhau và tạo thành cục máu đông để ngăn chảy máu. Nếu không có đủ yếu tố von Willebrand hoạt động, máu của bạn không thể đông máu đúng cách, dẫn đến chảy máu kéo dài.
Phiên bản tái tổ hợp được coi là một loại thuốc mạnh và hiệu quả để điều trị các rối loạn chảy máu nghiêm trọng. Khi nó đi vào máu của bạn, nó sẽ bắt đầu ngay lập tức giúp tiểu cầu của bạn kết dính với nhau và tạo thành cục máu đông giống như protein tự nhiên. Điều này cung cấp cho cơ thể bạn khả năng đông máu cần thiết để ngăn chảy máu và chữa lành đúng cách.
Thuốc vẫn hoạt động trong hệ thống của bạn trong vài giờ đến vài ngày, tùy thuộc vào quá trình trao đổi chất của từng cá nhân. Bác sĩ sẽ theo dõi nồng độ máu của bạn để đảm bảo thuốc có hiệu quả và điều chỉnh liều lượng nếu cần. Mục tiêu là đưa chức năng đông máu của bạn gần với bình thường nhất có thể trong quá trình điều trị.
Bạn sẽ luôn nhận thuốc này thông qua truyền tĩnh mạch tại bệnh viện, phòng khám hoặc trung tâm điều trị chuyên biệt. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe sẽ pha chế thuốc bằng cách trộn bột với nước vô trùng và truyền chậm vào tĩnh mạch của bạn, thường là ở cánh tay. Quá trình truyền thường mất từ 15 đến 30 phút và bạn sẽ được theo dõi trong suốt quá trình.
Bạn không cần phải làm gì đặc biệt để chuẩn bị cho việc truyền dịch về thức ăn hoặc đồ uống. Tuy nhiên, hãy cho nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng, bao gồm cả thuốc không kê đơn và thực phẩm chức năng. Một số loại thuốc có thể ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị hoặc làm tăng nguy cơ tác dụng phụ.
Thời gian truyền dịch của bạn phụ thuộc vào lý do bạn nhận nó. Đối với các đợt chảy máu, bạn sẽ được dùng thuốc càng sớm càng tốt sau khi bắt đầu chảy máu. Đối với các cuộc phẫu thuật đã lên kế hoạch, bạn thường sẽ nhận thuốc 1 đến 2 giờ trước khi làm thủ thuật. Bác sĩ sẽ cung cấp cho bạn các hướng dẫn cụ thể về thời gian đến để truyền dịch.
Thời gian điều trị rất khác nhau tùy thuộc vào tình trạng cụ thể của bạn và cách cơ thể bạn phản ứng. Đối với các đợt chảy máu cấp tính, bạn có thể chỉ cần một hoặc hai lần truyền để ngừng chảy máu và cho phép chữa lành thích hợp. Bác sĩ sẽ theo dõi chức năng đông máu và chảy máu của bạn để xác định thời điểm an toàn để ngừng điều trị.
Nếu bạn đang phẫu thuật, bạn thường sẽ nhận thuốc trước khi làm thủ thuật và có thể cần thêm liều sau đó. Tổng thời gian điều trị có thể dao động từ vài ngày đến vài tuần, tùy thuộc vào mức độ phức tạp của ca phẫu thuật và mức độ hồi phục của bạn. Nhóm phẫu thuật của bạn sẽ làm việc với các chuyên gia về rối loạn máu để tạo ra kế hoạch điều trị tốt nhất cho bạn.
Một số người mắc bệnh von Willebrand rất nặng cần điều trị liên tục để ngăn ngừa chảy máu tự phát. Điều này có thể liên quan đến việc truyền dịch thường xuyên sau vài tuần hoặc vài tháng. Bác sĩ sẽ thường xuyên đánh giá xem việc điều trị lâu dài này có còn cần thiết hay không và điều chỉnh lịch trình dựa trên kiểu chảy máu và chất lượng cuộc sống của bạn.
Hầu hết mọi người đều dung nạp tốt loại thuốc này, nhưng giống như tất cả các loại thuốc, nó có thể gây ra tác dụng phụ. Hiểu những gì mong đợi có thể giúp bạn cảm thấy chuẩn bị tốt hơn và biết khi nào cần liên hệ với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn.
Các tác dụng phụ thường gặp mà nhiều người gặp phải bao gồm các phản ứng nhẹ tại vị trí truyền, chẳng hạn như đau, đỏ hoặc sưng tấy nơi đặt IV. Bạn cũng có thể cảm thấy mệt mỏi, chóng mặt hoặc đau đầu nhẹ trong hoặc sau khi truyền. Những tác dụng này thường là tạm thời và sẽ hết trong vài giờ đến một ngày.
Dưới đây là các tác dụng phụ phổ biến hơn mà bạn có thể nhận thấy:
Các tác dụng phụ ít gặp hơn nhưng nghiêm trọng hơn có thể xảy ra, mặc dù chúng rất hiếm. Chúng có thể bao gồm các phản ứng dị ứng, cục máu đông hoặc các vấn đề liên quan đến tim. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ trong và sau mỗi lần truyền để theo dõi bất kỳ triệu chứng đáng lo ngại nào.
Các tác dụng phụ nghiêm trọng cần được chăm sóc y tế ngay lập tức bao gồm:
Các biến chứng rất hiếm gặp có thể bao gồm sự phát triển của các chất ức chế, là các kháng thể có thể làm cho thuốc kém hiệu quả hơn theo thời gian. Bác sĩ sẽ theo dõi máu của bạn thường xuyên để kiểm tra các chất ức chế này và điều chỉnh kế hoạch điều trị nếu chúng phát triển.
Hầu hết những người mắc bệnh von Willebrand có thể an toàn khi dùng thuốc này, nhưng có một số tình huống mà nó có thể không phù hợp. Bác sĩ sẽ xem xét cẩn thận tiền sử bệnh và tình trạng sức khỏe hiện tại của bạn trước khi đề nghị điều trị này.
Bạn không nên dùng thuốc này nếu bạn đã từng bị phản ứng dị ứng nghiêm trọng với nó hoặc bất kỳ thành phần nào của nó. Những người mắc một số bệnh tim mạch hoặc những người có nguy cơ cao bị đông máu có thể cần theo dõi đặc biệt hoặc các phương pháp điều trị thay thế. Bác sĩ sẽ cân nhắc lợi ích của việc ngừng chảy máu so với nguy cơ biến chứng tiềm ẩn.
Các tình trạng cần thận trọng đặc biệt bao gồm:
Bác sĩ cũng sẽ xem xét các loại thuốc và thực phẩm chức năng khác của bạn, vì một số loại có thể tương tác với phương pháp điều trị này. Thuốc làm loãng máu, một số loại kháng sinh và một số loại thực phẩm chức năng thảo dược có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của thuốc hoặc làm tăng nguy cơ tác dụng phụ.
Thuốc này có sẵn dưới tên thương hiệu Vonvendi tại Hoa Kỳ. Vonvendi là yếu tố von Willebrand tái tổ hợp duy nhất hiện được FDA phê duyệt để điều trị bệnh von Willebrand. Việc có tên thương hiệu này giúp bạn và nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn đảm bảo rằng bạn đang dùng đúng thuốc.
Các quốc gia khác có thể có tên thương hiệu khác nhau cho cùng một loại thuốc, vì vậy điều quan trọng là phải biết cả tên chung (yếu tố von Willebrand tái tổ hợp) và tên thương hiệu khi đi du lịch hoặc thảo luận về phương pháp điều trị của bạn. Bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn có thể giúp bạn xác định các loại thuốc tương đương nếu bạn cần điều trị khi đi xa nhà.
Một số lựa chọn điều trị khác tồn tại cho bệnh von Willebrand và bác sĩ của bạn sẽ chọn phương pháp tốt nhất dựa trên loại bệnh cụ thể của bạn và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng. Lựa chọn thay thế phổ biến nhất là DDAVP (desmopressin), hoạt động bằng cách giải phóng yếu tố von Willebrand dự trữ của cơ thể bạn.
DDAVP thường là phương pháp điều trị đầu tiên mà các bác sĩ thử cho bệnh von Willebrand từ nhẹ đến trung bình vì nó được dùng dưới dạng xịt mũi hoặc tiêm và không cần truyền tĩnh mạch. Tuy nhiên, nó không hiệu quả với tất cả mọi người, đặc biệt là những người mắc các dạng bệnh nặng hoặc một số loại di truyền của bệnh von Willebrand.
Các lựa chọn thay thế khác bao gồm các chất cô đặc yếu tố von Willebrand có nguồn gốc từ huyết tương, được tạo ra từ huyết tương máu được hiến tặng. Mặc dù hiệu quả, những loại này có nguy cơ lây truyền nhiễm trùng cao hơn một chút so với các sản phẩm tái tổ hợp. Một số người cũng được hưởng lợi từ các loại thuốc giúp ngăn ngừa sự phân hủy của các cục máu đông, chẳng hạn như axit tranexamic hoặc axit aminocaproic.
Yếu tố von Willebrand (tái tổ hợp) mang lại một số lợi thế so với các chất cô đặc có nguồn gốc từ huyết tương, đặc biệt là về độ an toàn và tính nhất quán. Phiên bản tái tổ hợp loại bỏ nguy cơ lây truyền các bệnh nhiễm trùng qua đường máu như viêm gan hoặc HIV vì nó được tạo ra trong phòng thí nghiệm thay vì từ máu được hiến tặng.
Quy trình sản xuất các sản phẩm tái tổ hợp được kiểm soát và tiêu chuẩn hóa hơn, có nghĩa là mỗi lô chứa cùng một lượng hoạt chất. Tính nhất quán này giúp các bác sĩ dự đoán thuốc sẽ hoạt động tốt như thế nào và làm cho việc định liều chính xác hơn. Các sản phẩm có nguồn gốc từ huyết tương có thể khác nhau một chút giữa các lô do sự khác biệt về máu của người hiến.
Tuy nhiên, các chất cô đặc có nguồn gốc từ huyết tương đã được sử dụng thành công trong nhiều năm và vẫn là một lựa chọn điều trị quan trọng. Một số người có thể đáp ứng tốt hơn với loại này hơn loại khác và tính sẵn có hoặc bảo hiểm có thể ảnh hưởng đến việc bác sĩ của bạn đề xuất lựa chọn nào. Cả hai đều được coi là an toàn và hiệu quả khi được sử dụng thích hợp.
Độ an toàn của yếu tố von Willebrand (tái tổ hợp) trong thời kỳ mang thai chưa được nghiên cứu rộng rãi, vì vậy các bác sĩ tiếp cận việc sử dụng nó một cách thận trọng hơn. Tuy nhiên, các rối loạn chảy máu không được điều trị có thể gây ra những rủi ro nghiêm trọng cho cả mẹ và bé trong thời kỳ mang thai và sinh nở. Bác sĩ của bạn sẽ cân nhắc cẩn thận lợi ích của việc điều trị so với bất kỳ rủi ro tiềm ẩn nào.
Nếu bạn đang mang thai hoặc dự định có thai, nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm việc với các chuyên gia về các trường hợp mang thai có nguy cơ cao để tạo ra kế hoạch điều trị an toàn nhất. Họ có thể đề nghị chỉ sử dụng loại thuốc này khi thực sự cần thiết cho các đợt chảy máu nghiêm trọng hoặc trong khi sinh. Việc theo dõi thường xuyên trong suốt thai kỳ giúp đảm bảo cả bạn và em bé của bạn vẫn khỏe mạnh.
Vì loại thuốc này luôn được nhân viên y tế tiêm trong môi trường y tế, nên việc dùng quá liều do tai nạn là cực kỳ hiếm. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe sẽ tính toán liều lượng của bạn một cách cẩn thận dựa trên cân nặng của bạn, mức độ nghiêm trọng của tình trạng bệnh và phản ứng cá nhân của bạn với việc điều trị. Họ cũng theo dõi bạn chặt chẽ trong quá trình truyền để đảm bảo bạn nhận được đúng lượng thuốc.
Nếu bạn nhận quá nhiều thuốc, bạn có thể sẽ gặp phải tình trạng tăng hoạt động đông máu, có khả năng dẫn đến cục máu đông. Các dấu hiệu cần chú ý bao gồm đau hoặc sưng bất thường ở chân, đau ngực hoặc khó thở đột ngột. Đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi bạn chặt chẽ và có thể cung cấp các phương pháp điều trị để giảm hoạt động đông máu nếu cần.
Việc bỏ lỡ một liều theo lịch trình phụ thuộc vào lý do bạn đang dùng thuốc. Nếu bạn đang được điều trị vì một đợt chảy máu cấp tính, hãy liên hệ ngay với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để lên lịch lại việc truyền thuốc. Việc trì hoãn điều trị có thể khiến tình trạng chảy máu tiếp tục hoặc trở nên tồi tệ hơn, có thể cần điều trị chuyên sâu hơn sau này.
Đối với phẫu thuật theo lịch trình, việc bỏ lỡ một liều trước phẫu thuật có thể có nghĩa là thủ tục của bạn cần phải được hoãn lại cho đến khi bạn có thể nhận thuốc. Đội phẫu thuật của bạn sẽ làm việc với bạn để lên lịch lại cả việc truyền thuốc và phẫu thuật để đảm bảo an toàn cho bạn. Không bao giờ cho rằng việc bỏ qua một liều là ổn mà không nói chuyện với đội ngũ chăm sóc sức khỏe của bạn trước.
Quyết định ngừng điều trị hoàn toàn phụ thuộc vào tình trạng cá nhân của bạn và cách cơ thể bạn phản ứng với thuốc. Đối với các đợt chảy máu cấp tính, bạn thường sẽ ngừng dùng thuốc khi tình trạng chảy máu đã ngừng và chức năng đông máu của bạn trở lại mức an toàn. Việc này có thể mất từ một lần truyền đến vài liều trong vài ngày.
Bác sĩ sẽ theo dõi thời gian chảy máu, chức năng tiểu cầu và khả năng đông máu tổng thể của bạn để xác định thời điểm an toàn để ngừng điều trị. Họ cũng sẽ xem xét các yếu tố như mức độ hoạt động của bạn, các cuộc phẫu thuật sắp tới và tiền sử các đợt chảy máu. Không bao giờ tự ý ngừng điều trị, ngay cả khi bạn cảm thấy khỏe hơn, vì điều này có thể dẫn đến các biến chứng chảy máu nguy hiểm.
Tập thể dục nhẹ đến vừa phải thường an toàn và thậm chí có lợi trong khi điều trị này, vì nó có thể giúp cải thiện lưu thông máu và sức khỏe tổng thể. Tuy nhiên, bạn sẽ cần tránh các hoạt động có nguy cơ cao có thể dẫn đến chấn thương và chảy máu, đặc biệt là các môn thể thao đối kháng hoặc các hoạt động có nguy cơ té ngã hoặc chấn thương cao.
Bác sĩ sẽ cung cấp cho bạn các hướng dẫn cụ thể về mức độ hoạt động dựa trên lịch trình điều trị và các yếu tố nguy cơ cá nhân của bạn. Một số người có thể dần dần trở lại các hoạt động bình thường hơn khi chức năng đông máu của họ được cải thiện, trong khi những người khác có thể cần duy trì các hạn chế hoạt động trong thời gian dài. Luôn thảo luận kế hoạch tập thể dục của bạn với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để đảm bảo bạn an toàn trong khi vẫn duy trì chất lượng cuộc sống của mình.