Liệu pháp gen
Về xét nghiệm này
Gen chứa ADN — mã di truyền điều khiển phần lớn hình dạng và chức năng của cơ thể. ADN điều khiển mọi thứ, từ màu tóc và chiều cao đến thở, đi bộ và tiêu hóa thức ăn. Các gen không hoạt động bình thường có thể gây bệnh. Đôi khi những gen này được gọi là đột biến.
Tại sao nó được thực hiện
Liệu pháp gen được thực hiện để: Sửa chữa các gen không hoạt động bình thường. Các gen bị lỗi gây bệnh có thể bị tắt để chúng không còn thúc đẩy bệnh nữa. Hoặc các gen khỏe mạnh giúp ngăn ngừa bệnh có thể được bật để chúng có thể ngăn chặn bệnh. Thay thế các gen không hoạt động bình thường. Một số tế bào bị bệnh vì một số gen không hoạt động bình thường hoặc không còn hoạt động nữa. Thay thế các gen này bằng các gen khỏe mạnh có thể giúp điều trị một số bệnh. Ví dụ, một gen gọi là p53 thường ngăn ngừa sự phát triển khối u. Một số loại ung thư đã được liên kết với các vấn đề về gen p53. Nếu các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có thể thay thế gen p53 bị lỗi, gen khỏe mạnh có thể khiến các tế bào ung thư chết. Làm cho hệ thống miễn dịch nhận biết các tế bào bị bệnh. Trong một số trường hợp, hệ thống miễn dịch của bạn không tấn công các tế bào bị bệnh vì nó không coi chúng là vật xâm nhập. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có thể sử dụng liệu pháp gen để huấn luyện hệ thống miễn dịch của bạn nhận biết các tế bào này như một mối đe dọa.
Rủi ro và biến chứng
Liệu pháp gen có một số rủi ro tiềm tàng. Không thể dễ dàng đưa gen trực tiếp vào tế bào của bạn. Thay vào đó, nó thường được đưa vào bằng một chất mang gọi là vector. Các vector liệu pháp gen phổ biến nhất là virus. Đó là bởi vì chúng có thể nhận biết một số tế bào nhất định và mang vật liệu di truyền vào gen của các tế bào đó. Các nhà nghiên cứu thay đổi virus, thay thế các gen gây bệnh bằng các gen cần thiết để ngăn chặn bệnh. Kỹ thuật này tiềm ẩn những rủi ro, bao gồm: Phản ứng hệ miễn dịch không mong muốn. Hệ thống miễn dịch của cơ thể bạn có thể coi các virus mới được đưa vào như là vật xâm nhập. Kết quả là, nó có thể tấn công chúng. Điều này có thể gây ra phản ứng từ sưng tấy đến suy tạng. Nhắm mục tiêu sai tế bào. Virus có thể ảnh hưởng đến nhiều hơn một loại tế bào. Vì vậy, có thể các virus đã được thay đổi có thể xâm nhập vào các tế bào ngoài những tế bào không hoạt động bình thường. Nguy cơ gây hại cho các tế bào khỏe mạnh phụ thuộc vào loại liệu pháp gen được sử dụng và mục đích sử dụng của nó. Nhiễm trùng do virus. Có thể là một khi virus xâm nhập vào cơ thể, chúng có thể lại gây bệnh. Khả năng gây lỗi trong gen của bạn. Những lỗi này có thể dẫn đến ung thư. Virus không phải là chất mang duy nhất có thể được sử dụng để mang các gen đã được thay đổi vào tế bào của cơ thể bạn. Các vector khác đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm: Tế bào gốc. Tất cả các tế bào trong cơ thể bạn đều được tạo ra từ tế bào gốc. Đối với liệu pháp gen, tế bào gốc có thể được thay đổi hoặc sửa chữa trong phòng thí nghiệm để trở thành tế bào chống lại bệnh tật. Liposome. Những hạt này có thể mang các gen điều trị mới đến các tế bào đích và truyền các gen vào DNA của tế bào bạn. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) và Viện Y tế Quốc gia (NIH) đang theo dõi chặt chẽ các thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen đang được tiến hành tại Hoa Kỳ. Họ đang đảm bảo rằng các vấn đề an toàn cho bệnh nhân là ưu tiên hàng đầu trong quá trình nghiên cứu.
Điều gì sẽ xảy ra
Phương pháp điều trị bạn sẽ được thực hiện phụ thuộc vào bệnh bạn mắc phải và loại liệu pháp gen được sử dụng. Ví dụ, trong một loại liệu pháp gen: Bạn có thể được lấy máu hoặc tủy xương được lấy ra từ xương chậu bằng một cây kim lớn. Sau đó, trong phòng thí nghiệm, các tế bào từ máu hoặc tủy xương được tiếp xúc với virus hoặc một loại vector khác chứa vật liệu di truyền mong muốn. Sau khi vector đã xâm nhập vào các tế bào trong phòng thí nghiệm, các tế bào đó được tiêm trở lại vào cơ thể bạn qua tĩnh mạch hoặc vào mô. Sau đó, các tế bào của bạn sẽ tiếp nhận vector cùng với các gen đã được thay đổi. Trong một loại liệu pháp gen khác, một vector virus được truyền trực tiếp vào máu hoặc vào một cơ quan được chọn. Hãy trao đổi với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn để tìm hiểu loại liệu pháp gen nào sẽ được sử dụng và bạn có thể mong đợi điều gì.
Hiểu kết quả của bạn
Liệu pháp gen là một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn và là một lĩnh vực nghiên cứu đang phát triển. Nhưng việc sử dụng lâm sàng của nó hiện nay còn hạn chế. Tại Hoa Kỳ, các sản phẩm liệu pháp gen đã được FDA phê duyệt bao gồm: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Liệu pháp gen này dành cho người lớn mắc một số loại lymphoma tế bào B lớn không đáp ứng với điều trị. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Liệu pháp gen này có thể được sử dụng để điều trị trẻ em dưới 2 tuổi mắc bệnh teo cơ tủy sống. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Liệu pháp gen này được sử dụng để điều trị một số loại khối u ở những người mắc bệnh ung thư hắc tố tái phát sau phẫu thuật. Tisagenlecleucel (Kymriah). Liệu pháp gen này dành cho những người dưới 25 tuổi mắc bệnh lymphoma nang tái phát hoặc không đáp ứng với điều trị. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Liệu pháp gen này dành cho những người từ 1 tuổi trở lên mắc một loại bệnh mất thị lực di truyền hiếm gặp có thể dẫn đến mù lòa. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Liệu pháp gen này dùng để điều trị những người từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm hoặc bệnh thalassemia beta đáp ứng đủ các tiêu chí nhất định. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Liệu pháp gen này dành cho trẻ em từ 4 đến 5 tuổi mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne và gen DMD bị lỗi. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Liệu pháp gen này dành cho những người từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm đáp ứng đủ các tiêu chí nhất định. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Liệu pháp gen này dành cho người lớn bị bệnh máu khó đông A nặng đáp ứng đủ các tiêu chí nhất định. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Đây là liệu pháp gen tại chỗ để điều trị vết thương ở những người từ 6 tháng tuổi trở lên mắc bệnh bóng nước bẩm sinh teo cơ, một bệnh di truyền hiếm gặp gây ra da dễ bị tổn thương, phồng rộp. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Liệu pháp gen này dành cho những người mắc bệnh thalassemia beta cần truyền máu đỏ thường xuyên. Các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen ở người đã giúp điều trị một số bệnh và rối loạn, bao gồm: Suy giảm miễn dịch kết hợp nặng. Bệnh máu khó đông và các rối loạn máu khác. Mù lòa do viêm võng mạc sắc tố. Bệnh bạch cầu. Rối loạn thần kinh di truyền. Ung thư. Bệnh tim mạch. Bệnh truyền nhiễm. Nhưng một số rào cản lớn đang cản trở một số loại liệu pháp gen trở thành một phương pháp điều trị đáng tin cậy, bao gồm: Tìm cách đưa vật liệu di truyền vào tế bào một cách đáng tin cậy. Nhắm mục tiêu vào các tế bào hoặc gen chính xác. Giảm nguy cơ tác dụng phụ. Chi phí và bảo hiểm cũng có thể là một rào cản lớn đối với điều trị. Mặc dù số lượng sản phẩm liệu pháp gen trên thị trường còn hạn chế, nhưng nghiên cứu liệu pháp gen vẫn tiếp tục tìm kiếm các phương pháp điều trị mới, hiệu quả cho các bệnh khác nhau.
Tuyên bố từ chối trách nhiệm: August là một nền tảng thông tin sức khỏe và các phản hồi của nó không cấu thành lời khuyên y tế. Luôn tham khảo ý kiến của chuyên gia y tế được cấp phép gần bạn trước khi thực hiện bất kỳ thay đổi nào.
Sản xuất tại Ấn Độ, cho thế giới