Lumacaftor và Ivacaftor là gì: Công dụng, Liều dùng, Tác dụng phụ và hơn thế nữa

Lumacaftor và ivacaftor là một loại thuốc kết hợp được thiết kế đặc biệt để điều trị bệnh xơ nang ở những người có một số đột biến gen nhất định. Phương pháp điều trị hai tác động này hoạt động bằng cách giúp các protein khiếm khuyết trong tế bào của bạn hoạt động tốt hơn, điều này có thể cải thiện chức năng phổi và giảm một số biến chứng của bệnh xơ nang.

Nếu bạn hoặc người thân được kê đơn loại thuốc này, bạn có thể đang đối phó với bệnh xơ nang và đang tìm kiếm thông tin rõ ràng, hữu ích về những gì mong đợi. Hãy cùng tìm hiểu mọi thứ bạn cần biết về phương pháp điều trị chuyên biệt này bằng những thuật ngữ đơn giản.

Lumacaftor và Ivacaftor là gì?

Lumacaftor và ivacaftor là một loại thuốc kê đơn kết hợp hai loại thuốc để điều trị bệnh xơ nang. Tên thương mại của sự kết hợp này là Orkambi và nó được thiết kế đặc biệt cho những người có hai bản sao của đột biến F508del trong gen CFTR của họ.

Hãy coi loại thuốc này như một đội hai phần làm việc cùng nhau trong cơ thể bạn. Lumacaftor giúp di chuyển các protein CFTR bị lỗi đến đúng vị trí trong tế bào của bạn, trong khi ivacaftor giúp các protein này hoạt động tốt hơn khi chúng ở đó. Protein CFTR rất quan trọng để di chuyển muối và nước vào và ra khỏi tế bào của bạn một cách chính xác.

Đây không phải là một phương pháp chữa trị bệnh xơ nang, nhưng nó có thể giúp cải thiện cách phổi của bạn hoạt động và có thể làm giảm một số biến chứng mà bạn gặp phải. Bác sĩ sẽ kiểm tra gen của bạn để xác nhận bạn có đúng đột biến trước khi kê đơn loại thuốc này.

Lumacaftor và Ivacaftor được dùng để làm gì?

Loại thuốc này được sử dụng để điều trị bệnh xơ nang ở những người có hai bản sao của đột biến F508del trong gen CFTR của họ. Nó được chấp thuận cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có cấu trúc di truyền cụ thể này.

Xơ nang ảnh hưởng đến cách cơ thể bạn tạo ra chất nhầy và mồ hôi, dẫn đến chất nhầy đặc, dính có thể làm tắc nghẽn phổi và hệ tiêu hóa của bạn. Đột biến F508del là nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây ra bệnh xơ nang, ảnh hưởng đến khoảng 70% số người mắc bệnh này.

Bác sĩ của bạn đã kê đơn loại thuốc này vì xét nghiệm di truyền cho thấy bạn có đột biến phù hợp để phương pháp điều trị này có thể giúp ích. Mục tiêu là cải thiện chức năng phổi của bạn, giảm các triệu chứng hô hấp và giúp bạn cảm thấy khỏe hơn.

Lumacaftor và Ivacaftor hoạt động như thế nào?

Sự kết hợp thuốc này hoạt động bằng cách nhắm vào protein CFTR bị lỗi gây ra các triệu chứng xơ nang. Nó được coi là một phương pháp điều trị có mức độ mạnh vừa phải, giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh hơn là chỉ kiểm soát các triệu chứng.

Đây là cách mỗi thành phần hoạt động trong cơ thể bạn. Lumacaftor hoạt động như một chất hỗ trợ hướng dẫn các protein CFTR bị lỗi đến bề mặt tế bào của bạn, nơi chúng cần đến. Nhiều người bị đột biến F508del có các protein bị mắc kẹt bên trong tế bào và không bao giờ đến được nơi chúng phải hoạt động.

Trong khi đó, ivacaftor hoạt động như một chiếc chìa khóa giúp các protein này hoạt động tốt hơn khi chúng đến bề mặt tế bào. Nó giúp các kênh protein mở và đóng đúng cách, cho phép muối và nước di chuyển qua các tế bào của bạn một cách bình thường hơn.

Cùng nhau, hai loại thuốc này có thể giúp cải thiện sự lưu thông của muối và nước trong phổi và các cơ quan khác của bạn. Điều này có thể dẫn đến chất nhầy mỏng hơn, dễ dàng loại bỏ khỏi phổi của bạn và chức năng của các cơ quan tổng thể tốt hơn.

Tôi nên dùng Lumacaftor và Ivacaftor như thế nào?

Dùng thuốc này chính xác theo chỉ định của bác sĩ, thường là hai lần một ngày, cách nhau khoảng 12 giờ. Bạn nên luôn dùng thuốc này với thức ăn có chứa chất béo, chẳng hạn như bơ, pho mát, các loại hạt hoặc sữa nguyên chất, vì điều này giúp cơ thể bạn hấp thụ thuốc đúng cách.

Uống nguyên viên thuốc với một ly nước đầy. Không nghiền, nhai hoặc bẻ thuốc, vì điều này có thể ảnh hưởng đến cách thuốc hoạt động trong cơ thể bạn. Nếu bạn gặp khó khăn khi nuốt thuốc, hãy nói chuyện với bác sĩ về các lựa chọn của bạn.

Cố gắng uống thuốc vào cùng một thời điểm mỗi ngày để giúp bạn nhớ và duy trì mức độ ổn định của thuốc trong cơ thể. Nhiều người thấy hữu ích khi uống một liều vào bữa sáng và một liều vào bữa tối.

Hàm lượng chất béo trong thức ăn của bạn quan trọng hơn bạn nghĩ. Nhắm đến các bữa ăn hoặc đồ ăn nhẹ có chứa ít nhất 20 gram chất béo khi bạn dùng thuốc. Điều này có thể bao gồm những thứ như bơ, trứng chiên bằng bơ hoặc một nắm hạt.

Tôi nên dùng Lumacaftor và Ivacaftor trong bao lâu?

Đây thường là một phương pháp điều trị lâu dài mà bạn sẽ tiếp tục dùng miễn là nó giúp ích cho bạn và không gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. Hầu hết những người mắc bệnh xơ nang cần dùng thuốc này vô thời hạn để duy trì những lợi ích.

Bác sĩ sẽ theo dõi tiến trình của bạn thường xuyên bằng các xét nghiệm chức năng phổi và các lần kiểm tra khác để đảm bảo thuốc có hiệu quả với bạn. Một số người nhận thấy sự cải thiện về khả năng hô hấp và mức năng lượng trong vòng vài tuần, trong khi những người khác có thể mất vài tháng để thấy những thay đổi đáng kể.

Không bao giờ ngừng dùng thuốc này đột ngột mà không nói chuyện với bác sĩ trước. Nếu bạn cần ngừng dùng vì bất kỳ lý do gì, bác sĩ sẽ hướng dẫn bạn thực hiện quy trình một cách an toàn. Những lợi ích của thuốc có thể mất đi tương đối nhanh chóng sau khi bạn ngừng dùng thuốc.

Các tác dụng phụ của Lumacaftor và Ivacaftor là gì?

Giống như tất cả các loại thuốc, lumacaftor và ivacaftor có thể gây ra các tác dụng phụ, mặc dù không phải ai cũng gặp phải chúng. Hầu hết các tác dụng phụ đều có thể kiểm soát được và nhiều người thấy rằng những lợi ích lớn hơn những khó chịu tạm thời này.

Dưới đây là những tác dụng phụ phổ biến nhất mà bạn có thể gặp phải, đặc biệt là trong vài tuần đầu điều trị:

• Cảm thấy tức ngực hoặc khó thở
• Ho hoặc tăng tiết đờm
• Nghẹt mũi hoặc chảy nước mũi
• Buồn nôn hoặc khó chịu ở dạ dày
• Tiêu chảy hoặc thay đổi trong nhu động ruột
• Đau đầu
• Chóng mặt
• Mệt mỏi hoặc cảm thấy mệt hơn bình thường

Những tác dụng phụ thường gặp này thường cải thiện khi cơ thể bạn thích nghi với thuốc. Nếu chúng kéo dài hoặc trở nên khó chịu, đừng ngần ngại thảo luận với nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn.

Một số người gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Mặc dù những điều này ít phổ biến hơn, nhưng điều quan trọng là phải nhận biết chúng:

• Các vấn đề về hô hấp nghiêm trọng hoặc tình trạng chức năng phổi trở nên tồi tệ hơn
• Các vấn đề về gan (vàng da hoặc mắt, nước tiểu sẫm màu, đau bụng dữ dội)
• Huyết áp cao
• Đục thủy tinh thể hoặc các thay đổi về thị lực khác
• Phản ứng dị ứng nghiêm trọng

Hãy liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào trong số này. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ theo dõi chức năng gan và huyết áp của bạn thường xuyên trong khi bạn dùng thuốc này.

Ai không nên dùng Lumacaftor và Ivacaftor?

Loại thuốc này không phù hợp với tất cả mọi người, ngay cả những người mắc bệnh xơ nang. Bác sĩ của bạn sẽ đánh giá cẩn thận xem nó có an toàn và phù hợp với tình trạng cụ thể của bạn hay không.

Bạn không nên dùng thuốc này nếu bạn bị dị ứng với lumacaftor, ivacaftor hoặc bất kỳ thành phần nào khác trong viên nén. Bác sĩ của bạn sẽ xem xét tiền sử dị ứng của bạn trước khi kê đơn điều trị này.

Những người mắc một số bệnh lý nhất định có thể cần theo dõi đặc biệt hoặc có thể không dùng thuốc này một cách an toàn. Các tình trạng này bao gồm:

• Bệnh gan nặng hoặc các vấn đề về gan
• Bệnh thận nặng
• Tiền sử đục thủy tinh thể
• Huyết áp cao khó kiểm soát

Nếu bạn đang mang thai hoặc dự định mang thai, hãy thảo luận điều này với bác sĩ của bạn. Mặc dù các nghiên cứu trên động vật chưa cho thấy tác hại đối với sự phát triển của thai nhi, nhưng chưa có đủ thông tin về sự an toàn trong thời kỳ mang thai ở người.

Loại thuốc này có thể tương tác với nhiều loại thuốc khác, vì vậy hãy đảm bảo rằng bác sĩ của bạn biết về tất cả các loại thuốc, thực phẩm chức năng và các sản phẩm thảo dược bạn đang dùng. Một số tương tác có thể nghiêm trọng và có thể yêu cầu điều chỉnh liều lượng hoặc các phương pháp điều trị thay thế.

Tên thương hiệu Lumacaftor và Ivacaftor

Tên thương hiệu của sự kết hợp thuốc này là Orkambi. Đây là tên bạn sẽ thấy trên lọ thuốc kê đơn và bao bì thuốc của bạn.

Orkambi được sản xuất bởi Vertex Pharmaceuticals và là thương hiệu duy nhất hiện có cho sự kết hợp cụ thể của lumacaftor và ivacaftor. Hiện tại chưa có phiên bản chung nào.

Khi nói chuyện với nhóm chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn, bạn có thể gọi thuốc của mình là "lumacaftor và ivacaftor" hoặc "Orkambi" và họ sẽ biết chính xác ý bạn là gì.

Các lựa chọn thay thế Lumacaftor và Ivacaftor

Nếu lumacaftor và ivacaftor không phù hợp với bạn, có những loại thuốc điều biến CFTR khác dành cho những người bị xơ nang, tùy thuộc vào các đột biến gen cụ thể của bạn.

Trikafta (elexacaftor, tezacaftor và ivacaftor) là sự kết hợp ba loại thuốc mới hơn, có tác dụng đối với những người có ít nhất một đột biến F508del. Nhiều bác sĩ hiện nay thích Trikafta hơn vì nó thường mang lại kết quả tốt hơn với ít tác dụng phụ hơn Orkambi.

Các lựa chọn thay thế khác bao gồm Kalydeco (chỉ ivacaftor) cho những người có các đột biến cổng cụ thể và Symdeko (tezacaftor và ivacaftor) cho những người có một số đột biến nhất định. Bác sĩ của bạn sẽ xác định loại thuốc nào tốt nhất dựa trên kết quả xét nghiệm di truyền của bạn.

Các phương pháp điều trị xơ nang truyền thống như kỹ thuật làm sạch đường thở, thuốc hít và enzyme tuyến tụy vẫn là những phần quan trọng trong kế hoạch chăm sóc của bạn, bất kể bạn dùng loại chất điều biến CFTR nào.

Lumacaftor và Ivacaftor có tốt hơn Trikafta không?

Trikafta thường được coi là hiệu quả hơn lumacaftor và ivacaftor đối với hầu hết những người đủ điều kiện dùng cả hai loại thuốc. Các nghiên cứu lâm sàng đã chỉ ra rằng Trikafta thường mang lại những cải thiện lớn hơn về chức năng phổi và chất lượng cuộc sống.

Nhiều người chuyển từ Orkambi sang Trikafta có kết quả tốt hơn với ít tác dụng phụ hơn. Trikafta có tác dụng đối với những người có ít nhất một đột biến F508del, trong khi Orkambi yêu cầu hai bản sao của đột biến này.

Tuy nhiên, loại thuốc

Nếu bạn vô tình dùng quá liều quy định, hãy liên hệ ngay với bác sĩ hoặc trung tâm kiểm soát ngộ độc. Đừng chờ xem bạn có ổn không, vì một số tác dụng của việc dùng quá liều có thể không xuất hiện ngay lập tức.

Trong khi chờ tư vấn y tế, hãy uống nhiều nước và tránh dùng thêm bất kỳ loại thuốc nào khác. Nếu bạn gặp khó khăn khi thở, đau ngực hoặc các triệu chứng nghiêm trọng khác, hãy gọi 115 hoặc đến phòng cấp cứu gần nhất ngay lập tức.

Tôi nên làm gì nếu tôi quên một liều Lumacaftor và Ivacaftor?

Nếu bạn quên một liều và chưa đến 6 giờ kể từ khi bạn phải dùng thuốc, hãy dùng liều đã quên với thức ăn có chứa chất béo ngay khi bạn nhớ ra. Nếu đã quá 6 giờ, hãy bỏ qua liều đã quên và dùng liều tiếp theo vào thời điểm thông thường.

Không bao giờ dùng hai liều cùng một lúc để bù cho liều đã quên, vì điều này có thể làm tăng nguy cơ mắc các tác dụng phụ. Nếu bạn thường xuyên quên liều, hãy cân nhắc việc đặt lời nhắc trên điện thoại hoặc sử dụng hộp đựng thuốc để giúp bạn tuân thủ đúng lịch trình.

Khi nào tôi có thể ngừng dùng Lumacaftor và Ivacaftor?

Bạn chỉ nên ngừng dùng loại thuốc này theo hướng dẫn của bác sĩ. Đây thường là một phương pháp điều trị lâu dài và việc ngừng thuốc có thể khiến các triệu chứng xơ nang của bạn quay trở lại tương đối nhanh chóng.

Bác sĩ có thể khuyên bạn nên ngừng dùng thuốc nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng, nếu thuốc không giúp ích cho bạn hoặc nếu bạn đang chuyển sang một chất điều biến CFTR khác. Họ sẽ tạo ra một kế hoạch để ngừng thuốc một cách an toàn và theo dõi sức khỏe của bạn trong quá trình chuyển đổi.

Tôi có thể dùng Lumacaftor và Ivacaftor với các loại thuốc xơ nang khác không?

Có, bạn có thể sẽ tiếp tục dùng các loại thuốc xơ nang khác cùng với lumacaftor và ivacaftor. Điều này bao gồm những thứ như enzyme tuyến tụy, thuốc hít và vitamin.

Tuy nhiên, một số loại thuốc có thể tương tác với lumacaftor và ivacaftor, có khả năng làm giảm hiệu quả hoặc tăng tác dụng phụ. Luôn thông báo với bác sĩ về tất cả các loại thuốc và thực phẩm chức năng bạn đang dùng để họ có thể kiểm tra các tương tác và điều chỉnh liều lượng nếu cần.