什么是ADAMTS13（重组）：用途、剂量、副作用等

ADAMTS13是一种专门的酶替代疗法，用于治疗一种罕见的血液凝固疾病，称为血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。这种药物通过替代血液中缺失或不足的酶来发挥作用，这种酶有助于防止危险的血栓在全身形成。

如果您或您认识的人被处方了这种药物，您可能正在处理一种严重但可治疗的疾病。了解这种疗法的运作方式可以帮助您对您的治疗计划更有信心。

什么是ADAMTS13？

ADAMTS13是实验室制造的酶的版本，这种酶自然存在于您的体内。这种酶的作用是分解血液中称为von Willebrand因子多聚体的大的蛋白质，当它们变得太大时，会导致危险的凝血。

当您的身体没有产生足够的这种酶，或者当它不能正常工作时，您可能会患上TTP。这种情况会导致微小的血栓在全身形成，这会阻塞流向重要器官（如您的大脑、心脏和肾脏）的血流。

重组版本的ADAMTS13是在实验室中使用先进的生物技术创建的。它旨在与您的身体应该产生的天然酶完全一样地工作，为您提供对抗异常凝血所需的保护。

ADAMTS13用于什么？

ADAMTS13主要用于治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP），这是一种罕见的遗传性疾病，影响的人数少于十万分之一。当您因基因突变而天生缺乏ADAMTS13酶时，就会发生这种情况。

患有遗传性血栓性血小板减少性紫癜 (hTTP) 的人会经历血液在全身形成危险血栓的事件。这些事件可能导致严重症状，包括意识模糊、癫痫发作、肾脏问题和血小板计数极低。如果不治疗，这些事件可能危及生命。

如果您的获得性 TTP 对其他治疗反应不佳，您的医生也可能会考虑使用这种药物。然而，遗传形式是这种特定酶替代疗法的主要适应症。

ADAMTS13 如何发挥作用？

ADAMTS13 通过替代您的身体缺失或产生不足的酶来发挥作用。您可以将其想象成给您的血液提供正确的工具，以将凝血蛋白保持在安全的大小。

在您的血液中，称为 von Willebrand 因子的蛋白质自然形成不同大小的链。当这些链变得太大时，它们会触发过度凝血。ADAMTS13 酶就像分子剪刀，将这些超大蛋白质链剪切成更安全的大小。

这种药物被认为是一种高度靶向的疗法，因为它针对导致 hTTP 的特定酶缺乏症。通过恢复正常的酶水平，它有助于防止危险血栓的形成，同时保持您的身体在需要愈合时正常凝血的能力。

我应该如何服用 ADAMTS13？

ADAMTS13 以静脉 (IV) 输注的方式给药，这意味着它通过静脉直接输送到您的血液中。这种药物不能口服，因为您的消化系统会在酶发挥作用之前将其分解。

您的医疗团队通常会在医院或专门的输注中心给药。输注通常需要大约 30 分钟才能完成，您将在治疗期间和治疗后受到监测，以确保您能很好地耐受它。

在输注前，您无需遵循任何特殊的饮食限制。您可以正常饮食并按处方服用其他药物。但是，请务必告知您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物和补充剂，因为有些药物和补充剂可能会与治疗相互作用。

您的输注时间将取决于您的个人需求以及您的身体对治疗的反应。有些人需要定期预防性输注，而另一些人可能只在急性发作期间接受治疗。

我应该服用 ADAMTS13 多久？

ADAMTS13 治疗的持续时间因人而异，具体取决于您患有遗传性 TTP 还是获得性 TTP。对于遗传性 TTP，这可能是一种终身治疗，因为潜在的遗传状况不会消失。

您的医生将与您合作制定个性化的治疗方案。一些患有 hTTP 的人需要定期预防性输注以维持足够的酶水平，而另一些人可能只需要在急性发作或风险增加期间接受治疗。

通过血液检查进行定期监测将帮助您的医疗团队确定治疗效果如何，以及是否需要对您的治疗方案进行任何调整。这些检查测量您的 ADAMTS13 活性水平，并监测 TTP 发作的迹象。

ADAMTS13 的副作用是什么？

大多数人对 ADAMTS13 的耐受性良好，但与所有药物一样，它也可能引起副作用。最常见的副作用通常是轻微的，并且可以通过适当的监测和护理来控制。

以下是您可能经历的副作用，从最常见的开始：

• 头痛和轻度疲劳
• 恶心或胃部不适
• 输注部位反应，如发红、肿胀或轻微疼痛
• 头晕或头昏眼花
• 肌肉酸痛或关节痛

这些常见的副作用通常会自行改善，不需要停止治疗。您的医疗团队可以帮助您处理您所经历的任何不适。

更严重但不太常见的副作用包括过敏反应，其范围从轻微的皮疹到严重的过敏性休克。过敏反应的迹象包括呼吸困难、面部或喉咙肿胀、严重皮疹或心跳加速。

极少数情况下，有些人可能会产生针对该药物的抗体，这可能会随着时间的推移降低其疗效。您的医生将通过定期的血液检查来监测这种情况，并在必要时调整您的治疗方案。

谁不应该服用ADAMTS13？

ADAMTS13 并非适用于所有人，您的医生会仔细评估它是否适合您。已知对该药物的任何成分有严重过敏史的人不应接受此治疗。

如果您有对其他基于蛋白质的药物或酶替代疗法有严重过敏反应史，您的医生将需要非常仔细地权衡风险和益处。他们可能会建议额外的预防措施或替代治疗方法。

孕妇和哺乳期妇女需要特别考虑，因为在这些情况下可用的安全性数据有限。如果您怀孕、计划怀孕或正在哺乳，您的医生将与您讨论潜在的风险和益处。

患有某些免疫系统疾病或服用免疫抑制药物的人可能需要修改治疗方案，因为这些情况会影响您的身体对药物的反应。

ADAMTS13 品牌名称

重组 ADAMTS13 药物以 Adzynma 的品牌名称提供。这目前是美国唯一获得 FDA 批准的重组 ADAMTS13 产品。

Adzynma 专为治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜而开发，代表了 TTP 治疗的重大进步。 在这种药物问世之前，治疗方案要有限得多。

您的保险范围和药房可能会使用其品牌名称 (Adzynma) 或通用名称 (重组 ADAMTS13) 来指代这种药物。 这两个名称都指代同一药物。

ADAMTS13 替代方案

在 ADAMTS13 问世之前，TTP 的主要治疗方法是血浆置换（血浆分离术），这涉及取出您的血液，分离出血浆，然后用含有缺失酶的供体血浆进行替换。

血浆置换在许多情况下仍在使用，尤其是在获得性 TTP 或无法获得 ADAMTS13 的情况下。 然而，这是一种更具侵入性的程序，需要专门的设备，并且存在其自身的风险，包括接触供体血液制品。

新鲜冷冻血浆输注也可以提供暂时的酶替代，但它们的浓度低于重组药物，并且可能需要更大体积的液体。 这种方法有时用于紧急情况或无法获得其他治疗方法时。

对于某些患有获得性 TTP 的人，可以使用皮质类固醇或利妥昔单抗等免疫抑制药物来减少免疫系统对 ADAMTS13 酶的攻击。 然而，这些药物并不能直接替代缺失的酶。

ADAMTS13 比血浆置换更好吗？

ADAMTS13 比血浆置换具有几个优势，特别是对于患有遗传性 TTP 的人。 与传统的基于血浆的治疗方法相比，重组酶更方便、更安全，并提供更一致的结果。

与需要数小时、配备复杂设备的专业医疗机构的血浆置换术不同，ADAMTS13 可以通过相对快速的输注方式给药。这使得它在定期、预防性治疗中更具实用性。

从安全角度来看，ADAMTS13 消除了与供者血液制品相关的风险，包括潜在的感染和对血浆蛋白的过敏反应。这种重组药物也更加标准化，因此您每次都能获得一致的剂量。

然而，对于某些患有获得性 TTP 的人来说，血浆置换术可能仍然是首选的初始治疗方法，尤其是在病因与免疫系统功能障碍相关时。您的医生将根据您的特定 TTP 类型和个人情况来确定哪种方法最好。

关于 ADAMTS13 的常见问题解答

ADAMTS13 对心脏病患者安全吗？

ADAMTS13 通常被认为对心脏病患者是安全的，但您的心脏病专家和血液科医生需要共同努力来监测您的治疗情况。由于 TTP 本身可以通过导致心脏血管内的小血栓而影响您的心脏，因此治疗潜在疾病通常对心脏健康有益。

该药物通常不会干扰心脏病药物，但您的医生会审查您所有的处方，以确保没有相互作用。如果您患有严重的心力衰竭，您的医疗团队可能需要在输注期间更密切地监测您，以确保您的身体能够处理额外的液体。

如果我不小心接受了过多的 ADAMTS13，我该怎么办？

ADAMTS13 过量的可能性很小，因为它是在受控环境下由医疗保健专业人员给药的。但是，如果您接受的剂量超过处方剂量，您的医疗团队将密切监测您是否有任何异常症状。

接受过多药物最可能产生的影响是增加副作用的风险，如头痛、恶心或过敏反应。您的医疗团队将提供支持性护理并监测您的血液水平，以确保您的安全。

如果您对您的剂量有任何疑虑，或者在治疗后注意到任何异常症状，请毫不犹豫地立即联系您的医疗保健提供者。他们可以评估您的情况并提供适当的指导。

如果我错过了一剂ADAMTS13，我该怎么办？

如果您错过了预定的ADAMTS13输注，请尽快联系您的医疗保健提供者以重新安排。不要试图通过加倍下一次治疗来弥补错过的剂量，因为这可能会增加您出现副作用的风险。

您的医生将根据您错过剂量的时间以及您目前的症状来确定最佳方法。他们可能希望检查您的血液水平或调整您的治疗计划，以确保您维持足够的酶水平。

对于接受预防性治疗的人来说，偶尔错过一剂可能不会立即引起问题，但保持尽可能一致的治疗计划以防止TTP发作非常重要。

我什么时候可以停止服用ADAMTS13？

停止ADAMTS13治疗的决定完全取决于您的个人情况，并且只能在您的医生的指导下做出。对于患有遗传性TTP的人来说，这通常是一种终身治疗，因为潜在的遗传状况不会改变。

您的医生将通过血液检查和监测TTP发作来定期评估您对治疗的反应。如果您对药物产生抗体或出现严重的副作用，他们可能需要调整您的治疗计划或考虑替代方案。

即使感觉良好，也绝不要自行停止服用 ADAMTS13。这种药物可以预防潜在的危及生命的血栓，突然停药可能会使您面临 TTP 发作的风险。

服用 ADAMTS13 期间我可以旅行吗？

是的，您可以在服用 ADAMTS13 期间旅行，但这需要仔细的计划并与您的医疗团队协调。如果您的旅行与预定的输注时间重合，您需要在目的地安排治疗。

在旅行之前，请确保您拥有所有必要的医疗文件，包括您的治疗时间表、紧急联系信息以及医生出具的解释您的病情和用药需求的信函。如果您在远离家乡时需要医疗护理，这可能会有所帮助。

考虑佩戴医疗警报手环或卡片，以识别您的病情，因为此信息在紧急情况下可能至关重要。您的医疗团队可以帮助您计划旅行，并在需要时将您与目的地的治疗中心联系起来。