依维库单抗是什么：用途、剂量、副作用等

依维库单抗是一种专门的注射药物，旨在降低患有罕见遗传性疾病——纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者的极高胆固醇水平。这种强效治疗方法与典型的降胆固醇药物不同，它通过阻断一种特定的蛋白质来阻止您的身体从血液中清除坏胆固醇。

如果您或您关心的人被诊断患有 HoFH，您可能会对医学术语和治疗方案感到不知所措。对于那些尽管尝试了其他治疗方法但胆固醇水平仍然危险地高的人来说，这种药物代表了一个重大突破。

什么是依维库单抗？

依维库单抗是一种单克隆抗体药物，靶向一种名为 ANGPTL3（血管生成素样蛋白 3）的蛋白质。这种蛋白质通常会干扰您的身体分解血液中脂肪和胆固醇的能力。

可以将 ANGPTL3 想象成一个刹车，减缓您身体的自然胆固醇清除系统。依维库单抗释放了这个刹车，使您的身体能够更有效地处理和清除胆固醇。这种药物是专门为患有纯合子家族性高胆固醇血症的人设计的，这是一种罕见的遗传性疾病，影响全球约 30 万人中的 1 人。

该药物是一种无色透明溶液，通过静脉 (IV) 输注直接注入您的血液。这种给药方法确保药物迅速到达您的系统并以最大效力发挥作用。

依维库单抗用于什么？

依维库单抗专门用于治疗成人和 12 岁及以上儿童的纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH)。HoFH 是一种严重的遗传性疾病，父母双方都会将控制胆固醇处理的缺陷基因遗传给孩子。

HoFH 患者的 LDL 胆固醇水平通常比正常水平高 4-6 倍，通常超过 400-500 mg/dL。这些极高的水平会导致心脏病发作、中风和其他心血管问题，而且发病年龄非常小，有时甚至在儿童或青少年时期。

当其他降胆固醇治疗方法效果不佳时，您的医生通常会开具依维麦单抗。这包括他汀类药物、PCSK9 抑制剂和其他药物未能将您的胆固醇降低到更安全水平的情况。

该药物与饮食改变和其他降脂疗法一起使用，作为综合治疗计划的一部分。它并非旨在取代其他治疗方法，而是与它们协同作用以达到最佳效果。

依维麦单抗如何发挥作用？

依维麦单抗通过阻断 ANGPTL3 发挥作用，ANGPTL3 是一种通常阻止您的身体有效分解甘油三酯和胆固醇的蛋白质。当这种蛋白质被阻断时，您的身体可以更有效地清除血液中的脂肪。

就降低胆固醇而言，这是一种特别有效的药物。临床研究表明，它可以平均降低 47% 的 LDL 胆固醇，这对于对其他治疗反应不佳的人来说是显着的。

与在肝脏中发挥作用以减少胆固醇产生的他汀类药物不同，依维麦单抗在您的血液中发挥作用，以帮助清除已经循环的胆固醇。这种双重方法是它经常与其他药物一起使用而不是完全取代它们的原因。

该药物的作用是持久的，每次输注可提供约一个月的降胆固醇益处。这种延长的作用意味着您不需要频繁给药，这可以使您的治疗管理更加方便。

我应该如何服用依维麦单抗？

依维库单抗每四周在医疗机构或输注中心静脉输注一次。标准剂量为每公斤体重 15 毫克，缓慢输注约 60 分钟。

您无需在输注前禁食或避免进食。事实上，事先吃一顿清淡的餐点可以帮助您在治疗期间感觉更舒适。在输注前后通过饮用大量水保持水分充足也很有帮助。

您的医疗团队将在每次输注期间和之后至少 30 分钟内密切监测您。他们会检查您的生命体征，并观察是否有任何即时反应。输注室通常很舒适，您可以携带书籍、平板电脑或其他安静的活动来消磨时间。

在每次输注前，您的医疗保健提供者可能会给您药物以预防过敏反应。这些可能包括抗组胺药或皮质类固醇，具体取决于您的个人需求和病史。

我应该服用依维库单抗多久？

依维库单抗通常被认为是用于管理纯合子家族性高胆固醇血症的长期治疗方法。由于 HoFH 是一种终身遗传疾病，大多数人需要持续治疗以控制其胆固醇水平。

您的医生会定期监测您的胆固醇水平，通常每 3-6 个月一次，以评估药物的效果。他们还会检查是否有任何副作用，并根据需要调整您的整体治疗计划。

关于继续治疗的决定取决于几个因素：您的胆固醇水平的反应如何、您是否经历任何明显的副作用以及您的整体健康状况。有些人可能需要无限期地继续治疗，而另一些人可能会随着时间的推移减少频率或尝试替代方法。

在未与医生讨论的情况下，切勿突然停止服用依维库单抗。您的胆固醇水平可能会迅速升高，这可能会使您面临心血管问题的更高风险。

依维库单抗的副作用是什么？

大多数人对依维库单抗的耐受性良好，但与所有药物一样，它也可能引起副作用。最常见的反应通常是轻微的，并且可以通过适当的监测和护理来控制。

以下是您最有可能经历的副作用，请记住，许多人在服用这种药物时几乎没有或根本没有问题：

• 输液相关反应，如在治疗期间或治疗后不久出现轻微发烧、寒战或潮红感
• 上呼吸道感染，如感冒样症状或鼻窦充血
• 疲劳或感觉比平时更疲倦，持续一两天
• 头痛，通常是轻微的，对非处方止痛药反应良好
• 恶心或轻微的胃部不适，尤其是在输液日
• 头晕或头昏眼花，尤其是在快速站立时

这些常见的副作用通常会在几天内自行改善，并且随着您的身体适应药物，会变得不那么明显。

虽然不太常见，但也有一些更严重的副作用需要立即就医：

• 严重的过敏反应，症状包括呼吸困难、面部或喉咙肿胀或广泛性皮疹
• 肝功能检查的显着变化，您的医生会通过定期的血液检查进行监测
• 原因不明的异常出血或瘀伤
• 持续高烧或严重感染的迹象
• 严重或恶化的疲劳，干扰日常活动

您的医疗团队知道如何快速识别和处理这些反应。他们在输注期间将始终备有紧急药物，并将教您在家中需要注意哪些警告信号。

谁不应该服用依维那单抗？

依维那单抗并非适合所有人，在某些特定情况下，您的医生会建议您不要使用这种药物。最重要的因素是已确诊纯合子家族性高胆固醇血症，因为这种药物是专门为这种罕见疾病设计的。

如果您过去对这种药物或其任何成分有过严重的过敏反应，则不应接受依维那单抗。此类反应的迹象包括呼吸困难、严重肿胀或需要紧急治疗的广泛皮肤反应。

如果您的健康状况符合以下情况，您的医生将仔细评估这种药物是否适合您：

• 活动性肝病或肝酶显著升高
• 严重肾病或正在接受透析
• 活动性感染或免疫系统受损
• 出血性疾病或正在服用血液稀释药物
• 怀孕或计划怀孕
• 母乳喂养或计划母乳喂养

12 岁以下的儿童不应接受依维那单抗，因为尚未确定该年龄组的安全性。然而，正在进行研究以确定它是否可能对患有 HoFH 的年幼儿童安全有效。

如果您正在服用其他药物，尤其是那些会影响您的免疫系统或肝功能的药物，您的医生需要在开始使用依维那单抗之前仔细审查您的所有药物。

依维那单抗的品牌名称

依维那单抗在美国和许多其他国家/地区以 Evkeeza 的品牌名称销售。这目前是该药物的唯一品牌名称。

完整的通用名称是 evinacumab-dgnb，这有助于将其与其他可能在未来开发的单克隆抗体区分开来。当您收到药物时，您会在包装和输液袋上看到“Evkeeza”。

由于这是一种相对较新的药物，于 2021 年首次获得批准，因此目前还没有仿制药版本。该药物由 Regeneron Pharmaceuticals 生产，并通过专科药房和输液中心分销。

依维麦单抗替代品

虽然依维麦单抗是专门为纯合子家族性高胆固醇血症设计的，但您的医生可能会考虑其他治疗方案，具体取决于您的具体情况以及您对不同疗法的反应如何。

通常与依维麦单抗一起使用或代替依维麦单抗的传统降胆固醇药物包括大剂量他汀类药物，如阿托伐他汀或瑞舒伐他汀。这些药物通过减少肝脏中的胆固醇产生来发挥作用，尽管它们通常本身对 HoFH 的作用不够强。

PCSK9 抑制剂，如 evolocumab (Repatha) 或 alirocumab (Praluent)，代表另一类可显着降低胆固醇的注射药物。这些药物的作用方式与依维麦单抗不同，有时与依维麦单抗联合使用。

对于一些 HoFH 患者，LDL 血浆置换可能是一种选择。这是一种类似于透析的程序，通过过滤您的血液直接去除胆固醇。它通常每 1-2 周进行一次，并且非常有效，尽管它比药物更耗时。

您的治疗计划中可能包括的其他药物包括依泽替米贝 (Zetia)，它可阻断肠道对胆固醇的吸收，以及胆汁酸螯合剂，如考来维仑 (Welchol)。

依维麦单抗比 PCSK9 抑制剂更好吗？

依维库单抗和PCSK9抑制剂通过不同的机制起作用，因此直接比较它们并不直接。两者都是强效的降胆固醇药物，但它们通常用于不同的情况，甚至一起使用。

PCSK9抑制剂通常首先尝试，因为它们已经上市更长时间，并且拥有更广泛的安全性数据。它们也被批准用于更广泛的胆固醇疾病，而不仅仅是HoFH。这些药物可以使大多数人的低密度脂蛋白胆固醇降低50-60%。

依维库单抗为HoFH患者提供了一些独特的优势。即使低密度脂蛋白受体无法正常工作，它也能发挥作用，这在HoFH中很常见。这使得它对那些对PCSK9抑制剂或他汀类药物反应不佳的人有效。

在这些药物之间的选择取决于您特定的HoFH基因类型、您对其他治疗的反应以及您的个人健康因素。许多人实际上同时使用这两种类型的药物以实现最大的胆固醇降低。

您的医生在决定哪种方法最适合您时，会考虑您的当前胆固醇水平、之前的治疗反应、生活方式因素和个人偏好。

关于依维库单抗的常见问题

依维库单抗对糖尿病患者安全吗？

依维库单抗通常对糖尿病患者是安全的，患有糖尿病并不会阻止您使用这种药物。事实上，同时患有HoFH和糖尿病的人通常需要积极的胆固醇管理，因为糖尿病会增加心血管风险。

您的医生在开始使用依维库单抗时会更密切地监测您的血糖水平，因为有些人会经历血糖控制的轻微变化。这些变化通常很小，并且可以通过调整您的糖尿病药物来控制（如果需要）。

降低极高胆固醇的心血管益处通常大于对血糖的任何轻微影响。您的医疗团队将与您合作，同时优化您的胆固醇和糖尿病管理。

如果我不小心错过了依维库单抗的剂量，我该怎么办？

如果您错过了预定的依维库单抗输注，请尽快联系您的医疗保健提供者或输注中心重新安排。不要等到您的下一次常规预约，因为错过剂量可能会导致您的胆固醇水平升高。

通常，如果您只错过了几天的剂量，您可以接受输注，然后继续您的常规每月时间表。如果您错过了超过一周的剂量，您的医生可能希望在决定下一次输注的时间安排之前检查您的胆固醇水平。

如果可能，请尝试在错过预约后的几天内重新安排。您的医疗团队理解有时会发生时间安排冲突，并将与您合作找到一个方便的补约时间。

如果我遇到严重的副作用，我该怎么办？

如果您在输注期间遇到严重的副作用，医疗团队将立即停止输注并提供适当的治疗。他们经过培训，可以处理输注反应，并随时备有紧急药物。

对于在您离开输注中心后发生的严重副作用，例如呼吸困难、严重肿胀或严重过敏反应的迹象，请立即寻求紧急医疗护理。不要等待看症状是否会自行改善。

对于在输注之间出现的较轻但令人担忧的副作用，请在正常工作时间内联系您的医疗保健提供者。他们可以帮助确定症状是否与药物有关，以及下一步该采取什么措施。

我什么时候可以停止服用依维库单抗？

停止使用依维库单抗的决定应始终与您的医疗保健提供者协商。由于 HoFH 是一种终身遗传疾病，大多数人需要持续治疗以维持安全的胆固醇水平。

如果出现超过益处的严重副作用，如果您的胆固醇水平通过其他药物得到良好控制，或者如果有新的治疗方案可用，您的医生可能会考虑停止或减少治疗。

一些人在胆固醇水平稳定后可能能够延长输注间隔，但这取决于个体反应，并且只能在医疗监督下进行。

在服用依维库单抗期间我可以接种疫苗吗？

是的，您通常可以在服用依维库单抗期间接种疫苗。这种药物不会像其他一些治疗方法那样显着抑制您的免疫系统，因此通常建议安全接种常规疫苗。

但是，最好始终告知您的医疗保健提供者您计划接种的任何疫苗。他们可能会建议在输注之间安排疫苗接种时间，或者在接种后更密切地监测您，尤其是对于活疫苗。

对于患有 HoFH 等慢性疾病的人来说，及时接种推荐疫苗尤为重要，因为感染有时会暂时恶化心血管健康。