什么是拉那利尤单抗：用途、剂量、副作用等

拉那利尤单抗是一种处方药，专门用于预防遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体各个部位突然肿胀。这种注射药物通过阻断一种名为激肽释放酶的蛋白质起作用，这种蛋白质会引发可能既痛苦又潜在危险的肿胀发作。

如果您或您所爱的人被诊断患有 HAE，您可能会对管理这种疾病的复杂性感到不知所措。好消息是，拉那利尤单抗代表了 HAE 治疗的重大突破，为许多人提供了减少发作次数和更大安心的机会。

什么是拉那利尤单抗？

拉那利尤单抗是一种单克隆抗体药物，属于一类称为激肽释放酶抑制剂的药物。可以把它想象成一种靶向治疗，就像您体内的专业保安一样，专门监视和阻断导致 HAE 发作的蛋白质。

这种药物是一种透明液体，您可以使用预填充注射器将其注射到您的皮肤下（皮下）。该药物也以其商品名 Takhzyro 闻名，它使用先进的生物技术制造，为 HAE 创造了一种高度特异性的治疗方法。

拉那利尤单抗的独特之处在于它的精确性。它不像其他一些药物那样广泛抑制您的免疫系统，而是仅针对导致 HAE 发作的特定途径，保留您其余的免疫功能。

拉那利尤单抗用于什么？

拉那利尤单抗经 FDA 批准，专门用于预防 12 岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿的发作。HAE 是一种遗传性疾病，您的身体无法正确调节一种名为 C1 酯酶抑制剂的蛋白质，从而导致严重的肿胀发作。

在 HAE 发作期间，您可能会经历面部、嘴唇、舌头、喉咙、手、脚或生殖器的突然肿胀。这些发作可能无法预测，严重程度也各不相同。有些发作可能引起轻微不适，而另一些发作如果涉及您的气道，则可能危及生命。

该药物旨在用于长期预防，而不是用于治疗已经发生的发作。如果您正在经历急性 HAE 发作，您将需要不同的紧急药物，这些药物可以快速阻止肿胀。

如果您的 HAE 发作频繁，严重影响您的生活质量、工作或日常活动，您的医生可能会建议您使用拉那度单抗。其目标是减少这些发作的频率和严重程度。

拉那度单抗如何发挥作用？

拉那度单抗通过阻断血浆激肽释放酶发挥作用，血浆激肽释放酶是一种在导致 HAE 发作的事件级联反应中起关键作用的蛋白质。当这种蛋白质活跃时，它会触发缓激肽的产生，缓激肽是一种导致血管渗漏并导致 HAE 特征性肿胀的物质。

通过抑制激肽释放酶，拉那度单抗本质上是在其引起症状之前阻止了这种连锁反应。该药物与激肽释放酶结合并阻止其发挥作用，从而显着降低了发生发作的可能性。

这被认为是一种中等强度且高度靶向的药物。与一些广泛影响您的免疫系统的治疗方法不同，拉那度单抗的设计在其作用上非常具体，这通常意味着更少的副作用和与其他身体系统的相互作用。

拉那度单抗的作用会随着时间的推移而累积，这就是为什么按规定定期服用它的原因。大多数人在治疗的头几个月内开始注意到发作频率的降低。

我应该如何服用拉那度单抗？

兰那利尤单抗通过皮下注射给药，这意味着您将其注射到皮肤下方的脂肪组织中。标准剂量为每两周 300 毫克，但您的医生可能会根据您对治疗的反应调整剂量。

您可以将兰那利尤单抗注射到大腿、上臂或腹部。重要的是要轮换注射部位，以防止皮肤刺激或皮下出现硬块。您的医疗保健提供者将教您或您的家人如何在家里安全地进行这些注射。

注射前，将药物从冰箱中取出，使其达到室温约 15-20 分钟。注射冷药可能会更不舒服。在使用前，务必检查液体是否清澈无色。

您可以空腹或随餐服用兰那利尤单抗，因为它通过注射给药，而不是口服。但是，建立一个例行程序，例如在每周的同一天注射，有助于您记住剂量。

我应该服用兰那利尤单抗多久？

兰那利尤单抗通常用于长期使用，因为 HAE 是一种需要持续管理的慢性遗传疾病。大多数人会无限期地继续服用这种药物，以保持对攻击的保护。

您的医生将在最初几个月监测您对治疗的反应，并可能根据您的病情调整给药方案。一些对症状控制得非常好的人最终可能能够将注射间隔延长至每四周一次，而不是每两周一次。

重要的是，在没有先咨询您的医生的情况下，不要突然停止服用兰那利尤单抗。由于该药物通过维持您体内的稳定水平起作用，突然停药可能会导致 HAE 攻击复发。

您的医疗保健提供者将定期审查您的治疗计划，并评估拉那度单抗是否仍然是您的最佳选择。他们会考虑攻击频率、副作用以及您的整体生活质量等因素。

拉那度单抗的副作用是什么？

与所有药物一样，拉那度单抗可能引起副作用，尽管许多人对其耐受良好。最常见的副作用通常是轻微的，发生在注射部位。

以下是您可能经历的最常报告的副作用：

• 注射部位反应，包括发红、肿胀、瘀伤或疼痛
• 上呼吸道感染，如感冒
• 头痛
• 头晕
• 皮疹或皮肤刺激

这些常见的副作用通常会自行改善，不需要停止用药。适当的注射技术和部位轮换可以帮助最大限度地减少注射部位反应。

还有一些不太常见但更严重的副作用需要立即就医。虽然这些情况很少见，但了解它们很重要：

• 严重的过敏反应，包括呼吸困难、面部或喉咙肿胀，或广泛的皮疹
• 严重感染的迹象，如发烧、寒战或持续的流感样症状
• 异常出血或瘀伤
• 严重或持续的头痛

大多数人发现他们经历的任何副作用都是可控的，并且比他们在治疗前发生的 HAE 攻击的干扰要小得多。

谁不应该服用拉那度单抗？

拉那度单抗并不适合所有人，在某些情况下，您的医生可能会建议采用不同的治疗方法。最重要的禁忌症是，如果您过去对拉那度单抗或其任何成分有过严重的过敏反应。

如果存在以下任何情况，您的医生将仔细评估 lanadelumab 是否适合您：

• 活动性严重感染
• 严重的肝脏或肾脏疾病
• 对其他单克隆抗体药物有严重过敏反应史
• 怀孕或计划怀孕
• 母乳喂养

对于患有自身免疫性疾病的人，也需要特别考虑，因为 lanadelumab 会影响免疫系统功能。 在这些情况下，您的医生会权衡益处与潜在风险。

年龄是另一个重要因素。 Lanadelumab 仅获批用于 12 岁及以上的人群，因为对于年幼的儿童，没有足够的安全性和有效性数据。

Lanadelumab 品牌名称

Lanadelumab 以品牌名称 Takhzyro 销售。 当您从药房取药时，您会在处方标签和包装上看到这个名称。

Takhzyro 由武田制药公司生产，并于 2018 年首次获得 FDA 批准。 该药物采用预充式注射器，每 1 mL 溶液中含有 150 mg lanadelumab。

目前，尚无 lanadelumab 的仿制药版本，因为该药物仍受专利保护。 这意味着 Takhzyro 是您唯一可以获得的品牌名称版本。

Lanadelumab 替代品

虽然 lanadelumab 对许多 HAE 患者非常有效，但它并非唯一可用的治疗方案。 如果 lanadelumab 对您不起作用或您出现无法耐受的副作用，您的医生可能会考虑替代方案。

其他 HAE 预防药物包括：

• Berotralstat (Orladeyo) - 每日口服药物
• C1 酯酶抑制剂浓缩液，静脉输注
• Danazol - 一种已使用数十年的口服药物
• 氨甲环酸 - 一种口服药物，可以帮助某些人

每种选择都有不同的优点和缺点。例如，贝罗司他提供每日口服给药的便利性，而 C1 酯酶抑制剂浓缩物则替代了 HAE 中缺乏的蛋白质。

您的医生将帮助您权衡诸如有效性、副作用、便利性和成本等因素，以选择最适合您具体情况的治疗方法。

拉那利尤单抗比贝罗司他更好吗？

拉那利尤单抗和贝罗司他都是有效的现代 HAE 预防治疗方法，但它们的作用方式不同，并且具有不同的优势。“更好”的选择取决于您的个人需求、偏好和医疗状况。

拉那利尤单抗每两周注射一次，而贝罗司他则作为每日口服胶囊服用。有些人更喜欢不必记住每日服药的便利性，而另一些人则更喜欢避免注射。

在有效性方面，这两种药物都显着降低了大多数人的 HAE 攻击率。临床研究表明，拉那利尤单抗平均降低攻击率约 87%，而贝罗司他降低约 44%。然而，个体反应可能差异很大。

这两种药物的副作用概况也不同。拉那利尤单抗的主要副作用是注射部位反应，而贝罗司他可能会导致某些人出现胃肠道症状，如恶心和腹痛。

您的医生在帮助您在这些选择之间做出选择时，会考虑您的攻击频率、生活方式、您正在服用的其他药物以及个人偏好。

关于拉那利尤单抗的常见问题

Q1. 拉那利尤单抗对患有心脏病的人安全吗？

拉那利尤单抗通常被认为对患有心脏病的人是安全的，因为它不会直接影响心血管功能。但是，如果您有严重的心脏问题，您的医生会希望仔细监测您。

这种药物通常不会引起血压或心律的变化。由于它是皮下注射，而不是口服，因此它也不会像口服药物那样与许多心脏药物相互作用。

如果您患有心脏病，在开始使用拉那度单抗之前，请务必告知您的医生您所有的心脏药物。他们可能希望进行一些基线检查，并在最初密切监测您。

Q2. 如果我不小心使用了过多的拉那度单抗，我该怎么办？

如果您不小心注射了比处方更多的拉那度单抗，请不要惊慌。立即联系您的医生或医疗保健提供者，让他们知道发生了什么事，并获得针对您情况的具体指导。

在大多数情况下，单次过量使用拉那度单抗不太可能引起严重的即时问题，但您仍然应该寻求医疗建议。您的医生可能希望更密切地监测您或调整您的下一个预定剂量。

保留药物包装和任何剩余的注射器，以便您可以告诉您的医疗保健提供者您确切地服用了多少额外的药物。这些信息将帮助他们给您最好的建议。

Q3. 如果我错过了拉那度单抗的剂量，我该怎么办？

如果您错过了拉那度单抗的剂量，请在您记得时立即服用，然后继续您的常规给药计划。不要服用双倍剂量来弥补错过的剂量。

如果快到您下一个预定剂量的时间了，请跳过错过的剂量，并继续您的常规计划。剂量间隔太近可能会增加您出现副作用的风险，而不会提供额外的益处。

偶尔错过一剂通常不会引起即时问题，但请尽量保持您的常规计划，以便尽可能地获得对 HAE 攻击的最佳保护。

Q4. 我什么时候可以停止服用拉那度单抗？

您应该仅在医生的指导下停止使用拉那度单抗。由于 HAE 是一种终身遗传性疾病，大多数人需要无限期地继续预防性治疗，以维持对攻击的保护。

如果您的症状得到了长期良好的控制，您的医生可能会考虑停止或延长给药间隔。然而，这一决定应谨慎做出，并进行严密监测。

如果您因任何原因想停止治疗，请先与您的医疗保健提供者讨论。他们可以帮助您权衡风险和益处，并在必要时建议替代治疗方案。

Q5. 我可以携带拉那度单抗旅行吗？

是的，您可以携带拉那度单抗旅行，但这需要一些计划，因为药物需要冷藏。乘坐飞机时，请务必将您的药物放在手提行李中，切勿放在托运行李中。

从您的医生那里获得一封信，解释您需要携带用于治疗疾病的可注射药物。如果您要进行国际旅行，这可以帮助您通过机场安检和海关。

使用带有冰袋的小型冷却器，以在旅行期间将药物保持在适当的温度下。药物可以在室温下放置短时间，但不应暴露在极端高温或冰冻温度下。