什么是马沃利沙福：用途、剂量、副作用等

马沃利沙福是一种处方药，可帮助患有罕见免疫系统疾病（称为 WHIM 综合征）的患者。这种情况使您的身体难以抵抗感染，因为某些白细胞会被困在骨髓中，而不是在需要它们的血液中循环。

如果您或您关心的人被诊断患有 WHIM 综合征，您可能会对所有医疗信息感到不知所措。让我们来了解一下马沃利沙福的作用、工作原理以及服用这种药物时您会期待什么。

什么是马沃利沙福？

马沃利沙福是第一个也是唯一一个专门为 WHIM 综合征设计的 FDA 批准的治疗方法。它属于一类称为 CXCR4 拮抗剂的药物，其作用是阻断您体内的某些化学信号。

该药物以口服片剂的形式提供，您可以通过口服服用。它于 2024 年获得 FDA 批准，此前临床试验表明它可以帮助增加 WHIM 综合征患者体内对抗感染的白细胞数量。

全球范围内受 WHIM 综合征影响的人数少于 100 人，这使得马沃利沙福成为医生所说的“孤儿药”——一种为非常罕见的疾病开发的药物。该药物也以其商品名 Xolremdi 闻名。

马沃利沙福用于什么？

马沃利沙福治疗 WHIM 综合征，这是一种影响您免疫系统的罕见遗传疾病。WHIM 代表疣、低丙种球蛋白血症（低抗体）、感染和骨髓停滞（白细胞滞留在骨髓中）。

患有 WHIM 综合征的人通常会经历频繁的感染，因为他们的中性粒细胞（对抗细菌的重要白细胞）无法正常离开骨髓。这使得他们容易受到呼吸道感染、皮肤感染和其他细菌性疾病的侵袭。

这种药物有助于释放这些被困的白细胞，使它们能够在全身循环，发挥对抗感染的作用。临床研究表明，服用马伐昔法的人重症感染较少，生活质量有所提高。

马伐昔法如何发挥作用？

马伐昔法通过阻断骨髓中的 CXCR4 受体起作用。这些受体通常阻止白细胞离开骨髓，但在 WHIM 综合征中，它们工作得太好了，会困住过多的细胞。

可以把它想象成打开一扇被卡住的门。这种药物本质上“解锁”了白细胞，使它们能够离开骨髓，通过血液循环到达需要对抗感染的地方。

这被认为是一种靶向治疗，因为它专门针对 WHIM 综合征的根本原因，而不是仅仅治疗症状。效果相对较快——研究表明，服用该药物后数小时内白细胞计数就会增加。

我应该如何服用马伐昔法？

按照医生的处方服用马伐昔法，通常每天一次，随餐或不随餐均可。用水吞服药片——不要压碎、咀嚼或掰开它们。

您的医生可能会根据您的体重和病情为您开出特定的剂量。他们可能会随着时间的推移调整剂量，具体取决于您对治疗的反应以及您所经历的任何副作用。

每天在同一时间服用马伐昔法很重要，以保持血液中的稳定水平。设置一个每日闹钟或使用药盒来帮助您记住。如果您正在服用其他药物，请告知您的医生，因为某些药物可能会与马伐昔法相互作用。

在开始治疗之前，您的医生会进行血液检查，以检查您的白细胞计数和肝功能。在您服用该药物期间，他们将定期监测这些水平。

我应该服用马伐昔法多久？

大多数患有WHIM综合征的人需要长期服用马伐昔法，可能需要终生服用。这是因为WHIM综合征是一种不会自行消失的遗传疾病。

您的医生将通过定期的血液检查和体检来监测您对治疗的反应。他们会查看您的白细胞计数、您感染的频率以及您的整体生活质量，以确定药物是否有效。

切勿在未先咨询医生的情况下突然停止服用马伐昔法。您的白细胞计数可能会迅速下降，使您更容易受到感染。如果您因任何原因需要停止用药，您的医生将帮助您安全地这样做。

马伐昔法的副作用是什么？

与所有药物一样，马伐昔法也可能引起副作用，但并非每个人都会经历。大多数副作用是轻度到中度的，并且随着您的身体适应药物而趋于改善。

以下是您可能经历的最常见的副作用：

• 恶心和胃部不适
• 头痛
• 头晕
• 疲劳或感觉疲倦
• 腹泻
• 上呼吸道感染

这些副作用通常在治疗的最初几周内发生，并且随着时间的推移往往会变得不那么烦人。随食物服用药物可以帮助减少与胃相关的副作用。

有些人可能会经历需要立即就医的更严重的副作用。虽然这些不太常见，但了解需要注意的事项很重要：

• 严重的过敏反应（皮疹、肿胀、呼吸困难）
• 异常出血或瘀伤
• 肝脏问题的迹象（皮肤或眼睛发黄、尿液变黑、严重的腹痛）
• 严重或持续的恶心和呕吐
• 心律变化

如果您出现任何这些严重的副作用，请立即联系您的医生。他们可以帮助确定这些症状是否与马伐瑞沙福有关，并在必要时调整您的治疗方案。

谁不应该服用马伐瑞沙福？

马伐瑞沙福并非适合所有人。您的医生会在开出这种药物之前仔细审查您的病史，以确保其对您安全。

如果您对该药物或其任何成分过敏，则不应服用马伐瑞沙福。告诉您的医生您之前对药物的任何过敏反应，特别是如果您出现过严重的症状，如呼吸困难或肿胀。

患有严重肝病的患者可能无法安全服用马伐瑞沙福。该药物由您的肝脏处理，因此如果您的肝脏功能不佳，药物可能会在您的体内积聚到危险水平。

孕妇或哺乳期妇女应与医生讨论风险和益处。目前还没有足够的研究来了解马伐瑞沙福在怀孕期间是否安全，或者它是否会进入母乳。

18 岁以下的儿童和青少年尚未广泛研究马伐瑞沙福。如果为年轻患者考虑使用这种药物，您的医生将权衡潜在的益处与未知的风险。

马伐瑞沙福品牌名称

马伐瑞沙福以品牌名称 Xolremdi 出售。这是您在处方药瓶和药房标签上看到的商品名称。

该药物由 X4 Pharmaceuticals 生产，该公司专门开发用于治疗罕见疾病的药物。Xolremdi 目前是马伐瑞沙福唯一的品牌名称。

由于这是一种相对较新的治疗罕见疾病的药物，因此尚未提供仿制药。您的保险范围和药房选择可能有限，因此请与您的医疗团队密切合作以获得该药物。

马伐瑞沙福替代品

目前，没有其他专门批准用于治疗 WHIM 综合征的药物。Mavorixafor 是首个也是唯一针对这种罕见疾病的靶向治疗方法。

在 Mavorixafor 问世之前，医生们通过支持性护理来控制 WHIM 综合征的症状。这可能包括使用抗生素治疗感染，免疫球蛋白替代疗法以提高抗体水平，以及生长因子以刺激白细胞生成。

一些患有 WHIM 综合征的人可能仍然需要在 Mavorixafor 治疗的同时接受这些支持性治疗。您的医生将制定一个全面的治疗计划，以解决您病情的各个方面。

研究人员正在继续研究 WHIM 综合征的其他潜在治疗方法，但这些仍处于早期开发阶段。目前，Mavorixafor 代表了最具有针对性和最有效的可用治疗方法。

Mavorixafor 是否优于其他 CXCR4 拮抗剂？

Mavorixafor 是专门为 WHIM 综合征设计和批准的，而其他 CXCR4 拮抗剂（如普乐沙福）则用于不同的目的。普乐沙福主要用于帮助动员干细胞进行移植程序。

关键的区别在于，Mavorixafor 配制用于长期每日口服，而普乐沙福则作为注射剂用于短期使用。Mavorixafor 的作用持续时间也更长，使其更适合慢性治疗。

临床试验专门在 WHIM 综合征患者中测试了 Mavorixafor，结果表明它能有效增加白细胞计数并降低感染率。其他 CXCR4 拮抗剂尚未在该患者人群中进行广泛研究。

您的医生将根据您的具体病情和治疗目标选择合适的药物。对于 WHIM 综合征，Mavorixafor 目前是最合适的选择。

关于 Mavorixafor 的常见问题

Mavorixafor 对患有心脏病的人安全吗？

患有心脏疾病的人在开始服用马伐西法福之前，应与医生仔细讨论他们的病史。该药物可能会影响心律，因此您的医生可能希望更密切地监测您的心脏功能。

如果您有心脏病史，您的医生可能会在开始治疗前以及在您服用药物期间定期进行心电图 (EKG) 检查。这有助于确保您的心律保持正常。

如果我不小心服用了过多的马伐西法福，我该怎么办？

如果您不小心服用了超过处方剂量的马伐西法福，请立即联系您的医生或毒物控制中心。不要等待症状出现 - 立即寻求帮助更好。

服用过多的马伐西法福可能导致严重的副作用，如白细胞计数发生危险变化或心律失常。您的医生可能希望密切监测您并进行血液检查，以检查是否有任何并发症。

如果我漏服一剂马伐西法福，我该怎么办？

如果您漏服一剂马伐西法福，请在您记得时立即服用，除非快到您下一次预定服药的时间。在这种情况下，请跳过漏服的剂量，并继续您的常规用药计划。

切勿同时服用两剂来弥补漏服的剂量。这可能会增加您出现副作用的风险，而不会提供额外的益处。如果您经常忘记服药，请咨询您的医生，了解帮助您记住的策略。

我什么时候可以停止服用马伐西法福？

您只能在医生的监督下停止服用马伐西法福。由于 WHIM 综合征是一种终身遗传疾病，大多数人需要无限期地继续治疗以维持益处。

如果出现未改善的严重副作用、药物停止有效或您的整体健康状况发生显著变化，您的医生可能会建议您停止用药。他们将帮助您安全过渡并讨论替代治疗方案。

服用马伐沙福期间可以饮酒吗？

服用马伐沙福期间最好限制饮酒，因为酒精和药物都会通过您的肝脏进行处理。饮酒可能会增加您发生肝脏相关副作用的风险。

如果您确实选择偶尔饮酒，请适量饮用并与您的医生讨论。他们可以根据您的整体健康状况和肝功能，就安全限量向您提供建议。务必诚实地告知您的医疗团队您的饮酒情况，以便他们对您进行适当的监测。