什么是培非格司亭：用途、剂量、副作用等

培非格司亭是一种合成药物，旨在治疗患有慢性肾病并接受透析的患者的贫血。它通过刺激骨髓产生更多的红细胞来发挥作用，类似于人体天然激素促红细胞生成素的功能。然而，由于严重的安全性问题，包括导致住院和死亡的严重过敏反应，该药物于 2013 年从市场上撤回。

什么是培非格司亭？

培非格司亭是一种人造蛋白质药物，它模拟了体内促红细胞生成素的作用。促红细胞生成素是肾脏自然产生的一种激素，用于向骨髓发出信号，使其产生红细胞。当您的肾脏因慢性疾病而受损时，它们无法产生足够的这种激素，从而导致贫血。

该药物是专门为接受透析治疗的慢性肾病患者开发的。它每月注射一次，比其他需要更频繁给药的类似药物更方便。不幸的是，由于批准后出现的安全问题，培非格司亭已不再可用。

培非格司亭用于治疗什么？

培非格司亭用于治疗患有慢性肾病并接受透析的成人的贫血。当您没有足够的健康红细胞在全身输送氧气时，就会发生贫血，这会使您感到疲倦、虚弱和呼吸急促。

肾病患者经常会发生贫血，因为他们受损的肾脏无法产生足够的促红细胞生成素。这会形成一个循环，您的身体难以制造所需的红细胞。培非格司亭旨在介入并向您的骨髓提供缺失的信号。

这种药物仅获批用于已接受透析治疗的患者。它不适用于患有轻度肾病或尚未接受透析的患者。如果其他治疗方法无法有效控制您的贫血症状，您的医生会考虑这种选择。

Peginesatide是如何起作用的？

Peginesatide通过与骨髓中对天然促红细胞生成素有反应的相同受体结合而起作用。可以把它想象成使用一把钥匙，这把钥匙与您身体的天然激素使用的锁相同。一旦附着，它就会触发您的骨髓开始产生更多的红细胞。

这种药物被认为是一种强效治疗选择，因为它能显著增加红细胞的产生。然而，这种强度也意味着它需要仔细监测，以防止您的红细胞水平上升过快或过高，这可能导致危险的并发症。

您的身体通常会在几周内开始对peginesatide产生反应，尽管可能需要长达三个月才能看到全部效果。这种药物在您的系统中保持活性约一个月，这就是它只需要每月给药一次的原因。

Peginesatide应该如何服用？

Peginesatide每月注射一次，可以通过静脉注射（静脉内）或皮下注射。您的医疗保健提供者会在您的透析期间或在医疗机构中给您注射这种药物。您不能自己在家服用。

注射不需要对食物或饮料进行任何特殊准备。您可以在接受药物治疗前后正常饮食。您的医生会根据您的体重、当前的红细胞水平以及您对治疗的反应来确定正确的剂量。

每次注射前，您的医疗团队都会检查您的血压并复查您最近的实验室结果。他们还会仔细观察您是否有任何过敏反应的迹象，尤其是在您最初的几次剂量中，因为那时最有可能发生反应。

应服用培格司他汀多长时间？

培格司他汀治疗的持续时间会根据您对药物的个体反应和耐受性而有所不同。大多数人会继续治疗，只要他们的贫血持续存在，并且药物在没有引起明显副作用的情况下有所帮助。

您的医生会密切监测您的红细胞水平，最初通常每隔几周检查一次，然后在您的水平稳定后每月检查一次。如果您的贫血显着改善或您出现令人担忧的副作用，您的医生可能会调整剂量或考虑改用不同的治疗方法。

由于培格司他汀已从市场上撤回，任何服用它的人都将被切换到替代的贫血治疗方法。您的医疗团队将与您合作，为您的具体情况找到最佳的替代疗法。

培格司他汀的副作用是什么？

培格司他汀有几种潜在的副作用，从轻度到危及生命不等。最严重的问题是严重的过敏反应，这导致该药物从市场上移除。这些反应可能是即时且危险的，需要紧急医疗救治。

人们经历的常见副作用包括：

• 肌肉痉挛和疼痛
• 背痛
• 咳嗽
• 高血压
• 腹泻
• 恶心
• 手臂或腿部肿胀

这些日常副作用通常是可以控制的，并且通常会随着您的身体适应药物而改善。但是，仍然需要向您的医疗团队报告。

最终导致培非格司亭撤市的严重副作用是称为过敏性休克的严重过敏反应。这些反应可能导致呼吸困难、血压骤降、面部和喉咙肿胀，如果不立即治疗，可能会致命。一些人还经历了严重的心血管问题，包括心脏病发作和中风。

血栓是另一个重要的担忧，尤其是在用于透析的通路部位。该药物还可能导致您的红细胞水平上升过快，导致危险的高血压和其他并发症。

谁不应该使用培非格司亭？

即使培非格司亭可用，也有几类人不应该使用它。任何已知对培非格司亭或其任何成分过敏的人都应完全避免使用这种药物。患有不受控制的高血压的人也不适合接受治疗。

由于缺乏足够的安全数据，建议孕妇和哺乳期妇女不要使用培非格司亭。该药物对发育中婴儿的影响尚不完全清楚，这使得在怀孕期间或哺乳期间使用它过于危险。

患有某些类型癌症的人，特别是影响血液或骨髓的癌症，不应使用培非格司亭。在这些情况下，该药物可能会刺激癌细胞生长。此外，任何有严重过敏反应史的人，对类似药物的风险都很高。

那些患有活动性感染或炎症性疾病的人可能需要等到这些问题解决后再开始治疗。当同时处理其他健康挑战时，您的免疫系统对培非格司亭的反应可能是不可预测的。

培非格司亭的品牌名称

Peginesatide 在美国以品牌名称 Omontys 销售。这是该药物在 2013 年从市场撤回之前唯一的品牌名称。

该药物由 Affymax 开发，并与武田制药公司合作销售。它于 2012 年 3 月获得 FDA 批准，但由于严重的安全性问题，制造商于 2013 年 2 月自愿召回了该药物。

Peginesatide 的替代品

对于患有慢性肾病的患者，有几种 peginesatide 的替代品可用于治疗贫血。这些药物通过刺激红细胞生成来发挥类似的作用，但它们具有不同的安全性特征和给药方案。

最常用的替代品包括：

• 依泊汀α (Epogen, Procrit) - 每周给药 1-3 次
• 达贝泊汀α (Aranesp) - 每周或每隔一周给药
• 甲氧基聚乙二醇-依泊汀β (Mircera) - 每月给药

这些药物的使用时间比 peginesatide 长，并且具有更完善的安全性记录。您的医生将根据您的具体需求、您可以多久来注射一次以及您对每种药物的耐受程度来选择最佳方案。

铁补充剂通常与这些药物一起使用，以确保您的身体有足够的铁来制造健康的红细胞。在某些情况下，有些人也可能从输血中受益，但这通常保留用于严重病例。

Peginesatide 是否优于依泊汀α？

Peginesatide 和依泊汀α 均可有效治疗患有慢性肾病的患者的贫血，但它们各有优缺点。Peginesatide 的主要优势是其每月一次的给药方案，而依泊汀α 则需要每周注射 1-3 次。

在有效性方面，研究表明，培非格司亭维持血红蛋白水平的效果与依泊汀α一样好。这两种药物都能成功治疗贫血，并减少大多数患者对输血的需求。

然而，培非格司亭的安全性概况明显不如依泊汀α。导致培非格司亭撤市的严重过敏反应在依泊汀α中并不常见，依泊汀α已安全使用了多年。尽管依泊汀α需要更频繁的注射，但总体而言，它是一个更好的选择。

如今，依泊汀α仍然是一种标准的治疗选择，具有良好的安全记录。虽然每月一次的给药方式很有吸引力，但与培非格司亭相关的严重风险最终使其不适合继续使用。

关于培非格司亭的常见问题

Q1. 培非格司亭对糖尿病患者安全吗？

当培非格司亭可用时，患有糖尿病并患有慢性肾病的患者可以使用这种药物，但这需要格外小心。糖尿病常常导致肾病，许多同时患有这两种疾病的人会发展为需要治疗的贫血。

然而，糖尿病患者往往有更高的心血管问题风险，而培非格司亭的副作用可能会加剧这些风险。该药物升高血压和增加凝血风险的倾向使其对糖尿病患者尤其令人担忧。您的医生会在给糖尿病患者开培非格司亭之前非常仔细地权衡这些风险。

Q2. 如果我不小心使用了过多的培非格司亭，我该怎么办？

培非格司亭过量将是一个严重的医疗紧急情况，需要立即住院治疗。过多的这种药物可能导致您的红细胞水平危险地升高，导致严重的高血压、血栓、心脏问题和中风。

由于培非格司亭仅由医疗机构的医护人员给药，因此意外过量的可能性很小。然而，如果发生过量，治疗将侧重于控制并发症，例如控制血压和预防血栓。培非格司亭过量没有特定的解毒剂。

Q3. 如果我错过了一剂培非格司亭，我该怎么办？

如果您错过了预定的培非格司亭注射，您需要立即联系您的医疗保健提供者重新安排。错过剂量可能会导致您的贫血恶化，导致疲劳、虚弱和其他症状复发。

您的医生会根据您错过注射的时间和您当前的红细胞水平来确定补给剂量的最佳时间。他们可能会调整您接下来的几剂，以使您的治疗计划重回正轨。重要的是不要尝试自己补上错过的剂量。

Q4. 我什么时候可以停止服用培非格司亭？

停止培非格司亭的决定将由您的医生根据几个因素做出。如果您的肾功能显着改善，您的身体可能已经开始再次产生足够的天然促红细胞生成素，从而使药物变得不必要。

如果您出现严重的副作用或过敏反应，您也应该停止服用培非格司亭。然而，在大多数情况下，接受透析的慢性肾病患者将需要长期继续某种形式的贫血治疗。当培非格司亭被撤回时，患者会改用替代药物，而不是完全停止贫血治疗。

Q5. 培非格司亭为何从市场上撤回？

由于报告了严重且有时致命的过敏反应，Peginesatide于2013年2月从市场上撤回。在药物获得批准并更广泛使用后，医疗保健提供者开始报告需要紧急治疗的严重过敏性休克病例。

美国食品药品监督管理局（FDA）和制造商确定，这些危及生命的反应的风险过高，无法继续销售该药物。 决定自愿召回所有peginesatide产品并停止使用。 正在服用peginesatide的患者被改用更安全的替代疗法来治疗他们的贫血症。