什么是Lumacaftor和Ivacaftor：用途、剂量、副作用等

Lumacaftor和ivacaftor是一种联合药物，专门用于治疗患有特定基因突变的囊性纤维化患者。这种双重作用的治疗方法通过帮助您细胞中存在缺陷的蛋白质更好地发挥作用，从而改善肺功能并减少囊性纤维化的一些并发症。

如果您或您所爱的人被处方了这种药物，您很可能正在处理囊性纤维化，并希望获得关于预期结果的清晰、有用的信息。让我们用简单的术语来了解您需要了解的关于这种特殊治疗方法的所有信息。

什么是Lumacaftor和Ivacaftor？

Lumacaftor和ivacaftor是一种处方药，它结合了两种药物来治疗囊性纤维化。这种组合的商品名为Orkambi，专门为CFTR基因中具有两个F508del突变拷贝的人设计。

可以将这种药物想象成在您体内协同工作的两部分团队。Lumacaftor有助于将有缺陷的CFTR蛋白移动到您细胞中的正确位置，而ivacaftor则有助于这些蛋白在到达那里后更好地发挥作用。CFTR蛋白对于将盐和水适当地进出您的细胞至关重要。

这并不能治愈囊性纤维化，但它可以帮助改善您的肺部功能，并可能减少您所经历的一些并发症。在开出这种药物之前，您的医生会测试您的基因，以确认您具有正确的突变。

Lumacaftor和Ivacaftor用于什么？

这种药物用于治疗CFTR基因中具有两个F508del突变拷贝的囊性纤维化患者。它被批准用于2岁及以上且具有这种特定基因构成的患者。

囊性纤维化会影响您的身体制造粘液和汗液的方式，导致浓稠、粘稠的粘液，从而堵塞您的肺部和消化系统。 F508del 突变是囊性纤维化最常见的遗传原因，影响约 70% 的患者。

您的医生开出这种药物是因为基因检测显示您具有这种治疗可能有效的正确突变。 目标是改善您的肺功能，减轻呼吸道症状，并帮助您感觉更好。

Lumacaftor 和 Ivacaftor 如何发挥作用？

这种联合用药通过靶向导致囊性纤维化症状的缺陷 CFTR 蛋白起作用。 它被认为是一种中等强度的治疗方法，可以解决病症的根本原因，而不仅仅是控制症状。

以下是每个部分在您体内的作用方式。 Lumacaftor 的作用就像一个助手，引导有缺陷的 CFTR 蛋白到达细胞表面，它们需要在那里。 许多患有 F508del 突变的患者的蛋白质会卡在细胞内，并且永远无法到达它们应该工作的地方。

与此同时，ivacaftor 的作用就像一把钥匙，一旦这些蛋白质到达细胞表面，就能帮助它们更好地发挥作用。 它有助于蛋白质通道正确地打开和关闭，从而使盐和水更正常地通过您的细胞。

总而言之，这两种药物可以帮助改善您的肺部和其他器官中盐和水的流动。 这可以导致更稀薄的粘液，更容易从您的肺部清除，并改善整体器官功能。

我应该如何服用 Lumacaftor 和 Ivacaftor？

按照医生的处方服用这种药物，通常每天两次，间隔约 12 小时。 您应该始终将其与含有脂肪的食物一起服用，例如黄油、奶酪、坚果或全脂牛奶，因为这有助于您的身体正确吸收药物。

整片吞服药片，并用满满一杯水送服。不要压碎、咀嚼或掰开药片，因为这会影响药物在您体内的作用。如果您吞咽药片有困难，请咨询您的医生，了解您的选择。

尽量每天在相同的时间服用剂量，以帮助您记住并保持药物在您体内的稳定水平。许多人发现将一剂与早餐一起服用，另一剂与晚餐一起服用很有帮助。

您食物中的脂肪含量比您想象的更重要。当您服用药物时，目标是食用含有至少 20 克脂肪的膳食或零食。这可能包括鳄梨、用黄油烹制的鸡蛋或一把坚果。

我应该服用 Lumacaftor 和 Ivacaftor 多久？

这通常是一种长期治疗，只要它对您有帮助且未引起严重的副作用，您就会继续服用。大多数患有囊性纤维化的人需要无限期地服用这种药物以维持益处。

您的医生将通过肺功能测试和其他检查定期监测您的进展，以确保药物对您有效。有些人会在几周内注意到呼吸和精力水平的改善，而另一些人可能需要几个月才能看到显着的变化。

切勿在未先咨询医生的情况下突然停止服用此药。如果由于任何原因需要停止，您的医生将安全地指导您完成整个过程。一旦您停止服用，药物的益处可能会相对迅速地消失。

Lumacaftor 和 Ivacaftor 的副作用是什么？

与所有药物一样，lumacaftor 和 ivacaftor 可能会引起副作用，尽管并非每个人都会经历。大多数副作用是可以控制的，许多人发现益处大于这些暂时的不适。

以下是您可能经历的最常见的副作用，尤其是在您治疗的最初几周：

• 胸闷或呼吸困难
• 咳嗽或痰液增多
• 鼻塞或流鼻涕
• 恶心或胃部不适
• 腹泻或排便习惯改变
• 头痛
• 头晕
• 疲劳或比平时更容易感到疲倦

当您的身体适应药物后，这些常见的副作用通常会改善。如果它们持续存在或变得令人困扰，请随时与您的医疗团队讨论。

有些人会经历需要立即就医的更严重的副作用。虽然这些不太常见，但了解它们很重要：

• 严重的呼吸问题或肺功能恶化
• 肝脏问题（皮肤或眼睛发黄、尿液变黑、严重的腹痛）
• 高血压
• 白内障或其他视力改变
• 严重的过敏反应

如果您遇到任何这些严重的副作用，请立即联系您的医生。在您服用这种药物期间，您的医疗团队将定期监测您的肝功能和血压。

谁不应该服用Lumacaftor和Ivacaftor？

这种药物并非适用于所有人，即使是患有囊性纤维化的人。您的医生会仔细评估它是否对您的具体情况安全且合适。

如果您对lumacaftor、ivacaftor或药片中的任何其他成分过敏，则不应服用此药。您的医生会在开出此治疗方案之前审查您的过敏史。

患有某些疾病的人可能需要特别监测，或者可能无法安全地服用此药。这些情况包括：

• 严重的肝病或肝脏问题
• 严重的肾病
• 白内障病史
• 难以控制的高血压

如果您已怀孕或计划怀孕，请与您的医生讨论。虽然动物研究尚未显示对发育中的婴儿有害，但关于人类妊娠期间的安全性的信息不足。

这种药物可能与其他许多药物相互作用，因此请确保您的医生了解您正在服用的所有药物、补充剂和草药产品。一些相互作用可能很严重，可能需要调整剂量或替代治疗方法。

Lumacaftor 和 Ivacaftor 的品牌名称

这种复方药物的品牌名称是 Orkambi。这是您将在处方药瓶和药物包装上看到的名称。

Orkambi 由 Vertex Pharmaceuticals 生产，是目前唯一可用于这种 lumacaftor 和 ivacaftor 特定组合的品牌。目前没有通用版本。

在与您的医疗团队或药剂师交谈时，您可以将您的药物称为“lumacaftor 和 ivacaftor”或“Orkambi”，他们会确切地知道您的意思。

Lumacaftor 和 Ivacaftor 的替代品

如果 lumacaftor 和 ivacaftor 不适合您，则可以为患有囊性纤维化的患者提供其他 CFTR 调节剂药物，具体取决于您的特定基因突变。

Trikafta（elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor）是一种较新的三种药物组合，适用于至少有一种 F508del 突变的患者。许多医生现在更喜欢 Trikafta，因为它通常比 Orkambi 提供更好的效果，副作用更少。

其他替代方案包括 Kalydeco（单独使用 ivacaftor），适用于具有特定门控突变的患者，以及 Symdeko（tezacaftor 和 ivacaftor），适用于具有某些突变的患者。您的医生将根据您的基因检测结果确定哪种药物最好。

无论您服用哪种 CFTR 调节剂，气道清除技术、吸入药物和胰酶等传统的囊性纤维化治疗方法仍然是您护理计划的重要组成部分。

Lumacaftor 和 Ivacaftor 比 Trikafta 更好吗？

对于大多数有资格使用这两种药物的人来说，Trikafta 通常被认为比 lumacaftor 和 ivacaftor 更有效。临床研究表明，Trikafta 通常能更好地改善肺功能和生活质量。

许多从 Orkambi 切换到 Trikafta 的人会体验到更好的效果，副作用也更少。Trikafta 适用于至少有一种 F508del 突变的人，而 Orkambi 需要这种突变的两个拷贝。

然而，哪种药物“更好”取决于您的个人情况，包括您的特定基因突变、您对每种药物的耐受程度以及您的保险范围。有些人服用 Orkambi 效果很好，不需要切换。

您的医生将帮助您确定哪种药物最适合您的特定基因谱和医疗需求。如果您目前正在服用 Orkambi 并想知道 Trikafta 的情况，这绝对值得在您下次预约时讨论。

关于 Lumacaftor 和 Ivacaftor 的常见问题

Lumacaftor 和 Ivacaftor 对糖尿病患者安全吗？

是的，这种药物通常对糖尿病患者是安全的，包括许多患者患上的与囊性纤维化相关的糖尿病。您的医生会定期监测您的血糖水平，因为囊性纤维化和某些药物都会影响血糖控制。

您应该按照处方继续服用您的糖尿病药物，并像往常一样监测您的血糖。如果您在开始服用这种药物后注意到您的血糖模式有任何显着变化，请告知您的医疗团队。

如果我不小心服用了过多的 Lumacaftor 和 Ivacaftor，我该怎么办？

如果您不小心服用了超过处方剂量的药物，请立即联系您的医生或毒物控制中心。不要等待看您是否感觉良好，因为过量的某些影响可能不会立即出现。

在等待医疗建议时，请喝大量的水，避免再服用任何药物。如果您呼吸困难、胸痛或其他严重症状，请拨打 911 或立即前往最近的急诊室。

如果我错过了一剂 Lumacaftor 和 Ivacaftor，我该怎么办？

如果您错过了剂量，并且距离您应该服用的时间不到 6 小时，请在您想起时立即与含脂肪的食物一起服用错过的剂量。如果超过 6 小时，请跳过错过的剂量，并在常规时间服用下一剂。

切勿一次服用两剂来弥补错过的剂量，因为这会增加您出现副作用的风险。如果您经常忘记剂量，请考虑设置电话提醒或使用药丸整理器来帮助您按时服药。

我什么时候可以停止服用 Lumacaftor 和 Ivacaftor？

您应该仅在医生的指导下停止服用这种药物。这通常是一种长期治疗，停止服用它会导致您的囊性纤维化症状相对较快地复发。

如果出现严重的副作用、药物对您没有帮助或您正在切换到不同的 CFTR 调节剂，您的医生可能会建议停止。他们将制定一个安全停止和在过渡期间监测您健康的计划。

我可以将 Lumacaftor 和 Ivacaftor 与其他囊性纤维化药物一起服用吗？

是的，您很可能继续将其他囊性纤维化药物与 lumacaftor 和 ivacaftor 一起服用。这包括胰酶、吸入药物和维生素等。

然而，一些药物可能与 lumacaftor 和 ivacaftor 相互作用，从而降低其疗效或增加副作用。务必告知您的医生您正在服用的所有药物和补充剂，以便他们检查相互作用并根据需要调整剂量。