什麼是依維那單抗：用途、劑量、副作用等

依維那單抗是一種專門的注射藥物，旨在降低患有罕見遺傳性疾病——純合子家族性高膽固醇血症 (HoFH) 患者的極高膽固醇水平。這種強效治療方法與典型的降膽固醇藥物不同，它通過阻斷一種特定的蛋白質來阻止您的身體從血液中清除壞膽固醇。

如果您或您關心的人被診斷出患有 HoFH，您可能會對醫學術語和治療方案感到不知所措。對於那些儘管嘗試了其他治療方法，但膽固醇水平仍然危險地高的人來說，這種藥物代表了一個重大突破。

什麼是依維那單抗？

依維那單抗是一種單克隆抗體藥物，靶向一種名為 ANGPTL3（血管生成素樣蛋白 3）的蛋白質。這種蛋白質通常會干擾您的身體分解血液中脂肪和膽固醇的能力。

可以將 ANGPTL3 想像成一個剎車，減緩您身體自然的膽固醇清除系統。依維那單抗釋放了這個剎車，使您的身體能夠更有效地處理和清除膽固醇。這種藥物專為患有純合子家族性高膽固醇血症的人設計，這是一種罕見的遺傳性疾病，全球約有 30 萬人中就有 1 人受到影響。

該藥物是一種透明、無色的溶液，通過靜脈 (IV) 輸注直接注入您的血液。這種給藥方法確保藥物迅速到達您的系統並以最大強度發揮作用。

依維那單抗用於什麼？

依維那單抗專門用於治療 12 歲及以上的成人和兒童的純合子家族性高膽固醇血症 (HoFH)。HoFH 是一種嚴重的遺傳性疾病，父母雙方都會傳遞控制膽固醇處理的缺陷基因。

患有 HoFH 的人通常有 LDL 膽固醇水平，比正常水平高 4-6 倍，通常超過 400-500 mg/dL。 這些極高的水平可能會導致心臟病發作、中風和其他心血管疾病，而且發病年齡非常年輕，有時甚至在兒童或青少年時期。

當其他降膽固醇治療無效時，您的醫生通常會開立依維庫單抗。 這包括他汀類藥物、PCSK9 抑制劑和其他藥物未能將您的膽固醇降低到更安全水平的情況。

該藥物與飲食改變和其他降血脂療法一起使用，作為綜合治療計劃的一部分。 它並非旨在取代其他治療方法，而是與它們一起發揮作用，以達到最大的療效。

依維庫單抗如何發揮作用？

依維庫單抗通過阻斷 ANGPTL3 發揮作用，ANGPTL3 是一種通常阻止您的身體有效分解甘油三酯和膽固醇的蛋白質。 當這種蛋白質被阻斷時，您的身體可以更有效地清除血液中的脂肪。

就降低膽固醇而言，這是一種特別有效的藥物。 臨床研究表明，它可以平均降低 47% 的 LDL 膽固醇，這對於對其他治療反應不佳的人來說是相當可觀的。

與在肝臟中發揮作用以減少膽固醇產生的他汀類藥物不同，依維庫單抗在您的血液中發揮作用，以幫助清除已經循環的膽固醇。 這種雙重方法是它經常與其他藥物一起使用而不是完全取代它們的原因。

該藥物的效果是長效的，每次輸注可提供約一個月的降膽固醇益處。 這種延長的作用意味著您不需要頻繁給藥，這可以使您的治療管理更方便。

我應該如何服用依維庫單抗？

Evinacumab 會在醫療機構或輸注中心每四週以靜脈輸注方式給予。標準劑量為每公斤體重 15 毫克，約 60 分鐘緩慢給藥。

您不需要在輸注前禁食或避免進食。 事實上，事先吃一頓清淡的餐點可以幫助您在治療期間感覺更舒適。 在輸注前後喝大量的水以保持水分也很有幫助。

您的醫療團隊會在每次輸注期間以及之後至少 30 分鐘內密切監測您。 他們會檢查您的生命體徵，並觀察是否有任何即時反應。 輸注室通常很舒適，您可以帶書、平板電腦或其他靜態活動來消磨時間。

在每次輸注前，您的醫療保健提供者可能會給您藥物以防止過敏反應。 這些可能包括抗組織胺或皮質類固醇，具體取決於您的個人需求和病史。

我應該服用 Evinacumab 多久？

Evinacumab 通常被認為是管理純合子家族性高膽固醇血症的長期治療方法。 由於 HoFH 是一種終身遺傳疾病，大多數人需要持續治療以控制其膽固醇水平。

您的醫生會定期監測您的膽固醇水平，通常每 3-6 個月一次，以評估藥物的效果。 他們還會檢查是否有任何副作用，並根據需要調整您的整體治療計劃。

關於繼續治療的決定取決於幾個因素：您的膽固醇水平的反應如何、您是否經歷任何顯著的副作用以及您的整體健康狀況。 有些人可能需要無限期地繼續治療，而另一些人可能會隨著時間的推移減少頻率或嘗試替代方法。

在未先與您的醫生討論的情況下，切勿突然停止服用依維馬單抗。您的膽固醇水平可能會迅速升高，可能使您面臨心血管問題的風險增加。

依維馬單抗的副作用是什麼？

大多數人對依維馬單抗的耐受性良好，但與所有藥物一樣，它也可能引起副作用。最常見的反應通常是輕微的，並且可以通過適當的監測和護理來控制。

以下是您最有可能經歷的副作用，請記住，許多人在服用這種藥物時很少或沒有問題：

• 與輸注相關的反應，如輕度發燒、寒戰，或在治療期間或之後不久感到潮紅
• 上呼吸道感染，如感冒樣症狀或鼻竇充血
• 疲勞或比平時更疲倦，在輸注後一兩天
• 頭痛，通常是輕微的，對非處方止痛藥反應良好
• 噁心或輕微的胃部不適，尤其是在輸注日
• 頭暈或頭昏眼花，尤其是在快速站起來時

這些常見的副作用通常會在幾天內自行改善，並且隨著您的身體適應藥物，會變得不那麼明顯。

雖然不太常見，但有一些更嚴重的副作用需要立即就醫：

• 嚴重的過敏反應，症狀包括呼吸困難、面部或喉嚨腫脹，或廣泛的皮疹
• 肝功能檢查的顯著變化，您的醫生會通過定期血液檢查進行監測
• 異常出血或瘀傷，沒有明顯原因
• 持續高燒或嚴重感染的跡象
• 嚴重或惡化的疲勞，干擾日常活動

您的醫療團隊知道如何快速識別和管理這些反應。他們在您輸液期間將隨時備有緊急藥物，並將教您在家中應注意哪些警告信號。

誰不應服用依維那單抗？

依維那單抗不適合所有人，在某些特定情況下，您的醫生會建議不要使用這種藥物。最重要的因素是已確認診斷為純合子家族性高膽固醇血症，因為這種藥物是專為這種罕見疾病設計的。

如果您過去對此藥物或其任何成分有嚴重的過敏反應，則不應接受依維那單抗。此類反應的跡象包括呼吸困難、嚴重腫脹或需要緊急治療的廣泛皮膚反應。

如果您有某些健康狀況，您的醫生會仔細評估這種藥物是否適合您：

• 活動性肝病或肝酶顯著升高
• 嚴重腎病或正在接受透析
• 活動性感染或免疫系統受損
• 出血性疾病或正在服用血液稀釋藥物
• 懷孕或計劃懷孕
• 母乳喂養或計劃母乳喂養

12 歲以下的兒童不應接受依維那單抗，因為尚未在此年齡組中建立安全性和有效性。然而，正在進行研究以確定它是否可能對患有 HoFH 的年幼兒童安全有效。

如果您正在服用其他藥物，尤其是那些會影響您的免疫系統或肝功能的藥物，您的醫生需要在開始使用依維那單抗之前仔細審查您所有的藥物。

依維那單抗品牌名稱

依維那單抗在美國和許多其他國家以品牌名稱 Evkeeza 銷售。這目前是此藥物可用的唯一品牌名稱。

完整的通用名稱是 evinacumab-dgnb，這有助於將其與未來可能開發的其他單株抗體區分開來。當您收到藥物時，您會在包裝和輸液袋上看到「Evkeeza」。

由於這是一種相對較新的藥物，於 2021 年首次獲得批准，因此尚未有通用版本。該藥物由 Regeneron Pharmaceuticals 製造，並通過專門藥房和輸液中心分銷。

Evinacumab 的替代方案

雖然 evinacumab 專為純合子家族性高膽固醇血症而設計，但您的醫生可能會考慮其他治療方案，具體取決於您的具體情況以及您對不同療法的反應如何。

通常與 evinacumab 一起使用或代替 evinacumab 的傳統降膽固醇藥物包括高劑量他汀類藥物，如阿托伐他汀或瑞舒伐他汀。這些藥物通過減少肝臟中的膽固醇產生來發揮作用，儘管它們本身通常對 HoFH 不夠有效。

PCSK9 抑制劑，如 evolocumab (Repatha) 或 alirocumab (Praluent)，代表另一類可顯著降低膽固醇的注射藥物。這些藥物的運作方式與 evinacumab 不同，有時會與其聯合使用。

對於某些 HoFH 患者，LDL 血漿置換術可能是一種選擇。這是一種類似於透析的程序，您的血液會被過濾以直接去除膽固醇。它通常每 1-2 週進行一次，並且非常有效，儘管它比藥物更耗時。

您的治療方案中可能包含的其他藥物包括依澤麥布 (Zetia)，它可阻斷腸道中的膽固醇吸收，以及膽汁酸螯合劑，如考來維侖 (Welchol)。

Evinacumab 是否優於 PCSK9 抑制劑？

Evinacumab 和 PCSK9 抑制劑透過不同的機制運作，因此直接比較它們並不簡單。兩者都是強效的降膽固醇藥物，但它們通常用於不同的情況，甚至一起使用。

PCSK9 抑制劑通常首先嘗試，因為它們已上市較長時間，並且具有更廣泛的安全性數據。它們也獲批准用於更廣泛的膽固醇疾病，而不僅僅是 HoFH。這些藥物可以使大多數人的 LDL 膽固醇降低 50-60%。

Evinacumab 為 HoFH 患者提供了一些獨特的優勢。即使 LDL 受體無法正常運作（HoFH 中經常出現的情況），它也能發揮作用。這使得它對對 PCSK9 抑制劑或史他汀類藥物反應不佳的人有效。

在這些藥物之間做出選擇取決於您特定的 HoFH 基因型、您對其他治療方法的反應以及您的個人健康因素。許多人實際上同時使用這兩種藥物以實現最大的膽固醇降低。

您的醫生在決定哪種方法最適合您時，會考慮諸如您目前的膽固醇水平、之前的治療反應、生活方式因素和個人偏好等因素。

關於 Evinacumab 的常見問題

Evinacumab 對糖尿病患者安全嗎？

Evinacumab 通常對糖尿病患者是安全的，患有糖尿病並不會阻止您使用這種藥物。事實上，同時患有 HoFH 和糖尿病的人通常需要積極的膽固醇管理，因為糖尿病會增加心血管風險。

您的醫生在開始使用 evinacumab 時會更密切地監測您的血糖水平，因為有些人會經歷血糖控制的輕微變化。這些變化通常很小，並且可以通過調整您的糖尿病藥物來管理（如果需要）。

降低極高膽固醇的心血管益處通常大於對血糖的任何輕微影響。您的醫療團隊將與您合作，同時優化您的膽固醇和糖尿病管理。

如果我不小心錯過了一劑依維單抗，我該怎麼辦？

如果您錯過了預定的依維單抗輸注，請盡快聯繫您的醫療保健提供者或輸注中心以重新安排。不要等到您的下一次常規預約，因為錯過劑量可能會導致您的膽固醇水平升高。

一般來說，如果您只錯過幾天劑量，您可以接受輸注，然後繼續您的常規每月時間表。如果您錯過超過一周的劑量，您的醫生可能希望在決定下一次輸注的時間安排之前檢查您的膽固醇水平。

盡可能在錯過的預約後幾天內重新安排。您的醫療團隊了解有時會出現時間安排衝突，並將與您合作以找到方便的補約。

如果我遇到嚴重的副作用，我該怎麼辦？

如果您在輸注期間遇到嚴重的副作用，醫療團隊將立即停止輸注並提供適當的治療。他們經過培訓，可以處理輸注反應，並備有緊急藥物。

對於在您離開輸注中心後發生的嚴重副作用，例如呼吸困難、嚴重腫脹或嚴重過敏反應的跡象，請立即尋求緊急醫療護理。不要等待看看症狀是否會自行改善。

對於在輸注之間出現的較輕微但令人擔憂的副作用，請在正常工作時間內聯繫您的醫療保健提供者。他們可以幫助確定症狀是否與藥物有關，以及下一步該採取什麼措施。

我什麼時候可以停止服用依維單抗？

停止使用依維庫單抗的決定應始終與您的醫療保健提供者協商。由於 HoFH 是一種終身遺傳疾病，大多數人需要持續治療以維持安全的膽固醇水平。

如果您的膽固醇水平因其他藥物而得到良好控制，或者有新的治療方案可用，您的醫生可能會考慮停止或減少治療，如果您遇到超出益處的顯著副作用。

有些人一旦膽固醇水平穩定，可能能夠將輸注間隔拉長，但這取決於個人反應，並且只能在醫療監督下進行。

我在服用依維庫單抗時可以接種疫苗嗎？

是的，您通常可以在服用依維庫單抗時接種疫苗。這種藥物不像其他一些治療方法那樣會顯著抑制您的免疫系統，因此通常建議安全接種常規疫苗。

但是，最好隨時告知您的醫療保健提供者您計劃接種的任何疫苗。他們可能會建議在輸注之間安排疫苗接種時間，或者在接種後更密切地監測您，尤其是對於活疫苗。

對於患有 HoFH 等慢性疾病的人來說，及時接種推薦的疫苗尤為重要，因為感染有時會暫時惡化心血管健康。