什麼是拉那度單抗：用途、劑量、副作用等

拉那度單抗是一種處方藥，專為預防遺傳性血管性水腫 (HAE) 發作而設計，這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致身體各個部位突然腫脹。這種注射藥物通過阻斷一種稱為激肽釋放酶的蛋白質來發揮作用，激肽釋放酶會觸發腫脹發作，這些發作可能既痛苦又具有潛在危險。

如果您或您所愛的人被診斷患有 HAE，您可能會對管理這種疾病的複雜性感到不知所措。好消息是，拉那度單抗代表了 HAE 治療的重大突破，為許多人提供了減少發作次數和獲得更大安心的機會。

什麼是拉那度單抗？

拉那度單抗是一種單克隆抗體藥物，屬於一類稱為激肽釋放酶抑制劑的藥物。可以將其視為一種靶向治療，就像您體內的一名專業保安，專門監視和阻斷導致 HAE 發作的蛋白質。

這種藥物是一種透明液體，您可以使用預填充注射器將其皮下注射 (皮下) 。該藥物也以其品牌名稱 Takhzyro 而聞名，它使用先進的生物技術製造，為 HAE 創造高度特異性的治療方法。

拉那度單抗的獨特之處在於其精確性。它不像其他一些藥物那樣廣泛抑制您的免疫系統，而是僅針對導致 HAE 發作的特定途徑，保留您其餘的免疫功能。

拉那度單抗用於什麼？

拉那度單抗經 FDA 批准，專門用於預防 12 歲及以上成人和青少年的遺傳性血管性水腫發作。HAE 是一種遺傳性疾病，您的身體無法正確調節一種稱為 C1 酯酶抑制劑的蛋白質，從而導致嚴重腫脹的發作。

在 HAE 攻擊期間，您可能會經歷臉部、嘴唇、舌頭、喉嚨、手、腳或生殖器的突然腫脹。 這些發作可能難以預測，嚴重程度也各不相同。 有些攻擊可能只會引起輕微不適，而另一些如果涉及您的呼吸道，則可能危及生命。

該藥物旨在長期預防，而不是用於治療已經發生的攻擊。 如果您正在遭受急性 HAE 攻擊，您將需要不同的緊急藥物，這些藥物可以快速阻止腫脹。

如果您的 HAE 攻擊頻繁發生，並且嚴重影響您的生活品質、工作或日常活動，您的醫生可能會建議您使用 lanadelumab。 目標是減少這些發作的頻率和嚴重程度。

Lanadelumab 的作用原理是什麼？

Lanadelumab 通過阻斷血漿激肽釋放酶（一種在導致 HAE 攻擊的事件級聯中起關鍵作用的蛋白質）來發揮作用。 當這種蛋白質活躍時，它會觸發緩激肽的產生，緩激肽是一種導致血管滲漏並導致 HAE 特徵性腫脹的物質。

通過抑制激肽釋放酶，lanadelumab 基本上在它引起症狀之前就阻止了這種連鎖反應。 該藥物與激肽釋放酶結合，阻止其發揮作用，這大大降低了發生攻擊的可能性。

這被認為是一種中等強度且高度靶向的藥物。 與某些廣泛影響您的免疫系統的治療方法不同，lanadelumab 的設計旨在使其作用非常具體，這通常意味著更少的副作用和與其他身體系統的相互作用。

Lanadelumab 的效果會隨著時間的推移而積累，這就是為什麼按照處方定期服用它的原因。 大多數人在治療的頭幾個月內開始注意到攻擊頻率的降低。

我應該如何服用 Lanadelumab？

蘭納利尤單抗以皮下注射方式給藥，這意味著您將其注射到皮膚下的脂肪組織中。標準劑量為每兩週 300 毫克，但您的醫生可能會根據您對治療的反應調整劑量。

您可以將蘭納利尤單抗注射到大腿、上臂或腹部。重要的是要輪換注射部位，以防止皮膚刺激或皮下出現硬塊。您的醫療保健提供者將教您或家人如何在您家中安全地進行這些注射。

注射前，請將藥物從冰箱中取出，並使其達到室溫約 15-20 分鐘。冰冷的藥物注射起來可能更不舒服。在使用前，請務必檢查液體是否清澈且無色。

您可以空腹或飯後服用蘭納利尤單抗，因為它是注射而不是口服。但是，建立一個常規，例如在每週的同一天注射，對您記住劑量很有幫助。

我應該服用蘭納利尤單抗多久？

蘭納利尤單抗通常用於長期使用，因為 HAE 是一種需要持續管理的慢性遺傳疾病。大多數人會無限期地繼續服用這種藥物，以保持對攻擊的保護。

您的醫生會在最初幾個月監測您對治療的反應，並可能會根據您的情況調整給藥時間表。一些對其症狀控制得非常好的人最終可能能夠將注射間隔延長到每四周一次，而不是每兩週一次。

在未與您的醫生交談之前，不要突然停止服用蘭納利尤單抗。由於該藥物通過維持體內穩定水平來發揮作用，突然停止可能會導致 HAE 攻擊復發。

您的醫療保健提供者將定期審查您的治療計劃，並評估拉那度單抗是否仍然是您的最佳選擇。他們會考慮諸如發作頻率、副作用以及您的整體生活品質等因素。

拉那度單抗的副作用是什麼？

與所有藥物一樣，拉那度單抗可能會引起副作用，儘管許多人對其耐受良好。最常見的副作用通常是輕微的，並且發生在注射部位。

以下是您可能經歷的最常報告的副作用：

• 注射部位反應，包括發紅、腫脹、瘀傷或疼痛
• 上呼吸道感染，如感冒
• 頭痛
• 頭暈
• 皮疹或皮膚刺激

這些常見的副作用通常會自行改善，並且不需要停止用藥。適當的注射技術和部位輪換可以幫助最大限度地減少注射部位反應。

還有一些不太常見但更嚴重的副作用需要立即就醫。雖然這些情況很少見，但了解它們很重要：

• 嚴重的過敏反應，包括呼吸困難、面部或喉嚨腫脹，或廣泛性皮疹
• 嚴重感染的跡象，如發燒、寒戰或持續的流感樣症狀
• 異常出血或瘀傷
• 嚴重或持續性頭痛

大多數人發現他們經歷的任何副作用都是可控的，並且比他們在治療前所經歷的 HAE 發作的干擾要小得多。

誰不應該服用拉那度單抗？

拉那度單抗並不適合所有人，在某些情況下，您的醫生可能會建議不同的治療方法。最重要的禁忌症是，如果您過去對拉那度單抗或其任何成分有嚴重的過敏反應。

如果符合以下任何情況，您的醫生會仔細評估 lanadelumab 是否適合您：

• 活動性嚴重感染
• 嚴重肝臟或腎臟疾病
• 對其他單株抗體藥物有嚴重過敏反應的病史
• 懷孕或計劃懷孕
• 哺乳

對於患有自體免疫疾病的人，也需要特別考慮，因為 lanadelumab 會影響免疫系統功能。 在這些情況下，您的醫生會權衡益處與潛在風險。

年齡是另一個重要因素。 Lanadelumab 僅批准用於 12 歲及以上的人，因為對於年幼兒童，沒有足夠的安全性及有效性數據。

Lanadelumab 品牌名稱

Lanadelumab 以品牌名稱 Takhzyro 銷售。 當您從藥房領取藥物時，這就是您會在處方標籤和包裝上看到的名稱。

Takhzyro 由武田製藥公司生產，並於 2018 年首次獲得 FDA 批准。 該藥物採用預填充注射器，其中含有 1 毫升溶液中 150 毫克 lanadelumab。

目前，尚無 lanadelumab 的學名藥版本，因為該藥物仍在專利保護之下。 這意味著 Takhzyro 是您可以獲得的唯一品牌名稱版本。

Lanadelumab 替代方案

雖然 lanadelumab 對於許多 HAE 患者非常有效，但它並非唯一的治療選擇。 如果 lanadelumab 對您不起作用或您遇到無法忍受的副作用，您的醫生可能會考慮替代方案。

其他 HAE 預防藥物包括：

• Berotralstat (Orladeyo) - 每日口服藥物
• C1 酯酶抑制劑濃縮物，靜脈輸注
• Danazol - 一種口服藥物，已使用數十年
• Tranexamic acid - 一種口服藥物，可以幫助某些人

這些替代方案各有不同的優缺點。例如，貝羅替拉司特提供每日口服的便利性，而 C1 酯酶抑制劑濃縮物則取代了 HAE 中缺乏的蛋白質。

您的醫生將幫助您權衡有效性、副作用、便利性和成本等因素，以選擇最適合您特定情況的治療方法。

蘭納利尤單抗比貝羅替拉司特更好嗎？

蘭納利尤單抗和貝羅替拉司特都是有效的現代 HAE 預防治療方法，但它們的作用方式不同，並且具有不同的優勢。「更好」的選擇取決於您的個人需求、偏好和醫療狀況。

蘭納利尤單抗每兩週注射一次，而貝羅替拉司特則作為每日口服膠囊服用。有些人更喜歡不必記住每日服藥的便利性，而另一些人則更喜歡避免注射。

在有效性方面，兩種藥物都顯著降低了大多數人的 HAE 發作率。臨床研究表明，蘭納利尤單抗平均降低了約 87% 的發作率，而貝羅替拉司特降低了約 44%。然而，個體反應可能差異很大。

兩種藥物的副作用概況也不同。蘭納利尤單抗的主要副作用是注射部位反應，而貝羅替拉司特可能會導致某些人出現胃腸道症狀，如噁心和腹痛。

您的醫生在幫助您在這些選項之間做出選擇時，會考慮您的發作頻率、生活方式、您正在服用的其他藥物以及個人偏好。

關於蘭納利尤單抗的常見問題

Q1. 蘭納利尤單抗對患有心臟病的人安全嗎？

蘭納利尤單抗通常被認為對患有心臟病的人是安全的，因为它不直接影響心血管功能。但是，如果您有嚴重的心臟問題，您的醫生會希望仔細監測您。

這種藥物通常不會引起血壓或心律的變化。由於它是皮下注射而非口服，因此它也不會像口服藥物那樣與許多心臟藥物相互作用。

如果您患有心臟病，在開始使用拉那度單抗之前，請務必告知您的醫生您所有的心臟藥物。他們可能希望進行一些基準測試，並在最初更密切地監測您。

Q2. 如果我不小心使用了過多的拉那度單抗，我該怎麼辦？

如果您不小心注射了比處方更多的拉那度單抗，請不要驚慌。立即聯繫您的醫生或醫療保健提供者，讓他們知道發生了什麼事，並為您的情况獲得具體的指導。

在大多數情况下，單次過量使用拉那度單抗不太可能引起嚴重的即時問題，但您仍然應該尋求醫療建議。您的醫生可能希望更密切地監測您或調整您的下一次預定劑量。

保留藥物包裝和任何剩餘的注射器，以便您可以告訴您的醫療保健提供者您確切服用了多少額外的藥物。這些信息將幫助他們給您最好的建議。

Q3. 如果我錯過了一劑拉那度單抗，我該怎麼辦？

如果您錯過了一劑拉那度單抗，請在您記得時立即服用，然後繼續您的常規給藥時間表。不要服用雙倍劑量來彌補錯過的劑量。

如果快到您下一次預定劑量的時候了，請跳過錯過的劑量，並繼續您的常規時間表。劑量間隔太近可能會增加您出現副作用的風險，而不會提供額外的益處。

偶爾錯過一劑通常不會引起即時問題，但請盡可能保持您的常規時間表，以便最好地防止 HAE 發作。

Q4. 我什麼時候可以停止服用拉那度單抗？

您只應在醫生的指導下停止服用拉那度單抗。由於 HAE 是一種終身遺傳疾病，大多數人需要無限期地繼續預防性治療，以維持對攻擊的保護。

如果您的症狀已得到長期良好的控制，您的醫生可能會考慮停止或間隔劑量。然而，這個決定應該謹慎做出，並密切監測。

如果您因任何原因想停止治療，請先與您的醫療保健提供者討論。他們可以幫助您權衡風險和益處，並在必要時建議替代治療方案。

Q5. 我可以帶著拉那度單抗旅行嗎？

是的，您可以帶著拉那度單抗旅行，但這需要一些計劃，因為藥物需要冷藏。飛行時，請務必將您的藥物放在手提行李中，切勿放在托運行李中。

從您的醫生那裡獲得一封信，說明您需要攜帶注射藥物以治療疾病。如果您要進行國際旅行，這可以幫助您通過機場安檢和海關。

使用帶有冰袋的小型冷藏箱，以在旅行期間將藥物保持在適當的溫度。藥物可以在室溫下短時間存放，但不應暴露在極端高溫或冰凍溫度下。