Лумакафтор ба ивакафтор гэж юу вэ: Хэрэглээ, тун, гаж нөлөө болон бусад зүйлс

Лумакафтор ба ивакафтор нь тодорхой генетикийн мутацитай хүмүүст цистик фиброзыг эмчлэхэд зориулагдсан хосолсон эм юм. Энэхүү хоёр үйлдэлт эмчилгээ нь таны эсийн гэмтсэн уургуудыг илүү сайн ажиллуулахад тусалдаг бөгөөд энэ нь уушигны үйл ажиллагааг сайжруулж, цистик фиброзын зарим хүндрэлийг бууруулдаг.

Хэрэв та эсвэл таны хайртай хүнд энэ эмийг бичсэн бол та цистик фиброзтой тэмцэж байгаа бөгөөд юу хүлээхээ мэдэхийг хүсч байна. Энэхүү мэргэшсэн эмчилгээний талаар мэдэх шаардлагатай бүх зүйлийг энгийн үгээр авч үзье.

Лумакафтор ба ивакафтор гэж юу вэ?

Лумакафтор ба ивакафтор нь цистик фиброзыг эмчлэхийн тулд хоёр эмийг хослуулсан жортой эм юм. Энэхүү хослолын брэндийн нэр нь Оркамби бөгөөд CFTR гендээ F508del мутацийн хоёр хуулбартай хүмүүст зориулагдсан.

Энэ эмийг таны биед хамтран ажилладаг хоёр хэсэгтэй баг гэж бодоорой. Лумакафтор нь гэмтсэн CFTR уургуудыг эсийн зөв газарт шилжүүлэхэд тусалдаг бол ивакафтор нь эдгээр уургуудыг тэнд байх үед нь илүү сайн ажиллуулахад тусалдаг. CFTR уураг нь эсүүдээс давс, ус зөв шилжихэд маш чухал үүрэгтэй.

Энэ нь цистик фиброзыг эмчлэх арга биш боловч уушигны үйл ажиллагааг сайжруулж, таны мэдэрч буй зарим хүндрэлийг бууруулахад тусална. Энэ эмийг бичихээс өмнө таны эмч таны генийг шалгаж, танд тохирох мутаци байгаа эсэхийг баталгаажуулсан болно.

Лумакафтор ба ивакафторыг юунд хэрэглэдэг вэ?

Энэ эмийг CFTR гендээ F508del мутацийн хоёр хуулбартай хүмүүст цистик фиброзыг эмчлэхэд хэрэглэдэг. Энэ нь энэ тодорхой генетикийн бүтэцтэй 2 ба түүнээс дээш насны өвчтөнүүдэд зөвшөөрөгдсөн.

Цистик фиброз нь таны биеийн салс, хөлс ялгаруулах үйл ажиллагаанд нөлөөлж, зузаан, наалдамхай салс үүсгэдэг бөгөөд энэ нь уушиг болон хоол боловсруулах системд бөглөрөл үүсгэдэг. F508del мутаци нь цистик фиброзын хамгийн түгээмэл генетикийн шалтгаан бөгөөд энэ өвчтэй хүмүүсийн 70 орчим хувьд тохиолддог.

Таны эмч энэ эмийг танд бичсэн нь таны генетикийн шинжилгээгээр энэ эмчилгээ нь танд туслах мутацитай болохыг харуулсан тул юм. Зорилго нь уушигны үйл ажиллагааг сайжруулах, амьсгалын замын шинж тэмдгийг бууруулах, ерөнхийдөө таны биеийг сайжруулахад оршино.

Лумакафтор ба Ивакафтор хэрхэн үйлчилдэг вэ?

Энэхүү хосолсон эм нь цистик фиброзын шинж тэмдгийг үүсгэдэг гэмтэлтэй CFTR уургийг чиглүүлж үйлчилдэг. Энэ нь зөвхөн шинж тэмдгийг удирдахаас илүүтэйгээр өвчний үндсэн шалтгааныг шийдвэрлэдэг дунд зэргийн хүчтэй эмчилгээ гэж тооцогддог.

Энэ нь таны биед хэрхэн үйлчилдэгийг энд харуулав. Лумакафтор нь гэмтэлтэй CFTR уургийг эсийн гадаргуу дээр нь чиглүүлж, тэндээ үйлчилгээгээ үзүүлэхэд нь тусалдаг. F508del мутацитай олон хүмүүсийн хувьд уураг нь эсийн дотор гацдаг бөгөөд ажиллах ёстой газартаа хэзээ ч очдоггүй.

Үүний зэрэгцээ, ивакафтор нь эсийн гадаргуу дээр хүрсний дараа эдгээр уургийг илүү сайн ажиллуулахад тусалдаг түлхүүр шиг ажилладаг. Энэ нь уургийн сувгийг зөв нээж, хаахад тусалдаг бөгөөд энэ нь давс, ус нь таны эсүүдээр хэвийн хөдөлж өнгөрөхөд тусалдаг.

Эдгээр хоёр эм нь хамтдаа уушиг болон бусад эрхтэн дэх давс, усны урсгалыг сайжруулахад тусалдаг. Энэ нь уушигнаас гаргахад хялбар, нимгэн салс үүсгэж, эрхтний ерөнхий үйл ажиллагааг сайжруулдаг.

Лумакафтор ба Ивакафторыг хэрхэн хэрэглэх вэ?

Энэ эмийг эмчийн зааврын дагуу, ихэвчлэн өдөрт хоёр удаа, ойролцоогоор 12 цагийн зайтай хэрэглэнэ. Та үргэлж тос, бяслаг, самар, бүх сүү зэрэг өөх тос агуулсан хоолтой хамт хэрэглэх ёстой, учир нь энэ нь таны биед эмийг зөв шингээхэд тусалдаг.

Эмийг бүхэлд нь нэг аяга усаар даруулж ууна. Эмийг бутлах, зажлах, хуваахгүй байх, учир нь энэ нь таны биед эмийн үйлчилгээнд нөлөөлж болзошгүй. Хэрэв та эм залхахад хүндрэлтэй бол эмчид хандаж, сонголтын талаар ярилцаарай.

Эмийг тогтмол цагт уухыг хичээгээрэй, ингэснээр та санах болон эмийн хэмжээг тогтмол байлгахад тусална. Олон хүмүүс өглөөний цайны хамт нэг тунг, оройн хоолны хамт нэгийг уух нь тустай гэж үздэг.

Хоол хүнсний тань өөхний агууламж таны бодож байгаагаас илүү чухал. Эмийг уухдаа дор хаяж 20 грамм өөх тос агуулсан хоол эсвэл зууш идэхийг зорь. Үүнд авокадо, цөцгийн тосонд шарсан өндөг, эсвэл хэдэн ширхэг самар зэрэг орно.

Би Lumacaftor болон Ivacaftor-ийг хэр удаан уух ёстой вэ?

Энэ нь ихэвчлэн урт хугацааны эмчилгээ бөгөөд танд тусалж, ноцтой гаж нөлөө үзүүлэхгүй байвал үргэлжлүүлэн ууна. Кист фиброзтой ихэнх хүмүүс энэ эмийг үр дүнг нь хадгалахын тулд тодорхойгүй хугацаагаар уух шаардлагатай байдаг.

Таны эмч уушигны үйл ажиллагааны шинжилгээ болон бусад үзлэгээр дамжуулан таны явцыг тогтмол хянаж, эмийн үйлчилгээг танд зориулж байгаа эсэхийг шалгана. Зарим хүмүүс хэдхэн долоо хоногийн дотор амьсгал болон эрчим хүчний түвшиндээ сайжралтыг анзаардаг бол зарим нь мэдэгдэхүйц өөрчлөлт харахад хэдэн сар шаардагдаж болно.

Эмчтэйгээ ярилцахгүйгээр энэ эмийг гэнэт хэрэглэхээ хэзээ ч зогсоож болохгүй. Хэрэв та ямар нэг шалтгаанаар зогсоох шаардлагатай бол эмч тань энэ үйл явцыг аюулгүйгээр удирдан чиглүүлэх болно. Эмийг хэрэглэхээ зогсоосноор эмийн үр нөлөө харьцангуй хурдан алга болж болно.

Lumacaftor болон Ivacaftor-ийн гаж нөлөө юу вэ?

Бүх эмүүдийн адил lumacaftor болон ivacaftor нь гаж нөлөө үүсгэж болзошгүй, гэхдээ бүгдэд нь илэрдэггүй. Ихэнх гаж нөлөөг хянах боломжтой бөгөөд олон хүмүүс эдгээр түр зуурын таагүй байдлаас илүүтэй үр ашгийг нь хүртдэг.

Эмчилгээний эхний хэдэн долоо хоногт танд илэрч болох хамгийн түгээмэл гаж нөлөө энд байна:

• Цээж хавагнах эсвэл амьсгал давчдах
• Ханиалгах эсвэл салс ихсэх
• Хамрын битүүрэлт эсвэл нус гоожих
• Дотор муухайрах эсвэл ходоод гэдэс өвдөх
• Суулгах эсвэл гэдэсний хөдөлгөөний өөрчлөлт
• Толгой өвдөх
• Толгой эргэх
• Ядрах эсвэл ердийнхөөс илүү ядрах

Эдгээр нийтлэг гаж нөлөө нь таны бие эмэнд дасан зохицох тусам сайжирдаг. Хэрэв тэдгээр нь үргэлжилж, таагүй байдал үүсгэвэл эмчтэйгээ ярилцахаас бүү эргэлз.

Зарим хүмүүс яаралтай эмнэлгийн тусламж шаардлагатай илүү ноцтой гаж нөлөө үзүүлдэг. Эдгээр нь ховор тохиолддог боловч тэдгээрийг мэдэж байх нь чухал юм:

• Амьсгалын хүндрэл эсвэл уушигны үйл ажиллагаа муудах
• Элэгний асуудал (арьс болон нүдний шарлалт, харанхуй шээс, хэвлийн хүнд өвдөлт)
• Цусны даралт ихсэх
• Катарак эсвэл харааны бусад өөрчлөлт
• Хүнд харшлын урвал

Хэрэв та эдгээр ноцтой гаж нөлөөг мэдэрвэл эмчтэйгээ яаралтай холбогдоорой. Таны эрүүл мэндийн баг энэ эмийг хэрэглэж байх үед таны элэгний үйл ажиллагаа болон цусны даралтыг тогтмол хянаж байх болно.

Люмакафтор ба Ивакафтор эмийг хэн хэрэглэх ёсгүй вэ?

Энэ эм нь цистик фиброзтой хүмүүст ч гэсэн хүн бүрт тохиромжгүй. Таны эмч таны тодорхой нөхцөл байдалд энэ нь аюулгүй, тохиромжтой эсэхийг сайтар үнэлэх болно.

Хэрэв та люмакафтор, ивакафтор эсвэл шахмалын бусад найрлагад харшилтай бол энэ эмийг хэрэглэх ёсгүй. Таны эмч энэ эмчилгээг заахаас өмнө таны харшлын түүхийг шалгах болно.

Зарим өвчтэй хүмүүс тусгай хяналт шаардлагатай байж болох эсвэл энэ эмийг аюулгүй хэрэглэх боломжгүй байж болно. Эдгээр нөхцөл байдалд дараахь зүйлс орно:

• Элэгний хүнд өвчин эсвэл элэгний асуудал
• Бөөрний хүнд өвчин
• Катаракын түүх
• Хяналтанд байлгахад хэцүү цусны даралт ихсэх

Хэрэв та жирэмсэн болсон эсвэл жирэмслэхээр төлөвлөж байгаа бол эмчтэйгээ ярилцаарай. Амьтдын судалгаагаар хөгжиж буй нялх хүүхдэд хор хөнөөл учруулсан нь тогтоогдоогүй ч, хүний жирэмслэлтийн үеийн аюулгүй байдлын талаар хангалттай мэдээлэл байхгүй байна.

Энэ эм нь бусад олон эмүүдтэй харилцан үйлчилж болзошгүй тул таны эмч таны хэрэглэж буй бүх эм, нэмэлт тэжээл, эмийн ургамлын талаар мэддэг эсэхийг шалгаарай. Зарим харилцан үйлчлэл нь ноцтой байж, тунг тохируулах эсвэл өөр эмчилгээ хийлгэх шаардлагатай байж болно.

Лумакафтор ба Ивакафторын брэндийн нэр

Энэхүү хосолсон эмийн брэндийн нэр нь Оркамби юм. Энэ нь таны жорны сав болон эмийн савлагаан дээр харагдах нэр юм.

Оркамби эмийг Vertex Pharmaceuticals үйлдвэрлэдэг бөгөөд одоогоор лумакафтор ба ивакафторын тодорхой хослолын хувьд ашиглах боломжтой цорын ганц брэнд юм. Одоогоор энэ эмийн ерөнхий хувилбар байхгүй байна.

Эрүүл мэндийн баг эсвэл эм зүйчтэйгээ ярихдаа та эмээ

Агаарын цэвэрлэгээний техник, амьсгалах эм, нойр булчирхайн фермент зэрэг уламжлалт цистик фиброзын эмчилгээ нь таны арчилгааны төлөвлөгөөний чухал хэсэг хэвээр байна, та ямар CFTR модулятор хэрэглэж байгаагаас үл хамааран.

Люмакафтор ба Ивакафтор нь Трикафтагаас дээр үү?

Трикафта нь ихэнх эмчилгээнд хамрагдах эрхтэй хүмүүст люмакафтор ба ивакафтороос илүү үр дүнтэй гэж үздэг. Клиникийн судалгаагаар Трикафта нь уушигны үйл ажиллагаа болон амьдралын чанарт илүү их сайжруулалт авчирдаг болохыг харуулсан.

Оркамбигаас Трикафта руу шилжсэн олон хүн илүү сайн үр дүн, гаж нөлөө багатай байдаг. Трикафта нь дор хаяж нэг F508del мутацитай хүмүүст үйлчилдэг бол Оркамби нь энэ мутацийн хоёр хувийг шаарддаг.

Гэсэн хэдий ч,

Хэрэв та санамсаргүйгээр тогтоосон тунгаас илүү хэмжээгээр хэрэглэсэн бол эмч эсвэл хордлогын төвтэй яаралтай холбогдоорой. Өөрийгөө зүгээр байна гэж бодоод хүлээх хэрэггүй, учир нь хэтрүүлэн хэрэглэсний зарим үр дагавар нь тэр даруй илрэхгүй байж болно.

Эмчийн зөвлөгөөг хүлээж байх зуур хангалттай хэмжээний ус ууж, илүү их эм уухаас зайлсхий. Хэрэв танд амьсгал давчдах, цээжээр өвдөх, эсвэл бусад ноцтой шинж тэмдэг илэрвэл 911 дугаарт залгаж, ойролцоох яаралтай тусламжийн тасагт яаралтай хандаарай.

Люмакафтор ба Ивакафторын тунг алдсан тохиолдолд би юу хийх ёстой вэ?

Хэрэв та тунг алдсан бөгөөд таны уух ёстой байснаас хойш 6 цагаас бага хугацаа өнгөрсөн бол санах төдийдөө өөх тос агуулсан хоолтой хамт алдсан тунгаа ууна. Хэрэв 6 цагаас илүү хугацаа өнгөрсөн бол алдсан тунгаа орхиж, дараагийн тунгаа тогтсон цагтаа ууна.

Алдсан тунг нөхөхийн тулд хэзээ ч хоёр тунг нэг дор ууж болохгүй, учир нь энэ нь гаж нөлөө үүсгэх эрсдэлийг нэмэгдүүлдэг. Хэрэв та байнга тунгаа мартаж байвал утсаараа сануулагч тохируулах эсвэл эм зохион байгуулагч ашиглан хуваарийн дагуу байхад туслахыг зөвлөж байна.

Люмакафтор ба Ивакафторыг хэзээ зогсоох вэ?

Та энэ эмийг зөвхөн эмчийн заавраар зогсоох ёстой. Энэ нь ихэвчлэн удаан хугацааны эмчилгээ бөгөөд үүнийг зогсоох нь таны цистийн фиброзын шинж тэмдгийг харьцангуй хурдан буцааж болзошгүй.

Хэрэв танд ноцтой гаж нөлөө илэрвэл, эм нь танд тус болохгүй бол эсвэл та өөр CFTR модуляторт шилжиж байгаа бол таны эмч зогсоохыг зөвлөж болно. Тэд аюулгүй зогсоох, шилжилтийн үеэр таны эрүүл мэндийг хянах төлөвлөгөө боловсруулна.

Люмакафтор ба Ивакафторыг бусад цистийн фиброзын эмүүдтэй хамт хэрэглэж болох уу?

Тийм ээ, та люмакафтор ба ивакафтортой хамт бусад цистийн фиброзын эмээ үргэлжлүүлэн уух болно. Үүнд нойр булчирхайн фермент, амьсгалаар дамжуулан хэрэглэх эм, витамин зэрэг орно.

Гэсэн хэдий ч зарим эм нь лумакафтор, ивакафтортой харилцан үйлчилж, үр нөлөөг нь багасгах эсвэл гаж нөлөөг нь нэмэгдүүлэх боломжтой. Эмийн харилцан үйлчлэлийг шалгаж, шаардлагатай бол тунг тохируулахын тулд таны эмч таны хэрэглэж буй бүх эм, нэмэлт тэжээлийн талаар үргэлж мэдэж байх ёстой.